FOCUS: Primeiro estudo em humanos para avaliar a segurança e a eficácia do GT005 administrado em indivíduos com DMRI seca
FOCUS: Um primeiro estudo multicêntrico de fase I/II em humanos para avaliar a segurança, a resposta à dose e a eficácia do GT005 administrado como uma única injeção sub-retiniana em indivíduos com atrofia macular devido à DMRI
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46290
- Midwest Eye Institute
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Iowa
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West Des Moines, Iowa, Estados Unidos, 50266
- Wolfe Eye Clinic
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Ophthalamic Consultants of Boston (OCB)
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Missouri
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Chesterfield, Missouri, Estados Unidos, 63017
- Pepose Vision Institute
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Nevada
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Reno, Nevada, Estados Unidos, 89502
- Sierra Eye Associates
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45242
- Cincinnati Eye Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Mid-Atlantic Retina
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Bristol, Reino Unido
- Bristol Eye Hospital
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London, Reino Unido
- Moorfields Eye Hospital
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London, Reino Unido, W1G 7LA
- Retina Clinic London
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Manchester, Reino Unido
- Manchester Eye Hospital
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Oxford, Reino Unido
- Oxford University Hospital
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Sunderland, Reino Unido
- Sunderland Eye Infirmary
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Capaz e disposto a dar consentimento para a participação no estudo
- Ter um diagnóstico clínico de AG secundária à AMD no olho do estudo, conforme determinado pelo investigador, e um diagnóstico de AMD no olho contralateral (exceto se o indivíduo for monocular)
Coortes 1 a 6: o tamanho total da(s) lesão(ões) GA no olho do estudo deve ser ≥1,25mm2 e ≤17,5mm2.
Coorte 7: o tamanho total da(s) lesão(ões) GA no olho do estudo deve ser ≥1,25mm2
- A(s) lesão(ões) GA no olho do estudo deve(m) residir completamente dentro da imagem do fundo FAF
- Coortes 1 a 3: BCVA de ≤50 letras (6/36 acuidade Snellen equivalente ou pior) usando gráficos ETDRS no olho do estudo Coortes 4 a 7: BCVA de ≥24 letras (6/95 e 20/320 acuidade Snellen equivalente ou melhor ) usando gráficos ETDRS no olho do estudo
- Idade ≥55 anos
- Capaz de comparecer a todas as visitas do estudo e concluir os procedimentos do estudo
- As mulheres com potencial para engravidar precisam ter um teste de gravidez de urina negativo dentro de duas semanas antes de receber o medicamento. Um teste de gravidez não é necessário para mulheres na pós-menopausa (definidas como sendo pelo menos 12 meses consecutivos sem menstruação) ou esterilizadas cirurgicamente (aquelas com laqueadura bilateral/salpingectomia bilateral, procedimento de oclusão tubária bilateral, histerectomia ou ooforectomia bilateral)
Critério de exclusão:
Ter evidência ou histórico de Neovascularização Coroidal (CNV) no olho do estudo. Os indivíduos podem ter CNV no outro olho definido como:
- CNV não exsudativa/subclínica do outro olho identificada na triagem, ou
- História conhecida de CNV do outro olho com ≥2 anos desde o diagnóstico ou sem necessidade de tratamento ativo em 6 meses antes da triagem
- Presença de retinopatia diabética não proliferativa moderada/grave ou pior no olho do estudo
- Tem histórico de vitrectomia, cirurgia submacular ou fotocoagulação macular no olho do estudo
- Histórico de cirurgia intraocular no olho do estudo dentro de 12 semanas antes da triagem (visita 1). A capsulotomia com granada de ítrio e alumínio é permitida se realizada >10 semanas antes da Visita 1
- Tiver catarata clinicamente significativa que pode exigir cirurgia durante o período do estudo no olho do estudo
- Presença de neuropatia óptica glaucomatosa moderada a grave no olho do estudo; PIO descontrolada apesar do uso de mais de dois agentes tópicos; uma história de filtragem de glaucoma ou cirurgia de válvula também é excluída
- Miopia axial superior a -8 dioptrias no olho do estudo
- Recebeu qualquer produto experimental para o tratamento de GA nos últimos 6 meses ou 5 meias-vidas (o que for mais longo), além de suplementos nutricionais, como a fórmula Age-Related Eye Disease Study (AREDS)
- Recebeu uma terapia genética ou celular a qualquer momento
- Tem uma contra-indicação para o regime de corticosteroides de protocolo especificado
- Não estão dispostos a usar duas formas de contracepção (uma das quais sendo um método de barreira) por 90 dias após a administração, se relevante
- Malignidade ativa nos últimos 12 meses, exceto para: Carcinoma in situ do colo do útero adequadamente tratado, carcinoma de pele não melanoma ou câncer de próstata com antígeno específico da próstata (PSA) estável ≥12 meses
- Ter qualquer outra condição médica ou psiquiátrica ocular ou não ocular significativa que, na opinião do Investigador, possa colocar o sujeito em risco ou influenciar os resultados do estudo
- Coortes 5 a 7 apenas: presença de objetos metálicos ou dispositivos estimuladores implantados na cabeça ou perto dela, incluindo implantes cocleares, estimuladores cerebrais profundos, estimuladores do nervo vago e outros eletrodos ou estimuladores implantados
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: GT005 2E10 VG via procedimento transviterado
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O GT005 é um AAV2 recombinante e não replicação do fator I Human Complement I (CFI).
O GT005 foi administrado como uma única injeção sub -retiniana do estudo no olho de indivíduos alocados a uma das duas doses do GT005.
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Experimental: GT005 5E10 VG via procedimento transviterado
GT005 5E10 VG via procedimento transvitere
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O GT005 é um AAV2 recombinante e não replicação do fator I Human Complement I (CFI).
O GT005 foi administrado como uma única injeção sub -retiniana do estudo no olho de indivíduos alocados a uma das duas doses do GT005.
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Experimental: GT005 2E11 VG via procedimento transvitere
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O GT005 é um AAV2 recombinante e não replicação do fator I Human Complement I (CFI).
O GT005 foi administrado como uma única injeção sub -retiniana do estudo no olho de indivíduos alocados a uma das duas doses do GT005.
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Experimental: GT005 5E10 VG com órbita Sistema de entrega sub -retiniana
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O GT005 é um AAV2 recombinante e não replicação do fator I Human Complement I (CFI). Uma dose única de GT005 foi administrada com injeção sub -retiniana por abordagem de canulação supracoroidal. Dispositivo: Sistema de Entrega Subretinal Orbit ™ |
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Experimental: GT005 2E11 VG com órbita Sistema de entrega sub -retiniana
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O GT005 é um AAV2 recombinante e não replicação do fator I Human Complement I (CFI). Uma dose única de GT005 foi administrada com injeção sub -retiniana por abordagem de canulação supracoroidal. Dispositivo: Sistema de Entrega Subretinal Orbit ™ |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Tratamento ocular emergente eventos adversos por classe de órgão do sistema primário e termo preferido para o olho de estudo
Prazo: Eventos adversos são relatados a partir da dose única de administração de medicamentos para estudos até o final do tratamento do estudo mais 240 semanas após o tratamento, até um prazo máximo de aproximadamente 240 semanas.
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Um evento adverso (AE) é qualquer ocorrência médica desagradável (por exemplo Qualquer sinal desfavorável e não intencional [incluindo achados anormais do laboratório], sintoma ou doença) em um sujeito sujeito ou investigação clínica. Um TEAE é definido como qualquer EA que se desenvolva após a randomização ou qualquer EA já presente que pinte após a randomização. Os resumos primários dos EAs são baseados em chá. As classes de órgãos do sistema são classificadas em ordem alfabética e os termos preferidos são classificados pela diminuição da frequência geral na classe de órgãos do sistema. |
Eventos adversos são relatados a partir da dose única de administração de medicamentos para estudos até o final do tratamento do estudo mais 240 semanas após o tratamento, até um prazo máximo de aproximadamente 240 semanas.
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Resumo do tratamento não ocular Eventos adversos emergentes
Prazo: Eventos adversos são relatados a partir da dose única de administração de medicamentos para estudos até o final do tratamento do estudo mais 240 semanas após o tratamento, até um prazo máximo de aproximadamente 240 semanas.
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Um evento adverso (AE) é qualquer ocorrência médica desagradável (por exemplo Qualquer sinal desfavorável e não intencional [incluindo achados anormais do laboratório], sintoma ou doença) em um sujeito sujeito ou investigação clínica. Um TEAE é definido como qualquer EA que se desenvolva após a randomização ou qualquer EA já presente que pinte após a randomização. Os resumos primários dos EAs são baseados em chá. |
Eventos adversos são relatados a partir da dose única de administração de medicamentos para estudos até o final do tratamento do estudo mais 240 semanas após o tratamento, até um prazo máximo de aproximadamente 240 semanas.
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Resumo dos eventos adversos emergentes do tratamento grave ocular no olho do estudo por classe de órgãos do sistema e preferidas
Prazo: Eventos adversos são relatados a partir da dose única de administração de medicamentos para estudos até o final do tratamento do estudo mais 240 semanas após o tratamento, até um prazo máximo de aproximadamente 240 semanas.
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Um evento adverso (AE) é qualquer ocorrência médica desagradável (por exemplo Qualquer sinal desfavorável e não intencional [incluindo achados anormais do laboratório], sintoma ou doença) em um sujeito sujeito ou investigação clínica. Um TEAE é definido como qualquer EA que se desenvolva após a randomização ou qualquer EA já presente que pinte após a randomização. Os resumos primários dos EAs são baseados em chá. |
Eventos adversos são relatados a partir da dose única de administração de medicamentos para estudos até o final do tratamento do estudo mais 240 semanas após o tratamento, até um prazo máximo de aproximadamente 240 semanas.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Melhor acuidade visual corrigida (BCVA) (no Estudo de Retinopatia Diabética de Tratamento Precoce (ETDRS) Letters) no olho de estudo
Prazo: Até a semana 240
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A melhor acuidade visual corrigida (BCVA) foi avaliada usando os gráficos de teste visual de acuidade visual do Estudo Visual de Retinopatia (ETDRs) do tratamento precoce. As pontuações mínimas e máximas são de 0 a 100, respectivamente. Uma pontuação mais alta representa melhor funcionamento visual. |
Até a semana 240
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Déficit de baixa luminância Melhor acuidade visual corrigida (BCVA-LLVA) (no estudo de retinopatia diabética do tratamento precoce (ETDRS) Cartas) no olho de estudo
Prazo: Até a semana 240
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O déficit de baixa luminância melhor acuidade visual corrigida (BCVA-LLVA) foi avaliada usando gráficos de teste visual de acuidade visual do Estudo de Retinopatia Diabética (ETDRS). As pontuações mínimas e máximas são de 0 a 100, respectivamente. Uma pontuação mais alta representa melhor funcionamento visual. |
Até a semana 240
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Parâmetros de sensibilidade macular por microperimetria mesópica (MP) ao longo do tempo na área de Ellipse Bivariate Contour Eye - MP (BCEA) 63 (DEG2)
Prazo: Até a semana 240
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Sensibilidade macular, avaliada pela microperimetria mesópica. Microperimetria mesópica (MP) Área de Ellipse de contorno bivariada (BCEA) 63 Área. |
Até a semana 240
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Parâmetros de sensibilidade macular por microperimetria mesópica (MP) ao longo do tempo na área de Ellipse Bivariate Contour (BCEA) 95 (DEG2) da área de contorno bivariado de MP (BCEA) (DEG2)
Prazo: Até a semana 240
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Sensibilidade macular, avaliada pela microperimetria mesópica. Microperimetria mesópica (MP) Área de Ellipse de contorno bivariada (BCEA) 95 Área. |
Até a semana 240
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Parâmetros de sensibilidade macular por microperimetria mesópica (MP) ao longo do tempo no Decibel de Sensibilidade Média do Estudo MP (DB)
Prazo: Até a semana 240
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Sensibilidade macular, avaliada pela microperimetria mesópica
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Até a semana 240
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Parâmetros de sensibilidade macular por microperimetria mesópica (MP) ao longo do tempo no estudo Eye - MP Número de Pontos Escoctomatosos
Prazo: Até a semana 240
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Sensibilidade macular, avaliada pela microperimetria mesópica
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Até a semana 240
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Parâmetros de sensibilidade macular por microperimetria mesópica (MP) ao longo do tempo no estudo - MP porcentagem de perda de fixação (%)
Prazo: Até a semana 240
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Sensibilidade macular, avaliada pela microperimetria mesópica
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Até a semana 240
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Mudança da linha de base ao longo do tempo na raiz quadrada do tamanho da área de atrofia geográfica (mm) via FAF no olho de estudo
Prazo: Até a semana 240
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Mudança da linha de base no tamanho do GA, conforme avaliado pelo fundo autofluorescência
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Até a semana 240
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Entrega de GT005 ao espaço sub -retiniano - taxa de entrega bem -sucedida, % (somente EUA) através do dispositivo de entrega sub -retinista da órbita (SDS)
Prazo: Dia 1
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A taxa de entrega bem -sucedida é uma avaliação limitada à administração executada usando o dispositivo do sistema de entrega sub -retinista (SDS) da órbita, que é um dispositivo limpo de 510 (k) nos EUA. A taxa de entrega bem -sucedida do GT005 é o número de doses completas entregues divididas pelo número de dispositivos de órbita utilizados. Esse terminal avalia o procedimento cirúrgico com o dispositivo de órbita e é independente da dose administrada, pois o volume de GT005 administrado foi consistente em todos os braços e coortes. A entrega foi tentada em 28 pontos, mas só foi bem -sucedida em 25 pts. De 3 pts, onde a entrega do GT005 via orbit sds braços não foi bem -sucedida, 2 foram tratados através do procedimento transvitere e 1 foi disco. do tratamento. (Para 1 dos 3 pts, a entrega do BSS foi bem -sucedida, mas não a entrega do GT005.) Em todas as outras tabelas de eficácia, esses 2 pts que foram tratados através do procedimento transvitere são incluídos nos 1 dos 3 braços do procedimento transvitere e não 1 dos 2 braços de SDS da órbita. |
Dia 1
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Entrega de solução salina equilibrada (BSS) ou BSS Plus (BSS+) para o espaço sub -retiniano - taxa de entrega bem -sucedida, % (EUA) através do dispositivo de entrega sub -retiniana da órbita (SDS)
Prazo: Dia 1
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A taxa de entrega bem -sucedida é uma avaliação limitada à administração executada usando o dispositivo do sistema de entrega sub -retinista (SDS) da órbita, que é um dispositivo limpo de 510 (k) nos EUA. A taxa de entrega bem -sucedida de BSS foi o número de doses completas entregues divididas pelo número de dispositivos de órbita utilizados. Esse terminal avalia o procedimento cirúrgico com o dispositivo de órbita e é independente da dose administrada, pois o volume de BSS administrado foi consistente em todos os braços e coortes. A entrega foi tentada em 28 pontos, mas só foi bem -sucedida em 25 pts. De 3 pts, onde a entrega do GT005 via orbit sds braços não foi bem -sucedida, 2 foram tratados através do procedimento transvitere e 1 foi disco. do tratamento. (Para 1 dos 3 pts, a entrega do BSS foi bem -sucedida, mas não a entrega do GT005.) Em todas as outras tabelas de eficácia, esses 2 pts que foram tratados através do procedimento transvitere são incluídos nos 1 dos 3 braços do procedimento transvitere e não 1 dos 2 braços de SDS da órbita. |
Dia 1
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Resumo dos eventos adversos emergentes do tratamento ocular relacionados ao procedimento cirúrgico no olho do estudo
Prazo: Dia 1
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Indivíduos com EAs e SAEs relacionados ao dispositivo após entrega sub -retiniana com SDS de órbita. Um evento adverso (AE) é qualquer ocorrência médica desagradável (por exemplo Qualquer sinal desfavorável e não intencional [incluindo achados anormais do laboratório], sintoma ou doença) em um sujeito sujeito ou investigação clínica. Um TEAE é definido como qualquer EA que se desenvolva após a randomização ou qualquer EA já presente que pinte após a randomização. Os resumos primários dos EAs são baseados em chá. As classes de órgãos do sistema são classificadas em ordem alfabética e os termos preferidos são classificados pela diminuição da frequência geral na classe de órgãos do sistema. |
Dia 1
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Resumo dos eventos adversos emergentes do tratamento não ocular relacionados ao procedimento cirúrgico
Prazo: Dia 1
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Indivíduos com EAs e SAEs relacionados ao dispositivo após entrega sub -retiniana com SDS de órbita. Um evento adverso (AE) é qualquer ocorrência médica desagradável (por exemplo Qualquer sinal desfavorável e não intencional [incluindo achados anormais do laboratório], sintoma ou doença) em um sujeito sujeito ou investigação clínica. Um TEAE é definido como qualquer EA que se desenvolva após a randomização ou qualquer EA já presente que pinte após a randomização. Os resumos primários dos EAs são baseados em chá. As classes de órgãos do sistema são classificadas em ordem alfabética e os termos preferidos são classificados pela diminuição da frequência geral na classe de órgãos do sistema. |
Dia 1
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Resumo dos eventos adversos emergentes do tratamento grave ocular relacionados ao procedimento cirúrgico no olho do estudo
Prazo: Dia 1
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Indivíduos com EAs e SAEs relacionados ao dispositivo após entrega sub -retiniana com SDS de órbita. Um evento adverso (AE) é qualquer ocorrência médica desagradável (por exemplo Qualquer sinal desfavorável e não intencional [incluindo achados anormais do laboratório], sintoma ou doença) em um sujeito sujeito ou investigação clínica. Um TEAE é definido como qualquer EA que se desenvolva após a randomização ou qualquer EA já presente que pinte após a randomização. Os resumos primários dos EAs são baseados em chá. As classes de órgãos do sistema são classificadas em ordem alfabética e os termos preferidos são classificados pela diminuição da frequência geral na classe de órgãos do sistema. |
Dia 1
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Resumo dos eventos adversos emergentes de tratamento grave não oculares relacionados ao procedimento cirúrgico
Prazo: Dia 1
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Indivíduos com EAs e SAEs relacionados ao dispositivo após entrega sub -retiniana com SDS de órbita. Um evento adverso (AE) é qualquer ocorrência médica desagradável (por exemplo Qualquer sinal desfavorável e não intencional [incluindo achados anormais do laboratório], sintoma ou doença) em um sujeito sujeito ou investigação clínica. Um TEAE é definido como qualquer EA que se desenvolva após a randomização ou qualquer EA já presente que pinte após a randomização. Os resumos primários dos EAs são baseados em chá. As classes de órgãos do sistema são classificadas em ordem alfabética e os termos preferidos são classificados pela diminuição da frequência geral na classe de órgãos do sistema. |
Dia 1
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Chief Medical Officer, Novartis Pharmaceuticals
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GT005-01
- CPPY988A12101 (Outro identificador: Novartis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados no nível do paciente e apoiar documentos clínicos de estudos elegíveis. Esses pedidos são revisados e aprovados por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
Esta disponibilidade de dados de teste está de acordo com os critérios e o processo descritos em https://www.clinicalstudydatarquest.com/.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .