Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hydroksiklorokiinihoito peksofagian vähentämiseksi (HARP)

tiistai 15. joulukuuta 2020 päivittänyt: Neal Sondheimer, The Hospital for Sick Children
Sarja N-1, crossover, satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu tutkimus. Hydroksiklorokiinia (HCQ) ja vuorovaikutusta lumelääkkeeseen (tilaus on satunnaistettu ja sokkoutettu) annetaan nestemäisenä suspensiona 84 päivän (12 viikon) ajan kutakin 84 päivän huuhtelujakson välillä. Oletamme, että HCQ vähentää peroksisomaalista vaihtuvuutta, mikä pysäyttää jatkuvan vamman PEX1:n, PEX6:n tai PEX26:n aiheuttamissa PBD:issä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

HARP on vaiheen II/III, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, satunnaistettu, ristikkäinen N-of-1-sarjan tutkimus hydroksiklorokiinin (HCQ) vaikutuksista potilailla, joilla on peroksisomaalisia biogeneesihäiriöitä (PBD-ZSD). Tutkimukseen kelpaavilla potilailla on oltava PEX1-, PEX6- tai PEX26-riippuvaisen PBD-ZSD:n laboratoriodiagnoosi CLIA- tai SCC-sertifioidusta kliinisestä laboratoriosta, epänormaaleja VLCFA-tasoja anamneesissa, ja heidän on oltava vähintään 84 päivää viimeisestä HCQ-annoksestaan. Potilaat suljetaan pois tunnetun herkkyyden vuoksi HCQ:lle tai tunnetun glukoosi-6-fosfaattidehydrogenaasin puutteen vuoksi, jos heidän odotettu eloonjäämisaika on alle 9 kuukautta tai jos he osallistuvat toiseen interventiotutkimukseen.

HCQ:ta annetaan annoksena 4 mg/kg/vrk jaettuna kahteen annokseen nestemäisenä suspensiona, joka voidaan antaa suun kautta tai nenä-mahaletkun tai mahaletkun kautta. Tutkimuksessa HCQ:ta tai lumelääkettä annetaan 84 päivän ajan, jota seuraa 84 päivän pesujakso, jota seuraa 84 päivän vaihto vaihtoehtoiseen hoitoon tutkimuksen vaikutusten arvioimiseksi.

Tutkimustoimenpiteet suoritetaan neljän väliajoin (aloitus, jakson 1 loppu, jakson 2 alku, koe). Potilaiden oftalmologisessa seurannassa on kolme osaa, elektroretinogrammi (ERG), näöntarkkuuden testaus ja optinen koherenssitomografia (OCT). Plasman erittäin pitkäketjuisten rasvahappojen (VLCFA), plasmalogenin ja fytaanihapon pitoisuudet arvioidaan. Vanhemmille jakson 1 ja jakson 2 lopussa hoidetaan myös The Pediatric Inventory for Parents (PIP) -kyselylomake, joka on kehitetty arvioimaan vakavasti sairaan lapsen vanhemmuuteen liittyvää stressiä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta - 40 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • SCC- tai CLIA-sertifioidun kliinisen geneettisen testauslaboratorion kautta diagnosoitu PEX1:stä, PEX6:sta tai PEX26:sta johtuva peroksisomaalinen vika.
  • Epänormaalit plasman erittäin pitkäketjuiset rasvahappotasot.
  • Kaikki Kanadassa saatavilla olevat hoidot on harkittu ja suljettu pois, ne ovat epäonnistuneet tai niiden on perusteltu olevan potilaalle sopimattomia. Huomaamme, että hoitoja ei ole saatavilla.
  • Vähintään 84 päivää viimeisestä HCQ-annoksesta

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu herkkyys HCQ:lle.
  • Tunnettu glukoosi-6-fosfaattidehydrogenaasin puutos.
  • Odotettu eloonjääminen on alle kuusi kuukautta.
  • Potilas ei anna tietoista suostumusta.
  • Potilas osallistuu toiseen interventiotutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RISTO
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Hydroksiklorokiini
Hydroksiklorokiini: nestemäinen suspensio, 4 mg/kg/vrk suun kautta, jaettuna 84 päiväksi.
Lääke: Hydroksiklorokiini
Hydroksiklorokiini: 4 mg/kg/vrk, jaettuna bid.
Muut nimet:
  • Plaquenil
  • Apo-hydroksikiini
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Nestemäinen suspensio, joka on sekoitettu jäljittelemään tutkittavan aineen makua, ulkonäköä ja rakennetta.
Lääke: Plasebo
Nestemäinen suspensio, joka on sekoitettu jäljittelemään aktiivista hydroksikolokiini-interventioainetta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Elektroretinogrammin (ERG) jännite muuttuu.
Aikaikkuna: 12 viikkoa. Mittaukset päivänä 0, päivänä 84 (+/-7 päivää) jokaisessa hoitohaarassa.
Elektroretinogrammit ovat diagnostinen testi, joka mittaa sähköistä aktiivisuutta soluissa vasteena ärsykkeelle. ERG-jännitteet ovat alentuneet peroksisomaalisessa sairaudessa, ja ERG-jännitteen kvantitatiivinen arviointi on toinen mitta, jota on käytetty päätepisteenä peroksisomaalisen taudin kliinisissä tutkimuksissa. Muutos b-aaltojännitteessä ennen ja jälkeen hoitojakson.
12 viikkoa. Mittaukset päivänä 0, päivänä 84 (+/-7 päivää) jokaisessa hoitohaarassa.
Muutos plasmalogenin punasoluissa.
Aikaikkuna: 12 viikkoa. Mittaukset päivänä 0, päivänä 84 (+/-7 päivää) jokaisessa hoitohaarassa.
Muutos plasmalogenin punasoluissa (18:0 dimetyyliasetaali/18:0 suhde).
12 viikkoa. Mittaukset päivänä 0, päivänä 84 (+/-7 päivää) jokaisessa hoitohaarassa.
Muutos fytaanihapon plasmapitoisuuksissa.
Aikaikkuna: 12 viikkoa. Mittaukset päivänä 0, päivänä 84 (+/-7 päivää) jokaisessa hoitohaarassa.
Muutos fytaanihapon plasmapitoisuuksissa.
12 viikkoa. Mittaukset päivänä 0, päivänä 84 (+/-7 päivää) jokaisessa hoitohaarassa.
Muutos erittäin pitkäketjuisten rasvahappojen plasmapitoisuuksissa.
Aikaikkuna: 12 viikkoa. Mittaukset päivänä 0, päivänä 84 (+/-7 päivää) jokaisessa hoitohaarassa.
Muutos erittäin pitkäketjuisten rasvahappojen (C26/C22) plasmapitoisuuksissa.
12 viikkoa. Mittaukset päivänä 0, päivänä 84 (+/-7 päivää) jokaisessa hoitohaarassa.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Näöntarkastus: Optinen koherenttitomografia
Aikaikkuna: 12 viikkoa. Mittaukset päivänä 0, päivänä 84 (+/-7 päivää) jokaisessa hoitohaarassa.
Optinen koherenssitomografia on verkkokalvon kuvantamistutkimus. OCT tehdään rutiininomaisesti peroksisomaalista sairautta sairastavien potilaiden kliinisessä hoidossa.
12 viikkoa. Mittaukset päivänä 0, päivänä 84 (+/-7 päivää) jokaisessa hoitohaarassa.
Näöntarkastus: Näöntarkkuus
Aikaikkuna: 12 viikkoa. Mittaukset päivänä 0, päivänä 84 (+/-7 päivää) jokaisessa hoitohaarassa.
Näöntarkkuuden testaus arvioi potilaiden näkökyvyn käyttämällä logMAR-kaaviota. Näöntarkkuuden testaus suoritetaan rutiininomaisesti peroksisomaalista sairautta sairastavien potilaiden kliinisissä hoidoissa.
12 viikkoa. Mittaukset päivänä 0, päivänä 84 (+/-7 päivää) jokaisessa hoitohaarassa.
Pediatric Inventory for Parents (PIP) hoitoryhmien jälkeen.
Aikaikkuna: 36 viikkoa. Mittaukset jokaisen hoitohaaran jälkeen.
PIP on validoitu mittari vanhempien stressistä, joka liittyy kroonista sairautta sairastavien lasten hoitoon.
36 viikkoa. Mittaukset jokaisen hoitohaaran jälkeen.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The Hospital for Sick Children

Tutkijat

  • Päätutkija: Neal Sondheimer, MD, The Hospital for Sick Children

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Perjantai 11. tammikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 5. toukokuuta 2020

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 5. toukokuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 5. marraskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. helmikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Keskiviikko 27. helmikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Torstai 17. joulukuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 15. joulukuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. joulukuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1000061385

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa