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Eine Studie der Medikamente Selumetinib im Vergleich zu Carboplatin/Vincristin bei Patienten mit Neurofibromatose und niedriggradigem Gliom

23. April 2024 aktualisiert von: National Cancer Institute (NCI)

Eine randomisierte Phase-3-Studie mit Selumetinib im Vergleich zu Carboplatin/Vincristin bei neu diagnostiziertem oder zuvor unbehandeltem mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) assoziiertem niedriggradigem Gliom (LGG)

Diese Phase-III-Studie untersucht, ob Selumetinib bei Patienten mit NF1-assoziiertem niedriggradigem Gliom (LGG) genauso gut wirkt wie die Standardbehandlung mit Carboplatin/Vincristin (CV) und ob Selumetinib das Sehvermögen bei Patienten mit NF1-assoziiertem Gliom besser verbessert als CV LGG der Sehbahn (Sehnerven). Selumetinib ist ein Medikament, das wirkt, indem es einige Enzyme blockiert, die niedriggradige Gliom-Tumorzellen für ihr Wachstum benötigen. Dadurch werden Tumorzellen abgetötet. Medikamente, die als Chemotherapeutika verwendet werden, wie Carboplatin und Vincristin, wirken auf unterschiedliche Weise, um das Wachstum von Tumorzellen zu stoppen, indem sie entweder die Zellen abtöten, sie daran hindern, sich zu teilen, oder indem sie ihre Ausbreitung stoppen. Es ist noch nicht bekannt, ob Selumetinib bei der Behandlung von Patienten mit NF1-assoziiertem niedriggradigem Gliom besser wirkt als die Standardtherapie mit Carboplatin und Vincristin.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

HAUPTZIELE:

I. Um festzustellen, ob die Wirksamkeit der Behandlung mit Selumetinibsulfat (Selumetinib), gemessen am ereignisfreien Überleben (EFS), der Behandlung mit Carboplatin/Vincristinsulfat (Vincristin) (CV) bei zuvor unbehandelter Neurofibromatose Typ 1 (NF1) nicht unterlegen ist )-assoziiertes niedriggradiges Gliom (LGG).

II. Um zu bestimmen, ob die Sehschärfe (VA) unter Verwendung von Teller-Acuity-Karten (TAC) bei Patienten mit NF1-assoziiertem LGG innerhalb der Sehbahn bei den mit Selumetinib behandelten Patienten besser ist als bei CV.

SEKUNDÄRE ZIELE:

I. Schätzung der Tumoransprechraten und des Gesamtüberlebens (OS) in jedem Behandlungsschema bei zuvor unbehandeltem NF1-assoziiertem LGG.

II. Bewertung der VA-Ergebnisse unter Verwendung von HOTV-Buchstabenschärfetests bei zuvor unbehandeltem NF1-assoziiertem LGG innerhalb der Sehbahn bei Patienten, die alt genug sind, um Sehschärfetests mit HOTV (einem Erkennungsschärfemaß) durchzuführen.

III. Beschreibung der Verbesserung der motorischen Funktion, gemessen anhand der Vineland-Skala bei Patienten mit zuvor unbehandeltem NF1-assoziiertem LGG, die bei der Aufnahme motorische Defizite dokumentiert haben.

IV. Prospektive Bewertung und Vergleich der Lebensqualität von Patienten, die mit Selumetinib oder CV behandelt wurden.

V. Prospektive Bewertung und Vergleich der kognitiven, sozialen, emotionalen und Verhaltensfunktion von Patienten mit NF1-assoziiertem LGG, die entweder mit Selumetinib oder CV behandelt wurden.

Sondierungsziele:

I. Bewertung der optischen Kohärenztomographie (OCT)-Messungen der retinalen Axon- und Ganglienzelldicke als Marker für das Ansprechen auf die Behandlung bei zuvor unbehandeltem NF1-assoziiertem LGG innerhalb des Sehwegs.

II. Vergleich neuartiger, halbautomatischer volumetrischer Magnetresonanztomographie (MRT)-Messungen mit herkömmlichen Messungen des Behandlungsansprechens (zweidimensionale MRT-Messungen) bei NF1-assoziierten Tumoren der Sehbahn.

III. Zur Gewinnung von gepaartem Blut und Tumorgewebe, das für zukünftige NF1-LGG-Biologiestudien mit umfassender molekularer Analyse, einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Sequenzierung des gesamten Exoms und der Ribonukleinsäure (RNA), eingelagert werden soll.

ÜBERBLICK: Die Patienten werden randomisiert einem von zwei Armen zugeteilt.

ARM I:

INDUKTION: Die Patienten erhalten Carboplatin intravenös (IV) über 60 Minuten an den Tagen 1, 8, 15, 22, 43, 50, 57 und 64 und Vincristin IV oder IV Push über 1 Minute an den Tagen 1, 8, 15, 22, 29 , 36, 43, 50, 57 und 64 ohne Krankheitsprogression oder inakzeptable Toxizität. Die Patienten werden während des Screenings und während der Studie auch einer MRT unterzogen.

ERHALTUNG: Die Patienten erhalten Carboplatin IV über 60 Minuten an den Tagen 1, 8, 15 und 22 und Vincristin IV oder IV Push über 1 Minute an den Tagen 1, 8 und 15. Die Behandlung wird alle 6 Wochen für 8 Zyklen wiederholt, wenn keine Krankheitsprogression oder inakzeptable Toxizität vorliegt. Die Patienten werden während der Studie und während der Nachsorge auch einer MRT unterzogen.

ARM II: Die Patienten erhalten Selumetinibsulfat oral (PO) zweimal täglich (BID) an den Tagen 1-28. Die Behandlung ist kontinuierlich und wird alle 28 Tage für 27 Zyklen wiederholt, wenn keine Krankheitsprogression oder inakzeptable Toxizität vorliegt. Die Patienten werden während der gesamten Studie auch einer MRT unterzogen.

Nach Abschluss der Studienbehandlung werden die Patienten 1 Jahr lang alle 3 Monate, 2 Jahre lang alle 6 Monate und dann bis zu 10 Jahre lang einmal jährlich mit MRTs und körperlichen Untersuchungen nachuntersucht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

290

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • Rekrutierung
        • IWK Health Centre
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Craig Erker
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • Rekrutierung
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Stephanie Mourad
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Hauptermittler:
          • Monia Marzouki
        • Kontakt:
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Josee Brossard
  • Puerto Rico
      • Caguas, Puerto Rico, 00726
        • Suspendiert
        • HIMA San Pablo Oncologic Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Suspendiert
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Vereinigte Staaten, 85202
        • Rekrutierung
        • Banner Children's at Desert
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 480-412-3100
        • Hauptermittler:
          • Joseph C. Torkildson
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Rekrutierung
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 602-546-0920
        • Hauptermittler:
          • Lindsey M. Hoffman
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202-3591
        • Rekrutierung
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 501-364-7373
        • Hauptermittler:
          • David L. Becton
    • California
      • Loma Linda, California, Vereinigte Staaten, 92354
        • Rekrutierung
        • Loma Linda University Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 909-558-4050
        • Hauptermittler:
          • Albert Kheradpour
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 323-361-4110
        • Hauptermittler:
          • Nathan J. Robison
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94611
        • Rekrutierung
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-642-4691
          • E-Mail: Kpoct@kp.org
        • Hauptermittler:
          • Aarati V. Rao
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Elyssa M. Rubin
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Rekrutierung
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jay Michael S. Balagtas
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rekrutierung
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 858-966-5934
        • Hauptermittler:
          • William D. Roberts
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92134
        • Rekrutierung
        • Naval Medical Center -San Diego
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 619-532-8712
        • Hauptermittler:
          • Yoko T. Udaka
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Suspendiert
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Nicholas K. Foreman
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Rekrutierung
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 860-545-9981
        • Hauptermittler:
          • Michael S. Isakoff
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
        • Rekrutierung
        • Yale University
        • Hauptermittler:
          • Asher M. Marks
        • Kontakt:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Rekrutierung
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Scott M. Bradfield
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Rekrutierung
        • Children's National Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Jeffrey S. Dome
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Rekrutierung
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • William B. Slayton
      • Hollywood, Florida, Vereinigte Staaten, 33021
        • Rekrutierung
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 954-265-1847
          • E-Mail: OHR@mhs.net
        • Hauptermittler:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Rekrutierung
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Scott M. Bradfield
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Rekrutierung
        • Nicklaus Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 888-624-2778
        • Hauptermittler:
          • Ziad A. Khatib
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Rekrutierung
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Amy A. Smith
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Rekrutierung
        • Nemours Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Scott M. Bradfield
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • Rekrutierung
        • AdventHealth Orlando
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Fouad M. Hajjar
      • Pensacola, Florida, Vereinigte Staaten, 32504
        • Rekrutierung
        • Sacred Heart Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jeffrey H. Schwartz
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Rekrutierung
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Stacie L. Stapleton
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jason R. Fangusaro
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Vereinigte Staaten, 96826
        • Rekrutierung
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 808-983-6090
        • Hauptermittler:
          • Wade T. Kyono
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83712
        • Rekrutierung
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
        • Hauptermittler:
          • Martha M. Pacheco
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 773-880-4562
        • Hauptermittler:
          • Angela J. Waanders
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • Rekrutierung
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Wendy S. Darlington
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rekrutierung
        • University of Illinois
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 312-355-3046
        • Hauptermittler:
          • Dipti S. Dighe
      • Springfield, Illinois, Vereinigte Staaten, 62702
        • Rekrutierung
        • Southern Illinois University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 217-545-7929
        • Hauptermittler:
          • Gregory P. Brandt
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Rekrutierung
        • Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-248-1199
        • Hauptermittler:
          • Sandeep Batra
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Rekrutierung
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jessica F. Goodman
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Vereinigte Staaten, 50309
        • Rekrutierung
        • Blank Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Samantha L. Mallory
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Rekrutierung
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-237-1225
        • Hauptermittler:
          • David S. Dickens
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • Rekrutierung
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 859-257-3379
        • Hauptermittler:
          • James T. Badgett
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital New Orleans
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Lolie C. Yu
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70121
        • Rekrutierung
        • Ochsner Medical Center Jefferson
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Craig Lotterman
    • Maine
      • Bangor, Maine, Vereinigte Staaten, 04401
        • Rekrutierung
        • Eastern Maine Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 207-973-4274
        • Hauptermittler:
          • Daniel L. Callaway
      • Scarborough, Maine, Vereinigte Staaten, 04074
        • Rekrutierung
        • Maine Children's Cancer Program
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Stanley Chaleff
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Rekrutierung
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kenneth J. Cohen
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20889-5600
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Rekrutierung
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-726-5130
        • Hauptermittler:
          • David H. Ebb
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Rekrutierung
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-442-3324
        • Hauptermittler:
          • Susan N. Chi
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • C S Mott Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-865-1125
        • Hauptermittler:
          • Andrea T. Franson
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Suspendiert
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Rekrutierung
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
        • Hauptermittler:
          • Kathleen J. Yost
        • Kontakt:
      • Royal Oak, Michigan, Vereinigte Staaten, 48073
        • Rekrutierung
        • Beaumont Children's Hospital-Royal Oak
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 248-551-7695
        • Hauptermittler:
          • Laura K. Gowans
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Rekrutierung
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • Hauptermittler:
          • Michael K. Richards
        • Kontakt:
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Rekrutierung
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 612-624-2620
        • Hauptermittler:
          • Christopher L. Moertel
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic in Rochester
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 855-776-0015
        • Hauptermittler:
          • Jonathan D. Schwartz
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • Rekrutierung
        • University of Mississippi Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Betty L. Herrington
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 601-815-6700
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65201
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Rekrutierung
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 816-302-6808
          • E-Mail: rryan@cmh.edu
        • Hauptermittler:
          • Keith J. August
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Andrew S. Cluster
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Rekrutierung
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 314-268-4000
        • Hauptermittler:
          • William S. Ferguson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68114
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 402-955-3949
        • Hauptermittler:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • Rekrutierung
        • University of Nebraska Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jill C. Beck
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
        • Rekrutierung
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
        • Hauptermittler:
          • Angela Ricci
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07960
        • Rekrutierung
        • Morristown Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 973-971-5900
        • Hauptermittler:
          • Kathryn L. Laurie
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08903
        • Rekrutierung
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
        • Hauptermittler:
          • Scott Moerdler
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 732-235-8675
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten, 87102
        • Rekrutierung
        • University of New Mexico Cancer Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jessica M. Valdez
      • Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten, 87106
        • Rekrutierung
        • Presbyterian Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Xiaxin Li
    • New York
      • Albany, New York, Vereinigte Staaten, 12208
        • Rekrutierung
        • Albany Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 518-262-5513
        • Hauptermittler:
          • Lauren R. Weintraub
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14263
        • Rekrutierung
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Matthew J. Barth
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • Rekrutierung
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 718-470-3460
        • Hauptermittler:
          • Mark P. Atlas
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Rekrutierung
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Sharon L. Gardner
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • Rekrutierung
        • University of Rochester
        • Hauptermittler:
          • David N. Korones
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 585-275-5830
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • Rekrutierung
        • State University of New York Upstate Medical University
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 315-464-5476
        • Hauptermittler:
          • Philip M. Monteleone
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • Rekrutierung
        • New York Medical College
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 914-594-3794
        • Hauptermittler:
          • Jessica C. Hochberg
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • Rekrutierung
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • David E. Kram
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
        • Rekrutierung
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-804-9376
        • Hauptermittler:
          • Joel A. Kaplan
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Rekrutierung
        • Duke University Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Jessica M. Sun
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 888-275-3853
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • Rekrutierung
        • East Carolina University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Andrea R. Whitfield
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Rekrutierung
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 336-713-6771
        • Hauptermittler:
          • Thomas W. McLean
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Vereinigte Staaten, 58122
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 330-543-3193
        • Hauptermittler:
          • Erin Wright
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Peter M. de Blank
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rekrutierung
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 216-844-5437
        • Hauptermittler:
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
      • Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45404
        • Rekrutierung
        • Dayton Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-228-4055
        • Hauptermittler:
          • Mukund G. Dole
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • Rekrutierung
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97227
        • Rekrutierung
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 503-413-2560
        • Hauptermittler:
          • Jason M. Glover
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Rekrutierung
        • Oregon Health and Science University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Linda C. Stork
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17822
        • Rekrutierung
        • Geisinger Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jagadeesh Ramdas
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Rekrutierung
        • Penn State Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 717-531-6012
        • Hauptermittler:
          • Lisa M. McGregor
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Hauptermittler:
          • Michael J. Fisher
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19134
        • Rekrutierung
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 215-427-8991
        • Hauptermittler:
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • James T. Felker
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02903
        • Rekrutierung
        • Rhode Island Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 401-444-1488
        • Hauptermittler:
          • Jennifer J. Welch
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Rekrutierung
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jacqueline M. Kraveka
      • Columbia, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29203
        • Rekrutierung
        • Prisma Health Richland Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 864-241-6251
        • Hauptermittler:
          • Stuart L. Cramer
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
        • Rekrutierung
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 864-241-6251
        • Hauptermittler:
          • Aniket Saha
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37916
        • Rekrutierung
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 865-541-8266
        • Hauptermittler:
          • Susan E. Spiller
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • Rekrutierung
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ibrahim A. Qaddoumi
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Rekrutierung
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-811-8480
        • Hauptermittler:
          • Devang J. Pastakia
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Rekrutierung
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Laura J. Klesse
      • El Paso, Texas, Vereinigte Staaten, 79905
        • Rekrutierung
        • El Paso Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Benjamin Carcamo
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • M D Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Najat C. Daw
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 713-798-1354
          • E-Mail: burton@bcm.edu
        • Hauptermittler:
          • Surya P. Rednam
      • Lubbock, Texas, Vereinigte Staaten, 79410
        • Rekrutierung
        • Covenant Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Kishor M. Bhende
        • Kontakt:
      • Lubbock, Texas, Vereinigte Staaten, 79415
        • Rekrutierung
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 806-775-8590
        • Hauptermittler:
          • Erin K. Barr
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78207
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of San Antonio
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Timothy C. Griffin
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Rekrutierung
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Shafqat Shah
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Rekrutierung
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Rekrutierung
        • Primary Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 801-585-5270
        • Hauptermittler:
          • Priya Chan
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Vereinigte Staaten, 05405
        • Rekrutierung
        • University of Vermont and State Agricultural College
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 802-656-8990
          • E-Mail: rpo@uvm.edu
        • Hauptermittler:
          • Jessica L. Heath
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of the King's Daughters
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Eric J. Lowe
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Rekrutierung
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Gita V. Massey
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Rekrutierung
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 866-987-2000
        • Hauptermittler:
          • Sarah E. Leary
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
        • Rekrutierung
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Judy L. Felgenhauer
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405
        • Rekrutierung
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Robert G. Irwin
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98431
        • Rekrutierung
        • Madigan Army Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Melissa A. Forouhar
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • Rekrutierung
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
        • Hauptermittler:
          • Kenneth B. De Santes
        • Kontakt:
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Sarah Rumler

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Patienten müssen zum Zeitpunkt der Einschreibung >= 2 Jahre und =< 21 Jahre alt sein
  • Die Patienten müssen bei der Einschreibung eine Körperoberfläche (BSA) von >= 0,5 m^2 haben
  • Patienten müssen Neurofibromatose Typ 1 (NF1) haben, basierend auf klinischen Kriterien und/oder Keimbahn-Gentests
  • Bei den Patienten muss neu diagnostiziertes oder zuvor diagnostiziertes NF-1-assoziiertes LGG vorliegen, das mit keiner anderen Modalität als einer Operation behandelt wurde

  • Für Patienten mit Sehbahngliomen (OPGs):

    • Neu diagnostizierte Patienten mit OPG sind geeignet, wenn neurologische Symptome (einschließlich Sehstörungen, wie unten definiert) oder andere Untersuchungsbefunde im Zusammenhang mit dem Tumor vorliegen
    • Zuvor diagnostizierte Patienten mit OPG sind geeignet, wenn sie neue oder sich verschlechternde neurologische Symptome (einschließlich Sehstörungen, wie unten definiert) oder Tumorwachstum aufweisen

    • Sowohl für neu diagnostiziertes als auch für zuvor diagnostiziertes OPG kann der Patient in Frage kommen, unabhängig davon, ob ein Tumorwachstum oder andere neurologische Symptome oder eine Verschlechterung aufgetreten sind, wenn sie mindestens eines der folgenden visuellen Kriterien erfüllen:

      • Sehverschlechterung, definiert als Verschlechterung der Sehschärfe (VA) oder der Gesichtsfelder (VF), die innerhalb des letzten Jahres (durch Untersuchung oder Anamnese) dokumentiert wurde; ODER
      • Signifikante Sehstörung (definiert als Sehschärfe, die um 0,6 logMAR [20/80, 6/24 oder 2,5/10] oder mehr in einem oder beiden Augen schlechter als normal für das Alter ist)

  • Für Patienten mit LGG an anderen Stellen (d. h. nicht OPGs):

    • Neu diagnostizierte Patienten mit LGG sind geeignet, wenn neurologische Symptome oder andere Untersuchungsbefunde im Zusammenhang mit dem Tumor vorliegen

      • HINWEIS: Neu diagnostizierte Patienten mit LGG ohne damit verbundene neurologische Symptome oder Untersuchungsbefunde sind nicht teilnahmeberechtigt
    • Zuvor diagnostizierte Patienten mit LGG sind geeignet, wenn sie neue oder sich verschlechternde neurologische Symptome oder Tumorwachstum haben
  • Wenn eine Biopsie/Tumorresektion durchgeführt wird, umfassen die zulässigen Histologien, obwohl dies nicht erforderlich ist, alle Tumoren, die gemäß der 5. Ausgabe der WHO-Klassifikation des zentralen Nervensystems (ZNS) als LGG oder niedriggradiges Astrozytom (Weltgesundheitsorganisation [WHO] Grad I und II) eingestuft werden. Tumoren mit Ausnahme des subependymalen Riesenzellastrozytoms
  • Die Patienten müssen einen zweidimensional messbaren Tumor >= 1 cm^2 haben
  • Patienten mit metastasierter Erkrankung oder mehreren unabhängigen primären LGGs dürfen an der Studie teilnehmen

  • Kreatinin-Clearance oder glomeruläre Radioisotopenfiltrationsrate (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 ODER ein Serum-Kreatinin basierend auf Alter/Geschlecht (innerhalb von 7 Tagen vor der Registrierung) wie folgt:

    • Das Alter; maximales Serumkreatinin (mg/dL)
    • 2 bis < 6 Jahre; 0,8 (männlich) und 0,8 (weiblich)
    • 6 bis < 10 Jahre; 1 (männlich) und 1 (weiblich)
    • 10 bis < 13 Jahre; 1.2 (männlich) und 1.2 (weiblich)
    • 13 bis < 16 Jahre; 1,5 (männlich) und 1,4 (weiblich)
    • >= 16 Jahre; 1,7 (männlich) und 1,4 (weiblich)
  • Gesamtbilirubin = < 1,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) für das Alter (innerhalb von 7 Tagen vor der Aufnahme) (Kinder mit einer Diagnose des Gilbert-Syndroms werden unabhängig von ihren Gesamt- und indirekten [unkonjugierten] Bilirubinspiegeln an der Studie teilnehmen, solange ihr direktes [konjugiertes] Bilirubin ist < 3,1 mg/dL)
  • Serum-Glutamat-Pyruvat-Transaminase (SGPT) (Alanin-Aminotransferase [ALT]) = < 3 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) = 135 U/l (innerhalb von 7 Tagen vor der Aufnahme). Für die Zwecke dieser Studie beträgt die ULN für SGPT 45 U/l
  • Albumin >= 2 g/dL (innerhalb von 7 Tagen vor der Registrierung)
  • Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) >= 53 % (oder institutioneller Normalwert; wenn das LVEF-Ergebnis als Wertebereich angegeben wird, wird der obere Wert des Bereichs verwendet) per Echokardiogramm (innerhalb von 4 Wochen vor der Aufnahme)
  • Korrigiertes QT (QTc)-Intervall = < 450 ms durch Elektrokardiographie (EKG) (innerhalb von 4 Wochen vor der Aufnahme)
  • Absolute Neutrophilenzahl >= 1.000/uL (nicht unterstützt) (innerhalb von 7 Tagen vor der Registrierung)
  • Thrombozyten >= 100.000/uL (nicht unterstützt) (innerhalb von 7 Tagen vor der Registrierung)
  • Hämoglobin >= 8 g/dL (kann unterstützt werden) (innerhalb von 7 Tagen vor der Registrierung)
  • Patienten mit einer bekannten Anfallserkrankung sollten stabil sein und sollten innerhalb von 2 Wochen vor der Aufnahme keinen signifikanten Anstieg der Anfallshäufigkeit erfahren haben

  • Patienten im Alter von 2 bis 17 Jahren müssen zum Zeitpunkt der Aufnahme einen Blutdruck < 95. Perzentil für Alter, Größe und Geschlecht haben. Patienten >= 18 Jahre müssen zum Zeitpunkt der Aufnahme einen Blutdruck von < 130/80 mmHg haben (mit oder ohne blutdrucksenkende Medikamente).

    • Hinweis: Ein angemessener Blutdruck kann mit Medikamenten zur Behandlung von Bluthochdruck erreicht werden
  • Bei allen Patienten müssen innerhalb von 4 Wochen vor der Aufnahme ophthalmologische Toxizitätsbewertungen durchgeführt werden
  • Bei allen Patienten muss innerhalb von 4 Wochen vor der Aufnahme eine MRT des Gehirns (mit orbitalen Schnitten bei Tumoren des Sehwegs) und/oder der Wirbelsäule (je nach Ort der Primärerkrankung) mit und ohne Kontrastmittel durchgeführt werden

  • Bei Patienten, die sich einer Operation am Zieltumor unterziehen (nicht erforderlich), einer prä- und postoperativen* MRT des Gehirns (mit orbitalen Schnitten bei Tumoren der Sehbahn) oder der Wirbelsäule (je nach Ort/den Stellen der Primärerkrankung) mit und ohne Kontrastmittel müssen ebenfalls innerhalb von 4 Wochen vor der Einschreibung durchgeführt werden

    • Die postoperativen MRTs sollten möglichst innerhalb von 48 Stunden nach der Operation durchgeführt werden
  • Die Patienten müssen einen Leistungsstatus haben, der den Scores der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) von 0, 1 oder 2 entspricht. Verwenden Sie Karnofsky für Patienten > 16 Jahre und Lansky für Patienten = < 16 Jahre
  • Die Patienten müssen in der Lage sein, ganze Kapseln zu schlucken
  • Die Patienten müssen über rezeptive und ausdrucksstarke Sprachkenntnisse in Englisch oder Spanisch verfügen, um die Lebensqualität (QOL) und die neurokognitiven Bewertungen abzuschließen
  • Alle Patienten und/oder ihre Eltern oder Erziehungsberechtigten müssen eine schriftliche Einverständniserklärung unterschreiben.
  • Alle Anforderungen der Institution, der Food and Drug Administration (FDA) und des National Cancer Institute (NCI) für Humanstudien müssen erfüllt werden.

Ausschlusskriterien:

  • Die Patienten dürfen zuvor keine tumorgerichtete Therapie erhalten haben, einschließlich Chemotherapie, Strahlentherapie, Immuntherapie oder Knochenmarktransplantation. Ein vorheriger chirurgischer Eingriff ist zulässig
  • Patienten mit einer gleichzeitigen malignen Erkrankung oder einer Vorgeschichte einer Behandlung (außer einer Operation) für einen anderen Tumor innerhalb des letzten Jahres sind nicht förderfähig
  • Die Patienten erhalten möglicherweise keine anderen Prüfsubstanzen
  • Patienten mit schwerwiegenden medizinischen oder psychiatrischen Erkrankungen/Zuständen, einschließlich Substanzgebrauchsstörungen, die nach Einschätzung des Prüfarztes wahrscheinlich die Einhaltung der Studienanforderungen/Behandlung beeinträchtigen oder einschränken, sind nicht teilnahmeberechtigt
  • Patienten, die nach Ansicht des Prüfarztes nicht in der Lage sind, die Studienverfahren einzuhalten, sind nicht teilnahmeberechtigt
  • Schwangere Patientinnen sind nicht geeignet, da fötale Toxizitäten und teratogene Wirkungen für mehrere der Studienmedikamente festgestellt wurden. Für Patientinnen im gebärfähigen Alter ist ein Schwangerschaftstest erforderlich
  • Stillende Frauen, die beabsichtigen, ihre Kinder zu stillen, sind nicht teilnahmeberechtigt

  • Sexuell aktive Patientinnen im gebärfähigen Alter, die nicht zugestimmt haben, für die Dauer ihrer Studienteilnahme und für 12 Wochen nach Beendigung der Studientherapie eine wirksame Verhütungsmethode anzuwenden, sind nicht teilnahmeberechtigt

    • Hinweis: Frauen im gebärfähigen Alter und Männer mit Sexualpartnern, die schwanger sind oder schwanger werden könnten (d. h. Frauen im gebärfähigen Alter), sollten für die Dauer der Studie und für 12 Wochen nach Beendigung der Studie wirksame Verhütungsmethoden anwenden Therapie, um eine Schwangerschaft und/oder mögliche Nebenwirkungen auf den sich entwickelnden Embryo zu vermeiden

  • Herzerkrankungen:

    • Bekannte genetische Störung, die das Risiko für eine koronare Herzkrankheit erhöht. Hinweis: Das Vorliegen einer Dyslipidämie in einer Familie mit Myokardinfarkt in der Vorgeschichte ist an sich kein Ausschluss, es sei denn, es ist eine bekannte genetische Störung dokumentiert
    • Symptomatische Herzinsuffizienz
    • New York Heart Association (NYHA) Klasse II-IV frühere oder aktuelle Kardiomyopathie
    • Schwere Herzklappenerkrankung
    • Vorgeschichte von Vorhofflimmern

  • Augenerkrankungen:

    • Aktuelle oder vergangene Geschichte der zentralen serösen Retinopathie
    • Aktuelle oder frühere Vorgeschichte eines retinalen Venenverschlusses oder einer Netzhautablösung

    • Patienten mit unkontrolliertem Glaukom

      • Wenn eine Druckkontrolle klinisch indiziert ist, sind Patienten mit einem Augeninnendruck (IOD) > 22 mmHg oder altersbereinigtem ULN nicht förderfähig
    • Ophthalmologische Befunde infolge eines langjährigen Sehbahnglioms (wie Sehverlust, Blässe des Sehnervs oder Strabismus) oder eines seit langem bestehenden orbito-temporalen plexiformen Neurofibroms (PN), wie Sehverlust, Strabismus) werden NICHT als signifikante Anomalie für die angesehen Zwecke des Studiums

  • Behandlungen und/oder Medikamente, die der Patient erhält, die ihn/sie unzulässig machen würden, wie z. B.:

    • Supplementierung mit Vitamin E von mehr als 100 % der empfohlenen Tagesdosis. Jedes Multivitaminpräparat, das Vitamin E enthält, muss vor der Aufnahme in die Studie abgesetzt werden, auch wenn es weniger als 100 % der empfohlenen Tagesdosis für Vitamin E beträgt

    • Operation innerhalb von 2 Wochen vor der Einschreibung, mit Ausnahme der chirurgischen Platzierung für den Gefäßzugang oder Verfahren zur Ableitung von Liquor cerebrospinalis (CSF), wie z. B. endoskopische dritte Ventrikulostomie (ETV) und ventrikulo-peritonealer (VP) Shunt.

      • Hinweis: Die Patienten müssen vor der Aufnahme von einer vorangegangenen Operation geheilt sein
  • Patienten mit einer unkontrollierten Infektion sind nicht förderfähig

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Arm I (Carboplatin, Vincristin)

INDUKTION: Die Patienten erhalten Carboplatin IV über 60 Minuten an den Tagen 1, 8, 15, 22, 43, 50, 57 und 64 und Vincristin IV oder IV Push über 1 Minute an den Tagen 1, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57 und 64 ohne Krankheitsprogression oder inakzeptable Toxizität. Die Patienten werden während des Screenings und während der Studie auch einer MRT unterzogen.

ERHALTUNG: Die Patienten erhalten Carboplatin IV über 60 Minuten an den Tagen 1, 8, 15 und 22 und Vincristin IV oder IV Push über 1 Minute an den Tagen 1, 8 und 15. Die Behandlung wird alle 6 Wochen für 8 Zyklen wiederholt, wenn keine Krankheitsprogression oder inakzeptable Toxizität vorliegt. Die Patienten werden während der Studie und während der Nachsorge auch einer MRT unterzogen.
Arzneimittel: Carboplatin
Gegeben IV
Andere Namen:
  • Blastocarb
  • Carboplat
  • Carboplatin Hexal
  • Carboplatino
  • Carboplatin
  • Carbosin
  • Carbosol
  • Carbotec
  • CBDCA
  • Displata
  • Ercar
  • JM-8
  • Nealorin
  • Novoplatin
  • Paraplatin
  • Paraplatin AQ
  • Paraplatine
  • Platinwas
  • Ribocarbo
  • JM8
Sonstiges: Bewertung der Lebensqualität
Nebenstudien
Andere Namen:
  • Bewertung der Lebensqualität
Sonstiges: Fragebogenverwaltung
Nebenstudien
Verfahren: Magnetresonanztomographie
Unterziehe dich einer MRT
Andere Namen:
  • MRT
  • Magnetresonanz
  • Magnetresonanztomographie-Scan
  • Medizinische Bildgebung, Magnetresonanz / Kernspinresonanz
  • HERR
  • MR-Bildgebung
  • MRT-Untersuchung
  • NMR-Bildgebung
  • NMRI
  • Kernspinresonanztomographie
  • Magnetresonanztomographie (MRT)
  • sMRT
  • Magnetresonanztomographie (Verfahren)
  • MRTs
  • Strukturelle MRT
Arzneimittel: Vincristinsulfat
Bei IV- oder IV-Push
Andere Namen:
  • Oncovin
  • Kyokristin
  • Leurocristinsulfat
  • Leurocristin, Sulfat
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vincristin, Sulfat
Experimental: Arm II (Selumetinibsulfat)
Die Patienten erhalten Selumetinibsulfat p.o. BID an den Tagen 1-28. Die Behandlung ist kontinuierlich und wird alle 28 Tage für 27 Zyklen wiederholt, wenn keine Krankheitsprogression oder inakzeptable Toxizität vorliegt. Die Patienten werden während der gesamten Studie auch einer MRT unterzogen.
Sonstiges: Bewertung der Lebensqualität
Nebenstudien
Andere Namen:
  • Bewertung der Lebensqualität
Sonstiges: Fragebogenverwaltung
Nebenstudien
Verfahren: Magnetresonanztomographie
Unterziehe dich einer MRT
Andere Namen:
  • MRT
  • Magnetresonanz
  • Magnetresonanztomographie-Scan
  • Medizinische Bildgebung, Magnetresonanz / Kernspinresonanz
  • HERR
  • MR-Bildgebung
  • MRT-Untersuchung
  • NMR-Bildgebung
  • NMRI
  • Kernspinresonanztomographie
  • Magnetresonanztomographie (MRT)
  • sMRT
  • Magnetresonanztomographie (Verfahren)
  • MRTs
  • Strukturelle MRT
Arzneimittel: Selumetinibsulfat
PO gegeben
Andere Namen:
  • AZD-6244 Wasserstoffsulfat
  • AZD6244 Wasserstoffsulfat
  • AZD6244 Hydrogensulfat
  • Koselugo
  • Selumetinibsulfat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ereignisfreies Überleben (EFS)
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis zum ersten Auftreten eines der folgenden Ereignisse: klinische oder radiologische Krankheitsprogression, Krankheitsrezidiv, zweite bösartige Neubildung oder Tod jeglicher Ursache, bewertet bis zu 3 Jahre nach Abschluss der Anrechnung
EFS ist definiert als Zeit von der Randomisierung bis zum ersten Auftreten eines der folgenden Ereignisse: klinische oder radiologische Krankheitsprogression, Krankheitsrezidiv, zweite bösartige Neubildung oder Tod jeglicher Ursache. Ereignisfreie Patienten werden zum Zeitpunkt der letzten Nachsorge zensiert. Das Gefahrenverhältnis basierend auf einem stratifizierten Cox-Proportional-Hazards-Modell wird zusammen mit einem 90 %-Konfidenzintervall gemeldet.
Von der Randomisierung bis zum ersten Auftreten eines der folgenden Ereignisse: klinische oder radiologische Krankheitsprogression, Krankheitsrezidiv, zweite bösartige Neubildung oder Tod jeglicher Ursache, bewertet bis zu 3 Jahre nach Abschluss der Anrechnung
Anzahl der Teilnehmer mit Verbesserung der Sehschärfe (VA) pro Arm
Zeitfenster: Baseline und Ende von etwa 12 Behandlungsmonaten
VA wird anhand von Teller Acuity Cards (TAC) bewertet. Eine signifikante Verbesserung der Sehschärfe wird definiert als eine Abnahme von >= 0,2 logMAR (korrigiert für das Alter) vom Ausgangswert (Ausgangswert vor der Behandlung) bis zum Ende der etwa 12-monatigen Behandlung. Die primäre Analyse basiert auf dem Ergebnis pro Person (und nicht pro Auge).
Baseline und Ende von etwa 12 Behandlungsmonaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Radiologische Tumoransprechrate
Zeitfenster: Bewertet bis zu 3 Jahre nach Abgrenzung
Tumore werden in vollständiges Ansprechen (CR), partielles Ansprechen (PR), stabile Erkrankung (SD) und progressive Erkrankung (PD) eingeteilt. Die radiologischen Ansprechraten werden pro Arm zusammengefasst und mit einem exakten Binomialtest auf einen Unterschied zwischen den beiden Armen getestet.
Bewertet bis zu 3 Jahre nach Abgrenzung
Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis zum Tod jeglicher Ursache oder bis zum Zeitpunkt der letzten Nachuntersuchung bei Patienten, die zum Zeitpunkt der Analyse am Leben sind, bewertet bis zu 3 Jahre nach Abschluss der Anrechnung
OS ist definiert als die Zeit von der Randomisierung bis zum Tod jeglicher Ursache oder bis zum Zeitpunkt der letzten Nachbeobachtung für Patienten, die zum Zeitpunkt der Analyse am Leben sind. Die Hazard Ratio wird zusammen mit einem 90 %-Konfidenzintervall gemeldet.
Von der Randomisierung bis zum Tod jeglicher Ursache oder bis zum Zeitpunkt der letzten Nachuntersuchung bei Patienten, die zum Zeitpunkt der Analyse am Leben sind, bewertet bis zu 3 Jahre nach Abschluss der Anrechnung
Änderung der VA unter Verwendung des HOTV-Buchstabenschärfetests
Zeitfenster: Baseline und Ende von etwa 12 Behandlungsmonaten
HOTV ist ein Maß für die Erkennungsschärfe. Es wird an Patienten durchgeführt, die entwicklungsmäßig in der Lage sind, diesen Test durchzuführen.
Baseline und Ende von etwa 12 Behandlungsmonaten
Veränderung der motorischen Funktion
Zeitfenster: Baseline und ungefähr 12 Monate Behandlung
Zur Beurteilung motorischer Defizite wird die Vineland-3 Motor Scale aus dem Comprehensive Parent Rating Form verwendet. Die Veränderung der Vineland-Motorskala vom Ausgangswert bis zu etwa 12 Monaten Behandlung wird zwischen zwei Behandlungsarmen verglichen.
Baseline und ungefähr 12 Monate Behandlung
Veränderung der Lebensqualität (QOL)
Zeitfenster: Baseline und 12 Monate Behandlung
Wird anhand der Subskala „Schmerz und Schmerz“ gemessen. Die QOL wird durch die Pediatric Quality of Life (PedsQL) Generic- und Brain Tumor-Module bewertet. Die Analyse basiert auf einem t-Test mit zwei Stichproben, der die Änderung der Subskalenwerte für Schmerz und Schmerzen von der Grundlinie bis zu 12 Monaten für die beiden Arme vergleicht.
Baseline und 12 Monate Behandlung
Veränderung der Lebensqualität (QOL)
Zeitfenster: Baseline und 12 Monate Behandlung
Wird anhand der Subskalenwerte für Bewegung und Gleichgewicht gemessen. Die QOL wird durch die Pediatric Quality of Life (PedsQL) Generic- und Brain Tumor-Module bewertet. Die Analyse basiert auf einem t-Test mit zwei Stichproben, der die Änderung der Subskalenwerte für Bewegung und Gleichgewicht von der Grundlinie bis zu 12 Monaten für die beiden Arme vergleicht.
Baseline und 12 Monate Behandlung
Wechsel in der Exekutivfunktion
Zeitfenster: Baseline und 24 Monate Behandlung
Wird anhand des BRIEF Cognitive Regulation Index (CRI) gemessen. Die Exekutivfunktion wird anhand eines altersgerechten Behaviour Rating Inventory of Executive Function (BRIEF)-Fragebogens gemessen. Die Analyse basiert auf einem t-Test mit zwei Stichproben, bei dem die Veränderung der festgelegten Punktzahl vom Ausgangswert bis zu 24 Monaten für die beiden Arme verglichen wird.
Baseline und 24 Monate Behandlung
Veränderung der neurokognitiven Funktion
Zeitfenster: Baseline und 24 Monate Behandlung
Wird anhand des zusammengesetzten Cogstate-Scores gemessen. Die neurokognitive Funktion wird durch einen computergestützten Batterietest (Cogstate) gemessen. Die Analyse basiert auf einem t-Test mit zwei Stichproben, der die Änderung des Cogstate-Composite-Scores vom Ausgangswert bis 24 Monate für die beiden Arme vergleicht.
Baseline und 24 Monate Behandlung

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Dicke der zirkumpapillären retinalen Nervenfaserschicht (cpRNFL) nach Behandlungsarm
Zeitfenster: Baseline und 12 Monate
Die cpRNFL-Dicke ist ein Maß der optischen Kohärenztomographie (OCT). Diese Bewertung wird in einer Untergruppe von einwilligenden Patienten mit Sehweggliomen (OPGs) durchgeführt, die in ausgewählten COG-Einrichtungen behandelt werden und über das Fachwissen zur Nutzung dieser Technologie verfügen. Die Analyse wird pro Auge durchgeführt.
Baseline und 12 Monate
cpRNFL-Dicke zu Studienbeginn durch Ansprechen der Visusbehandlung (VA).
Zeitfenster: Baseline und 12 Monate
Die Daten werden pro Auge analysiert. Kinder mit OPGs werden in Abhängigkeit vom Ansprechen auf die VA-Behandlung nach 12 Monaten in Abnahme der VA versus (vs.) stabile/verbesserte VA eingeteilt. Die cpRNFL-Dicke vor Beginn der Behandlung wird verglichen.
Baseline und 12 Monate
Veränderung der cpRNFL-Dicke im Laufe der Zeit durch Ansprechen der Visusbehandlung (VA).
Zeitfenster: Baseline und 12 Monate
Die Daten werden pro Auge analysiert. Kinder mit OPGs werden je nach Ansprechen auf die VA-Behandlung nach 12 Monaten in Abnahme der VA vs. stabile/verbesserte VA eingeteilt. Die Veränderung der cpRNFL-Dicke über die Zeit wird verglichen.
Baseline und 12 Monate
Veränderung der Makula-Ganglienzellen-Dicke der inneren plexiformen Schicht (GCIPL) nach Behandlungsarm
Zeitfenster: Baseline und 12 Monate
Die GCIPL-Dicke ist ein weiteres Maß der optischen Kohärenztomographie (OCT). Diese Bewertung wird in einer Untergruppe von einwilligenden Patienten mit Sehweggliomen (OPGs) durchgeführt, die in ausgewählten COG-Einrichtungen behandelt werden und über das Fachwissen zur Nutzung dieser Technologie verfügen. Die Analyse wird pro Auge durchgeführt.
Baseline und 12 Monate
GCIPL-Dicke zu Studienbeginn durch Ansprechen der Visusbehandlung (VA).
Zeitfenster: Baseline und 12 Monate
Die Daten werden pro Auge analysiert. Kinder mit OPGs werden je nach Ansprechen auf die VA-Behandlung nach 12 Monaten in Abnahme der VA vs. stabile/verbesserte VA eingeteilt. Die GCIPL-Dicke vor Beginn der Behandlung wird verglichen.
Baseline und 12 Monate
Änderung der GCIPL-Dicke im Laufe der Zeit durch Ansprechen der Visusbehandlung (VA).
Zeitfenster: Baseline und 12 Monate
Die Daten werden pro Auge analysiert. Kinder mit OPGs werden je nach Ansprechen auf die VA-Behandlung nach 12 Monaten in Abnahme der VA vs. stabile/verbesserte VA eingeteilt. Die Änderung der GCIPL-Dicke über die Zeit wird verglichen.
Baseline und 12 Monate
Neuartige halbautomatische volumetrische Magnetresonanztomographie (MRT)-Messung nach 3 Monaten
Zeitfenster: 3 Monate im Studium
Optikustumoren werden unter Verwendung neuartiger halbautomatischer volumetrischer MRT-Messungen in Progressive Disease (PD), Stable Disease (SD), Partial Response (PR) und Complete Response (CR) klassifiziert. Diese Bewertung umfasst Patienten mit OPGs, die einer volumetrischen MRT-Studie zustimmen.
3 Monate im Studium
Prozentuale Veränderung der Tumorgröße zwischen volumetrischer Messung und herkömmlicher zweidimensionaler (2-D) Messung nach 3 Monaten
Zeitfenster: 3 Monate im Studium
Diese Bewertung umfasst Teilnehmer mit OPGs, die einer volumetrischen MRT-Studie zustimmen.
3 Monate im Studium
Neuartige halbautomatische volumetrische MRT-Messung nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate im Studium
Optikustumoren werden unter Verwendung neuartiger halbautomatischer volumetrischer MRT-Messungen in Progressive Disease (PD), Stable Disease (SD), Partial Response (PR) und Complete Response (CR) klassifiziert. Diese Bewertung umfasst Patienten mit OPGs, die einer volumetrischen MRT-Studie zustimmen.
6 Monate im Studium
Prozentuale Veränderung der Tumorgröße zwischen volumetrischer Messung und herkömmlicher zweidimensionaler (2-D) Messung nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate im Studium
Diese Bewertung umfasst Teilnehmer mit OPGs, die einer volumetrischen MRT-Studie zustimmen.
6 Monate im Studium
Neuartige halbautomatische volumetrische MRT-Messung nach 9 Monaten
Zeitfenster: 9 Monate im Studium
Optikustumoren werden unter Verwendung neuartiger halbautomatischer volumetrischer MRT-Messungen in Progressive Disease (PD), Stable Disease (SD), Partial Response (PR) und Complete Response (CR) klassifiziert. Diese Bewertung umfasst Patienten mit OPGs, die einer volumetrischen MRT-Studie zustimmen.
9 Monate im Studium
Prozentuale Veränderung der Tumorgröße zwischen volumetrischer Messung und herkömmlicher zweidimensionaler (2-D) Messung nach 9 Monaten
Zeitfenster: 9 Monate im Studium
Diese Bewertung umfasst Teilnehmer mit OPGs, die einer volumetrischen MRT-Studie zustimmen.
9 Monate im Studium
Neuartige halbautomatische volumetrische MRT-Messung nach 12 Monaten
Zeitfenster: 12 Monate im Studium
Optikustumoren werden unter Verwendung neuartiger halbautomatischer volumetrischer MRT-Messungen in Progressive Disease (PD), Stable Disease (SD), Partial Response (PR) und Complete Response (CR) klassifiziert. Diese Bewertung umfasst Patienten mit OPGs, die einer volumetrischen MRT-Studie zustimmen.
12 Monate im Studium
Prozentuale Veränderung der Tumorgröße zwischen volumetrischer Messung und traditioneller zweidimensionaler (2-D) Messung nach 12 Monaten
Zeitfenster: 12 Monate im Studium
Diese Bewertung umfasst Teilnehmer mit OPGs, die einer volumetrischen MRT-Studie zustimmen.
12 Monate im Studium
Neuartige halbautomatische volumetrische MRT-Messung nach 15 Monaten
Zeitfenster: 15 Monate im Studium
Optikustumoren werden unter Verwendung neuartiger halbautomatischer volumetrischer MRT-Messungen in Progressive Disease (PD), Stable Disease (SD), Partial Response (PR) und Complete Response (CR) klassifiziert. Diese Bewertung umfasst Patienten mit OPGs, die einer volumetrischen MRT-Studie zustimmen.
15 Monate im Studium
Prozentuale Veränderung der Tumorgröße zwischen volumetrischer Messung und herkömmlicher zweidimensionaler (2-D) Messung nach 15 Monaten
Zeitfenster: 15 Monate im Studium
Diese Bewertung umfasst Teilnehmer mit OPGs, die einer volumetrischen MRT-Studie zustimmen.
15 Monate im Studium
Tumor- und Blutbanken
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre
Bis zu 10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Ermittler

  • Hauptermittler: Jason R Fangusaro, Children's Oncology Group

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Januar 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Mai 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Mai 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. März 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. März 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. März 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

24. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NCI-2019-01396 (Registrierungskennung: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • ACNS1831 (Andere Kennung: CTEP)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

NCI verpflichtet sich, Daten in Übereinstimmung mit der NIH-Richtlinie zu teilen. Weitere Einzelheiten zur Weitergabe klinischer Studiendaten finden Sie unter dem Link zur Seite mit den NIH-Richtlinien zur Datenweitergabe

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Neurofibromatose Typ 1

Klinische Studien zur Carboplatin

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