FOCUS: Первое исследование на людях по оценке безопасности и эффективности GT005, вводимого субъектам с сухой формой ВМД
FOCUS: первое открытое многоцентровое исследование фазы I/II на людях для оценки безопасности, дозозависимой реакции и эффективности GT005, вводимого в виде однократной субретинальной инъекции у субъектов с макулярной атрофией вследствие ВМД
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Bristol, Соединенное Королевство
- Bristol Eye Hospital
-
London, Соединенное Королевство
- Moorfields Eye Hospital
-
London, Соединенное Королевство, W1G 7LA
- Retina Clinic London
-
Manchester, Соединенное Королевство
- Manchester Eye Hospital
-
Oxford, Соединенное Королевство
- Oxford University Hospital
-
Sunderland, Соединенное Королевство
- Sunderland Eye Infirmary
-
-
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46290
- Midwest Eye Institute
-
-
Iowa
-
West Des Moines, Iowa, Соединенные Штаты, 50266
- Wolfe Eye Clinic
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Ophthalamic Consultants of Boston (OCB)
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Соединенные Штаты, 63017
- Pepose Vision Institute
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Соединенные Штаты, 89502
- Sierra Eye Associates
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45242
- Cincinnati Eye Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
- Mid-Atlantic Retina
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Способен и желает дать согласие на участие в исследовании
- Иметь клинический диагноз ГА, вторичный по отношению к ВМД в исследуемом глазу, установленный исследователем, и диагноз ВМД в контралатеральном глазу (за исключением случаев, когда субъект является монокулярным).
Когорты с 1 по 6: общий размер поражения GA в исследуемом глазу должен составлять ≥1,25 мм2 и ≤17,5 мм2.
Когорта 7: общий размер поражений ГА в исследуемом глазу должен быть ≥1,25 мм2.
- Поражение (я) GA в исследуемом глазу должно полностью находиться в пределах изображения глазного дна FAF.
- Когорты 1–3: МКОЗ ≤50 букв (6/36 эквивалент остроты зрения по Снеллену или хуже) с использованием таблиц ETDRS в исследуемом глазу Когорты 4–7: МКОЗ ≥24 букв (6/95 и 20/320 эквивалент остроты зрения по Снеллену или выше) ) с использованием диаграмм ETDRS на исследуемом глазу
- Возраст ≥55 лет
- Возможность посещать все учебные визиты и выполнять учебные процедуры
- Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест мочи на беременность в течение двух недель до приема препарата. Тест на беременность не требуется для женщин в постменопаузе (определяется как отсутствие менструаций в течение как минимум 12 месяцев подряд) или женщин, подвергшихся хирургической стерилизации (после двусторонней перевязки маточных труб/двусторонней сальпингэктомии, двусторонней окклюзии маточных труб, гистерэктомии или двусторонней овариэктомии).
Критерий исключения:
Имеются доказательства или история хориоидальной неоваскуляризации (CNV) в исследуемом глазу. Субъектам разрешается иметь CNV в парном глазу, определяемом как:
- Неэкссудативная/субклиническая ХНВ парного глаза, выявленная при скрининге, или
- Известный анамнез CNV парного глаза в течение ≥2 лет с момента постановки диагноза или отсутствие необходимости активного лечения в течение 6 месяцев до скрининга
- Наличие умеренной/тяжелой непролиферативной диабетической ретинопатии или хуже в исследуемом глазу
- Наличие в анамнезе витрэктомии, субмакулярной хирургии или фотокоагуляции макулы в исследуемом глазу.
- История внутриглазной хирургии на исследуемом глазу в течение 12 недель до скрининга (посещение 1). Капсулотомия с использованием иттрий-алюминиевого граната разрешена, если она проводится более чем за 10 недель до визита 1.
- Иметь клинически значимую катаракту, которая может потребовать хирургического вмешательства в течение периода исследования на исследуемом глазу.
- Наличие умеренной или тяжелой глаукоматозной оптической нейропатии в исследуемом глазу; неконтролируемое ВГД, несмотря на использование более двух местных средств; Также исключается наличие в анамнезе глаукомной фильтрации или операции на клапане.
- Осевая миопия более -8 диоптрий на исследуемом глазу
- Получали какой-либо исследуемый продукт для лечения ГА в течение последних 6 месяцев или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что больше), кроме пищевых добавок, таких как формула исследования возрастных заболеваний глаз (AREDS).
- Получили генную или клеточную терапию в любое время
- Имеют противопоказания к указанному протоколу режиму кортикостероидов
- Не желают использовать две формы контрацепции (одна из которых является барьерным методом) в течение 90 дней после введения дозы, если это уместно
- Активное злокачественное новообразование в течение последних 12 месяцев, за исключением: соответствующим образом пролеченной карциномы in situ шейки матки, немеланомной карциномы кожи или рака предстательной железы со стабильным простат-специфическим антигеном (ПСА) ≥12 месяцев.
- Иметь какое-либо другое серьезное глазное или неглазное медицинское или психиатрическое заболевание, которое, по мнению исследователя, может либо подвергнуть субъекта риску, либо повлиять на результаты исследования.
- Только когорты 5–7: наличие металлических предметов или имплантированных устройств-стимуляторов в голове или рядом с ней, включая кохлеарные имплантаты, стимуляторы глубокого мозга, стимуляторы блуждающего нерва и другие имплантированные электроды или стимуляторы.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: GT005 2E10 VG через трансвитреальную процедуру
|
GT005-это рекомбинантный, не повторный экспрессирующий AAV2-фактор комплемента I (CFI).
GT005 вводили в качестве единственного времени субретинальной инъекции в глаз исследования субъектов, выделенных на одну из двух доз GT005.
|
|
Экспериментальный: GT005 5E10 VG через трансвитреальную процедуру
|
GT005-это рекомбинантный, не повторный экспрессирующий AAV2-фактор комплемента I (CFI).
GT005 вводили в качестве единственного времени субретинальной инъекции в глаз исследования субъектов, выделенных на одну из двух доз GT005.
|
|
Экспериментальный: GT005 2E11 VG через трансвитреальную процедуру
|
GT005-это рекомбинантный, не повторный экспрессирующий AAV2-фактор комплемента I (CFI).
GT005 вводили в качестве единственного времени субретинальной инъекции в глаз исследования субъектов, выделенных на одну из двух доз GT005.
|
|
Экспериментальный: GT005 5E10 VG с системой субретинальной доставки орбиты
|
GT005-это рекомбинантный, не повторный экспрессирующий AAV2-фактор комплемента I (CFI). Одиночная доза GT005 вводилась с субретинальной инъекцией посредством супрахороидальной канюляции. Устройство: система субретинальной доставки Orbit ™ |
|
Экспериментальный: GT005 2E11 VG с системой субретинальной доставки орбиты
|
GT005-это рекомбинантный, не повторный экспрессирующий AAV2-фактор комплемента I (CFI). Одиночная доза GT005 вводилась с субретинальной инъекцией посредством супрахороидальной канюляции. Устройство: система субретинальной доставки Orbit ™ |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Появление на лечение глаз
Временное ограничение: Побочные эффекты сообщаются из однократной дозы учебного приема лекарств до окончания лечения исследования плюс через 240 недель после лечения, до максимального периода времени составляет приблизительно 240 недель.
|
Неблагоприятное событие (AE) - это любое неблагоприятное медицинское явление (например, Любой неблагоприятный и непреднамеренный признак [включая ненормальные лабораторные данные], симптом или заболевания) у субъекта или клинического исследования. TEAE определяется как любой AE, который развивается после рандомизации или любой уже присутствующий AE, который ухудшается после рандомизации. Основные резюме AES основаны на Teaes. Классы системного органа отсортированы в алфавитном порядке, а предпочтительные термины отсортируются путем уменьшения общей частоты в классе системных органов. |
Побочные эффекты сообщаются из однократной дозы учебного приема лекарств до окончания лечения исследования плюс через 240 недель после лечения, до максимального периода времени составляет приблизительно 240 недель.
|
|
Резюме некулярного лечения возникающие нежелательные явления
Временное ограничение: Побочные эффекты сообщаются из однократной дозы учебного приема лекарств до окончания лечения исследования плюс через 240 недель после лечения, до максимального периода времени составляет приблизительно 240 недель.
|
Неблагоприятное событие (AE) - это любое неблагоприятное медицинское явление (например, Любой неблагоприятный и непреднамеренный признак [включая ненормальные лабораторные данные], симптом или заболевания) у субъекта или клинического исследования. TEAE определяется как любой AE, который развивается после рандомизации или любой уже присутствующий AE, который ухудшается после рандомизации. Основные резюме AES основаны на Teaes. |
Побочные эффекты сообщаются из однократной дозы учебного приема лекарств до окончания лечения исследования плюс через 240 недель после лечения, до максимального периода времени составляет приблизительно 240 недель.
|
|
Резюме о глазу серьезных нежелательных явлений с побочными эффектами в исследовании с помощью класса системных органов и предпочтительного
Временное ограничение: Побочные эффекты сообщаются из однократной дозы учебного приема лекарств до окончания лечения исследования плюс через 240 недель после лечения, до максимального периода времени составляет приблизительно 240 недель.
|
Неблагоприятное событие (AE) - это любое неблагоприятное медицинское явление (например, Любой неблагоприятный и непреднамеренный признак [включая ненормальные лабораторные данные], симптом или заболевания) у субъекта или клинического исследования. TEAE определяется как любой AE, который развивается после рандомизации или любой уже присутствующий AE, который ухудшается после рандомизации. Основные резюме AES основаны на Teaes. |
Побочные эффекты сообщаются из однократной дозы учебного приема лекарств до окончания лечения исследования плюс через 240 недель после лечения, до максимального периода времени составляет приблизительно 240 недель.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Лучшая скорректированная острота зрения (BCVA) (при раннем лечении диабетической ретинопатии (ETDRS) буквы) в глазу исследования
Временное ограничение: До 240 неделей
|
Лучшая скорректированная острота зрения (BCVA) оценивалась с использованием ранних диаграмм тестирования остроты зрительного зрительного исследования. Мин и максимальные возможные оценки составляют 0-100 соответственно. Более высокий балл представляет собой лучшее визуальное функционирование. |
До 240 неделей
|
|
Дефицит с низким содержанием люминации наиболее скорректированная острота зрения (BCVA-LLVA) (в раннем лечении диабетических ретинопатии (ETDRS) буквы) в глазу исследования
Временное ограничение: До 240 неделей
|
Дефицит с низким содержанием люминации наиболее скорректированной остроты зрения (BCVA-LLVA) оценивали с использованием диаграмм тестирования остроты зрительного исследования раннего лечения (ETDRS). Мин и максимальные возможные оценки составляют 0-100 соответственно. Более высокий балл представляет собой лучшее визуальное функционирование. |
До 240 неделей
|
|
Параметры чувствительности макулярной чувствительности с помощью мезопической микропериметрии (MP) с течением времени в исследовании глаз - МП двумерный контурный эллипс (BCEA) 63 Область (DEG2)
Временное ограничение: До 240 неделей
|
Чувствительность макуляра, оцененная мезопической микропериметрией. Месопическая микропериметрия (MP) Двухвосточная область контурного эллипса (BCEA) 63 Площадь. |
До 240 неделей
|
|
Параметры макулярной чувствительности с помощью мезопической микропериметрии (MP) с течением времени в исследовании глаз - МП двумерный контурный эллипс (BCEA) 95 область (град2)
Временное ограничение: До 240 неделей
|
Чувствительность макуляра, оцененная мезопической микропериметрией. Месопическая микропериметрия (MP) Двухвосточная область контурного эллипса (BCEA) 95 область. |
До 240 неделей
|
|
Макулярные параметры чувствительности с помощью мезопической микропериметрии (MP) с течением времени в исследовании - средняя чувствительность MP Decibel (DB)
Временное ограничение: До 240 неделей
|
Чувствительность макуляции, оцененная с помощью мезопической микропериметрии
|
До 240 неделей
|
|
Параметры чувствительности макулярной чувствительности с помощью мезопической микропериметрии (MP) с течением времени в исследовании глаз - MP Количество шотоматозных точек
Временное ограничение: До 240 неделей
|
Чувствительность макуляции, оцененная с помощью мезопической микропериметрии
|
До 240 неделей
|
|
Параметры чувствительности макулярной чувствительности с помощью мезопической микропериметрии (MP) с течением времени в исследовании глаз - MP Процент потери фиксации (%)
Временное ограничение: До 240 неделей
|
Чувствительность макуляции, оцененная с помощью мезопической микропериметрии
|
До 240 неделей
|
|
Изменение с базовой линии с течением времени в квадратном корне географической площади атрофии (MM) через FAF в исследовании
Временное ограничение: До 240 неделей
|
Изменения с базового уровня в размере GA, как оценивается по автофлуоресценции глазного дна
|
До 240 неделей
|
|
Доставка GT005 в субретинальное пространство - скорость успешной доставки, % (только США) через устройство субретинальной системы доставки (SDS)
Временное ограничение: День 1
|
Скорость успешной доставки - это оценка, ограниченная администрацией, выполненным с использованием устройства Subretinal System Delivery System (SDS), которое представляет собой очищенное устройство 510 (k) в США. Скорость успешной доставки GT005 - это количество поставленных полных доз, деленных на количество используемых орбитальных устройств. Эта конечная точка оценивает хирургическую процедуру с помощью орбиту -устройства, и она не зависит от введенной дозы, поскольку объем введенного GT005 был последовательным во всех руках и когортах. Доставка была предпринята в 28 баллах, но была успешной только в 25 баллах. Из 3 баллов, где доставка GT005 через Orbit SDS Arms не была успешной, 2 были обработаны с помощью трансвитреальной процедуры, а 1 - диск. от лечения. (Для 1 из 3 баллов доставка BSS была успешной, но не доставкой GT005.) Во всех других таблицах эффективности эти 2 балла, которые были обработаны с помощью трансвитреальной процедуры, включены в 1 из 3 трансвитреальных процедурных рук, а не 1 из 2 орбит SDS. |
День 1
|
|
Доставка сбалансированного солевого раствора (BSS) или BSS Plus (BSS+) в субретинальное пространство - скорость успешной доставки, % (только США) через устройство Subretinal System (SDS)
Временное ограничение: День 1
|
Скорость успешной доставки - это оценка, ограниченная администрацией, выполненным с использованием устройства Subretinal System Delivery System (SDS), которое представляет собой очищенное устройство 510 (k) в США. Ставка успешной доставки BSS было количество полных дозом, разделенных на количество используемых орбит -устройств. Эта конечная точка оценивает хирургическую процедуру с помощью орбиту -устройства, и она не зависит от введенной дозы, поскольку объем введенного BSS был согласован во всех руках и когортах. Доставка была предпринята в 28 баллах, но была успешной только в 25 баллах. Из 3 баллов, где доставка GT005 через Orbit SDS Arms не была успешной, 2 были обработаны с помощью трансвитреальной процедуры, а 1 - диск. от лечения. (Для 1 из 3 баллов доставка BSS была успешной, но не доставкой GT005.) Во всех других таблицах эффективности эти 2 балла, которые были обработаны с помощью трансвитреальной процедуры, включены в 1 из 3 трансвитреальных процедурных рук, а не 1 из 2 орбит SDS. |
День 1
|
|
Резюме побочных эффектов с побочным эффектом лечения глаз, связанных с хирургической процедурой в глазу исследования
Временное ограничение: День 1
|
Субъекты с AES, связанными с устройством и SAE после субретинальной доставки с Orbit SDS. Неблагоприятное событие (AE) - это любое неблагоприятное медицинское явление (например, Любой неблагоприятный и непреднамеренный признак [включая ненормальные лабораторные данные], симптом или заболевания) у субъекта или клинического исследования. TEAE определяется как любой AE, который развивается после рандомизации или любой уже присутствующий AE, который ухудшается после рандомизации. Основные резюме AES основаны на Teaes. Классы системного органа отсортированы в алфавитном порядке, а предпочтительные термины отсортируются путем уменьшения общей частоты в классе системных органов. |
День 1
|
|
Резюме некулярных побочных эффектов, связанных с хирургической процедурой, связанными с хирургической процедурой
Временное ограничение: День 1
|
Субъекты с AES, связанными с устройством и SAE после субретинальной доставки с Orbit SDS. Неблагоприятное событие (AE) - это любое неблагоприятное медицинское явление (например, Любой неблагоприятный и непреднамеренный признак [включая ненормальные лабораторные данные], симптом или заболевания) у субъекта или клинического исследования. TEAE определяется как любой AE, который развивается после рандомизации или любой уже присутствующий AE, который ухудшается после рандомизации. Основные резюме AES основаны на Teaes. Классы системного органа отсортированы в алфавитном порядке, а предпочтительные термины отсортируются путем уменьшения общей частоты в классе системных органов. |
День 1
|
|
Резюме о глазу с серьезными побочными эффектами, связанными с хирургической процедурой в глазу исследования
Временное ограничение: День 1
|
Субъекты с AES, связанными с устройством и SAE после субретинальной доставки с Orbit SDS. Неблагоприятное событие (AE) - это любое неблагоприятное медицинское явление (например, Любой неблагоприятный и непреднамеренный признак [включая ненормальные лабораторные данные], симптом или заболевания) у субъекта или клинического исследования. TEAE определяется как любой AE, который развивается после рандомизации или любой уже присутствующий AE, который ухудшается после рандомизации. Основные резюме AES основаны на Teaes. Классы системного органа отсортированы в алфавитном порядке, а предпочтительные термины отсортируются путем уменьшения общей частоты в классе системных органов. |
День 1
|
|
Резюме некулярных серьезных побочных эффектов, связанных с хирургическими процедурами, связанными с хирургической процедурой
Временное ограничение: День 1
|
Субъекты с AES, связанными с устройством и SAE после субретинальной доставки с Orbit SDS. Неблагоприятное событие (AE) - это любое неблагоприятное медицинское явление (например, Любой неблагоприятный и непреднамеренный признак [включая ненормальные лабораторные данные], симптом или заболевания) у субъекта или клинического исследования. TEAE определяется как любой AE, который развивается после рандомизации или любой уже присутствующий AE, который ухудшается после рандомизации. Основные резюме AES основаны на Teaes. Классы системного органа отсортированы в алфавитном порядке, а предпочтительные термины отсортируются путем уменьшения общей частоты в классе системных органов. |
День 1
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: Chief Medical Officer, Novartis Pharmaceuticals
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- GT005-01
- CPPY988A12101 (Другой идентификатор: Novartis)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Novartis стремится обмениваться квалифицированными внешними исследователями, доступа к данным на уровне пациентов и поддержке клинических документов из приемлемых исследований. Эти запросы пересматриваются и утверждаются независимой группой обзоров на основе научных заслуг. Все предоставленные данные анонимизированы для уважения конфиденциальности пациентов, которые участвовали в исследовании в соответствии с применимыми законами и правилами.
Доступность данных этой испытания соответствует критериям и процессу, описанным на https://www.clinicalstudydatarequest.com/.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .