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Somministrazione di idrossiclorochina per la riduzione della pexofagia (HARP)

15 dicembre 2020 aggiornato da: Neal Sondheimer, The Hospital for Sick Children
Una serie di studi N-su-1, incrociati, randomizzati, controllati con placebo, in doppio cieco. L'idrossiclorochina (HCQ) e un crossover al placebo (l'ordine è randomizzato e in cieco) saranno somministrati in sospensione liquida per 84 giorni (12 settimane) ciascuno con un washout di 84 giorni nel mezzo. Ipotizziamo che l'HCQ ridurrà il turnover perossisomiale, che arresterà il danno in corso nei PBD causati da PEX1, PEX6 o PEX26.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

HARP è uno studio di fase II/III, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato, crossover serie N-di-1 sull'effetto dell'idrossiclorochina (HCQ) in pazienti con disturbi della biogenesi perossisomiale (PBD-ZSD). I pazienti eleggibili per lo studio devono avere una diagnosi di laboratorio di PBD-ZSD dipendente da PEX1, PEX6 o PEX26 da un laboratorio clinico certificato CLIA o SCC, una storia di livelli anormali di VLCFA e devono essere trascorsi almeno 84 giorni dall'ultima dose di HCQ. I pazienti saranno esclusi per sensibilità nota all'HCQ, carenza nota di glucosio-6-fosfato deidrogenasi, se hanno una sopravvivenza prevista inferiore a 9 mesi o se stanno partecipando a un altro studio clinico interventistico.

L'HCQ verrà somministrato alla dose di 4 mg/kg/die suddivisa in due dosi, come sospensione liquida che può essere somministrata per via orale o tramite sondino nasogastrico o gastrico. All'interno dello studio, l'HCQ o il placebo verranno somministrati per 84 giorni, seguito da un periodo di sospensione di 84 giorni seguito da un passaggio di 84 giorni alla terapia alternativa per valutare l'effetto misurato dallo studio.

Le misure di studio saranno completate a quattro intervalli (inizio, fine del periodo 1, inizio del periodo 2, fine della prova). Il monitoraggio oftalmologico dei pazienti ha tre componenti, elettroretinogramma (ERG), test dell'acuità visiva e tomografia a coerenza ottica (OCT). Saranno valutati i livelli plasmatici di acidi grassi a catena molto lunga (VLCFA), plasmalogeno e acido fitanico. Ai genitori verrà inoltre somministrato il Pediatric Inventory for Parents (PIP), un questionario sviluppato per valutare lo stress associato alla genitorialità di un bambino gravemente malato, alla fine del periodo 1 e del periodo 2.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

3

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 40 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di un difetto perossisomiale dovuto a PEX1, PEX6 o PEX26 attraverso un laboratorio di analisi genetiche cliniche certificato SCC o CLIA.
  • Livelli plasmatici anormali di acidi grassi a catena molto lunga.
  • Tutte le terapie disponibili in Canada sono state considerate ed escluse, hanno fallito o sono state giustificate come inadatte al paziente. Precisiamo che non ci sono terapie disponibili.
  • Almeno 84 giorni dall'ultima dose di HCQ

Criteri di esclusione:

  • Sensibilità nota all'HCQ.
  • Deficit noto di glucosio-6-fosfato deidrogenasi.
  • La sopravvivenza prevista è inferiore a sei mesi.
  • Il paziente non fornisce il consenso informato.
  • Il paziente sta partecipando a un altro studio clinico interventistico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: INCROCIO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Idrossiclorochina
Idrossiclorochina: sospensione liquida, 4 mg/kg/giorno per via orale, offerta suddivisa per 84 giorni.
Droga: Idrossiclorochina
Idrossiclorochina: 4 mg/kg/giorno, bid diviso.
Altri nomi:
  • Plaquenil
  • Apo-idrossichina
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Sospensione liquida composta per imitare il gusto, l'aspetto e la consistenza dell'agente sperimentale.
Droga: Placebo
Sospensione liquida composta per imitare l'agente interventistico attivo idrossicolochina.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazioni di tensione dell'elettroretinogramma (ERG).
Lasso di tempo: 12 settimane. Misurazioni al giorno 0, giorno 84 (+/-7 giorni) di ciascun braccio di trattamento.
Gli elettroretinogrammi sono un test diagnostico che misura l'attività elettrica all'interno delle cellule in risposta allo stimolo. I voltaggi ERG sono depressi nella malattia perossisomiale e la valutazione quantitativa del voltaggio ERG è un'altra misura che è stata utilizzata come endpoint per gli studi clinici nella malattia perossisomiale. Variazione della tensione dell'onda b prima e dopo il periodo di trattamento.
12 settimane. Misurazioni al giorno 0, giorno 84 (+/-7 giorni) di ciascun braccio di trattamento.
Variazione dei livelli di plasmalogeno nei globuli rossi.
Lasso di tempo: 12 settimane. Misurazioni al giorno 0, giorno 84 (+/-7 giorni) di ciascun braccio di trattamento.
Variazione dei livelli di plasmalogeno nei globuli rossi (rapporto 18:0 dimetilacetali/18:0).
12 settimane. Misurazioni al giorno 0, giorno 84 (+/-7 giorni) di ciascun braccio di trattamento.
Alterazione dei livelli plasmatici di acido fitanico.
Lasso di tempo: 12 settimane. Misurazioni al giorno 0, giorno 84 (+/-7 giorni) di ciascun braccio di trattamento.
Alterazione dei livelli plasmatici di acido fitanico.
12 settimane. Misurazioni al giorno 0, giorno 84 (+/-7 giorni) di ciascun braccio di trattamento.
Variazione dei livelli plasmatici di acidi grassi a catena molto lunga.
Lasso di tempo: 12 settimane. Misurazioni al giorno 0, giorno 84 (+/-7 giorni) di ciascun braccio di trattamento.
Modifica dei livelli plasmatici degli acidi grassi a catena molto lunga (C26/C22).
12 settimane. Misurazioni al giorno 0, giorno 84 (+/-7 giorni) di ciascun braccio di trattamento.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Visita oculistica: tomografia a coerenza ottica
Lasso di tempo: 12 settimane. Misurazioni al giorno 0, giorno 84 (+/-7 giorni) di ciascun braccio di trattamento.
La tomografia a coerenza ottica è uno studio di imaging della retina. L'OCT viene eseguito di routine nella gestione clinica dei pazienti con malattia perossisomiale.
12 settimane. Misurazioni al giorno 0, giorno 84 (+/-7 giorni) di ciascun braccio di trattamento.
Visita oculistica: acuità visiva
Lasso di tempo: 12 settimane. Misurazioni al giorno 0, giorno 84 (+/-7 giorni) di ciascun braccio di trattamento.
Il test dell'acuità visiva valuta le prestazioni visive dei pazienti utilizzando la lettura di un grafico logMAR. Il test dell'acuità visiva viene eseguito di routine nella gestione clinica dei pazienti con malattia perossisomiale.
12 settimane. Misurazioni al giorno 0, giorno 84 (+/-7 giorni) di ciascun braccio di trattamento.
Pediatric Inventory for Parents (PIP) dopo i bracci di trattamento.
Lasso di tempo: 36 settimana. Misurazioni dopo ogni braccio di trattamento.
Il PIP è una misura validata dello stress dei genitori correlato alla cura dei bambini con malattie croniche.
36 settimana. Misurazioni dopo ogni braccio di trattamento.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Investigatori

  • Investigatore principale: Neal Sondheimer, MD, The Hospital for Sick Children

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

11 gennaio 2019

Completamento primario (EFFETTIVO)

5 maggio 2020

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

5 maggio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 novembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 febbraio 2019

Primo Inserito (EFFETTIVO)

27 febbraio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

17 dicembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 dicembre 2020

Ultimo verificato

1 dicembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1000061385

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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