Pexophagy 감소를 위한 Hydroxychloroquine 투여 (HARP)
연구 개요
상세 설명
HARP는 과산화소체 생물 발생 장애(PBD-ZSD) 환자에서 하이드록시클로로퀸(HCQ)의 효과에 대한 II/III상, 이중맹검, 위약 대조, 무작위, 교차 시리즈 N-of-1 연구입니다. 연구에 적격인 환자는 CLIA 또는 SCC 인증 임상 검사실에서 PEX1, PEX6 또는 PEX26 의존성 PBD-ZSD에 대한 검사실 진단을 받아야 하고 비정상적인 VLCFA 수치의 병력이 있어야 하며 마지막 HCQ 용량으로부터 최소 84일이 경과해야 합니다. 환자의 예상 생존 기간이 9개월 미만이거나 다른 중재적 임상 시험에 참여하는 경우 알려진 HCQ 민감성, 알려진 포도당-6-인산 탈수소효소 결핍 환자는 제외됩니다.
HCQ는 4mg/kg/일을 2회에 나누어 경구 투여하거나 비위관 또는 위관을 통해 투여할 수 있는 액상 현탁액으로 투여합니다. 연구 내에서 84일 동안 HCQ 또는 위약을 투여한 후 84일의 휴약 기간 후 84일 동안 대체 요법으로 교차하여 연구가 측정하는 효과를 평가합니다.
연구 조치는 4개의 간격으로 완료됩니다(시작, 기간 1 종료, 기간 2 시작, 시험 종료). 환자의 안과학적 모니터링에는 망막전위도(ERG), 시력 검사 및 광간섭 단층 촬영(OCT)의 세 가지 구성 요소가 있습니다. 초장쇄 지방산(VLCFA), 플라스마로겐 및 피탄산의 혈장 수치를 평가합니다. 부모는 또한 기간 1과 기간 2의 끝에서 심각하게 아픈 자녀를 양육하는 것과 관련된 스트레스를 평가하기 위해 개발된 설문지인 The Pediatric Inventory for Parents(PIP)를 관리하게 됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- SCC 또는 CLIA 인증 임상 유전자 검사 실험실을 통해 PEX1, PEX6 또는 PEX26으로 인한 과산화소체 결함으로 진단되었습니다.
- 비정상적인 혈장 초장쇄 지방산 수치.
- 캐나다에서 이용 가능한 모든 치료법은 환자에게 적합하지 않은 것으로 간주 및 배제되었거나 실패했거나 정당화되었습니다. 이용 가능한 치료법이 없음을 알려드립니다.
- 마지막 HCQ 투여 후 최소 84일
제외 기준:
- HCQ에 대한 알려진 민감도.
- 알려진 Glucose-6-phosphate dehydrogenase 결핍.
- 예상 생존 기간은 6개월 미만입니다.
- 환자는 정보에 입각한 동의를 제공하지 않습니다.
- 환자는 다른 중재 임상 시험에 참여하고 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 하이드록시클로로퀸
하이드록시클로로퀸: 액체 현탁액, 4mg/kg/일 경구 투여, 84일 동안 분할 입찰.
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하이드록시클로로퀸: 4mg/kg/일, 분할 입찰.
다른 이름들:
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플라시보_COMPARATOR: 위약
조사 대상 물질의 맛, 모양 및 질감을 모방하기 위해 혼합된 액체 현탁액.
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활성 하이드록시콜로퀸 중재제를 모방하기 위해 혼합된 액체 현탁액.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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망막전위도(ERG) 전압 변화.
기간: 12주. 각 처리 아암의 0일, 84일(+/-7일)에 측정.
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망막전위도는 자극에 대한 반응으로 세포 내의 전기 활동을 측정하는 진단 테스트입니다.
ERG 전압은 과산화소체 질환에서 저하되며, ERG 전압의 정량적 평가는 과산화소체 질환의 임상 시험을 위한 종점으로 사용된 또 다른 척도입니다.
치료 기간 전후의 b파 전압 변화.
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12주. 각 처리 아암의 0일, 84일(+/-7일)에 측정.
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Plasmalogen의 적혈구 수준의 변화.
기간: 12주. 각 처리 아암의 0일, 84일(+/-7일)에 측정.
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플라스마로젠의 적혈구 수치 변화(18:0 디메틸아세탈/18:0 비율).
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12주. 각 처리 아암의 0일, 84일(+/-7일)에 측정.
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피탄산의 혈장 농도 변화.
기간: 12주. 각 처리 아암의 0일, 84일(+/-7일)에 측정.
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피탄산의 혈장 농도 변화.
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12주. 각 처리 아암의 0일, 84일(+/-7일)에 측정.
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매우 긴 사슬 지방산의 혈장 농도 변화.
기간: 12주. 각 처리 아암의 0일, 84일(+/-7일)에 측정.
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매우 긴 사슬 지방산(C26/C22)의 혈장 수치 변화.
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12주. 각 처리 아암의 0일, 84일(+/-7일)에 측정.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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시력 검사: 광간섭 단층 촬영
기간: 12주. 각 처리 아암의 0일, 84일(+/-7일)에 측정.
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광 간섭 단층 촬영은 망막의 이미징 연구입니다.
OCT는 과산화소체 질환 환자의 임상 관리에서 일상적으로 수행됩니다.
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12주. 각 처리 아암의 0일, 84일(+/-7일)에 측정.
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눈 검사: 시력
기간: 12주. 각 처리 아암의 0일, 84일(+/-7일)에 측정.
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시력 검사는 logMAR 차트 판독을 사용하여 환자의 시력 성능을 평가합니다.
시력 검사는 과산화소체 질환 환자의 임상 관리에서 일상적으로 수행됩니다.
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12주. 각 처리 아암의 0일, 84일(+/-7일)에 측정.
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치료 팔에 이어 부모를 위한 소아 인벤토리(PIP).
기간: 36주. 각 치료 팔에 따른 측정.
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PIP는 만성 질환이 있는 어린이를 돌보는 것과 관련된 부모의 스트레스를 검증한 척도입니다.
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36주. 각 치료 팔에 따른 측정.
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Neal Sondheimer, MD, The Hospital for Sick Children
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 1000061385
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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