Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo preparatu PANZYGA u dzieci i młodzieży z przewlekłą małopłytkowością immunologiczną (ITP)

Kryteria przyjęcia:

1. Kobiety i mężczyźni w wieku od ≥1 roku do <18 lat
2. Potwierdzone rozpoznanie przewlekłej małopłytkowości immunologicznej (ITP) zgodnie z wytycznymi American Society of Hematology (ASH) 2019
3. Liczba płytek krwi <30x10^9/l podczas wizyty wyjściowej
4. Dobrowolna pisemna świadoma zgoda (dostarczona przez rodzica lub opiekuna prawnego pacjenta) i zgoda (dostarczona przez pacjenta [jeśli jest odpowiednia dla wieku zgodnie z wymaganiami IRB (Institutional Review Board)])
5. Kobiety aktywne seksualnie, które stosowały co najmniej 1 akceptowalną metodę antykoncepcji przez co najmniej 30 dni (lub co najmniej 3 miesiące w przypadku antykoncepcji hormonalnej) przed wizytą przesiewową i muszą wyrazić zgodę na stosowanie co najmniej 1 akceptowalnej metody antykoncepcji przez cały okres badania i przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki PANZYGA. Akceptowalne metody kontroli urodzeń w tym badaniu obejmują: wkładkę wewnątrzmaciczną (IUD), antykoncepcję hormonalną, prezerwatywę dla mężczyzn lub kobiet, żel plemnikobójczy, diafragmę, gąbkę lub kapturek naszyjkowy. W przypadku nieaktywnych seksualnie kobiet, które zaczęły miesiączkować, abstynencja jest uważana za akceptowalną metodę kontroli urodzeń.
6. Rodzic lub opiekun prawny musi wyrazić zgodę i być chętny do pomocy uczestnikowi w uczestnictwie w wizytach studyjnych oraz przestrzegać wszystkich wymagań protokołów i instrukcji lekarza prowadzącego badanie

Kryteria wyłączenia:

1. Małopłytkowość wtórna do innych chorób (takich jak zespół nabytego niedoboru odporności [AIDS] lub toczeń rumieniowaty układowy [SLE]), małopłytkowość związana z lekami lub wrodzona trombocytopenia
2. Dożylne podanie immunoglobuliny (IGIV) lub immunoglobuliny anty-D w ciągu 3 tygodni (+/- 3 dni) przed włączeniem
3. Podawanie agonistów receptora trombopoetyny, gdy dawka NIE była stabilna w ciągu 3 tygodni przed włączeniem do badania i planowana jest zmiana dawkowania przed 32. dniem
4. Podawanie doustnych leków immunosupresyjnych, jeśli dawka NIE była stabilna w ciągu ostatnich 2 miesięcy (2 tygodnie w przypadku długotrwałej terapii kortykosteroidami) i planowana jest zmiana dawkowania przed 32. dniem (Uwaga: dozwolone jest stosowanie leków miejscowych i kortykosteroidów wziewnych)
5. Podawanie długoterminowych leków hamujących rozmnażanie lub terapia atenuowanymi androgenami, gdy dawka NIE była stabilna w ciągu ostatnich 2 miesięcy i planowana jest zmiana dawkowania przed 32. dniem
6. Brak odpowiedzi na wcześniejsze leczenie IGIV lub immunoglobuliną anty-D
7. Dowód aktywnego epizodu poważnego krwawienia podczas badania przesiewowego
8. Splenektomia w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub planowana splenektomia w całym okresie badania
9. Zespół Evansa (doświadczanie aktywnej choroby z 2 z 3 z następujących: małopłytkowość autoimmunologiczna, niedokrwistość hemolityczna autoimmunologiczna i/lub neutropenia autoimmunologiczna)
10. Znane lub podejrzewane zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) i/lub wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV)
11. Pilna operacja w ciągu ostatnich 4 tygodni
12. Ciężka choroba wątroby i (lub) nerek (aminotransferaza alaninowa [ALT] >3x górna granica normy (GGN), aminotransferaza asparaginianowa [AST] >3x górna granica normy (GGN) i/lub kreatynina >120 µmol/l)
13. Historia ciężkiej nadwrażliwości na produkty krwiopochodne lub osocze lub którykolwiek składnik PANZYGA
14. Znany niedobór immunoglobuliny A (IgA) i przeciwciał przeciwko IgA
15. Historia lub podejrzenie nadużywania alkoholu lub narkotyków w poprzednim roku
16. Kobiety w ciąży lub karmiące
17. Niezdolność lub niechęć do przestrzegania protokołu badania
18. Otrzymanie jakiegokolwiek innego badanego produktu leczniczego w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania
19. Czynniki ryzyka* zdarzeń zakrzepowo-zatorowych, w przypadku których ryzyko przewyższa potencjalne korzyści z leczenia produktem PANZYGA.

20. Wszelkie inne warunki, które w opinii badacza powodują, że udział pacjenta w badaniu jest niepożądany lub mogą zakłócać zgodność z protokołem.

    • Czynniki ryzyka obejmują między innymi: otyłość, zaawansowany wiek, nadciśnienie tętnicze, cukrzycę, historię miażdżycy tętnic/choroby naczyniowej lub zdarzeń zakrzepowych, hiperlipidemię, liczne czynniki ryzyka sercowo-naczyniowego, nabyte lub wrodzone zaburzenia zakrzepowe, przedłużone okresy unieruchomienia, ciężką hipowolemię , cewnikowanie żyły centralnej, aktywny nowotwór złośliwy i/lub stwierdzona lub podejrzewana nadmierna lepkość.