Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di PANZYGA in pazienti pediatrici con trombocitopenia immunitaria cronica (ITP)

Criterio di inclusione:

1. Femmine e maschi di età compresa tra ≥1 anno e <18 anni
2. Diagnosi confermata di Trombocitopenia Immune Cronica (ITP) secondo le linee guida 2019 dell'American Society of Hematology (ASH)
3. Conta piastrinica <30x10^9/L alla visita basale
4. Consenso informato scritto volontario (fornito dal genitore o dal tutore legale del paziente) e assenso (fornito dal paziente [se adatto all'età secondo i requisiti dell'IRB (Institutional Review Board)])
5. Donne sessualmente attive che hanno utilizzato almeno 1 forma accettabile di controllo delle nascite per un minimo di 30 giorni (o un minimo di 3 mesi per i contraccettivi ormonali) prima della visita di screening e devono accettare di utilizzare almeno 1 metodo contraccettivo accettabile durante lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose di PANZYGA. Metodi accettabili di controllo delle nascite per questo studio includono: dispositivo intrauterino (IUD), contraccezione ormonale, preservativo maschile o femminile, gel spermicida, diaframma, spugna o cappuccio cervicale. Per le donne non sessualmente attive che hanno iniziato le mestruazioni, l'astinenza è considerata un metodo accettabile di controllo delle nascite.
6. Il genitore o tutore legale deve accettare ed essere disposto ad assistere il partecipante a partecipare alle visite di studio e a seguire tutti i requisiti del protocollo e le istruzioni del medico dello studio

Criteri di esclusione:

1. Trombocitopenia secondaria ad altre malattie (come la sindrome da immunodeficienza acquisita [AIDS] o il lupus eritematoso sistemico [LES]), trombocitopenia correlata a farmaci o trombocitopenia congenita
2. Somministrazione di immunoglobulina endovenosa (IGIV) o immunoglobulina anti-D entro 3 settimane (+/- 3 giorni) prima dell'arruolamento
3. Somministrazione di agonisti del recettore della trombopoietina quando la dose NON è stata stabile entro 3 settimane prima dell'arruolamento ed è pianificata una modifica del dosaggio prima del giorno 32
4. Somministrazione di immunosoppressori orali quando la dose NON è stata stabile nei 2 mesi precedenti (2 settimane per la terapia con corticosteroidi a lungo termine) ed è pianificata una modifica del dosaggio prima del giorno 32 (Nota: è consentito l'uso di agenti topici e terapia con corticosteroidi per via inalatoria)
5. Somministrazione di agenti antiprolifici a lungo termine o terapia androgenica attenuata quando la dose NON è stata stabile nei 2 mesi precedenti ed è prevista una modifica del dosaggio prima del giorno 32
6. Non responsivo al precedente trattamento con IGIV o immunoglobulina anti-D
7. Evidenza di un episodio di sanguinamento maggiore attivo allo Screening
8. Splenectomia nei 3 mesi precedenti o splenectomia pianificata per tutto il periodo di studio
9. Sindrome di Evans (che presenta una malattia attiva con 2 su 3 dei seguenti: trombocitopenia autoimmune, anemia emolitica autoimmune e/o neutropenia autoimmune)
10. Infezioni note o sospette da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), virus dell'epatite B (HBV) e/o virus dell'epatite C (HCV)
11. Chirurgia d'urgenza nelle 4 settimane precedenti
12. Malattia epatica e/o renale grave (alanina aminotransferasi [ALT] >3 volte il limite superiore della norma (ULN), aspartato aminotransferasi [AST] >3 volte il limite superiore della norma (ULN) e/o creatinina >120 µmol/L)
13. Storia di grave ipersensibilità al sangue o ai prodotti derivati ​​dal plasma o a qualsiasi componente di PANZYGA
14. Deficit noto di immunoglobulina A (IgA) e anticorpi contro IgA
15. Storia di o sospetto abuso di alcol o droghe nell'anno precedente
16. Donne in gravidanza o allattamento
17. Incapace o non disposto a rispettare il protocollo di studio
18. Ricezione di qualsiasi altro medicinale sperimentale entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio
19. Fattori di rischio* per eventi tromboembolici in cui i rischi superano il potenziale beneficio del trattamento con PANZYGA.

20. Qualsiasi altra condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renda indesiderabile la partecipazione del paziente allo studio o possa interferire con la conformità al protocollo.

    • I fattori di rischio includono, ma non sono limitati a: obesità, età avanzata, ipertensione, diabete, una storia di aterosclerosi/malattie vascolari o eventi trombotici, iperlipidemia, molteplici fattori di rischio cardiovascolare, disturbi trombofilici acquisiti o ereditari, periodi prolungati di immobilizzazione, grave ipovolemia , cateterizzazione venosa centrale, malignità attiva e/o iperviscosità nota o sospetta.