Исследование по оценке эффективности и безопасности PANZYGA у детей с хронической иммунной тромбоцитопенией (ITP)

Критерии включения:

1. Женщины и мужчины в возрасте от ≥1 года до <18 лет
2. Подтвержденный диагноз хронической иммунной тромбоцитопении (ИТП) в соответствии с рекомендациями Американского общества гематологов (ASH) 2019 г.
3. Количество тромбоцитов <30x10^9/л на исходном визите
4. Добровольно данное письменное информированное согласие (предоставленное родителем или законным опекуном пациента) и согласие (предоставленное пациентом [если возраст соответствует требованиям IRB (Institutional Review Board)])
5. Сексуально активные женщины, которые использовали по крайней мере 1 приемлемую форму контрацепции в течение как минимум 30 дней (или как минимум 3 месяца для гормональных контрацептивов) до визита для скрининга и должны дать согласие на использование по крайней мере 1 приемлемого метода контрацепции на протяжении всего визита. исследования и в течение 30 дней после последней дозы PANZYGA. Приемлемые методы контроля над рождаемостью для этого исследования включают: внутриматочную спираль (ВМС), гормональную контрацепцию, мужской или женский презерватив, гель-спермицид, диафрагму, губку или цервикальный колпачок. Для не ведущих половую жизнь женщин, у которых началась менструация, воздержание считается приемлемым методом контроля над рождаемостью.
6. Родитель или законный опекун должен согласиться и быть готовым помочь участнику посещать учебные визиты, а также следовать всем требованиям протокола и инструкциям врача-исследователя.

Критерий исключения:

1. Тромбоцитопения, вторичная по отношению к другим заболеваниям (таким как синдром приобретенного иммунодефицита [СПИД] или системная красная волчанка [СКВ]), тромбоцитопения, связанная с приемом лекарств, или врожденная тромбоцитопения
2. Введение внутривенного иммуноглобулина (IGIV) или анти-D-иммуноглобулина в течение 3 недель (+/- 3 дней) до включения в исследование
3. Введение агонистов рецепторов тромбопоэтина, если доза НЕ была стабильной в течение 3 недель до включения в исследование и изменение дозы планируется до 32-го дня.
4. Назначение пероральных иммунодепрессантов, если доза НЕ была стабильной в течение предшествующих 2 месяцев (2 недели для длительной терапии кортикостероидами) и изменение дозы планируется до 32-го дня (Примечание: разрешено использование местных препаратов и ингаляционной терапии кортикостероидами)
5. Введение длительно действующих препаратов, препятствующих пролиферации, или терапии аттенуированными андрогенами, если доза НЕ была стабильной в течение предшествующих 2 месяцев и изменение дозы планируется до 32-го дня.
6. Отсутствие ответа на предыдущее лечение IGIV или анти-D-иммуноглобулином
7. Доказательства активного эпизода большого кровотечения при скрининге
8. Спленэктомия в предыдущие 3 месяца или плановая спленэктомия в течение всего периода исследования
9. Синдром Эванса (активное заболевание с 2 из 3 следующих признаков: аутоиммунная тромбоцитопения, аутоиммунная гемолитическая анемия и/или аутоиммунная нейтропения)
10. Известные или подозреваемые инфекции вируса иммунодефицита человека (ВИЧ), вируса гепатита В (ВГВ) и/или вируса гепатита С (ВГС)
11. Неотложная хирургия в предшествующие 4 недели
12. Тяжелое заболевание печени и/или почек (аланинаминотрансфераза [АЛТ] >3х верхней границы нормы (ВГН), аспартатаминотрансфераза [АСТ] >3х верхней границы нормы (ВГН) и/или креатинин >120 мкмоль/л)
13. Тяжелая гиперчувствительность к продуктам, полученным из крови или плазмы, или к любому компоненту PANZYGA в анамнезе.
14. Известный дефицит иммуноглобулина А (IgA) и антител против IgA
15. История или подозрение на злоупотребление алкоголем или наркотиками в предыдущем году
16. Женщины, которые беременны или кормят грудью
17. Неспособность или нежелание соблюдать протокол исследования
18. Получение любого другого исследуемого лекарственного средства в течение 3 месяцев до включения в исследование
19. Факторы риска* тромбоэмболических осложнений, при которых риск перевешивает потенциальную пользу лечения Панзигой.

20. Любые другие условия, которые, по мнению исследователя, делают участие пациента в исследовании нежелательным или могут помешать соблюдению протокола.

    • Факторы риска включают, но не ограничиваются: ожирением, пожилым возрастом, артериальной гипертензией, диабетом, атеросклерозом/сосудистым заболеванием или тромботическими явлениями в анамнезе, гиперлипидемией, множественными сердечно-сосудистыми факторами риска, приобретенными или наследственными тромбофилическими заболеваниями, длительными периодами иммобилизации, тяжелой гиповолемией. , центральная венозная катетеризация, активное злокачественное новообразование и/или известная или подозреваемая гипервязкость.