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神経線維腫症および低悪性度神経膠腫の患者における薬物セルメチニブ対カルボプラチン/ビンクリスチンの研究

2026年8月12日 更新者：National Cancer Institute (NCI)

新たに診断された、または以前に未治療の神経線維腫症1型（NF1）関連低悪性度神経膠腫（LGG）におけるセルメチニブ対カルボプラチン/ビンクリスチンの第3相ランダム化試験

この第 III 相試験では、セルメチニブが NF1 関連の低悪性度神経膠腫 (LGG) の被験者に対してカルボプラチン/ビンクリスチン (CV) による標準治療と同様に機能するかどうかを研究し、セルメチニブが CV よりも優れているかどうかを確認します。視神経経路（視神経）のLGG。 セルメチニブは、低悪性度神経膠腫腫瘍細胞の増殖に必要ないくつかの酵素を阻害することによって機能する薬です。 これにより、腫瘍細胞が殺されます。 化学療法として使用されるカルボプラチンやビンクリスチンなどの薬剤は、細胞を殺す、分裂を止める、または広がるのを止めるなど、さまざまな方法で腫瘍細胞の増殖を止めます。 セルメチニブが、カルボプラチンとビンクリスチンによる標準治療と比較して、NF1関連低悪性度神経膠腫患者の治療に効果があるかどうかはまだわかっていません。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

主な目的:

I. 未治療の神経線維腫症 1 型 (NF1 ）関連の低悪性度神経膠腫（LGG）。

Ⅱ． テラー視力カード (TAC) を使用した視力 (VA) が、視神経経路内に NF1 関連 LGG を有する患者において、CV と比較してセルメチニブで治療された患者の方が優れているかどうかを判断すること。

副次的な目的:

I. 未治療の NF1 関連 LGG における各治療レジメンでの腫瘍奏効率および全生存期間 (OS) を推定すること。

Ⅱ． HOTV（認識視力測定）を利用した視力検査を行うのに十分な年齢の患者の視神経経路内の未治​​療のNF1関連LGGにおけるHOTV文字視力検査を利用したVAの結果を評価すること。

III. 登録時に運動障害を記録した未治療のNF1関連LGG患者のVinelandスケールで測定した運動機能の改善を説明する。

IV. セルメチニブまたは CV で治療された患者の生活の質を前向きに評価および比較すること。

V. セルメチニブまたは CV で治療された NF1 関連 LGG 患者の認知機能、社会機能、感情機能、および行動機能を前向きに評価および比較すること。

探索的目的:

I. 光経路内の未治​​療の NF1 関連 LGG における治療反応のマーカーとして、網膜軸索および神経節細胞の厚さの光コヒーレンストモグラフィー (OCT) 測定値を評価すること。

Ⅱ． NF1 関連視神経経路腫瘍における従来の治療反応の測定 (二次元 MRI 測定) に新規の半自動体積磁気共鳴画像 (MRI) 測定を比較します。

III. 全エクソームおよびリボ核酸 (RNA) 配列決定を含むがこれらに限定されない包括的な分子分析を含む、将来の NF1-LGG 生物学研究のために保管される対の血液および腫瘍組織を得る。

概要: 患者は 2 群のうちの 1 群に無作為に割り付けられます。

アーム I:

導入: 患者は、1、8、15、22、43、50、57、および 64 日目にカルボプラチンを 60 分かけて静脈内 (IV) で投与され、1、8、15、22、29 日目には 1 分かけてビンクリスチン IV または IV プッシュされます。 、36、43、50、57、および 64 は、疾患の進行または許容できない毒性がない場合です。 患者は、スクリーニング中および研究中に MRI も受けます。

メンテナンス: 患者は、1、8、15、および 22 日目にカルボプラチン IV を 60 分かけて受け取り、ビンクリスチン IV または IV を 1、8、および 15 日目に 1 分かけてプッシュします。 疾患の進行または許容できない毒性がない場合、治療は 6 週間ごとに 8 サイクル繰り返されます。 患者は、研究中およびフォローアップ中に MRI も受けます。

ARM II: 患者は、1～28日目に1日2回(BID)硫酸セルメチニブを経口(PO)で投与されます。 治療は継続的であり、疾患の進行や許容できない毒性がない限り、28 日ごとに 27 サイクル繰り返します。 患者は試験中、MRIも受けます。

研究治療の完了後、患者は MRI と身体検査で 1 年間は 3 か月ごと、2 年間は 6 か月ごと、その後は 1 年に 1 回、最大 10 年間フォローアップされます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

165

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Mesa、Arizona、アメリカ、85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Loma Linda、California、アメリカ、92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland、California、アメリカ、94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego、California、アメリカ、92134
        • Naval Medical Center -San Diego
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
        • Connecticut Children's Medical Center
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Fort Myers、Florida、アメリカ、33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Hollywood、Florida、アメリカ、33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando、Florida、アメリカ、32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando、Florida、アメリカ、32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando、Florida、アメリカ、32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola、Florida、アメリカ、32504
        • Sacred Heart Hospital
      • St. Petersburg、Florida、アメリカ、33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa、Florida、アメリカ、33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
    • Hawaii
      • Honolulu、Hawaii、アメリカ、96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise、Idaho、アメリカ、83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • University of Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Springfield、Illinois、アメリカ、62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines、Iowa、アメリカ、50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor、Maine、アメリカ、04401
        • Eastern Maine Medical Center
      • Scarborough、Maine、アメリカ、04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Royal Oak、Michigan、アメリカ、48073
        • Corewell Health Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、アメリカ、65212
        • University of Missouri Children's Hospital
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Morristown、New Jersey、アメリカ、07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
    • New Mexico
      • Albuquerque、New Mexico、アメリカ、87106
        • Presbyterian Hospital
      • Albuquerque、New Mexico、アメリカ、87106
        • University of New Mexico Cancer Center
    • New York
      • Albany、New York、アメリカ、12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo、New York、アメリカ、14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • University of Rochester
      • Syracuse、New York、アメリカ、13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • Valhalla、New York、アメリカ、10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
        • East Carolina University
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo、North Dakota、アメリカ、58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron、Ohio、アメリカ、44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton、Ohio、アメリカ、45404
        • Dayton Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland、Oregon、アメリカ、97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville、Pennsylvania、アメリカ、17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence、Rhode Island、アメリカ、02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia、South Carolina、アメリカ、29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • Tennessee
      • Knoxville、Tennessee、アメリカ、37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • El Paso、Texas、アメリカ、79905
        • El Paso Children's Hospital
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • UT MD Anderson Cancer Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock、Texas、アメリカ、79410
        • Covenant Children's Hospital
      • Lubbock、Texas、アメリカ、79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington、Vermont、アメリカ、05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
      • Roanoke、Virginia、アメリカ、24014
        • Carilion Children's
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane、Washington、アメリカ、99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma、Washington、アメリカ、98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma、Washington、アメリカ、98431
        • Madigan Army Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • カナダ
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax、Nova Scotia、カナダ、B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Sherbrooke、Quebec、カナダ、J1H 5N4
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
  • プエルトリコ
      • Caguas、プエルトリコ、00726
        • HIMA San Pablo Oncologic Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～21年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -患者は登録時に2歳以上21歳未満でなければなりません
  • -患者は登録時に>= 0.5 m^2の体表面積（BSA）を持っている必要があります
  • -患者は、臨床基準および/または生殖細胞系遺伝子検査に基づいて神経線維腫症1型（NF1）を持っている必要があります
  • -患者は、新たに診断された、または手術以外のモダリティで治療されていないNF-1関連LGGと以前に診断されている必要があります

  • 視神経経路神経膠腫 (OPG) 患者の場合:

    • 新たに診断された OPG 患者は、神経学的症状 (以下に定義する視覚機能障害を含む) または腫瘍に関連するその他の検査所見がある場合に適格です。
    • -以前にOPGと診断された患者は、新規または悪化した神経学的症状（以下に定義する視覚機能障害を含む）がある場合、または腫瘍の成長がある場合に適格です

    • 新たに診断された OPG と以前に診断された OPG の両方について、以下の視覚的基準の少なくとも 1 つを満たしていれば、腫瘍の増殖や他の神経学的症状または悪化があったかどうかに関係なく、患者は適格である可能性があります。

      • 過去1年以内に記録された視力（VA）または視野（VF）の悪化として定義される視覚の悪化（検査または病歴による）;また
      • 重大な視覚機能障害（片眼または両眼で、年齢に対する正常よりも 0.6 logMAR [20/80、6/24、または 2.5/10] 以上悪い VA と定義）

  • 他の場所に LGG がある患者 (つまり、OPG ではない) の場合:

    • -LGG と新たに診断された患者は、腫瘍に関連する神経学的症状またはその他の検査所見がある場合に適格です。

      • 注: 関連する神経学的症状または検査所見のない LGG の新たに診断された患者は適格ではありません
    • -以前にLGGと診断された患者は、新規または悪化した神経学的症状がある場合、または腫瘍の成長がある場合に適格です
  • 必須ではありませんが、生検/腫瘍切除が行われる場合、適格な組織型には、中枢神経系 (CNS) の第 5 版 WHO 分類により、LGG または低悪性度星状細胞腫 (世界保健機関 [WHO] グレード I および II) と見なされるすべての腫瘍が含まれます。上衣下巨細胞性星細胞腫を除く腫瘍
  • -患者は二次元で測定可能な腫瘍>= 1 cm^2を持っている必要があります
  • -転移性疾患または複数の独立した原発性LGGを有する患者 研究が許可されている

  • -クレアチニンクリアランスまたは放射性同位体糸球体濾過率（GFR）>= 70 mL /分/ 1.73 m^2 または年齢/性別に基づく血清クレアチニン (登録前 7 日以内):

    • 年;最大血清クレアチニン (mg/dL)
    • 2歳から6歳未満; 0.8 (男性) および 0.8 (女性)
    • 6年から10年未満; 1 (男性) と 1 (女性)
    • 10歳から13歳未満; 1.2 (男性) と 1.2 (女性)
    • 13歳から16歳未満; 1.5 (男性) と 1.4 (女性)
    • >= 16歳; 1.7 (男性) と 1.4 (女性)
  • 総ビリルビン=<1.5 x年齢の上限（ULN）（登録前7日以内）（ギルバート症候群と診断された子供は、総ビリルビンレベルおよび間接ビリルビンレベルに関係なく、研究が許可されます。彼らの直接[抱合型]ビリルビンは<3.1mg/dLです)
  • -血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ（SGPT）（アラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]）= <3 x正常上限（ULN）= 135 U / L（登録前7日以内）。 この調査では、SGPT の ULN は 45 U/L です。
  • -アルブミン>= 2 g / dL（登録前7日以内）
  • -左心室駆出率（LVEF）> = 53％（または施設の正常; LVEF結果が値の範囲として与えられている場合、範囲の上限値が使用されます）心エコー図による（登録前の4週間以内）
  • -心電図検査（EKG）による補正QT（QTc）間隔= <450ミリ秒（登録前4週間以内）
  • -絶対好中球数> = 1,000 / uL（サポートなし）（登録前の7日以内）
  • 血小板 >= 100,000/uL (サポートなし) (登録前 7 日以内)
  • -ヘモグロビン >= 8 g/dL (サポートされる場合があります) (登録前の 7 日以内)
  • -既知の発作障害を有する患者は安定している必要があり、登録前の2週間以内に発作頻度の大幅な増加を経験してはなりません

  • -2〜17歳の患者は、登録時の年齢、身長、性別の血圧が95パーセンタイル以下でなければなりません。 -18歳以上の患者は、登録時に血圧が130/80 mmHg未満でなければなりません（降圧薬の使用の有無にかかわらず）。

    • 注: 高血圧症の治療薬を使用して、適切な血圧を達成することができます。
  • すべての患者は、登録前4週間以内に眼科毒性評価を実施する必要があります
  • -すべての患者について、脳（視神経経路腫瘍の眼窩切開を伴う）および/または脊椎（原発疾患の部位に応じて）のMRIを造影剤の有無にかかわらず、登録前4週間以内に実施する必要があります

  • 標的腫瘍（必須ではありません）の手術を受ける患者の場合、術前および術後*の脳（視神経路腫瘍の眼窩切開を伴う）または脊椎（原疾患の部位に応じて）のMRI造影剤の有無にかかわらず、登録前の4週間以内に実施する必要があります

    • 術後 MRI は、可能であれば手術後 48 時間以内に行うのが理想的です。
  • 患者は、Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) スコア 0、1、または 2 に対応するパフォーマンス ステータスを持っている必要があります。16 歳以上の患者には Karnofsky を使用し、16 歳未満の患者には Lansky を使用します。
  • -患者はカプセル全体を飲み込む能力が必要です
  • -患者は、生活の質（QOL）および神経認知評価を完了するために、英語またはスペイン語で受容的かつ表現力のある言語スキルを持っている必要があります
  • すべての患者および/またはその両親または法定後見人は、書面によるインフォームド コンセントに署名する必要があります。
  • 人体研究に関するすべての機関、食品医薬品局 (FDA)、および国立がん研究所 (NCI) の要件を満たす必要があります。

除外基準:

  • -患者は、化学療法、放射線療法、免疫療法、または骨髄移植を含む以前の腫瘍指向療法を受けてはなりません。 事前の外科的介入は許可されています
  • -過去1年以内に別の腫瘍に対する同時悪性腫瘍または治療歴（手術以外）のある患者は不適格です
  • 患者は他の治験薬を受けていない可能性があります
  • -物質使用障害を含む深刻な医学的または精神医学的疾患/状態の患者 研究要件/治療の遵守を妨害または制限する研究者の判断で、適格ではありません
  • -治験責任医師の意見では、研究手順を遵守できない患者は適格ではありません
  • 妊娠中の女性患者は、胎児毒性および催奇形性作用が治験薬のいくつかで指摘されているため、適格ではありません。 妊娠の可能性のある女性患者には妊娠検査が必要です
  • 母乳育児を計画している授乳中の女性は対象外です

  • -生殖能力のある性的に活発な患者で、効果的な避妊法を使用することに同意していない 研究参加期間中および研究療法を中止してから12週間は適格ではありません

    • 注：出産の可能性のある女性、および妊娠中または妊娠する可能性のある性的パートナーを持つ男性（つまり、出産の可能性のある女性）は、研究期間中および研究終了後12週間、効果的な避妊方法を使用する必要があります。妊娠および/または発生中の胚への潜在的な悪影響を回避するための治療

  • 心臓病:

    • 冠動脈疾患のリスクを高める既知の遺伝性疾患。 注: 既知の遺伝性疾患が文書化されていない限り、心筋梗塞の病歴を持つ家族に脂質異常症が存在すること自体は除外されません。
    • 症候性心不全
    • -ニューヨーク心臓協会（NYHA）クラスII-IVの以前または現在の心筋症
    • 重度の心臓弁膜症
    • 心房細動の病歴

  • 眼科的状態:

    • 中心性漿液性網膜症の現在または過去の病歴
    • -網膜静脈閉塞症または網膜剥離の現在または過去の病歴

    • コントロール不良の緑内障患者

      • -圧力のチェックが臨床的に示されている場合、眼圧（IOP）> 22 mmHgまたは年齢によって調整されたULNの患者は適格ではありません
    • 長期にわたる視神経経路グリオーマ（視力喪失、視神経蒼白、または斜視など）または長期にわたる眼窩側頭網状神経線維腫（PN）（視力喪失、斜視など）に続発する眼科的所見は、患者にとって重大な異常とは見なされません。研究の目的

  • 患者が受けている治療および/または投薬は、患者を不適格にする可能性があります。

    • 1日の推奨用量の100％を超えるビタミンEの補給。 -ビタミンEの毎日の推奨投与量の100％未満であっても、研究登録前にビタミンEを含むマルチビタミンを中止する必要があります

    • -登録前2週間以内の手術、血管アクセスまたは脳脊髄液（CSF）のための外科的配置を除く 内視鏡的第三脳室切開術（ETV）および脳室 - 腹膜（VP）シャントなどの手順。

      • 注：患者は、登録前に以前の手術から治癒している必要があります
  • 制御されていない感染症を患っている患者は対象外です

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：アームI（カルボプラチン、ビンクリスチン）

誘導：患者は、1日目、8、15、22、43、50、57、および64日目に60分間でカルボプラチンIVを投与され、1、8、15、22、29、36、43、50、57、および64日に1分以上プッシュします。 患者も試験中MRIを受けます。

メンテナンス：患者は、各サイクルの1、8、15、および22日目に60分間でカルボプラチンIVを受け、各サイクルの1、8、および15日目に1分間でビンクリスチンIVまたはIVプッシュを受けます。 サイクルは、疾患の進行または容認できない毒性がない場合、8サイクルで6週間ごとに繰り返されます。 患者も試験中MRIを受けます。
薬：カルボプラチン
与えられた IV
他の名前：
  • ブラストカルブ
  • カーボプラット
  • カルボプラチン ヘクサル
  • カルボプラティーノ
  • カルボプラチナム
  • カルボシン
  • カーボソル
  • カーボテック
  • CBDCA
  • ディスプラタ
  • エルカー
  • JM-8
  • ネアロリン
  • ノボプラチナム
  • パラプラチン
  • パラプラチンAQ
  • Platinwas
  • リボカルボ
  • JM8
他の：生活の質の評価
補助研究
他の名前：
  • 生活の質の評価
他の：アンケート管理
補助研究
手順：磁気共鳴画像
MRIを受ける
他の名前：
  • MRI
  • 磁気共鳴
  • 磁気共鳴画像スキャン
  • 医用画像、磁気共鳴 / 核磁気共鳴
  • 氏
  • MRイメージング
  • MRI スキャン
  • NMRイメージング
  • NMRI
  • 核磁気共鳴イメージング
  • 磁気共鳴画像法 (MRI)
  • sMRI
  • 磁気共鳴画像法（手順）
  • 構造MRI
薬：硫酸ビンクリスチン
与えられた IV または IV プッシュ
他の名前：
  • オンコビン
  • キョークリスチン
  • 硫酸ロイロクリスチン
  • リューロクリスチン硫酸塩
  • ヴィンカサール
  • ビンコシド
  • ヴィンクレックス
  • 硫酸ビンクリスチン
実験的：アームII（硫酸セルメチニブ）
患者は、各サイクルの1〜28日目にセルメチニブ硫酸PO入札を受けます。 治療は継続的であり、疾患の進行または容認できない毒性がない場合、27サイクルで28日ごとにサイクルが繰り返されます。 患者も試験中MRIを受けます。
他の：生活の質の評価
補助研究
他の名前：
  • 生活の質の評価
他の：アンケート管理
補助研究
手順：磁気共鳴画像
MRIを受ける
他の名前：
  • MRI
  • 磁気共鳴
  • 磁気共鳴画像スキャン
  • 医用画像、磁気共鳴 / 核磁気共鳴
  • 氏
  • MRイメージング
  • MRI スキャン
  • NMRイメージング
  • NMRI
  • 核磁気共鳴イメージング
  • 磁気共鳴画像法 (MRI)
  • sMRI
  • 磁気共鳴画像法（手順）
  • 構造MRI
薬：セルメチニブ硫酸塩
与えられたPO
他の名前：
  • AZD-6244 硫酸水素塩
  • AZD6244 硫酸水素塩
  • コセルゴ
  • セルメチニブ硫酸塩

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
腕あたりの視力（VA）が改善した参加者の数
時間枠：約12か月の治療のベースラインと終了
VA は、Teller acuity カード (TAC) を使用して評価されます。 VAの有意な改善は、ベースライン（治療前のベースライン）から約12か月の治療の終わりまでの>= 0.2 logMAR（年齢で補正）の減少として定義されます。 一次分析は、（目ごとではなく）被験者ごとの結果に基づいて行われます。
約12か月の治療のベースラインと終了
イベントフリーサバイバル（EFS）
時間枠：ランダム化から、次のイベントの最初の発生まで、臨床的または放射線学的疾患の進行、疾患の再発、2番目の悪性新生物、または原因による死亡、発生後3年後に評価されたあらゆる原因による死亡まで
EFSは、ランダム化から次のイベントの最初の発生までの時間として定義されます：臨床またはX線症の疾患の進行、疾患の再発、2番目の悪性新生物、またはあらゆる理由からの死亡。 イベントのない患者は、最後のフォローアップ時に検閲されます。 層別化されたコックス比例ハザードモデルに基づいてハザード比を推定し、Kaplan Meier（km）メソッドを使用してデータを視覚化および要約します。
ランダム化から、次のイベントの最初の発生まで、臨床的または放射線学的疾患の進行、疾患の再発、2番目の悪性新生物、または原因による死亡、発生後3年後に評価されたあらゆる原因による死亡まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
X線腫瘍奏効率
時間枠：積立完了後3年まで査定
腫瘍は、完全寛解 (CR)、部分寛解 (PR)、安定疾患 (SD)、および進行性疾患 (PD) に分類されます。 放射線反応率は腕ごとに要約され、正確な二項検定を使用して2つの腕の違いについてテストされます。
積立完了後3年まで査定
HOTV 文字視力検査を使用した VA の変化
時間枠：約12か月の治療のベースラインと終了
HOTV は、認識視力の尺度です。 発達的にこの検査を行うことができる患者に実施されます。
約12か月の治療のベースラインと終了
運動機能の変化
時間枠：ベースラインと約12か月の治療
Comprehensive Parent Rating Form の Vineland-3 Motor Scale を使用して、運動障害を評価します。 ベースラインから約12か月の治療までのバインランド運動スケールの変化を、2つの治療群間で比較します。
ベースラインと約12か月の治療
生活の質（QOL）の変化
時間枠：ベースラインと 12 か月の治療
痛みと傷のサブスケール スコアによって測定されます。 QOL は、小児の生活の質 (PedsQL) ジェネリックおよび脳腫瘍モジュールによって評価されます。 分析は、2 つのアームのベースラインから 12 か月までの痛みと痛みのサブスケール スコアの変化を比較する 2 サンプル t 検定に基づいて行われます。
ベースラインと 12 か月の治療
生活の質（QOL）の変化
時間枠：ベースラインと 12 か月の治療
動きとバランスのサブスケール スコアによって測定されます。 QOL は、小児の生活の質 (PedsQL) ジェネリックおよび脳腫瘍モジュールによって評価されます。 分析は、2 つのアームのベースラインから 12 か月までの動きとバランスのサブスケール スコアの変化を比較する 2 サンプル t 検定に基づきます。
ベースラインと 12 か月の治療
執行機能の変化
時間枠：ベースラインと24か月の治療
Brief Cognitive Regulation Index (CRI) によって測定されます。 実行機能は、実行機能の年齢に応じた行動評価インベントリ（BRIEF）アンケートによって測定されます。 分析は、2 つのアームのベースラインから 24 か月までの指定されたスコアの変化を比較する 2 サンプル t 検定に基づいて行われます。
ベースラインと24か月の治療
神経認知機能の変化
時間枠：ベースラインと24か月の治療
Cogstate 複合スコアによって測定されます。 神経認知機能は、コンピューター化されたバッテリー (Cogstate) テストによって測定されます。 分析は、2 つのアームのベースラインから 24 か月までの Cogstate 複合スコアの変化を比較する 2 サンプル t 検定に基づいて行われます。
ベースラインと24か月の治療
全生存（OS）
時間枠：ランダム化から、あらゆる原因からの死まで、または分析時に生きている患者の最後のフォローアップの時まで、発生完了後最大3年後に評価された
OSは、分析時に生きている患者のランダム化から死亡まで、または最後のフォローアップの時間まで定義されます。 KMメソッド、ログランクテスト、およびCOX比例ハザードモデルを使用して、2つのアーム間でOSに違いがあるかどうかを判断します。
ランダム化から、あらゆる原因からの死まで、または分析時に生きている患者の最後のフォローアップの時まで、発生完了後最大3年後に評価された

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療アームによる乳頭周囲網膜神経線維層 (cpRNFL) の厚さの変化
時間枠：ベースラインと 12 か月
cpRNFL の厚さは、光コヒーレンストモグラフィー (OCT) の尺度です。 この評価は、この技術を利用するための専門知識を持つ選択されたCOG施設で治療された視神経膠腫（OPG）の同意患者のサブグループで実施されます。 分析は、目ごとに行われます。
ベースラインと 12 か月
視力（VA）治療反応によるベースラインでのcpRNFLの厚さ
時間枠：ベースラインと 12 か月
データは、目ごとに分析されます。 OPGの子供は、12か月でのVA治療反応に応じて、VAの低下対（対）安定/改善されたVAに分類されます。 治療開始前のcpRNFLの厚さが比較されます。
ベースラインと 12 か月
視力（VA）治療反応によるcpRNFLの厚さの経時変化
時間枠：ベースラインと 12 か月
データは、目ごとに分析されます。 OPGの子供は、12か月でのVA治療反応に応じて、VAの低下とVAの安定/改善に分類されます。 cpRNFL の厚さの経時変化を比較します。
ベースラインと 12 か月
治療アームによる黄斑神経節細胞 - 内網状層 (GCIPL) の厚さの変化
時間枠：ベースラインと 12 か月
GCIPL の厚さは、光コヒーレンストモグラフィー (OCT) のもう 1 つの尺度です。 この評価は、この技術を利用するための専門知識を持つ選択されたCOG施設で治療された視神経膠腫（OPG）の同意患者のサブグループで実施されます。 分析は、目ごとに行われます。
ベースラインと 12 か月
視力（VA）治療反応によるベースラインでのGCIPLの厚さ
時間枠：ベースラインと 12 か月
データは、目ごとに分析されます。 OPGの子供は、12か月でのVA治療反応に応じて、VAの低下とVAの安定/改善に分類されます。 治療開始前のGCIPLの厚さが比較されます。
ベースラインと 12 か月
視力（VA）治療反応によるGCIPL厚さの経時変化
時間枠：ベースラインと 12 か月
データは、目ごとに分析されます。 OPGの子供は、12か月でのVA治療反応に応じて、VAの低下とVAの安定/改善に分類されます。 経時的な GCIPL の厚さの変化を比較します。
ベースラインと 12 か月
3 か月での新しい半自動体積磁気共鳴画像法 (MRI) 測定
時間枠：3ヶ月の勉強
光路腫瘍は、新しい半自動体積MRI測定を使用して、進行性疾患（PD）、安定疾患（SD）、部分奏効（PR）、および完全奏効（CR）に分類されます。 この評価には、体積MRI研究に同意するOPGを持つ患者が含まれます。
3ヶ月の勉強
体積測定と従来の 2 次元 (2-D) 測定の間の 3 か月での腫瘍サイズの変化率
時間枠：3ヶ月の勉強
この評価には、ボリューム MRI 研究に同意する OPG を持つ参加者が含まれます。
3ヶ月の勉強
6 か月での新しい半自動体積 MRI 測定
時間枠：6ヶ月の勉強
光路腫瘍は、新しい半自動体積MRI測定を使用して、進行性疾患（PD）、安定疾患（SD）、部分奏効（PR）、および完全奏効（CR）に分類されます。 この評価には、体積MRI研究に同意するOPGを持つ患者が含まれます。
6ヶ月の勉強
体積測定と従来の 2 次元 (2-D) 測定の間の 6 か月での腫瘍サイズの変化率
時間枠：6ヶ月の勉強
この評価には、ボリューム MRI 研究に同意する OPG を持つ参加者が含まれます。
6ヶ月の勉強
9 か月での新しい半自動体積 MRI 測定
時間枠：9ヶ月の勉強
光路腫瘍は、新しい半自動体積MRI測定を使用して、進行性疾患（PD）、安定疾患（SD）、部分奏効（PR）、および完全奏効（CR）に分類されます。 この評価には、体積MRI研究に同意するOPGを持つ患者が含まれます。
9ヶ月の勉強
体積測定と従来の 2 次元 (2-D) 測定の間の 9 か月での腫瘍サイズの変化率
時間枠：9ヶ月の勉強
この評価には、ボリューム MRI 研究に同意する OPG を持つ参加者が含まれます。
9ヶ月の勉強
12 か月での新しい半自動体積 MRI 測定
時間枠：12ヶ月の勉強
光路腫瘍は、新しい半自動体積MRI測定を使用して、進行性疾患（PD）、安定疾患（SD）、部分奏効（PR）、および完全奏効（CR）に分類されます。 この評価には、体積MRI研究に同意するOPGを持つ患者が含まれます。
12ヶ月の勉強
体積測定と従来の 2 次元 (2-D) 測定の間の 12 か月での腫瘍サイズの変化率
時間枠：12ヶ月の勉強
この評価には、ボリューム MRI 研究に同意する OPG を持つ参加者が含まれます。
12ヶ月の勉強
15か月での新しい半自動体積MRI測定
時間枠：15ヶ月の勉強
光路腫瘍は、新しい半自動体積MRI測定を使用して、進行性疾患（PD）、安定疾患（SD）、部分奏効（PR）、および完全奏効（CR）に分類されます。 この評価には、体積MRI研究に同意するOPGを持つ患者が含まれます。
15ヶ月の勉強
15 か月での体積測定と従来の 2 次元 (2-D) 測定の間の腫瘍サイズの変化率
時間枠：15ヶ月の勉強
この評価には、ボリューム MRI 研究に同意する OPG を持つ参加者が含まれます。
15ヶ月の勉強
Tumor and blood banking
時間枠：Up to 10 years
The number of patients with paired blood and tumor tissue banked for future NF1-LGG biology studies will be reported.
Up to 10 years

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

National Cancer Institute (NCI)

捜査官

  • 主任研究者：Jason R Fangusaro、Children's Oncology Group

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年1月15日

一次修了 (推定)

2027年12月31日

研究の完了 (推定)

2027年12月31日

試験登録日

最初に提出

2019年3月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年3月11日

最初の投稿 (実際)

2019年3月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月12日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NCI-2019-01396 (レジストリ識別子：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (米国 NIH グラント/契約)
  • ACNS1831 (その他の識別子：CTEP)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

NCI は、NIH のポリシーに従ってデータを共有することを約束しています。 臨床試験データの共有方法の詳細については、NIH データ共有ポリシー ページへのリンクにアクセスしてください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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