Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Podawanie hydroksychlorochiny w celu zmniejszenia peksofagii (HARP)

15 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Neal Sondheimer, The Hospital for Sick Children
Seria N-z-1, krzyżowych, randomizowanych, kontrolowanych placebo, podwójnie zaślepionych prób. Hydroksychlorochina (HCQ) i zamiana na placebo (kolejność jest randomizowana i zaślepiona) będą podawane w płynnej zawiesinie przez 84 dni (12 tygodni), każdy z 84-dniowym okresem wymywania pomiędzy nimi. Stawiamy hipotezę, że HCQ zmniejszy obrót peroksysomów, co zatrzyma trwające obrażenia w PBD spowodowane przez PEX1, PEX6 lub PEX26.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

HARP to badanie fazy II/III, z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, randomizowane, krzyżowe serie N-of-1, dotyczące wpływu hydroksychlorochiny (HCQ) na pacjentów z zaburzeniami biogenezy peroksysomów (PBD-ZSD). Pacjenci kwalifikujący się do badania muszą mieć laboratoryjną diagnozę PBD-ZSD zależną od PEX1, PEX6 lub PEX26 z laboratorium klinicznego posiadającego certyfikat CLIA lub SCC, nieprawidłowy poziom VLCFA w wywiadzie, a od ostatniej dawki HCQ muszą minąć co najmniej 84 dni. Pacjenci zostaną wykluczeni z powodu znanej wrażliwości na HCQ, znanego niedoboru dehydrogenazy glukozo-6-fosforanowej, jeśli ich przewidywane przeżycie jest krótsze niż 9 miesięcy lub jeśli biorą udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym.

HCQ będzie podawany w dawce 4mg/kg/dzień podzielonej na dwie dawki, w postaci płynnej zawiesiny, którą można podawać doustnie lub przez sondę nosowo-żołądkową lub żołądkową. W ramach badania HCQ lub placebo będą podawane przez 84 dni, po których nastąpi okres wypłukiwania trwający 84 dni, po którym nastąpi 84-dniowy powrót do terapii alternatywnej w celu oceny efektu mierzonego w ramach badania.

Pomiary badawcze zostaną zakończone w czterech odstępach czasu (początek, koniec okresu 1, początek okresu 2, koniec okresu próbnego). Monitorowanie okulistyczne pacjentów składa się z trzech elementów: elektroretinogramu (ERG), badania ostrości wzroku i optycznej koherentnej tomografii (OCT). Ocenione zostaną poziomy bardzo długołańcuchowych kwasów tłuszczowych (VLCFA), plazmalogenu i kwasu fitanowego w osoczu. Rodzice otrzymają również kwestionariusz Pediatric Inventory for Parents (PIP), który został opracowany w celu oceny stresu związanego z wychowywaniem ciężko chorego dziecka pod koniec okresu 1 i okresu 2.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 40 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zdiagnozowano defekt peroksysomalny spowodowany przez PEX1, PEX6 lub PEX26 przez certyfikowane przez SCC lub CLIA kliniczne laboratorium badań genetycznych.
  • Nieprawidłowy poziom bardzo długołańcuchowych kwasów tłuszczowych w osoczu.
  • Wszystkie terapie dostępne w Kanadzie zostały rozważone i wykluczone, zawiodły lub zostały uzasadnione jako nieodpowiednie dla pacjenta. Informujemy, że nie ma dostępnych terapii.
  • Co najmniej 84 dni od ostatniej dawki HCQ

Kryteria wyłączenia:

  • Znana wrażliwość na HCQ.
  • Znany niedobór dehydrogenazy glukozo-6-fosforanowej.
  • Oczekiwane przeżycie jest krótsze niż sześć miesięcy.
  • Pacjent nie wyraża świadomej zgody.
  • Pacjent uczestniczy w kolejnym interwencyjnym badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Hydroksychlorochina
Hydroksychlorochina: płynna zawiesina, 4 mg/kg/dzień doustnie, podzielona dawka przez 84 dni.
Lek: Hydroksychlorochina
Hydroksychlorochina: 4 mg/kg/dzień, podzielone 2 razy dziennie.
Inne nazwy:
  • Plaquenil
  • Apo-hydroksychina
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Płynna zawiesina stworzona w celu naśladowania smaku, wyglądu i konsystencji badanego środka.
Lek: Placebo
Płynna zawiesina skomponowana w celu naśladowania aktywnego środka interwencyjnego hydroksycholochiny.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany napięcia elektroretinogramu (ERG).
Ramy czasowe: 12 tydzień. Pomiary w dniu 0, dniu 84 (+/-7 dni) każdego ramienia leczenia.
Elektroretinogramy to test diagnostyczny, który mierzy aktywność elektryczną w komórkach w odpowiedzi na bodziec. Napięcia ERG są obniżone w chorobie peroksysomalnej, a ilościowa ocena napięcia ERG jest kolejną miarą stosowaną jako punkt końcowy w badaniach klinicznych nad chorobą peroksysomalną. Zmiana napięcia fali b przed i po okresie leczenia.
12 tydzień. Pomiary w dniu 0, dniu 84 (+/-7 dni) każdego ramienia leczenia.
Zmiana poziomu plazmalogenu w krwinkach czerwonych.
Ramy czasowe: 12 tydzień. Pomiary w dniu 0, dniu 84 (+/-7 dni) każdego ramienia leczenia.
Zmiana poziomu plazmalogenu w krwinkach czerwonych (stosunek 18:0 acetale dimetylu/18:0).
12 tydzień. Pomiary w dniu 0, dniu 84 (+/-7 dni) każdego ramienia leczenia.
Zmiana stężenia kwasu fitanowego w osoczu.
Ramy czasowe: 12 tydzień. Pomiary w dniu 0, dniu 84 (+/-7 dni) każdego ramienia leczenia.
Zmiana stężenia kwasu fitanowego w osoczu.
12 tydzień. Pomiary w dniu 0, dniu 84 (+/-7 dni) każdego ramienia leczenia.
Zmiana poziomu w osoczu bardzo długołańcuchowych kwasów tłuszczowych.
Ramy czasowe: 12 tydzień. Pomiary w dniu 0, dniu 84 (+/-7 dni) każdego ramienia leczenia.
Zmiana stężenia w osoczu bardzo długołańcuchowych kwasów tłuszczowych (C26/C22).
12 tydzień. Pomiary w dniu 0, dniu 84 (+/-7 dni) każdego ramienia leczenia.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badanie wzroku: optyczna tomografia koherentna
Ramy czasowe: 12 tydzień. Pomiary w dniu 0, dniu 84 (+/-7 dni) każdego ramienia leczenia.
Optyczna tomografia koherentna to badanie obrazowe siatkówki. OCT jest rutynowo wykonywana w leczeniu klinicznym pacjentów z chorobą peroksysomalną.
12 tydzień. Pomiary w dniu 0, dniu 84 (+/-7 dni) każdego ramienia leczenia.
Badanie wzroku: Ostrość wzroku
Ramy czasowe: 12 tydzień. Pomiary w dniu 0, dniu 84 (+/-7 dni) każdego ramienia leczenia.
Testy ostrości wzroku oceniają sprawność wzrokową pacjentów na podstawie odczytu wykresu logMAR. Badanie ostrości wzroku jest rutynowo wykonywane w leczeniu klinicznym pacjentów z chorobą peroksysomalną.
12 tydzień. Pomiary w dniu 0, dniu 84 (+/-7 dni) każdego ramienia leczenia.
Inwentarz Pediatryczny dla Rodziców (PIP) po ramionach leczenia.
Ramy czasowe: 36 tydzień. Pomiary po każdym ramieniu leczenia.
PIP jest zwalidowaną miarą stresu rodzicielskiego związanego z opieką nad dziećmi z chorobami przewlekłymi.
36 tydzień. Pomiary po każdym ramieniu leczenia.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Śledczy

  • Główny śledczy: Neal Sondheimer, MD, The Hospital for Sick Children

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

11 stycznia 2019

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

5 maja 2020

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

5 maja 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 listopada 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 lutego 2019

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

27 lutego 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

17 grudnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1000061385

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj