Studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van PANZYGA bij pediatrische patiënten met chronische immuuntrombocytopenie (ITP)

Inclusiecriteria:

1. Vrouwen en mannen in de leeftijd van ≥1 jaar tot <18 jaar
2. Bevestigde diagnose van chronische immuuntrombocytopenie (ITP) volgens de richtlijnen van de American Society of Hematology (ASH) 2019
3. Aantal bloedplaatjes <30x10^9/L bij het baselinebezoek
4. Vrijwillig gegeven schriftelijke geïnformeerde toestemming (verschaft door de ouder of wettelijke voogd van de patiënt) en instemming (verleend door patiënt [indien geschikt voor de leeftijd volgens IRB-vereisten (Institutional Review Board)])
5. Seksueel actieve vrouwen die minimaal 1 acceptabele vorm van anticonceptie hebben gebruikt gedurende minimaal 30 dagen (of minimaal 3 maanden voor hormonale anticonceptiva) voorafgaand aan het screeningsbezoek en die moeten instemmen met het gebruik van ten minste 1 acceptabele anticonceptiemethode gedurende de hele periode het onderzoek en gedurende 30 dagen na de laatste dosis PANZYGA. Aanvaardbare anticonceptiemethoden voor dit onderzoek zijn: intra-uterien apparaat (IUD), hormonale anticonceptie, condoom voor mannen of vrouwen, zaaddodende gel, pessarium, spons of pessarium. Voor niet-seksueel actieve vrouwen die zijn begonnen met menstrueren, wordt onthouding beschouwd als een aanvaardbare methode van anticonceptie.
6. Ouder of wettelijke voogd moet ermee instemmen en bereid zijn om de deelnemer te helpen bij het bijwonen van studiebezoeken en om alle protocolvereisten en instructies van de onderzoeksarts op te volgen

Uitsluitingscriteria:

1. Trombocytopenie secundair aan andere ziekten (zoals Acquired Immunodeficiency Syndrome [AIDS] of systemische lupus erythematosus [SLE]), geneesmiddelgerelateerde trombocytopenie of congenitale trombocytopenie
2. Toediening van intraveneuze immunoglobuline (IGIV) of anti-D immunoglobuline binnen 3 weken (+/- 3 dagen) voor inschrijving
3. Toediening van trombopoëtinereceptoragonisten wanneer de dosis NIET stabiel is geweest binnen 3 weken vóór inschrijving en een dosiswijziging is gepland vóór dag 32
4. Toediening van orale immunosuppressiva wanneer de dosis NIET stabiel is geweest gedurende de voorgaande 2 maanden (2 weken voor langdurige behandeling met corticosteroïden) en een dosiswijziging is gepland vóór dag 32 (Opmerking: gebruik van topische middelen en inhalatiecorticosteroïden is toegestaan)
5. Toediening van langdurige antiproliferatieve middelen of verzwakte androgeentherapie wanneer de dosis NIET stabiel is geweest gedurende de voorgaande 2 maanden en een dosiswijziging is gepland voor dag 32
6. Niet reagerend op eerdere behandeling met IGIV of anti-D-immunoglobuline
7. Bewijs van een actieve episode van ernstige bloeding bij screening
8. Splenectomie in de voorgaande 3 maanden of geplande splenectomie gedurende de onderzoeksperiode
9. Evans-syndroom (actieve ziekte ervaren met 2 van de 3 van de volgende: auto-immune trombocytopenie, auto-immune hemolytische anemie en / of auto-immune neutropenie)
10. Bekende of vermoede infecties met humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hepatitis B-virus (HBV) en/of hepatitis C-virus (HCV)
11. Spoedoperatie in de afgelopen 4 weken
12. Ernstige lever- en/of nierziekte (alanineaminotransferase [ALT] >3x bovengrens van normaal (ULN), aspartaataminotransferase [AST] >3x bovengrens van normaal (ULN) en/of creatinine >120 µmol/L)
13. Geschiedenis van ernstige overgevoeligheid voor van bloed of plasma afgeleide producten, of voor een bestanddeel van de PANZYGA
14. Bekende immunoglobuline A (IgA)-deficiëntie en antilichamen tegen IgA
15. Geschiedenis van of vermoed alcohol- of drugsmisbruik in het voorgaande jaar
16. Vrouwtjes die zwanger zijn of borstvoeding geven
17. Het studieprotocol niet kunnen of willen naleven
18. Ontvangst van elk ander geneesmiddel voor onderzoek binnen 3 maanden vóór aanvang van de studie
19. Risicofactoren* voor trombo-embolische voorvallen waarbij de risico's opwegen tegen het potentiële voordeel van een PANZYGA-behandeling.

20. Alle andere omstandigheden die het naar de mening van de onderzoeker onwenselijk maken voor de patiënt om deel te nemen aan het onderzoek of die de naleving van het protocol kunnen verstoren.

    • Risicofactoren omvatten, maar zijn niet beperkt tot: zwaarlijvigheid, gevorderde leeftijd, hypertensie, diabetes, een voorgeschiedenis van atherosclerose/vaatziekte of trombotische voorvallen, hyperlipidemie, meerdere cardiovasculaire risicofactoren, verworven of erfelijke trombofiele aandoeningen, langdurige perioden van immobilisatie, ernstige hypovolemie , centraal veneuze katheterisatie, actieve maligniteit en/of bekende of vermoede hyperviscositeit.