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Hydroxychloroquin-Verabreichung zur Verringerung der Pexophagie (HARP)

15. Dezember 2020 aktualisiert von: Neal Sondheimer, The Hospital for Sick Children
Eine Reihe von N-of-1-Crossover-, randomisierten, Placebo-kontrollierten, doppelblinden Studien. Hydroxychloroquin (HCQ) und ein Crossover zu Placebo (Reihenfolge ist randomisiert und verblindet) werden in flüssiger Suspension für 84 Tage (12 Wochen) verabreicht, jeweils mit einer 84-tägigen Auswaschung dazwischen. Wir gehen davon aus, dass HCQ den peroxisomalen Turnover reduzieren wird, was die anhaltende Verletzung bei PBDs, die durch PEX1, PEX6 oder PEX26 verursacht wird, stoppen wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

HARP ist eine doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Phase-II/III-Crossover-Serien-N-of-1-Studie zur Wirkung von Hydroxychloroquin (HCQ) bei Patienten mit peroxisomaler Biogenesestörung (PBD-ZSD). Patienten, die für die Studie in Frage kommen, müssen eine Labordiagnose von PEX1-, PEX6- oder PEX26-abhängigem PBD-ZSD von einem CLIA- oder SCC-zertifizierten klinischen Labor, eine Vorgeschichte mit abnormalen VLCFA-Spiegeln und mindestens 84 Tage seit ihrer letzten HCQ-Dosis haben. Patienten werden wegen bekannter Empfindlichkeit gegenüber HCQ, bekanntem Glucose-6-Phosphat-Dehydrogenase-Mangel, bei einer erwarteten Überlebenszeit von weniger als 9 Monaten oder bei Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie ausgeschlossen.

HCQ wird in einer Dosis von 4 mg/kg/Tag, aufgeteilt in zwei Dosen, als flüssige Suspension verabreicht, die oral oder durch eine Nasen-Magen- oder Magensonde verabreicht werden kann. Innerhalb der Studie wird HCQ oder Placebo 84 Tage lang gegeben, gefolgt von einer Auswaschphase von 84 Tagen, gefolgt von einem 84-tägigen Wechsel zur alternativen Therapie, um die Wirkung zu bewerten, die die Studie misst.

Die Studienmaßnahmen werden in vier Intervallen (Beginn, Ende Periode 1, Beginn Periode 2, Studienende) durchgeführt. Die ophthalmologische Überwachung von Patienten besteht aus drei Komponenten, dem Elektroretinogramm (ERG), der Sehschärfeprüfung und der optischen Kohärenztomographie (OCT). Die Plasmaspiegel von sehr langkettigen Fettsäuren (VLCFA), Plasmalogen und Phytansäure werden bestimmt. Den Eltern wird am Ende von Periode 1 und Periode 2 auch The Pediatric Inventory for Parents (PIP) verabreicht, ein Fragebogen, der entwickelt wurde, um den Stress zu bewerten, der mit der Erziehung eines schwerkranken Kindes verbunden ist.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 40 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose eines peroxisomalen Defekts aufgrund von PEX1, PEX6 oder PEX26 durch ein SCC- oder CLIA-zertifiziertes Labor für klinische Gentests.
  • Anormale Plasmaspiegel von sehr langkettigen Fettsäuren.
  • Alle in Kanada verfügbaren Therapien wurden in Betracht gezogen und ausgeschlossen, versagten oder wurden als für den Patienten ungeeignet begründet. Wir weisen darauf hin, dass keine Therapien zur Verfügung stehen.
  • Mindestens 84 Tage seit der letzten HCQ-Dosis

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Empfindlichkeit gegenüber HCQ.
  • Bekannter Glucose-6-Phosphat-Dehydrogenase-Mangel.
  • Die erwartete Überlebenszeit beträgt weniger als sechs Monate.
  • Der Patient gibt keine Einverständniserklärung ab.
  • Der Patient nimmt an einer anderen interventionellen klinischen Studie teil.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: ÜBERQUERUNG
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Hydroxychloroquin
Hydroxychloroquin: flüssige Suspension, 4 mg/kg/Tag zum Einnehmen, geteilt auf 2mal täglich für 84 Tage.
Arzneimittel: Hydroxychloroquin
Hydroxychloroquin: 4 mg/kg/Tag, aufgeteilt auf 2-mal täglich.
Andere Namen:
  • Plaquenil
  • Apo-Hydroxyquin
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Flüssige Suspension, die zusammengesetzt ist, um den Geschmack, das Aussehen und die Textur des Prüfpräparats nachzuahmen.
Arzneimittel: Placebo
Flüssige Suspension, die zusammengesetzt ist, um das aktive Interventionsmittel Hydroxycholoquin nachzuahmen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Elektroretinogramm (ERG) Spannungsänderungen.
Zeitfenster: 12 Wochen. Messungen an Tag 0, Tag 84 (+/-7 Tage) jedes Behandlungsarms.
Elektroretinogramme sind ein diagnostischer Test, der die elektrische Aktivität in Zellen als Reaktion auf einen Stimulus misst. ERG-Spannungen sind bei peroxisomaler Erkrankung erniedrigt, und die quantitative Bewertung der ERG-Spannung ist ein weiteres Maß, das als Endpunkt für klinische Studien bei peroxisomaler Erkrankung verwendet wurde. Änderung der b-Wellen-Spannung vor und nach der Behandlungsdauer.
12 Wochen. Messungen an Tag 0, Tag 84 (+/-7 Tage) jedes Behandlungsarms.
Veränderung des Plasmalogenspiegels in den roten Blutkörperchen.
Zeitfenster: 12 Wochen. Messungen an Tag 0, Tag 84 (+/-7 Tage) jedes Behandlungsarms.
Veränderung der Konzentration von Plasmalogen in roten Blutkörperchen (Verhältnis 18:0 Dimethylacetale/18:0).
12 Wochen. Messungen an Tag 0, Tag 84 (+/-7 Tage) jedes Behandlungsarms.
Veränderung der Plasmaspiegel von Phytansäure.
Zeitfenster: 12 Wochen. Messungen an Tag 0, Tag 84 (+/-7 Tage) jedes Behandlungsarms.
Veränderung der Plasmaspiegel von Phytansäure.
12 Wochen. Messungen an Tag 0, Tag 84 (+/-7 Tage) jedes Behandlungsarms.
Veränderung der Plasmaspiegel von sehr langkettigen Fettsäuren.
Zeitfenster: 12 Wochen. Messungen an Tag 0, Tag 84 (+/-7 Tage) jedes Behandlungsarms.
Veränderung der Plasmaspiegel von sehr langkettigen Fettsäuren (C26/C22).
12 Wochen. Messungen an Tag 0, Tag 84 (+/-7 Tage) jedes Behandlungsarms.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Augenuntersuchung: Optische Kohärenztomographie
Zeitfenster: 12 Wochen. Messungen an Tag 0, Tag 84 (+/-7 Tage) jedes Behandlungsarms.
Die optische Kohärenztomographie ist eine bildgebende Untersuchung der Netzhaut. OCT wird routinemäßig in der klinischen Behandlung von Patienten mit peroxisomaler Erkrankung durchgeführt.
12 Wochen. Messungen an Tag 0, Tag 84 (+/-7 Tage) jedes Behandlungsarms.
Augenuntersuchung: Sehschärfe
Zeitfenster: 12 Wochen. Messungen an Tag 0, Tag 84 (+/-7 Tage) jedes Behandlungsarms.
Visustests bewerten die Sehleistung von Patienten anhand des Lesens eines logMAR-Diagramms. Visustests werden routinemäßig in der klinischen Behandlung von Patienten mit peroxisomaler Erkrankung durchgeführt.
12 Wochen. Messungen an Tag 0, Tag 84 (+/-7 Tage) jedes Behandlungsarms.
Pediatric Inventory for Parents (PIP) nach den Behandlungsarmen.
Zeitfenster: 36 Woche. Messungen nach jedem Behandlungsarm.
Der PIP ist ein validiertes Maß für den elterlichen Stress im Zusammenhang mit der Betreuung chronisch kranker Kinder.
36 Woche. Messungen nach jedem Behandlungsarm.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Ermittler

  • Hauptermittler: Neal Sondheimer, MD, The Hospital for Sick Children

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

11. Januar 2019

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

5. Mai 2020

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

5. Mai 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. November 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Februar 2019

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

27. Februar 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

17. Dezember 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Dezember 2020

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1000061385

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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