Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von PANZYGA bei pädiatrischen Patienten mit chronischer Immunthrombozytopenie (ITP)

Einschlusskriterien:

1. Frauen und Männer im Alter von ≥ 1 Jahr bis < 18 Jahren
2. Bestätigte Diagnose einer chronischen Immunthrombozytopenie (ITP) gemäß den Richtlinien der American Society of Hematology (ASH) 2019
3. Thrombozytenzahl <30x10^9/L beim Baseline-Besuch
4. Freiwillige schriftliche Einverständniserklärung (vom Elternteil oder Erziehungsberechtigten des Patienten bereitgestellt) und Zustimmung (vom Patienten bereitgestellt [falls altersgemäß gemäß den Anforderungen des IRB (Institutional Review Board)])
5. Sexuell aktive Frauen, die mindestens 30 Tage (oder mindestens 3 Monate bei hormonellen Verhütungsmitteln) vor dem Screening-Besuch mindestens 1 akzeptable Verhütungsmethode angewendet haben und sich bereit erklären müssen, während der gesamten Dauer mindestens 1 akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden während der Studie und für 30 Tage nach der letzten PANZYGA-Dosis. Akzeptable Methoden der Empfängnisverhütung für diese Studie umfassen: Intrauterinpessar (IUP), hormonelle Verhütung, männliches oder weibliches Kondom, Spermizidgel, Diaphragma, Schwamm oder Portiokappe. Für nicht sexuell aktive Frauen, die mit der Menstruation begonnen haben, gilt Abstinenz als akzeptable Methode der Empfängnisverhütung.
6. Eltern oder Erziehungsberechtigte müssen zustimmen und bereit sein, den Teilnehmer bei der Teilnahme an Studienbesuchen zu unterstützen und alle Protokollanforderungen und Anweisungen des Studienarztes zu befolgen

Ausschlusskriterien:

1. Thrombozytopenie als Folge anderer Erkrankungen (z. B. erworbenes Immunschwächesyndrom [AIDS] oder systemischer Lupus erythematodes [SLE]), arzneimittelbedingte Thrombozytopenie oder angeborene Thrombozytopenie
2. Verabreichung von intravenösem Immunglobulin (IGIV) oder Anti-D-Immunglobulin innerhalb von 3 Wochen (+/- 3 Tage) vor der Einschreibung
3. Verabreichung von Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten, wenn die Dosis innerhalb von 3 Wochen vor der Aufnahme NICHT stabil war und eine Dosisänderung vor Tag 32 geplant ist
4. Verabreichung von oralen Immunsuppressiva, wenn die Dosis in den vorangegangenen 2 Monaten (2 Wochen bei Langzeit-Kortikosteroidtherapie) NICHT stabil war und eine Dosisänderung vor Tag 32 geplant ist (Hinweis: Die Anwendung von topischen Mitteln und inhalativen Kortikosteroidtherapien ist zulässig)
5. Verabreichung von Langzeit-Antiproliferationsmitteln oder abgeschwächter Androgentherapie, wenn die Dosis in den vorangegangenen 2 Monaten NICHT stabil war und eine Dosisänderung vor Tag 32 geplant ist
6. Reagiert nicht auf vorherige Behandlung mit IGIV oder Anti-D-Immunglobulin
7. Nachweis einer aktiven schweren Blutungsepisode beim Screening
8. Splenektomie in den letzten 3 Monaten oder geplante Splenektomie während des gesamten Studienzeitraums
9. Evans-Syndrom (Erleben einer aktiven Erkrankung mit 2 von 3 der folgenden: autoimmune Thrombozytopenie, autoimmune hämolytische Anämie und/oder autoimmune Neutropenie)
10. Bekannte oder vermutete Infektionen mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV), dem Hepatitis-B-Virus (HBV) und/oder dem Hepatitis-C-Virus (HCV).
11. Notoperation in den letzten 4 Wochen
12. Schwere Leber- und/oder Nierenerkrankung (Alanin-Aminotransferase [ALT] > 3-fache Obergrenze des Normalwerts (ULN), Aspartat-Aminotransferase [AST] > 3-fache Obergrenze des Normalwerts (ULN) und/oder Kreatinin > 120 µmol/l)
13. Vorgeschichte einer schweren Überempfindlichkeit gegen aus Blut oder Plasma gewonnene Produkte oder einen Bestandteil von PANZYGA
14. Bekannter Mangel an Immunglobulin A (IgA) und Antikörper gegen IgA
15. Vorgeschichte oder Verdacht auf Alkohol- oder Drogenmissbrauch im Vorjahr
16. Schwangere oder stillende Frauen
17. Unfähig oder nicht bereit, das Studienprotokoll einzuhalten
18. Erhalt eines anderen Prüfpräparats innerhalb von 3 Monaten vor Studieneintritt
19. Risikofaktoren* für thromboembolische Ereignisse, bei denen die Risiken den potenziellen Nutzen einer Behandlung mit PANZYGA überwiegen.

20. Alle anderen Bedingungen, die nach Meinung des Prüfarztes die Teilnahme des Patienten an der Studie unerwünscht machen oder die Einhaltung des Protokolls beeinträchtigen können.

    • Zu den Risikofaktoren gehören unter anderem: Adipositas, fortgeschrittenes Alter, Bluthochdruck, Diabetes, Atherosklerose/Gefäßerkrankungen in der Vorgeschichte oder thrombotische Ereignisse, Hyperlipidämie, mehrere kardiovaskuläre Risikofaktoren, erworbene oder erbliche thrombophile Erkrankungen, längere Immobilisierungszeiten, schwere Hypovolämie , zentralvenöser Katheterisierung, aktiver Malignität und/oder bekannter oder vermuteter Hyperviskosität.