Undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​PANZYGA hos pædiatriske patienter med kronisk immun trombocytopeni (ITP)

Inklusionskriterier:

1. Kvinder og mænd i alderen fra ≥1 år til <18 år
2. Bekræftet diagnose af kronisk immun trombocytopeni (ITP) i henhold til American Society of Hematology (ASH) 2019 retningslinjer
3. Blodpladeantal <30x10^9/L ved baselinebesøget
4. Frivilligt givet skriftligt informeret samtykke (givet af patientens forælder eller værge) og samtykke (givet af patienten [hvis alderssvarende ifølge IRB-kravene (Institutional Review Board)])
5. Seksuelt aktive kvinder, der har brugt mindst 1 acceptabel præventionsform i minimum 30 dage (eller minimum 3 måneder for hormonelle præventionsmidler) forud for screeningsbesøget og skal acceptere at bruge mindst 1 acceptabel præventionsmetode gennem hele undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste dosis af PANZYGA. Acceptable metoder til prævention til denne undersøgelse omfatter: intrauterin enhed (IUD), hormonal prævention, mandlig eller kvindelig kondom, sæddræbende gel, mellemgulv, svamp eller cervikal hætte. For ikke-seksuelt aktive kvinder, der er begyndt at menstruere, betragtes abstinens som en acceptabel præventionsmetode.
6. Forælder eller værge skal acceptere og være villig til at hjælpe deltageren med at deltage i studiebesøg og følge alle protokolkrav og instruktioner fra undersøgelseslægen

Ekskluderingskriterier:

1. Trombocytopeni sekundært til andre sygdomme (såsom Acquired Immunodeficiency Syndrome [AIDS] eller systemisk lupus erythematosus [SLE]), lægemiddelrelateret trombocytopeni eller medfødt trombocytopeni
2. Administration af intravenøst ​​immunglobulin (IGIV) eller anti-D immunglobulin inden for 3 uger (+/- 3 dage) før indskrivning
3. Administration af trombopoietin-receptoragonister, når dosis IKKE har været stabil inden for 3 uger før optagelse, og en dosisændring er planlagt før dag 32
4. Administration af orale immunsuppressiva, når dosis IKKE har været stabil i de foregående 2 måneder (2 uger for langtidsbehandling med kortikosteroider), og en dosisændring er planlagt før dag 32 (Bemærk: brug af topiske midler og inhaleret kortikosteroidbehandling er tilladt)
5. Administration af langsigtede anti-prolifika midler eller svækket androgenbehandling, når dosis IKKE har været stabil i de foregående 2 måneder, og en dosisændring er planlagt før dag 32
6. Reagerer ikke på tidligere behandling med IGIV eller anti-D immunglobulin
7. Bevis på en aktiv større blødningsepisode ved screening
8. Splenektomi i de foregående 3 måneder eller planlagt splenektomi i hele undersøgelsesperioden
9. Evans syndrom (oplever aktiv sygdom med 2 ud af 3 af følgende: autoimmun trombocytopeni, autoimmun hæmolytisk anæmi og/eller autoimmun neutropeni)
10. Kendte eller mistænkte infektioner med human immundefektvirus (HIV), hepatitis B-virus (HBV) og/eller hepatitis C-virus (HCV)
11. Akut operation i de foregående 4 uger
12. Alvorlig lever- og/eller nyresygdom (alaninaminotransferase [ALT] >3x øvre normalgrænse (ULN), aspartataminotransferase [AST] >3x øvre normalgrænse (ULN) og/eller kreatinin >120 µmol/L)
13. Anamnese med svær overfølsomhed over for blod- eller plasmaafledte produkter eller enhver komponent af PANZYGA
14. Kendt immunglobulin A (IgA) mangel og antistoffer mod IgA
15. Historie om eller mistanke om alkohol- eller stofmisbrug i det foregående år
16. Kvinder, der er gravide eller ammer
17. Ude af stand eller vilje til at overholde undersøgelsesprotokollen
18. Modtagelse af ethvert andet forsøgslægemiddel inden for 3 måneder før studiestart
19. Risikofaktorer* for tromboemboliske hændelser, hvor risici opvejer den potentielle fordel ved PANZYGA-behandling.

20. Enhver anden(e) tilstand(er), som efter investigators mening gør det uønsket for patienten at deltage i undersøgelsen eller kan forstyrre protokoloverholdelse.

    • Risikofaktorer omfatter, men er ikke begrænset til: fedme, høj alder, hypertension, diabetes, en historie med åreforkalkning/vaskulær sygdom eller trombotiske hændelser, hyperlipidæmi, multiple kardiovaskulære risikofaktorer, erhvervede eller arvelige trombofile lidelser, længere perioder med immobilisering, alvorlig hypovolæmi , central venekateterisering, aktiv malignitet og/eller kendt eller mistænkt hyperviskositet.