FÓKUSZ: Az első humán vizsgálatban a száraz AMD-ben szenvedő betegeknél alkalmazott GT005 biztonságosságát és hatékonyságát értékelték

Bevételi kritériumok:

1. Képes és hajlandó hozzájárulást adni a tanulmányi részvételhez
2. Rendelkezik a vizsgált szem AMD-vel összefüggésben másodlagos GA-val kapcsolatos klinikai diagnózisával, a vizsgáló által meghatározottak szerint, és AMD diagnózisával az ellenoldali szemben (kivéve, ha az alany monokuláris)

3. 1–6. kohorsz: A GA-lézió(k) teljes méretének a vizsgált szemben ≥1,25 mm2-nek és ≤17,5 mm2-nek kell lennie.

   7. kohorsz: A GA-lézió(k) teljes méretének a vizsgált szemben ≥1,25 mm2-nek kell lennie

4. A vizsgált szem GA-léziójának teljes mértékben a FAF szemfenéki képén belül kell lennie
5. 1–3. kohorsz: BCVA ≤50 betűs (6/36 Snellen-élesség-egyenérték vagy rosszabb) ETDRS-diagramok segítségével a vizsgált szemen 4-7. kohorsz: BCVA ≥24 betűből (6/95 és 20/320 Snellen-élesség-egyenérték vagy jobb) ) ETDRS diagramok használatával a vizsgálati szemen
6. Életkor ≥55 év
7. Képes minden tanulmányi látogatáson részt venni, és elvégezni a tanulmányi eljárásokat
8. Fogamzóképes nőknek negatív vizelet terhességi tesztet kell végezniük a gyógyszer bevétele előtt két héten belül. Nem szükséges terhességi teszt a posztmenopauzás nőknél (amelyek legalább 12 egymást követő hónapban menstruáció nélkül maradtak) vagy műtétileg sterilizáltak (kétoldali petevezeték lekötése/kétoldali salpingectomiája, bilaterális petevezeték elzáródása, méheltávolítás vagy bilaterális peteeltávolítás) nem kötelező.

Kizárási kritériumok:

1. A vizsgált szemben choroidális neovaszkularizációra (CNV) van bizonyíték vagy a kórtörténetben. Az alanyok számára megengedett a CNV a társszemben, amely a következőképpen definiálható:

   1. A szűrés során azonosított, nem exudatív/szubklinikai társszem CNV, ill
   2. Ismert másik szem CNV anamnézisében, a diagnózis óta legalább 2 év, vagy a szűrést megelőző 6 hónapban nincs szükség aktív kezelésre
2. Mérsékelt/súlyos, nem proliferatív diabéteszes retinopátia jelenléte vagy még rosszabb a vizsgált szemen
3. a kórelőzményében vitrectomia, szubmakuláris műtét vagy makula fotokoaguláció szerepel a vizsgált szemen
4. A vizsgált szem intraokuláris műtétje a szűrést megelőző 12 héten belül (1. látogatás). Az ittrium-alumínium-gránát kapszulotómia megengedett, ha az 1. látogatás előtt több mint 10 héttel történik
5. Klinikailag jelentős szürkehályog van, amely műtétet igényelhet a vizsgálati időszakban a vizsgált szemen
6. Közepes vagy súlyos glaukómás optikai neuropátia jelenléte a vizsgált szemen; ellenőrizetlen IOP kettőnél több helyi szer alkalmazása ellenére; az anamnézisben szereplő glaukóma-szűrés vagy billentyűműtét szintén kizárt
7. -8 dioptriánál nagyobb axiális myopia a vizsgált szemen
8. Az elmúlt 6 hónapban vagy 5 felezési idejében (amelyik hosszabb) bármilyen vizsgálati terméket kapott GA kezelésére, kivéve a táplálék-kiegészítőket, mint például az Age-Related Eye Disease Study (AREDS) formulája
9. Bármikor kapott gén- vagy sejtterápiát
10. Ellenjavallat van a megadott protokoll kortikoszteroid kezelésre
11. nem hajlandók kétféle fogamzásgátlást alkalmazni (amelyek közül az egyik egy barrier módszer) az adagolást követő 90 napig, ha releváns
12. Aktív rosszindulatú daganat az elmúlt 12 hónapban, kivéve: Megfelelően kezelt in situ méhnyak karcinóma, nem melanómás bőrkarcinóma vagy prosztatarák stabil prosztata-specifikus antigénnel (PSA) ≥12 hónap
13. Bármilyen más jelentős szemészeti vagy nem szemészeti egészségügyi vagy pszichiátriai állapota van, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti az alanyt, vagy befolyásolhatja a vizsgálat eredményeit
14. Csak az 5–7. kohorsz: fémtárgyak vagy beültetett stimulátorok jelenléte a fejben vagy annak közelében, beleértve a cochleáris implantátumokat, a mély agyi stimulátorokat, a vagus idegstimulátorokat és más beültetett elektródákat vagy stimulátorokat