Tutkimus PANZYGAn tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on krooninen immuunitrombosytopenia (ITP)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Naiset ja miehet iältään ≥1-vuotiaat <18-vuotiaat
2. Vahvistettu krooninen immuunitrombosytopenia (ITP) diagnoosi American Society of Hematology (ASH) 2019 ohjeiden mukaan
3. Verihiutaleiden määrä <30x10^9/l lähtötilanteessa
4. Vapaaehtoisesti annettu kirjallinen tietoinen suostumus (potilaan vanhemman tai laillisen huoltajan antama) ja suostumus (potilaan antama [jos IRB:n (Institutional Review Board) vaatimusten mukainen])
5. Seksuaalisesti aktiiviset naiset, jotka ovat käyttäneet vähintään yhtä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää vähintään 30 päivää (tai vähintään 3 kuukautta hormonaalista ehkäisyä käytettäessä) ennen seulontakäyntiä ja heidän on suostuttava käyttämään vähintään yhtä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää koko ajan tutkimuksen ja 30 päivän ajan viimeisen PANZYGA-annoksen jälkeen. Tässä tutkimuksessa hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä ovat: kohdunsisäinen väline (IUD), hormonaalinen ehkäisy, miehen tai naisen kondomi, spermisidigeeli, pallea, sieni tai kohdunkaulan korkki. Ei-seksuaalisesti aktiivisille naisille, joilla on alkanut kuukautiset, raittiutta pidetään hyväksyttävänä ehkäisymenetelmänä.
6. Vanhemman tai laillisen huoltajan tulee suostua ja olla halukas auttamaan osallistujaa osallistumaan opintokäynneille sekä noudattamaan kaikkia protokollavaatimuksia ja tutkimuslääkärin ohjeita

Poissulkemiskriteerit:

1. Muiden sairauksien (kuten hankittu immuunikatooireyhtymä (AIDS) tai systeeminen lupus erythematosus (SLE)) aiheuttama trombosytopenia, lääkkeisiin liittyvä trombosytopenia tai synnynnäinen trombosytopenia
2. Suonensisäisen immunoglobuliinin (IGIV) tai anti-D-immunoglobuliinin anto 3 viikon sisällä (+/- 3 päivää) ennen ilmoittautumista
3. Trombopoietiinireseptorin agonistien antaminen, kun annos EI ole ollut vakaa 3 viikon aikana ennen ilmoittautumista ja annoksen muutos on suunniteltu ennen päivää 32
4. Suun kautta otettavien immunosuppressanttien antaminen, kun annos EI ole ollut vakaa edellisten 2 kuukauden aikana (2 viikkoa pitkäaikaisessa kortikosteroidihoidossa) ja annoksen muutos on suunniteltu ennen päivää 32 (Huomautus: paikallisten aineiden ja inhaloitavien kortikosteroidihoidon käyttö on sallittua)
5. Pitkäkestoisten anti-prolif-lääkkeiden tai heikennetyn androgeenihoidon antaminen, kun annos EI ole ollut vakaa edellisten 2 kuukauden aikana ja annoksen muutos on suunniteltu ennen päivää 32
6. Ei reagoi aikaisempaan IGIV- tai anti-D-immunoglobuliinihoitoon
7. Todisteet aktiivisesta suuresta verenvuotojaksosta seulonnassa
8. Splenektomia edellisten 3 kuukauden aikana tai suunniteltu pernan poisto koko tutkimusjakson ajan
9. Evansin oireyhtymä (jolla on aktiivinen sairaus, jossa 2/3 seuraavista: autoimmuuni trombosytopenia, autoimmuuni hemolyyttinen anemia ja/tai autoimmuunineutropenia)
10. Tunnetut tai epäillyt ihmisen immuunikatovirus (HIV), hepatiitti B -virus (HBV) ja/tai hepatiitti C -virus (HCV) -infektiot
11. Kiireellinen leikkaus edellisen 4 viikon aikana
12. Vaikea maksa- ja/tai munuaissairaus (alaniiniaminotransferaasi [ALT] > 3x normaalin yläraja (ULN), aspartaattiaminotransferaasi [AST] > 3x normaalin yläraja (ULN) ja/tai kreatiniini > 120 µmol/l)
13. Aiempi vakava yliherkkyys verestä tai plasmasta johdetuille tuotteille tai jollekin PANZYGA-valmisteen aineosalle
14. Tunnettu immunoglobuliini A:n (IgA) puutos ja vasta-aineet IgA:ta vastaan
15. Alkoholin tai huumeiden väärinkäytön historia tai epäilty käyttö edellisen vuoden aikana
16. Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
17. Ei pysty tai halua noudattaa tutkimusprotokollaa
18. Minkä tahansa muun tutkimuslääkkeen vastaanotto 3 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen tuloa
19. Tromboembolisten tapahtumien riskitekijät*, joiden riskit ovat suuremmat kuin PANZYGA-hoidon mahdollinen hyöty.

20. Kaikki muut olosuhteet, jotka tutkijan mielestä tekevät potilaan osallistumisen tutkimukseen epätoivottavaksi tai voivat häiritä protokollan noudattamista.

    • Riskitekijöitä ovat muun muassa: liikalihavuus, korkea ikä, verenpainetauti, diabetes, aiempi ateroskleroosi/verisuonisairaus tai tromboottiset tapahtumat, hyperlipidemia, useat kardiovaskulaariset riskitekijät, hankitut tai perinnölliset trombofiilisairaudet, pitkittynyt immobilisaatiojakso, vaikea hypovolemia , keskuslaskimokatetrointi, aktiivinen maligniteetti ja/tai tunnettu tai epäilty hyperviskositeetti.