Studie for å evaluere effekten og sikkerheten til PANZYGA hos pediatriske pasienter med kronisk immuntrombocytopeni (ITP)

Inklusjonskriterier:

1. Kvinner og menn i alderen fra ≥1 år til <18 år
2. Bekreftet diagnose av kronisk immun trombocytopeni (ITP) i henhold til American Society of Hematology (ASH) 2019 retningslinjer
3. Blodplatetall <30x10^9/L ved baseline-besøket
4. Frivillig gitt skriftlig informert samtykke (gitt av pasientens forelder eller verge) og samtykke (gitt av pasienten [hvis aldersegnet i henhold til IRB-kravene (Institutional Review Board)])
5. Seksuelt aktive kvinner som har brukt minst én akseptabel prevensjonsform i minimum 30 dager (eller minimum 3 måneder for hormonelle prevensjonsmidler) før screeningbesøket og må godta å bruke minst én akseptabel prevensjonsmetode gjennom hele studien og i 30 dager etter siste dose av PANZYGA. Akseptable prevensjonsmetoder for denne studien inkluderer: intrauterin enhet (IUD), hormonell prevensjon, mannlig eller kvinnelig kondom, sæddrepende gel, membran, svamp eller cervical cap. For ikke-seksuelt aktive kvinner som har begynt å menstruere, anses avholdenhet som en akseptabel prevensjonsmetode.
6. Foreldre eller verge må samtykke og være villig til å hjelpe deltakeren med å delta på studiebesøk og følge alle protokollkrav og instruksjoner fra studielegen

Ekskluderingskriterier:

1. Trombocytopeni sekundært til andre sykdommer (som Acquired Immunodeficiency Syndrome [AIDS] eller systemisk lupus erythematosus [SLE]), legemiddelrelatert trombocytopeni eller medfødt trombocytopeni
2. Administrering av intravenøst ​​immunglobulin (IGIV) eller anti-D immunglobulin innen 3 uker (+/- 3 dager) før innmelding
3. Administrering av trombopoietinreseptoragonister når dosen IKKE har vært stabil innen 3 uker før innrullering og en doseendring er planlagt før dag 32
4. Administrering av orale immunsuppressiva når dosen IKKE har vært stabil i løpet av de foregående 2 månedene (2 uker for langtidsbehandling med kortikosteroider) og en doseendring er planlagt før dag 32 (Merk: bruk av topikale midler og inhalasjonskortikosteroidbehandling er tillatt)
5. Administrering av langvarige antiprolifikatiske midler eller svekket androgenbehandling når dosen IKKE har vært stabil i løpet av de foregående 2 månedene og en doseendring er planlagt før dag 32
6. Reagerer ikke på tidligere behandling med IGIV eller anti-D immunglobulin
7. Bevis på en aktiv alvorlig blødningsepisode ved screening
8. Splenektomi de siste 3 månedene eller planlagt splenektomi gjennom hele studieperioden
9. Evans syndrom (opplever aktiv sykdom med 2 av 3 av følgende: autoimmun trombocytopeni, autoimmun hemolytisk anemi og/eller autoimmun nøytropeni)
10. Kjent eller mistenkt humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B-virus (HBV) og/eller hepatitt C-virus (HCV) infeksjoner
11. Akuttoperasjon siste 4 uker
12. Alvorlig lever- og/eller nyresykdom (alaninaminotransferase [ALT] >3x øvre normalgrense (ULN), aspartataminotransferase [AST] >3x øvre normalgrense (ULN), og/eller kreatinin >120 µmol/L)
13. Anamnese med alvorlig overfølsomhet overfor blod- eller plasmaavledede produkter, eller noen komponent av PANZYGA
14. Kjent immunglobulin A (IgA) mangel og antistoffer mot IgA
15. Historie om eller mistanke om alkohol- eller narkotikamisbruk i det foregående året
16. Kvinner som er gravide eller ammer
17. Kan ikke eller vil ikke overholde studieprotokollen
18. Mottak av ethvert annet undersøkelseslegemiddel innen 3 måneder før studiestart
19. Risikofaktorer* for tromboemboliske hendelser der risikoen oppveier den potensielle fordelen med PANZYGA-behandling.

20. Eventuelle andre forhold som etter etterforskerens mening gjør det uønsket for pasienten å delta i studien eller kan forstyrre protokolloverholdelse.

    • Risikofaktorer inkluderer, men er ikke begrenset til: fedme, høy alder, hypertensjon, diabetes, en historie med aterosklerose/vaskulær sykdom eller trombotiske hendelser, hyperlipidemi, flere kardiovaskulære risikofaktorer, ervervede eller arvelige trombofile lidelser, lengre perioder med immobilisering, alvorlig hypovolemi , sentral venekateterisering, aktiv malignitet og/eller kjent eller mistenkt hyperviskositet.