Estudio para evaluar la eficacia y seguridad de PANZYGA en pacientes pediátricos con trombocitopenia inmune crónica (ITP)

Criterios de inclusión:

1. Mujeres y hombres de ≥1 año a <18 años
2. Diagnóstico confirmado de trombocitopenia inmune crónica (ITP) según las pautas de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH) de 2019
3. Recuento de plaquetas <30x10^9/L en la visita inicial
4. Otorgamiento voluntario de consentimiento informado por escrito (proporcionado por el padre o tutor legal del paciente) y asentimiento (proporcionado por el paciente [si es apropiado para la edad según los requisitos del IRB (Junta de Revisión Institucional)])
5. Mujeres sexualmente activas que han estado usando al menos 1 método anticonceptivo aceptable durante un mínimo de 30 días (o un mínimo de 3 meses para anticonceptivos hormonales) antes de la visita de selección y deben aceptar usar al menos 1 método anticonceptivo aceptable durante todo el proceso. el estudio y durante 30 días después de la última dosis de PANZYGA. Los métodos anticonceptivos aceptables para este estudio incluyen: dispositivo intrauterino (DIU), anticonceptivo hormonal, condón masculino o femenino, gel espermicida, diafragma, esponja o capuchón cervical. Para las mujeres no sexualmente activas que han comenzado a menstruar, la abstinencia se considera un método aceptable de control de la natalidad.
6. El padre o tutor legal debe aceptar y estar dispuesto a ayudar al participante a asistir a las visitas del estudio y seguir todos los requisitos del protocolo y las instrucciones del médico del estudio.

Criterio de exclusión:

1. Trombocitopenia secundaria a otras enfermedades (como el síndrome de inmunodeficiencia adquirida [SIDA] o el lupus eritematoso sistémico [LES]), trombocitopenia relacionada con fármacos o trombocitopenia congénita
2. Administración de inmunoglobulina intravenosa (IGIV) o inmunoglobulina anti-D dentro de las 3 semanas (+/- 3 días) antes de la inscripción
3. Administración de agonistas del receptor de trombopoyetina cuando la dosis NO ha sido estable dentro de las 3 semanas anteriores a la inscripción y se planea un cambio de dosis antes del día 32
4. Administración de inmunosupresores orales cuando la dosis NO ha sido estable durante los 2 meses anteriores (2 semanas para la terapia a largo plazo con corticosteroides) y se planea un cambio de dosis antes del día 32 (Nota: se permite el uso de agentes tópicos y terapia con corticosteroides inhalados)
5. Administración de agentes antiprolíficos a largo plazo o terapia con andrógenos atenuados cuando la dosis NO ha sido estable durante los 2 meses anteriores y se planea un cambio de dosis antes del día 32
6. No responde al tratamiento previo con IGIV o inmunoglobulina anti-D
7. Evidencia de un episodio de sangrado mayor activo en la selección
8. Esplenectomía en los 3 meses anteriores o esplenectomía planificada durante el período de estudio
9. Síndrome de Evans (experimentar enfermedad activa con 2 de 3 de los siguientes: trombocitopenia autoinmune, anemia hemolítica autoinmune y/o neutropenia autoinmune)
10. Infecciones conocidas o sospechadas por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), el virus de la hepatitis B (VHB) y/o el virus de la hepatitis C (VHC)
11. Cirugía de urgencia en las 4 semanas previas
12. Enfermedad hepática y/o renal grave (alanina aminotransferasa [ALT] >3 veces el límite superior de lo normal (LSN), aspartato aminotransferasa [AST] >3 veces el límite superior de la normalidad (LSN) y/o creatinina >120 µmol/L)
13. Antecedentes de hipersensibilidad grave a productos derivados de sangre o plasma, o cualquier componente de PANZYGA
14. Deficiencia conocida de inmunoglobulina A (IgA) y anticuerpos contra IgA
15. Antecedentes o sospecha de abuso de alcohol o drogas en el año anterior
16. Mujeres que están embarazadas o amamantando
17. No puede o no quiere cumplir con el protocolo del estudio
18. Recepción de cualquier otro medicamento en investigación dentro de los 3 meses anteriores al ingreso al estudio
19. Factores de riesgo* de eventos tromboembólicos en quienes los riesgos superan el beneficio potencial del tratamiento con PANZYGA.

20. Cualquier otra condición que, en opinión del investigador, haga que no sea deseable que el paciente participe en el estudio o que pueda interferir con el cumplimiento del protocolo.

    • Los factores de riesgo incluyen, pero no se limitan a: obesidad, edad avanzada, hipertensión, diabetes, antecedentes de aterosclerosis/enfermedad vascular o eventos trombóticos, hiperlipidemia, múltiples factores de riesgo cardiovascular, trastornos trombofílicos adquiridos o hereditarios, períodos prolongados de inmovilización, hipovolemia grave , cateterismo venoso central, malignidad activa y/o hiperviscosidad conocida o sospechada.