Pexophagyの減少のためのヒドロキシクロロキン投与 (HARP)
調査の概要
詳細な説明
HARP は、ペルオキシソーム生合成障害 (PBD-ZSD) 患者におけるヒドロキシクロロキン (HCQ) の効果に関する第 II/III 相、二重盲検、プラセボ対照、無作為化、クロスオーバー シリーズ N-of-1 研究です。 研究に適格な患者は、CLIAまたはSCC認定の臨床検査室からのPEX1、PEX6またはPEX26依存性PBD-ZSDの検査室診断、異常なVLCFAレベルの病歴、および最後のHCQ投与から少なくとも84日が必要です。 HCQに対する既知の感受性、既知のグルコース-6-リン酸脱水素酵素欠損症、予想生存期間が9か月未満の場合、または別の介入臨床試験に参加している場合、患者は除外されます。
HCQ は 4mg/kg/日の用量で 2 回に分けて投与され、経口または経鼻胃管または胃管を介して投与できる液体懸濁液として投与されます。 研究内で、HCQまたはプラセボが84日間投与され、その後84日間のウォッシュアウト期間が続き、その後84日間代替療法へのクロスオーバーが続き、研究の効果を評価します。
試験対策は、4 つの間隔で完了します (開始、期間 1 の終了、期間 2 の開始、トライアルの終了)。 患者の眼科モニタリングには、網膜電図 (ERG)、視力検査、および光コヒーレンストモグラフィー (OCT) の 3 つのコンポーネントがあります。 超長鎖脂肪酸（VLCFA）、プラズマローゲン、フィタン酸の血漿レベルが評価されます。 親はまた、期間1と期間2の終わりに、重病の子供を育てることに関連するストレスを評価するために開発されたアンケートである、親のための小児科インベントリー（PIP）を投与されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- -SCCまたはCLIA認定の臨床遺伝子検査研究所を通じて、PEX1、PEX6、またはPEX26によるペルオキシソーム欠陥と診断されました。
- 異常な血漿極長鎖脂肪酸レベル。
- カナダで利用可能なすべての治療法が考慮され、除外されたか、失敗したか、患者に不適切であると正当化されました. 利用可能な治療法がないことに注意してください。
- 最後のHCQ投与から少なくとも84日
除外基準:
- HCQに対する既知の感受性。
- 既知のグルコース-6-リン酸脱水素酵素欠損症。
- 期待される生存期間は 6 か月未満です。
- 患者はインフォームドコンセントを提供しません。
- 患者は別の介入臨床試験に参加しています。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヒドロキシクロロキン
ヒドロキシクロロキン: 液体懸濁液、4mg/kg/日、経口、84 日間の分割入札。
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ヒドロキシクロロキン：4mg/kg/日、分割入札。
他の名前：
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PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
治験薬の味、外観、質感を模倣するように調合された液体懸濁液。
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活性ヒドロキシクロロキン介入剤を模倣するように調合された液体懸濁液。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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網膜電図 (ERG) の電圧が変化します。
時間枠：12週。各治療群の 0 日目、84 日目 (+/-7 日) での測定値。
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網膜電図は、刺激に反応した細胞内の電気的活動を測定する診断テストです。
ERG 電圧はペルオキシソーム病で低下し、ERG 電圧の定量的評価は、ペルオキシソーム病の臨床試験のエンドポイントとして使用されている別の尺度です。
治療期間前後のb波電圧の変化。
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12週。各治療群の 0 日目、84 日目 (+/-7 日) での測定値。
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プラズマローゲンの赤血球レベルの変化。
時間枠：12週。各治療群の 0 日目、84 日目 (+/-7 日) での測定値。
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プラズマローゲンの赤血球レベルの変化 (18:0 ジメチルアセタール/18:0 比)。
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12週。各治療群の 0 日目、84 日目 (+/-7 日) での測定値。
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フィタン酸の血漿レベルの変化。
時間枠：12週。各治療群の 0 日目、84 日目 (+/-7 日) での測定値。
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フィタン酸の血漿レベルの変化。
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12週。各治療群の 0 日目、84 日目 (+/-7 日) での測定値。
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超長鎖脂肪酸の血漿レベルの変化。
時間枠：12週。各治療群の 0 日目、84 日目 (+/-7 日) での測定値。
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超長鎖脂肪酸 (C26/C22) の血漿レベルの変化。
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12週。各治療群の 0 日目、84 日目 (+/-7 日) での測定値。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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目の検査: 光コヒーレンストモグラフィー
時間枠：12週。各治療群の 0 日目、84 日目 (+/-7 日) での測定値。
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光コヒーレンストモグラフィーは、網膜のイメージング研究です。
OCT は、ペルオキシソーム病患者の臨床管理において日常的に行われています。
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12週。各治療群の 0 日目、84 日目 (+/-7 日) での測定値。
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目の検査: 視力
時間枠：12週。各治療群の 0 日目、84 日目 (+/-7 日) での測定値。
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視力検査では、logMAR チャートの読み取りを使用して、患者の視力を評価します。
視力検査は、ペルオキシソーム病患者の臨床管理において日常的に行われています。
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12週。各治療群の 0 日目、84 日目 (+/-7 日) での測定値。
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治療群に続く親のための小児科目録（PIP）。
時間枠：36週。各治療アームに続く測定。
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PIP は、慢性疾患を持つ子供のケアに関連する親のストレスの有効な尺度です。
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36週。各治療アームに続く測定。
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Neal Sondheimer, MD、The Hospital for Sick Children
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 1000061385
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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