소아 만성면역성혈소판감소증(ITP) 환자에서 PANZYGA의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구
2024년 9월 9일 업데이트: Octapharma
소아 만성 면역성 혈소판감소증(ITP) 환자에서 판지가의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 시판 후 연구
이것은 만성 ITP 소아 환자에서 PANZYGA의 효능과 안전성을 평가하는 전향적, 공개, 단일군, 다기관, 4상 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Sacramento, California, 미국, 95817
- Octapharma Research Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- Octapharma Research Site
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Octapharma Research Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Octapharma Research Site
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Toledo, Ohio, 미국, 43606
- Octapharma Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Octapharma Research Site
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Rhode Island
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Providence, Rhode Island, 미국, 02903
- Octapharma Research Site
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Octapharma Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 1세 이상에서 18세 미만의 여성 및 남성
- 미국혈액학회(ASH) 2019 가이드라인에 따른 만성면역성혈소판감소증(ITP) 진단 확정
- 기준선 방문 시 혈소판 수 <30x10^9/L
- 자발적으로 제공된 서면 동의서(환자의 부모 또는 법적 보호자가 제공) 및 동의(환자가 제공[IRB(Institutional Review Board) 요구 사항에 따라 연령에 적합한 경우])
- 스크리닝 방문 전 최소 30일(또는 호르몬 피임약의 경우 최소 3개월) 동안 최소 1가지의 허용되는 피임 방법을 사용해 왔으며 전체 기간 동안 최소 1가지의 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 하는 성적으로 활동적인 여성 연구 및 PANZYGA의 마지막 투여 후 30일 동안. 이 연구에 허용되는 피임 방법에는 자궁 내 장치(IUD), 호르몬 피임법, 남성 또는 여성 콘돔, 살정제 젤, 다이어프램, 스폰지 또는 자궁경부 캡이 포함됩니다. 월경을 시작하고 성적으로 활동적이지 않은 여성의 경우 금욕은 허용되는 피임 방법으로 간주됩니다.
- 부모 또는 법적 보호자는 참가자가 연구 방문에 참석하고 연구 의사의 모든 프로토콜 요구 사항 및 지침을 따르는 데 동의하고 기꺼이 도와야 합니다.
제외 기준:
- 다른 질병(예: 후천성 면역결핍 증후군[AIDS] 또는 전신성 홍반성 루푸스[SLE])에 이차적인 혈소판 감소증, 약물 관련 혈소판 감소증 또는 선천성 혈소판 감소증
- 등록 전 3주(+/- 3일) 이내에 정맥 면역글로불린(IGIV) 또는 항-D 면역글로불린 투여
- 등록 전 3주 이내에 용량이 안정적이지 않고 32일 전에 용량 변경이 계획된 경우 트롬보포이에틴 수용체 작용제의 투여
- 이전 2개월(장기 코르티코스테로이드 요법의 경우 2주) 동안 용량이 안정적이지 않았고 32일 이전에 용량 변경이 계획된 경우 경구용 면역억제제 투여(참고: 국소 제제 및 흡입 코르티코스테로이드 요법 사용이 허용됨)
- 이전 2개월 동안 용량이 안정적이지 않고 32일 이전에 용량 변경이 계획된 경우 장기 증식 방지제 또는 약독화 안드로겐 요법의 투여
- IGIV 또는 항-D 면역글로불린을 사용한 이전 치료에 반응하지 않음
- 스크리닝 시 활동성 주요 출혈 에피소드의 증거
- 이전 3개월 동안의 비장 절제술 또는 연구 기간 동안 계획된 비장 절제술
- 에반스 증후군(다음 중 3가지 중 2가지는 활동성 질환을 경험함: 자가면역성 혈소판감소증, 자가면역성 용혈성 빈혈 및/또는 자가면역 호중구감소증)
- 알려지거나 의심되는 인간 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염 바이러스(HBV) 및/또는 C형 간염 바이러스(HCV) 감염
- 지난 4주 동안의 응급 수술
- 중증 간 및/또는 신장 질환(알라닌 아미노전이효소[ALT] > 정상 상한치(ULN)의 3배, 아스파테이트 아미노전이효소[AST] > 정상 상한치(ULN)의 3배 및/또는 크레아티닌 >120 µmol/L)
- 혈액 또는 혈장 유래 제품 또는 PANZYGA의 구성 요소에 대한 심각한 과민성 병력
- 알려진 면역글로불린 A(IgA) 결핍 및 IgA에 대한 항체
- 전년도에 알코올 또는 약물 남용의 병력 또는 의심
- 임신 또는 수유 중인 여성
- 연구 프로토콜을 준수할 수 없거나 준수하지 않으려는 경우
- 연구 시작 전 3개월 이내에 다른 모든 연구용 의약품 수령
- 위험이 PANZYGA 치료의 잠재적 이점을 능가하는 혈전색전증 사건에 대한 위험 인자*.
연구자의 의견으로는 환자가 연구에 참여하는 것을 바람직하지 않게 만들거나 프로토콜 준수를 방해할 수 있는 임의의 다른 조건(들).
- 위험 요인에는 비만, 고령, 고혈압, 당뇨병, 죽상경화증/혈관 질환 또는 혈전증 병력, 고지혈증, 다중 심혈관 위험 요인, 후천성 또는 유전성 혈전성 장애, 장기간 부동 기간, 심각한 저혈량증이 포함되나 이에 국한되지 않습니다. , 중심 정맥 카테터 삽입, 활동성 악성 종양 및/또는 알려지거나 의심되는 과다점도.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 판지가
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면역글로불린, 정맥주사, 휴먼아이파스
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈소판 수 증가
기간: 8일
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첫 번째 주입 후 7일 이내에, 즉 8일차까지 혈소판 수가 최소 한 번 ≥50 × 10^9/L로 증가한 피험자 수(증가는 다음 날을 포함하여 어느 날이든 최소 한 번 발생해야 함) 8).
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8일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈소판 수치가 최소 50x10^9/L에 도달하는 데 걸리는 일수
기간: 연구 완료를 통해 최대 37일
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주입 후 피험자가 혈소판 수치가 최소 50x10^9/L에 도달하는 데 걸리는 일수
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연구 완료를 통해 최대 37일
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혈소판 반응 기간
기간: 연구 완료를 통해 최대 37일
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혈소판 수가 최소 50x10^9/L 이상으로 유지되는 일수
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연구 완료를 통해 최대 37일
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최대 혈소판 수
기간: 연구 완료를 통해 최대 37일
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피험자별 최대 혈소판 수(10^9/L)
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연구 완료를 통해 최대 37일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 1월 21일
기본 완료 (실제)
2023년 9월 19일
연구 완료 (실제)
2024년 5월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 3월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 3월 6일
처음 게시됨 (실제)
2019년 3월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 9월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 9월 9일
마지막으로 확인됨
2024년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NGAM-10
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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