慢性免疫性血小板減少症（ITP）の小児患者におけるPANZYGAの有効性と安全性を評価する研究
2024年9月9日 更新者：Octapharma
慢性免疫性血小板減少症（ITP）の小児患者におけるPANZYGAの有効性と安全性を評価するための市販後試験
これは、慢性 ITP の小児患者における PANZYGA の有効性と安全性を評価する前向き非盲検単群多施設第 4 相試験です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
6
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- Octapharma Research Site
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- Octapharma Research Site
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Octapharma Research Site
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Octapharma Research Site
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Toledo、Ohio、アメリカ、43606
- Octapharma Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Octapharma Research Site
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Rhode Island
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Providence、Rhode Island、アメリカ、02903
- Octapharma Research Site
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Octapharma Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～18年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 1歳以上18歳未満の男女
- 米国血液学会（ASH）2019年ガイドラインによる慢性免疫性血小板減少症（ITP）の確定診断
- ベースライン来院時の血小板数 <30x10^9/L
- -自発的に書面によるインフォームドコンセント（患者の親または法定後見人によって提供される）および同意（患者によって提供される[IRB（治験審査委員会）の要件に従って年齢が適切な場合]）
- 30日以上（またはホルモン避妊薬の場合は最低3か月間）、少なくとも1つの許容される避妊法を使用している性的に活発な女性 スクリーニング訪問の前に、少なくとも1つの許容される避妊方法を使用することに同意する必要があります試験およびPANZYGAの最終投与後30日間。 この研究で許容される避妊方法には、子宮内避妊器具 (IUD)、ホルモン避妊薬、男性または女性用コンドーム、殺精子剤ゲル、横隔膜、スポンジ、または子宮頸部キャップが含まれます。 月経が始まった性的に活動的でない女性の場合、禁欲は容認できる避妊法と考えられています。
- 親または法定後見人は、参加者が研究訪問に参加するのを支援し、すべてのプロトコル要件と研究担当医師の指示に従うことに同意し、進んで支援する必要があります。
除外基準:
- 他の疾患 (後天性免疫不全症候群 [AIDS] または全身性エリテマトーデス [SLE] など) に続発する血小板減少症、薬物関連の血小板減少症、または先天性血小板減少症
- -登録前3週間（+/- 3日）以内の静脈内免疫グロブリン（IGIV）または抗D免疫グロブリンの投与
- -用量が登録前の3週間以内に安定していない場合のトロンボポエチン受容体アゴニストの投与および用量変更は32日目より前に計画されています
- -過去2か月間（長期コルチコステロイド療法の場合は2週間）用量が安定していない場合の経口免疫抑制剤の投与および32日目までに用量変更が計画されている（注：局所薬および吸入コルチコステロイド療法の使用は許可されています）
- -投与量が安定していない場合の長期抗多産薬または減弱アンドロゲン療法の投与 2か月間、および投与量の変更は32日目より前に計画されています
- IGIVまたは抗D免疫グロブリンによる以前の治療に反応しない
- -スクリーニングでの活動的な大出血エピソードの証拠
- -過去3か月の脾臓摘出術または研究期間中の計画された脾臓摘出術
- エバンス症候群（自己免疫性血小板減少症、自己免疫性溶血性貧血、および/または自己免疫性好中球減少症の3つのうち2つを伴う活動性疾患を経験する）
- -既知または疑われるヒト免疫不全ウイルス（HIV）、B型肝炎ウイルス（HBV）、および/またはC型肝炎ウイルス（HCV）感染
- 過去4週間の緊急手術
- -重度の肝臓および/または腎臓病（アラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]>正常上限の3倍（ULN）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ[AST]>正常上限の3倍（ULN）、および/またはクレアチニン>120 µmol/L）
- -血液または血漿由来製品に対する重度の過敏症の病歴、またはパンジーガの成分
- 既知の免疫グロブリンA（IgA）欠損症およびIgAに対する抗体
- 前年のアルコールまたは薬物乱用の病歴、またはその疑い
- 妊娠中または授乳中の女性
- -研究プロトコルを遵守できない、または遵守したくない
- -研究登録前3か月以内の他の治験薬の受領
- リスクが PANZYGA 治療の潜在的な利益を上回る血栓塞栓イベントの危険因子*。
-治験責任医師の意見では、患者が研究に参加することが望ましくない、またはプロトコルの遵守を妨げる可能性があるその他の状態。
- 危険因子には、肥満、高齢、高血圧、糖尿病、アテローム性動脈硬化症/血管疾患または血栓性イベントの病歴、高脂血症、複数の心血管危険因子、後天性または遺伝性の血栓性疾患、長期間の固定化、重度の血液量減少が含まれますが、これらに限定されません、中心静脈カテーテル法、活動性悪性腫瘍および/または既知または疑われる過粘稠度。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：パンジーガ
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免疫グロブリン、静脈内、ヒト-ifas
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血小板数の増加
時間枠：8日間
|
最初の注入後 7 日以内、つまり 8 日目までに血小板数が少なくとも 1 回 50 × 10^9/L まで増加した被験者の数 (増加は 8 日目までのいずれかの日に少なくとも 1 回発生していなければなりません) 8)。
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8日間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血小板数が少なくとも50x10^9/Lに達するまでの日数
時間枠：学習完了まで、最長 37 日間
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被験者が注入後血小板数が少なくとも50x10^9/Lに達するまでの日数
|
学習完了まで、最長 37 日間
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血小板反応の持続時間
時間枠：学習完了まで、最長 37 日間
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血小板数が少なくとも 50x10^9/L を超える日数
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学習完了まで、最長 37 日間
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最大血小板数
時間枠：学習完了まで、最長 37 日間
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各被験者の最大血小板数 (10^9/L)
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学習完了まで、最長 37 日間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年1月21日
一次修了 (実際)
2023年9月19日
研究の完了 (実際)
2024年5月17日
試験登録日
最初に提出
2019年3月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年3月6日
最初の投稿 (実際)
2019年3月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年9月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年9月9日
最終確認日
2024年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。