Estudo para avaliar a eficácia e segurança de PANZYGA em pacientes pediátricos com trombocitopenia imune crônica (PTI)

Critério de inclusão:

1. Mulheres e homens com idade ≥1 ano a <18 anos
2. Diagnóstico confirmado de Trombocitopenia Imune Crônica (PTI) de acordo com as diretrizes de 2019 da Sociedade Americana de Hematologia (ASH)
3. Contagem de plaquetas <30x10^9/L na consulta inicial
4. Consentimento informado por escrito fornecido voluntariamente (fornecido pelos pais ou responsável legal do paciente) e consentimento (fornecido pelo paciente [se apropriado para a idade de acordo com os requisitos do IRB (Conselho de Revisão Institucional)])
5. Mulheres sexualmente ativas que usaram pelo menos 1 forma aceitável de controle de natalidade por um mínimo de 30 dias (ou um mínimo de 3 meses para contraceptivos hormonais) antes da visita de triagem e devem concordar em usar pelo menos 1 método aceitável de contracepção ao longo estudo e por 30 dias após a última dose de PANZYGA. Métodos aceitáveis ​​de controle de natalidade para este estudo incluem: dispositivo intrauterino (DIU), contracepção hormonal, preservativo masculino ou feminino, gel espermicida, diafragma, esponja ou capuz cervical. Para mulheres não sexualmente ativas que começaram a menstruar, a abstinência é considerada um método aceitável de controle de natalidade.
6. O pai ou responsável legal deve concordar e estar disposto a ajudar o participante a comparecer às visitas do estudo e seguir todos os requisitos do protocolo e instruções do médico do estudo

Critério de exclusão:

1. Trombocitopenia secundária a outras doenças (como Síndrome de Imunodeficiência Adquirida [AIDS] ou lúpus eritematoso sistêmico [LES]), trombocitopenia relacionada a drogas ou trombocitopenia congênita
2. Administração de imunoglobulina intravenosa (IGIV) ou imunoglobulina anti-D dentro de 3 semanas (+/- 3 dias) antes da inscrição
3. Administração de agonistas do receptor de trombopoietina quando a dose NÃO estiver estável dentro de 3 semanas antes da inscrição e uma mudança de dosagem for planejada antes do dia 32
4. Administração de imunossupressores orais quando a dose NÃO foi estável durante os 2 meses anteriores (2 semanas para corticoterapia de longo prazo) e uma mudança de dosagem é planejada antes do Dia 32 (Nota: o uso de agentes tópicos e corticoterapia inalatória é permitido)
5. Administração de agentes antiprolíficos de longo prazo ou terapia com androgênio atenuado quando a dose NÃO estiver estável durante os 2 meses anteriores e uma mudança de dosagem for planejada antes do dia 32
6. Não responde ao tratamento anterior com IGIV ou imunoglobulina anti-D
7. Evidência de um episódio de sangramento importante ativo na triagem
8. Esplenectomia nos 3 meses anteriores ou esplenectomia planejada durante todo o período do estudo
9. Síndrome de Evans (experimentando doença ativa com 2 de 3 dos seguintes: trombocitopenia autoimune, anemia hemolítica autoimune e/ou neutropenia autoimune)
10. Infecções conhecidas ou suspeitas pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), vírus da hepatite B (HBV) e/ou vírus da hepatite C (HCV)
11. Cirurgia de emergência nas últimas 4 semanas
12. Doença hepática e/ou renal grave (alanina aminotransferase [ALT] > 3x limite superior do normal (LSN), aspartato aminotransferase [AST] > 3x limite superior do normal (LSN) e/ou creatinina >120 µmol/L)
13. História de hipersensibilidade grave a produtos derivados do sangue ou plasma ou a qualquer componente do PANZYGA
14. Deficiência conhecida de imunoglobulina A (IgA) e anticorpos contra IgA
15. Histórico ou suspeita de abuso de álcool ou drogas no ano anterior
16. Mulheres grávidas ou amamentando
17. Incapaz ou relutante em cumprir o protocolo do estudo
18. Recebimento de qualquer outro medicamento experimental dentro de 3 meses antes da entrada no estudo
19. Fatores de risco* para eventos tromboembólicos nos quais os riscos superam o potencial benefício do tratamento com PANZYGA.

20. Qualquer outra condição que, na opinião do Investigador, torne indesejável a participação do paciente no estudo ou possa interferir no cumprimento do protocolo.

    • Os fatores de risco incluem, mas não estão limitados a: obesidade, idade avançada, hipertensão, diabetes, história de aterosclerose/doença vascular ou eventos trombóticos, hiperlipidemia, múltiplos fatores de risco cardiovascular, distúrbios trombofílicos adquiridos ou hereditários, períodos prolongados de imobilização, hipovolemia grave , cateterismo venoso central, malignidade ativa e/ou hiperviscosidade conhecida ou suspeita.