FOCUS: Primo studio sull'uomo per valutare la sicurezza e l'efficacia di GT005 somministrato a soggetti con AMD secca
FOCUS: Primo studio in aperto multicentrico di fase I/II sull'uomo per valutare la sicurezza, la risposta alla dose e l'efficacia di GT005 somministrato come singola iniezione sottoretinica in soggetti con atrofia maculare dovuta a AMD
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Bristol, Regno Unito
- Bristol Eye Hospital
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London, Regno Unito
- Moorfields Eye Hospital
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London, Regno Unito, W1G 7LA
- Retina Clinic London
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Manchester, Regno Unito
- Manchester Eye Hospital
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Oxford, Regno Unito
- Oxford University Hospital
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Sunderland, Regno Unito
- Sunderland Eye Infirmary
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46290
- Midwest Eye Institute
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Iowa
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West Des Moines, Iowa, Stati Uniti, 50266
- Wolfe Eye Clinic
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Ophthalamic Consultants of Boston (OCB)
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Missouri
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Chesterfield, Missouri, Stati Uniti, 63017
- Pepose Vision Institute
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Nevada
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Reno, Nevada, Stati Uniti, 89502
- Sierra Eye Associates
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45242
- Cincinnati Eye Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- Mid-Atlantic Retina
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- In grado e disponibile a dare il consenso alla partecipazione allo studio
- Avere una diagnosi clinica di GA secondaria all'AMD nell'occhio dello studio, come determinato dallo sperimentatore, e una diagnosi di AMD nell'occhio controlaterale (tranne se il soggetto è monoculare)
Coorti da 1 a 6: la dimensione totale delle lesioni GA nell'occhio dello studio deve essere ≥1,25 mm2 e ≤17,5 mm2.
Coorte 7: la dimensione totale delle lesioni GA nell'occhio dello studio deve essere ≥1,25 mm2
- Le lesioni GA nell'occhio dello studio devono risiedere completamente all'interno dell'immagine del fondo oculare FAF
- Coorti da 1 a 3: BCVA di ≤50 lettere (equivalente di acuità di Snellen 6/36 o inferiore) utilizzando i grafici ETDRS nell'occhio dello studio Coorti da 4 a 7: BCVA di ≥24 lettere (equivalente di acuità di Snellen 6/95 e 20/320 o superiore) ) utilizzando i grafici ETDRS nell'occhio dello studio
- Età ≥55 anni
- In grado di partecipare a tutte le visite di studio e completare le procedure di studio
- Le donne in età fertile devono sottoporsi a un test di gravidanza sulle urine negativo entro due settimane prima di ricevere il farmaco. Non è richiesto un test di gravidanza per le donne in postmenopausa (definite come almeno 12 mesi consecutivi senza mestruazioni) o quelle sterilizzate chirurgicamente (quelle che hanno una legatura delle tube bilaterale/salpingectomia bilaterale, procedura occlusiva delle tube bilaterale, isterectomia o ovariectomia bilaterale)
Criteri di esclusione:
Avere evidenza o storia di neovascolarizzazione coroidale (CNV) nell'occhio dello studio. I soggetti possono avere CNV nell'altro occhio definito come:
- CNV dell'occhio compagno non essudativo/subclinico identificato allo screening, o
- Anamnesi nota di CNV dell'altro occhio con ≥2 anni dalla diagnosi o senza trattamento attivo richiesto nei 6 mesi precedenti lo screening
- Presenza di retinopatia diabetica non proliferativa moderata/grave o peggiore nell'occhio dello studio
- Avere una storia di vitrectomia, chirurgia sottomaculare o fotocoagulazione maculare nell'occhio dello studio
- Storia di chirurgia intraoculare nell'occhio dello studio entro 12 settimane prima dello screening (Visita 1). La capsulotomia con granato di ittrio e alluminio è consentita se eseguita > 10 settimane prima della Visita 1
- Avere una cataratta clinicamente significativa che potrebbe richiedere un intervento chirurgico durante il periodo di studio nell'occhio dello studio
- Presenza di neuropatia ottica glaucomatosa da moderata a grave nell'occhio dello studio; IOP incontrollata nonostante l'uso di più di due agenti topici; è esclusa anche una storia di filtraggio del glaucoma o chirurgia valvolare
- Miopia assiale superiore a -8 diottrie nell'occhio dello studio
- Aver ricevuto qualsiasi prodotto sperimentale per il trattamento dell'AG negli ultimi 6 mesi o 5 emivite (qualunque sia il più lungo), diversi dai supplementi nutrizionali come la formula Age-Related Eye Disease Study (AREDS)
- Hanno ricevuto una terapia genica o cellulare in qualsiasi momento
- Avere una controindicazione al regime di corticosteroidi del protocollo specificato
- Non sono disposti a utilizzare due forme di contraccezione (una delle quali è un metodo di barriera) per 90 giorni dopo la somministrazione, se pertinente
- Tumore maligno attivo negli ultimi 12 mesi, ad eccezione di: carcinoma in situ della cervice opportunamente trattato, carcinoma cutaneo non melanoma o carcinoma prostatico con un antigene prostatico specifico (PSA) stabile ≥12 mesi
- Avere qualsiasi altra condizione medica o psichiatrica oculare o non oculare significativa che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può mettere a rischio il soggetto o influenzare i risultati dello studio
- Solo coorti da 5 a 7: presenza di oggetti metallici o dispositivi di stimolazione impiantati dentro o vicino alla testa, inclusi impianti cocleari, stimolatori cerebrali profondi, stimolatori del nervo vago e altri elettrodi o stimolatori impiantati
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: GT005 2E10 VG tramite procedura transvitreale
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GT005 è un AAV2 ricombinante, non replicante che esprime il fattore di complemento umano I (CFI).
La GT005 è stata somministrata come un singolo tempo iniezione subretinale nell'occhio dello studio dei soggetti assegnati a una delle due dosi GT005.
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Sperimentale: GT005 5E10 VG tramite procedura transvitreale
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GT005 è un AAV2 ricombinante, non replicante che esprime il fattore di complemento umano I (CFI).
La GT005 è stata somministrata come un singolo tempo iniezione subretinale nell'occhio dello studio dei soggetti assegnati a una delle due dosi GT005.
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Sperimentale: GT005 2E11 VG tramite procedura transvitreale
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GT005 è un AAV2 ricombinante, non replicante che esprime il fattore di complemento umano I (CFI).
La GT005 è stata somministrata come un singolo tempo iniezione subretinale nell'occhio dello studio dei soggetti assegnati a una delle due dosi GT005.
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Sperimentale: GT005 5E10 VG con sistema di erogazione subretinale dell'orbita
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GT005 è un AAV2 ricombinante, non replicante che esprime il fattore di complemento umano I (CFI). È stata somministrata una singola dose di GT005 con iniezione subretinale tramite approccio di cannulazione soprachoroidale. Dispositivo: Sistema di consegna subretinale Orbit ™ |
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Sperimentale: GT005 2E11 VG con sistema di erogazione subretinale dell'orbita
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GT005 è un AAV2 ricombinante, non replicante che esprime il fattore di complemento umano I (CFI). È stata somministrata una singola dose di GT005 con iniezione subretinale tramite approccio di cannulazione soprachoroidale. Dispositivo: Sistema di consegna subretinale Orbit ™ |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Trattamento oculare eventi avversi emergenti mediante classe di organi di sistema primario e termine preferito per lo studio occhio
Lasso di tempo: Gli eventi avversi sono riportati dalla singola dose di somministrazione di farmaci per lo studio fino al trattamento della fine dello studio più 240 settimane dopo il trattamento, fino a un periodo massimo di circa 240 settimane.
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Un evento avverso (AE) è un evento medico spiacevole (ad es. Qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale [inclusi risultati di laboratorio anormali], sintomi o malattie) in soggetto o soggetto di indagine clinica. Un Teae è definito come qualsiasi AE che si sviluppa dopo la randomizzazione o qualsiasi AE già presente che peggiora dopo la randomizzazione. I riassunti principali degli eventi avversi si basano sui Teaes. Le classi di organi di sistema vengono ordinate in ordine alfabetico e i termini preferiti vengono ordinati diminuendo la frequenza complessiva all'interno della classe di organi di sistema. |
Gli eventi avversi sono riportati dalla singola dose di somministrazione di farmaci per lo studio fino al trattamento della fine dello studio più 240 settimane dopo il trattamento, fino a un periodo massimo di circa 240 settimane.
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Riepilogo degli eventi avversi emergenti non ooculari
Lasso di tempo: Gli eventi avversi sono riportati dalla singola dose di somministrazione di farmaci per lo studio fino al trattamento della fine dello studio più 240 settimane dopo il trattamento, fino a un periodo massimo di circa 240 settimane.
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Un evento avverso (AE) è un evento medico spiacevole (ad es. Qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale [inclusi risultati di laboratorio anormali], sintomi o malattie) in soggetto o soggetto di indagine clinica. Un Teae è definito come qualsiasi AE che si sviluppa dopo la randomizzazione o qualsiasi AE già presente che peggiora dopo la randomizzazione. I riassunti principali degli eventi avversi si basano sui Teaes. |
Gli eventi avversi sono riportati dalla singola dose di somministrazione di farmaci per lo studio fino al trattamento della fine dello studio più 240 settimane dopo il trattamento, fino a un periodo massimo di circa 240 settimane.
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Riepilogo di eventi avversi emergenti emergenti del trattamento gravi oculari nell'occhio dello studio per classe di organi e preferiti
Lasso di tempo: Gli eventi avversi sono riportati dalla singola dose di somministrazione di farmaci per lo studio fino al trattamento della fine dello studio più 240 settimane dopo il trattamento, fino a un periodo massimo di circa 240 settimane.
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Un evento avverso (AE) è un evento medico spiacevole (ad es. Qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale [inclusi risultati di laboratorio anormali], sintomi o malattie) in soggetto o soggetto di indagine clinica. Un Teae è definito come qualsiasi AE che si sviluppa dopo la randomizzazione o qualsiasi AE già presente che peggiora dopo la randomizzazione. I riassunti principali degli eventi avversi si basano sui Teaes. |
Gli eventi avversi sono riportati dalla singola dose di somministrazione di farmaci per lo studio fino al trattamento della fine dello studio più 240 settimane dopo il trattamento, fino a un periodo massimo di circa 240 settimane.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Best Corrected Visual Acuity (BCVA) (nelle lettere di studio ETDRS (Studio di retinopatia diabetica precoce) nell'occhio dello studio
Lasso di tempo: Fino alla settimana 240
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La migliore acuità visiva corretta (BCVA) è stata valutata utilizzando i grafici di test di acuità visiva (ETDRS) Studio di acuità visiva (ETDRS). I punteggi Min e Max possibili sono rispettivamente 0-100. Un punteggio più alto rappresenta un migliore funzionamento visivo. |
Fino alla settimana 240
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DEFIT a bassa luminanza Acuità visiva meglio corretta (BCVA-LLVA) (nelle lettere di studio della retinopatia diabetica (ETDRS)) nell'occhio dello studio
Lasso di tempo: Fino alla settimana 240
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DEFIT a bassa luminanza La migliore acuità visiva corretta (BCVA-LLVA) è stata valutata utilizzando i grafici per i test di acuità visiva per la retinopatia diabetica (ETDRS). I punteggi Min e Max possibili sono rispettivamente 0-100. Un punteggio più alto rappresenta un migliore funzionamento visivo. |
Fino alla settimana 240
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Parametri di sensibilità maculare mediante microperimetria mesopica (MP) nel tempo nell'Area Ellisse con contorno bivariata MP - Area Ellisse (BCEA) 63 (DEG2)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 240
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Sensibilità maculare valutata dalla microperimetria mesopica. Mesopic microperimetria (MP) Area di contorno bivariata (BCEA) 63. |
Fino alla settimana 240
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Parametri di sensibilità maculare mediante microperimetria mesopica (MP) nel tempo nell'Area Ellisse con contorno bivariata MP (BCEA) 95 (DEG2)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 240
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Sensibilità maculare valutata dalla microperimetria mesopica. Mesopic Microperimetria (MP) Area di contorno bivariata (BCEA) 95. |
Fino alla settimana 240
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Parametri di sensibilità maculare mediante microperimetria mesopica (MP) nel tempo nello studio Eye - MP Sensibilità media Decibel (DB)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 240
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Sensibilità maculare valutata dalla microperimetria mesopica
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Fino alla settimana 240
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Parametri di sensibilità maculare mediante microperimetria mesopica (MP) nel tempo nell'occhio dello studio - numero MP di punti scotomatosi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 240
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Sensibilità maculare valutata dalla microperimetria mesopica
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Fino alla settimana 240
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Parametri di sensibilità maculare mediante microperimetria mesopica (MP) nel tempo nello studio: perdita di fissazione per percentuale MP (%)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 240
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Sensibilità maculare valutata dalla microperimetria mesopica
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Fino alla settimana 240
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Cambia dal basale nel tempo nella radice quadrata della dimensione dell'area di atrofia geografica (mm) tramite FAF nell'occhio dello studio
Lasso di tempo: Fino alla settimana 240
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Modifica dal basale nella dimensione GA valutata dall'autofluorescenza del fondo
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Fino alla settimana 240
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Consegna di GT005 allo spazio subretinale - Tasso di consegna di successo, % (solo US) tramite il dispositivo SDS (Orbit Subretinal Delivery System)
Lasso di tempo: Giorno 1
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Il tasso di consegna di successo è una valutazione limitata all'amministrazione eseguita utilizzando il dispositivo SDS (Orbit Subretinal Delivery System), che è un dispositivo 510 (k) cancellato negli Stati Uniti. Il tasso di consegna di successo di GT005 è il numero di dosi complete fornite divise per il numero di dispositivi di orbita utilizzati. Questo endpoint valuta la procedura chirurgica con il dispositivo orbita ed è indipendente dalla dose somministrata, poiché il volume di GT005 somministrato era coerente su tutti i bracci e le coorti. La consegna è stata tentata in 28 punti ma ha avuto successo solo in 25 punti. Di 3 punti in cui la consegna GT005 tramite armi di orbita SDS non ha avuto successo, 2 sono stati trattati tramite la procedura transvitreale e 1 era disco. dal trattamento. (Per 1 dei 3 punti, la consegna BSS ha avuto successo, ma non consegna GT005.) In tutte le altre tabelle di efficacia, questi 2 punti che sono stati trattati tramite la procedura transvitreale sono inclusi nel 1 dei 3 bracci di procedura transvitreale e non 1 dei 2 bracci SDS a 2 orbita. |
Giorno 1
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Consegna della soluzione salina bilanciata (BSS) o BSS Plus (BSS+) allo spazio subretinale - Tasso di consegna di successo, % (solo US) tramite il dispositivo SDS (Orbit Subretinal Delivery System)
Lasso di tempo: Giorno 1
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Il tasso di consegna di successo è una valutazione limitata all'amministrazione eseguita utilizzando il dispositivo SDS (Orbit Subretinal Delivery System), che è un dispositivo 510 (k) cancellato negli Stati Uniti. Il tasso di consegna di successo di BSS era il numero di dosi complete consegnate divise per il numero di dispositivi di orbita utilizzati. Questo endpoint valuta la procedura chirurgica con il dispositivo Orbit ed è indipendente dalla dose somministrata, poiché il volume di BSS somministrato era coerente su tutte le armi e le coorti. La consegna è stata tentata in 28 punti ma ha avuto successo solo in 25 punti. Di 3 punti in cui la consegna GT005 tramite armi di orbita SDS non ha avuto successo, 2 sono stati trattati tramite la procedura transvitreale e 1 era disco. dal trattamento. (Per 1 dei 3 punti, la consegna BSS ha avuto successo, ma non consegna GT005.) In tutte le altre tabelle di efficacia, questi 2 punti che sono stati trattati tramite la procedura transvitreale sono inclusi nel 1 dei 3 bracci di procedura transvitreale e non 1 dei 2 bracci SDS a 2 orbita. |
Giorno 1
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Riepilogo di eventi avversi emergenti del trattamento oculare correlati alla procedura chirurgica nell'occhio dello studio
Lasso di tempo: Giorno 1
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Soggetti con eventi avversi correlati al dispositivo e SAE dopo il parto subretinico con SDS orbita. Un evento avverso (AE) è un evento medico spiacevole (ad es. Qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale [inclusi risultati di laboratorio anormali], sintomi o malattie) in soggetto o soggetto di indagine clinica. Un Teae è definito come qualsiasi AE che si sviluppa dopo la randomizzazione o qualsiasi AE già presente che peggiora dopo la randomizzazione. I riassunti principali degli eventi avversi si basano sui Teaes. Le classi di organi di sistema vengono ordinate in ordine alfabetico e i termini preferiti vengono ordinati diminuendo la frequenza complessiva all'interno della classe di organi di sistema. |
Giorno 1
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Riepilogo di eventi avversi emergenti non ooculari relativi alla procedura chirurgica
Lasso di tempo: Giorno 1
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Soggetti con eventi avversi correlati al dispositivo e SAE dopo il parto subretinico con SDS orbita. Un evento avverso (AE) è un evento medico spiacevole (ad es. Qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale [inclusi risultati di laboratorio anormali], sintomi o malattie) in soggetto o soggetto di indagine clinica. Un Teae è definito come qualsiasi AE che si sviluppa dopo la randomizzazione o qualsiasi AE già presente che peggiora dopo la randomizzazione. I riassunti principali degli eventi avversi si basano sui Teaes. Le classi di organi di sistema vengono ordinate in ordine alfabetico e i termini preferiti vengono ordinati diminuendo la frequenza complessiva all'interno della classe di organi di sistema. |
Giorno 1
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Riepilogo di eventi avversi emergenti del trattamento gravi oculari correlati alla procedura chirurgica nell'occhio dello studio
Lasso di tempo: Giorno 1
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Soggetti con eventi avversi correlati al dispositivo e SAE dopo il parto subretinico con SDS orbita. Un evento avverso (AE) è un evento medico spiacevole (ad es. Qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale [inclusi risultati di laboratorio anormali], sintomi o malattie) in soggetto o soggetto di indagine clinica. Un Teae è definito come qualsiasi AE che si sviluppa dopo la randomizzazione o qualsiasi AE già presente che peggiora dopo la randomizzazione. I riassunti principali degli eventi avversi si basano sui Teaes. Le classi di organi di sistema vengono ordinate in ordine alfabetico e i termini preferiti vengono ordinati diminuendo la frequenza complessiva all'interno della classe di organi di sistema. |
Giorno 1
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Riepilogo di eventi avversi emergenti gravi gravi non ooculari correlati alla procedura chirurgica
Lasso di tempo: Giorno 1
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Soggetti con eventi avversi correlati al dispositivo e SAE dopo il parto subretinico con SDS orbita. Un evento avverso (AE) è un evento medico spiacevole (ad es. Qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale [inclusi risultati di laboratorio anormali], sintomi o malattie) in soggetto o soggetto di indagine clinica. Un Teae è definito come qualsiasi AE che si sviluppa dopo la randomizzazione o qualsiasi AE già presente che peggiora dopo la randomizzazione. I riassunti principali degli eventi avversi si basano sui Teaes. Le classi di organi di sistema vengono ordinate in ordine alfabetico e i termini preferiti vengono ordinati diminuendo la frequenza complessiva all'interno della classe di organi di sistema. |
Giorno 1
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Chief Medical Officer, Novartis Pharmaceuticals
Pubblicazioni e link utili
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Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GT005-01
- CPPY988A12101 (Altro identificatore: Novartis)
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