Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku PANZYGA u pediatrických pacientů s chronickou imunitní trombocytopenií (ITP)

Kritéria pro zařazení:

1. Ženy a muži ve věku od ≥1 roku do <18 let
2. Potvrzená diagnóza chronické imunitní trombocytopenie (ITP) podle pokynů Americké hematologické společnosti (ASH) 2019
3. Počet krevních destiček <30x10^9/l při základní návštěvě
4. Dobrovolně udělený písemný informovaný souhlas (poskytnutý rodičem nebo zákonným zástupcem pacienta) a souhlas (poskytnutý pacientem [pokud je to vhodné pro věk podle požadavků IRB (Institutional Review Board)])
5. Sexuálně aktivní ženy, které užívaly alespoň 1 přijatelnou formu antikoncepce po dobu minimálně 30 dnů (nebo minimálně 3 měsíců u hormonální antikoncepce) před screeningovou návštěvou a musí souhlasit s používáním alespoň 1 přijatelné metody antikoncepce po celou dobu studie a po dobu 30 dnů po poslední dávce přípravku PANZYGA. Mezi přijatelné metody antikoncepce pro tuto studii patří: nitroděložní tělísko (IUD), hormonální antikoncepce, mužský nebo ženský kondom, spermicidní gel, bránice, houba nebo cervikální čepice. Pro nesexuálně aktivní ženy, které začaly menstruovat, je abstinence považována za přijatelnou metodu kontroly porodnosti.
6. Rodič nebo zákonný zástupce musí souhlasit a být ochoten asistovat účastníkovi při návštěvách studie a dodržovat všechny protokolární požadavky a pokyny lékaře studie.

Kritéria vyloučení:

1. Trombocytopenie sekundární k jiným onemocněním (jako je syndrom získané imunodeficience [AIDS] nebo systémový lupus erythematodes [SLE]), trombocytopenie související s léky nebo vrozená trombocytopenie
2. Podání intravenózního imunoglobulinu (IGIV) nebo anti-D imunoglobulinu do 3 týdnů (+/- 3 dny) před zařazením
3. Podávání agonistů trombopoetinového receptoru, když dávka NEBYLA stabilní do 3 týdnů před zařazením a změna dávkování je plánována před 32. dnem
4. Podávání perorálních imunosupresiv, když dávka NEBYLA stabilní během předchozích 2 měsíců (2 týdny u dlouhodobé léčby kortikosteroidy) a změna dávkování je plánována před 32. dnem (Poznámka: použití topických látek a inhalačních kortikosteroidů je povoleno)
5. Podávání dlouhodobých antiprolifikačních látek nebo atenuované androgenní terapie, když dávka NEBYLA stabilní během předchozích 2 měsíců a změna dávkování je plánována před 32. dnem
6. Nereagující na předchozí léčbu IGIV nebo anti-D imunoglobulinem
7. Důkaz aktivní epizody velkého krvácení při screeningu
8. Splenektomie v předchozích 3 měsících nebo plánovaná splenektomie v průběhu období studie
9. Evansův syndrom (prožívá aktivní onemocnění se 2 ze 3 následujících onemocnění: autoimunitní trombocytopenie, autoimunitní hemolytická anémie a/nebo autoimunitní neutropenie)
10. Známé nebo suspektní infekce virem lidské imunodeficience (HIV), virem hepatitidy B (HBV) a/nebo virem hepatitidy C (HCV)
11. Pohotovostní operace v předchozích 4 týdnech
12. Závažné onemocnění jater a/nebo ledvin (alaninaminotransferáza [ALT] >3x horní hranice normy (ULN), aspartátaminotransferáza [AST] >3x horní hranice normy (ULN) a/nebo kreatinin >120 µmol/l)
13. Těžká přecitlivělost na produkty získané z krve nebo plazmy nebo na kteroukoli složku přípravku PANZYGA v anamnéze
14. Známý nedostatek imunoglobulinu A (IgA) a protilátky proti IgA
15. Anamnéza nebo podezření na zneužívání alkoholu nebo drog v předchozím roce
16. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
17. Neschopnost nebo ochotu dodržovat protokol studie
18. Příjem jakéhokoli jiného hodnoceného léčivého přípravku do 3 měsíců před vstupem do studie
19. Rizikové faktory* pro tromboembolické příhody, u kterých rizika převažují nad potenciálním přínosem léčby přípravkem PANZYGA.

20. Jakékoli další podmínky, které podle názoru zkoušejícího činí pro pacienta nežádoucí účast ve studii nebo mohou narušovat dodržování protokolu.

    • Mezi rizikové faktory patří mimo jiné: obezita, pokročilý věk, hypertenze, diabetes, anamnéza aterosklerózy/cévního onemocnění nebo trombotických příhod, hyperlipidémie, mnohočetné kardiovaskulární rizikové faktory, získané nebo dědičné trombofilní poruchy, prodloužená období imobilizace, těžká hypovolémie centrální žilní katetrizace, aktivní malignita a/nebo známá nebo suspektní hyperviskozita.