Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hydroxychloroquin administration til reduktion af pexophagy (HARP)

15. december 2020 opdateret af: Neal Sondheimer, The Hospital for Sick Children
En række N-af-1, crossover, randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindet forsøg. Hydroxychloroquin (HCQ) og en crossover til placebo (rækkefølgen er randomiseret og blindet) vil blive administreret i flydende suspension i 84 dage (12 uger) hver med en 84 dages udvaskning imellem. Vi antager, at HCQ vil reducere peroxisomal omsætning, hvilket vil standse igangværende skade i PBD'er forårsaget af PEX1, PEX6 eller PEX26.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

HARP er en fase II/III, dobbeltblind, placebokontrolleret, randomiseret, crossover serie N-af-1 undersøgelse af effekten af ​​hydroxychloroquin (HCQ) hos patienter med peroxisomale biogeneselidelser (PBD-ZSD). Patienter, der er kvalificerede til undersøgelsen, skal have en laboratoriediagnose af PEX1-, PEX6- eller PEX26-afhængig PBD-ZSD fra et CLIA- eller SCC-certificeret klinisk laboratorium, en historie med unormale VLCFA-niveauer og skal være mindst 84 dage fra deres sidste HCQ-dosis. Patienter vil blive udelukket for kendt følsomhed over for HCQ, kendt glucose-6-phosphat dehydrogenase mangel, hvis de har en forventet overlevelse på mindre end 9 måneder, eller hvis de deltager i et andet interventionelt klinisk forsøg.

HCQ vil blive indgivet i en dosis på 4 mg/kg/dag opdelt i to doser, som en flydende suspension, der kan gives oralt eller gennem nasogastrisk eller mavesonde. Inden for undersøgelsen vil HCQ eller placebo blive givet i 84 dage, efterfulgt af en udvaskningsperiode på 84 dage efterfulgt af en 84 dages overgang til den alternative behandling for at vurdere den effekt, undersøgelsen måler.

Undersøgelsesforanstaltninger vil blive afsluttet med fire intervaller (initiering, slutning af periode 1, start af periode 2, slutning af forsøg). Oftalmologisk monitorering af patienter har tre komponenter, elektroretinogram (ERG), synsstyrketest og optisk kohærenstomografi (OCT). Plasmaniveauer af meget langkædede fedtsyrer (VLCFA), plasmalogen og phytansyre vil blive vurderet. Forældre vil også blive administreret The Pediatric Inventory for Parents (PIP), et spørgeskema, der blev udviklet til at evaluere stress forbundet med at blive forældre til et alvorligt sygt barn, i slutningen af ​​periode 1 og periode 2.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 40 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnosticeret med en peroxisomal defekt på grund af PEX1, PEX6 eller PEX26 gennem et SCC eller CLIA-certificeret klinisk genetisk testlaboratorium.
  • Unormalt meget langkædede fedtsyreniveauer i plasma.
  • Alle behandlinger, der er tilgængelige i Canada, er blevet overvejet og udelukket, har slået fejl eller blev begrundet som værende uegnede for patienten. Vi bemærker, at der ikke er nogen terapier tilgængelige.
  • Mindst 84 dage fra sidste HCQ dosis

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt følsomhed over for HCQ.
  • Kendt glucose-6-phosphat dehydrogenase mangel.
  • Forventet overlevelse er mindre end seks måneder.
  • Patienten giver ikke informeret samtykke.
  • Patienten deltager i et andet interventionelt klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: OVERKRYDS
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Hydroxychloroquin
Hydroxychloroquin: flydende suspension, 4mg/kg/dag gennem munden, delt bud i 84 dage.
Medicin: Hydroxychloroquin
Hydroxychloroquin: 4mg/kg/dag, delt bud.
Andre navne:
  • Plaquenil
  • Apo-Hydroxyquin
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Flydende suspension sammensat for at efterligne smagen, udseendet og teksturen af ​​undersøgelsesmidlet.
Medicin: Placebo
Flydende suspension sammensat til at efterligne det aktive hydroxycholoquin interventionsmiddel.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Elektroretinogram (ERG) spændingsændringer.
Tidsramme: 12 uge. Målinger på dag 0, dag 84 (+/-7 dage) af hver behandlingsarm.
Elektroretinogrammer er en diagnostisk test, der måler den elektriske aktivitet i celler som reaktion på stimulus. ERG-spændinger sænkes ved peroxisomal sygdom, og den kvantitative evaluering af ERG-spænding er et andet mål, der er blevet brugt som endepunkt for kliniske forsøg med peroxisomal sygdom. Ændring i b-bølgespænding før og efter behandlingsperiode.
12 uge. Målinger på dag 0, dag 84 (+/-7 dage) af hver behandlingsarm.
Ændring i niveauet af røde blodlegemer af plasmalogen.
Tidsramme: 12 uge. Målinger på dag 0, dag 84 (+/-7 dage) af hver behandlingsarm.
Ændring i niveauet af røde blodlegemer af plasmalogen (18:0 dimethylacetaler/18:0 forhold).
12 uge. Målinger på dag 0, dag 84 (+/-7 dage) af hver behandlingsarm.
Ændring i plasmaniveauerne af phytansyre.
Tidsramme: 12 uge. Målinger på dag 0, dag 84 (+/-7 dage) af hver behandlingsarm.
Ændring i plasmaniveauerne af phytansyre.
12 uge. Målinger på dag 0, dag 84 (+/-7 dage) af hver behandlingsarm.
Ændring i plasmaniveauerne af meget langkædede fedtsyrer.
Tidsramme: 12 uge. Målinger på dag 0, dag 84 (+/-7 dage) af hver behandlingsarm.
Ændring i plasmaniveauerne af meget langkædede fedtsyrer (C26/C22).
12 uge. Målinger på dag 0, dag 84 (+/-7 dage) af hver behandlingsarm.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Øjenundersøgelse: Optisk kohærenstomografi
Tidsramme: 12 uge. Målinger på dag 0, dag 84 (+/-7 dage) af hver behandlingsarm.
Optisk kohærenstomografi er en billeddiagnostisk undersøgelse af nethinden. OCT udføres rutinemæssigt i klinisk behandling af patienter med peroxisomal sygdom.
12 uge. Målinger på dag 0, dag 84 (+/-7 dage) af hver behandlingsarm.
Øjenundersøgelse: Synsstyrke
Tidsramme: 12 uge. Målinger på dag 0, dag 84 (+/-7 dage) af hver behandlingsarm.
Synsskarphedstest evaluerer patienternes visuelle ydeevne ved hjælp af læsning af et logMAR-diagram. Synsskarphedstest udføres rutinemæssigt i klinisk behandling af patienter med peroxisomal sygdom.
12 uge. Målinger på dag 0, dag 84 (+/-7 dage) af hver behandlingsarm.
Pædiatrisk opgørelse for forældre (PIP) efter behandlingsarmene.
Tidsramme: 36 uge. Mål efter hver behandlingsarm.
PIP er et valideret mål for forældres stress relateret til omsorgen for børn med kronisk sygdom.
36 uge. Mål efter hver behandlingsarm.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Neal Sondheimer, MD, The Hospital for Sick Children

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

11. januar 2019

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

5. maj 2020

Studieafslutning (FAKTISKE)

5. maj 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. november 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. februar 2019

Først opslået (FAKTISKE)

27. februar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

17. december 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. december 2020

Sidst verificeret

1. december 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1000061385

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Zellwegers syndrom

Kliniske forsøg med Hydroxychloroquin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner