Étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de PANZYGA chez les patients pédiatriques atteints de thrombocytopénie immunitaire chronique (PTI)

Critère d'intégration:

1. Femmes et hommes âgés de ≥1 an à <18 ans
2. Diagnostic confirmé de thrombocytopénie immunitaire chronique (PTI) selon les directives 2019 de l'American Society of Hematology (ASH)
3. Nombre de plaquettes <30x10^9/L lors de la visite de référence
4. Consentement éclairé écrit volontaire (fourni par le parent ou le tuteur légal du patient) et consentement (fourni par le patient [si l'âge est approprié selon les exigences de l'IRB (Institutional Review Board)])
5. Les femmes sexuellement actives qui ont utilisé au moins 1 forme acceptable de contraception pendant au moins 30 jours (ou au moins 3 mois pour les contraceptifs hormonaux) avant la visite de dépistage et doivent accepter d'utiliser au moins 1 méthode de contraception acceptable tout au long l'étude et pendant 30 jours après la dernière dose de PANZYGA. Les méthodes de contraception acceptables pour cette étude comprennent : le dispositif intra-utérin (DIU), la contraception hormonale, le préservatif masculin ou féminin, le gel spermicide, le diaphragme, l'éponge ou la cape cervicale. Pour les femmes non sexuellement actives qui ont commencé leurs règles, l'abstinence est considérée comme une méthode de contraception acceptable.
6. Le parent ou le tuteur légal doit accepter et être prêt à aider le participant à assister aux visites d'étude et à suivre toutes les exigences du protocole et les instructions du médecin de l'étude

Critère d'exclusion:

1. Thrombocytopénie secondaire à d'autres maladies (telles que le syndrome d'immunodéficience acquise [SIDA] ou le lupus érythémateux disséminé [LES]), thrombocytopénie liée au médicament ou thrombocytopénie congénitale
2. Administration d'immunoglobuline intraveineuse (IGIV) ou d'immunoglobuline anti-D dans les 3 semaines (+/- 3 jours) avant l'inscription
3. Administration d'agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine lorsque la dose n'a PAS été stable dans les 3 semaines précédant l'inscription et qu'un changement de posologie est prévu avant le jour 32
4. Administration d'immunosuppresseurs oraux lorsque la dose n'a PAS été stable au cours des 2 mois précédents (2 semaines pour la corticothérapie au long cours) et qu'un changement de posologie est prévu avant le jour 32 (Remarque : l'utilisation d'agents topiques et de corticothérapie inhalée est autorisée)
5. Administration d'agents anti-prolifiques à long terme ou d'un traitement androgénique atténué lorsque la dose n'a PAS été stable au cours des 2 mois précédents et qu'un changement de posologie est prévu avant le jour 32
6. Ne répond pas à un traitement antérieur par IGIV ou immunoglobuline anti-D
7. Preuve d'un épisode hémorragique majeur actif lors du dépistage
8. Splénectomie au cours des 3 mois précédents ou splénectomie planifiée tout au long de la période d'étude
9. Syndrome d'Evans (présentant une maladie active avec 2 des 3 éléments suivants : thrombocytopénie auto-immune, anémie hémolytique auto-immune et/ou neutropénie auto-immune)
10. Infections connues ou suspectées par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), le virus de l'hépatite B (VHB) et/ou le virus de l'hépatite C (VHC)
11. Chirurgie d'urgence au cours des 4 semaines précédentes
12. Maladie grave du foie et/ou des reins (alanine aminotransférase [ALT] > 3x la limite supérieure de la normale (LSN), aspartate aminotransférase [AST] > 3x la limite supérieure de la normale (LSN) et/ou créatinine > 120 µmol/L)
13. Antécédents d'hypersensibilité sévère aux produits dérivés du sang ou du plasma, ou à tout composant du PANZYGA
14. Déficit connu en immunoglobuline A (IgA) et anticorps anti-IgA
15. Antécédents ou suspicion d'abus d'alcool ou de drogues au cours de l'année précédente
16. Femmes enceintes ou allaitantes
17. Incapable ou refusant de se conformer au protocole d'étude
18. Réception de tout autre médicament expérimental dans les 3 mois précédant l'entrée à l'étude
19. Facteurs de risque* d'événements thromboemboliques pour lesquels les risques l'emportent sur le bénéfice potentiel du traitement par PANZYGA.

20. Toute autre condition qui, de l'avis de l'investigateur, rend indésirable la participation du patient à l'étude ou peut interférer avec le respect du protocole.

    • Les facteurs de risque incluent, mais ne sont pas limités à : l'obésité, l'âge avancé, l'hypertension, le diabète, des antécédents d'athérosclérose/maladie vasculaire ou d'événements thrombotiques, l'hyperlipidémie, de multiples facteurs de risque cardiovasculaire, des troubles thrombophiliques acquis ou héréditaires, des périodes prolongées d'immobilisation, une hypovolémie sévère , cathétérisme veineux central, malignité active et/ou hyperviscosité connue ou suspectée.