Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Administración de hidroxicloroquina para la reducción de la pexofagia (HARP)

15 de diciembre de 2020 actualizado por: Neal Sondheimer, The Hospital for Sick Children
Una serie de ensayos N-de-1, cruzados, aleatorizados, controlados con placebo, doble ciego. La hidroxicloroquina (HCQ) y un cruce con placebo (el orden es aleatorio y ciego) se administrarán en suspensión líquida durante 84 días (12 semanas) cada uno con un lavado de 84 días entre ellos. Presumimos que HCQ reducirá el recambio peroxisomal, lo que detendrá la lesión en curso en PBD causada por PEX1, PEX6 o PEX26.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

HARP es un estudio de fase II/III, doble ciego, controlado con placebo, aleatorizado, cruzado serie N-de-1 del efecto de la hidroxicloroquina (HCQ) en pacientes con trastornos de la biogénesis peroxisomal (PBD-ZSD). Los pacientes elegibles para el estudio deben tener un diagnóstico de laboratorio de PBD-ZSD dependiente de PEX1, PEX6 o PEX26 de un laboratorio clínico certificado por CLIA o SCC, antecedentes de niveles anormales de VLCFA y deben tener al menos 84 días desde su última dosis de HCQ. Los pacientes serán excluidos por sensibilidad conocida a HCQ, deficiencia conocida de glucosa-6-fosfato deshidrogenasa, si tienen una supervivencia esperada de menos de 9 meses o si están participando en otro ensayo clínico intervencionista.

La HCQ se administrará a una dosis de 4 mg/kg/día dividida en dos tomas, en forma de suspensión líquida que puede administrarse por vía oral o por sonda nasogástrica o gástrica. Dentro del estudio, se administrará HCQ o placebo durante 84 días, seguido de un período de lavado de 84 días seguido de un cambio de 84 días a la terapia alternativa para evaluar el efecto que mide el estudio.

Las medidas del estudio se completarán en cuatro intervalos (inicio, final del período 1, inicio del período 2, final del ensayo). El seguimiento oftalmológico de los pacientes tiene tres componentes, electrorretinograma (ERG), prueba de agudeza visual y tomografía de coherencia óptica (OCT). Se evaluarán los niveles plasmáticos de ácidos grasos de cadena muy larga (VLCFA), plasmalógeno y ácido fitánico. A los padres también se les administrará el Inventario Pediátrico para Padres (PIP), un cuestionario que se desarrolló para evaluar el estrés asociado con la crianza de un niño gravemente enfermo, al final del período 1 y el período 2.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

3

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 meses a 40 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnosticado con un defecto peroxisomal debido a PEX1, PEX6 o PEX26 a través de un laboratorio de pruebas genéticas clínicas certificado por SCC o CLIA.
  • Niveles anormales de ácidos grasos de cadena muy larga en plasma.
  • Todas las terapias disponibles en Canadá han sido consideradas y descartadas, han fallado o se justificaron como inadecuadas para el paciente. Tomamos nota de que no hay terapias disponibles.
  • Al menos 84 días desde la última dosis de HCQ

Criterio de exclusión:

  • Sensibilidad conocida a HCQ.
  • Deficiencia conocida de glucosa-6-fosfato deshidrogenasa.
  • La supervivencia esperada es de menos de seis meses.
  • El paciente no da su consentimiento informado.
  • El paciente está participando en otro ensayo clínico intervencionista.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: TRANSVERSAL
  • Enmascaramiento: CUADRUPLICAR

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Hidroxicloroquina
Hidroxicloroquina: suspensión líquida, 4 mg/kg/día por vía oral, dividida dos veces al día durante 84 días.
Droga: Hidroxicloroquina
Hidroxicloroquina: 4 mg/kg/día, dividido bid.
Otros nombres:
  • Plaquenil
  • Apo-hidroxiquina
PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
Suspensión líquida compuesta para imitar el sabor, la apariencia y la textura del agente en investigación.
Droga: Placebo
Suspensión líquida compuesta para imitar el agente intervencionista activo de hidroxicloroquina.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios de voltaje del electrorretinograma (ERG).
Periodo de tiempo: 12 semana Mediciones en el Día 0, Día 84 (+/-7 días) de cada brazo de tratamiento.
Los electrorretinogramas son una prueba de diagnóstico que mide la actividad eléctrica dentro de las células en respuesta a un estímulo. Los voltajes ERG están deprimidos en la enfermedad peroxisomal, y la evaluación cuantitativa del voltaje ERG es otra medida que se ha utilizado como criterio de valoración para los ensayos clínicos en la enfermedad peroxisomal. Cambio en el voltaje de la onda b antes y después del período de tratamiento.
12 semana Mediciones en el Día 0, Día 84 (+/-7 días) de cada brazo de tratamiento.
Cambio en los niveles de glóbulos rojos de plasmalógeno.
Periodo de tiempo: 12 semana Mediciones en el Día 0, Día 84 (+/-7 días) de cada brazo de tratamiento.
Cambio en los niveles de plasmalógeno en glóbulos rojos (relación 18:0 dimetilacetales/18:0).
12 semana Mediciones en el Día 0, Día 84 (+/-7 días) de cada brazo de tratamiento.
Cambio en los niveles plasmáticos de ácido fitánico.
Periodo de tiempo: 12 semana Mediciones en el Día 0, Día 84 (+/-7 días) de cada brazo de tratamiento.
Cambio en los niveles plasmáticos de ácido fitánico.
12 semana Mediciones en el Día 0, Día 84 (+/-7 días) de cada brazo de tratamiento.
Cambio en los niveles plasmáticos de ácidos grasos de cadena muy larga.
Periodo de tiempo: 12 semana Mediciones en el Día 0, Día 84 (+/-7 días) de cada brazo de tratamiento.
Cambio en los niveles plasmáticos de ácidos grasos de cadena muy larga (C26/C22).
12 semana Mediciones en el Día 0, Día 84 (+/-7 días) de cada brazo de tratamiento.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Examen ocular: tomografía de coherencia óptica
Periodo de tiempo: 12 semana Mediciones en el Día 0, Día 84 (+/-7 días) de cada brazo de tratamiento.
La tomografía de coherencia óptica es un estudio de imágenes de la retina. La OCT se realiza de forma rutinaria en el manejo clínico de pacientes con enfermedad peroxisomal.
12 semana Mediciones en el Día 0, Día 84 (+/-7 días) de cada brazo de tratamiento.
Examen ocular: agudeza visual
Periodo de tiempo: 12 semana Mediciones en el Día 0, Día 84 (+/-7 días) de cada brazo de tratamiento.
Las pruebas de agudeza visual evalúan el rendimiento visual de los pacientes mediante la lectura de un gráfico logMAR. Las pruebas de agudeza visual se realizan de forma rutinaria en el manejo clínico de pacientes con enfermedad peroxisomal.
12 semana Mediciones en el Día 0, Día 84 (+/-7 días) de cada brazo de tratamiento.
Inventario pediátrico para padres (PIP) después de los brazos de tratamiento.
Periodo de tiempo: 36 semana. Mediciones después de cada brazo de tratamiento.
El PIP es una medida validada del estrés de los padres relacionado con el cuidado de niños con enfermedades crónicas.
36 semana. Mediciones después de cada brazo de tratamiento.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

The Hospital for Sick Children

Investigadores

  • Investigador principal: Neal Sondheimer, MD, The Hospital for Sick Children

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

11 de enero de 2019

Finalización primaria (ACTUAL)

5 de mayo de 2020

Finalización del estudio (ACTUAL)

5 de mayo de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de noviembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de febrero de 2019

Publicado por primera vez (ACTUAL)

27 de febrero de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

17 de diciembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de diciembre de 2020

Última verificación

1 de diciembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 1000061385

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Síndrome de Zellweger

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Cambodia

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir