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Um Estudo das Drogas Selumetinibe Versus Carboplatina/Vincristina em Pacientes com Neurofibromatose e Glioma de Baixo Grau

30 de abril de 2024 atualizado por: National Cancer Institute (NCI)

Um estudo randomizado de fase 3 de selumetinibe versus carboplatina/vincristina em neurofibromatose tipo 1 (NF1) associada a glioma de baixo grau (LGG) recém-diagnosticado ou não tratado anteriormente

Este estudo de fase III estuda se o selumetinibe funciona tão bem quanto o tratamento padrão com carboplatina/vincristina (CV) para indivíduos com glioma de baixo grau associado a NF1 (LGG) e para ver se o selumetinibe é melhor do que o CV na melhora da visão em indivíduos com LGG da via óptica (nervos da visão). O selumetinibe é um medicamento que funciona bloqueando algumas enzimas necessárias para o crescimento das células tumorais de glioma de baixo grau. Isso resulta na morte de células tumorais. Drogas usadas como quimioterapia, como carboplatina e vincristina, funcionam de maneiras diferentes para interromper o crescimento de células tumorais, seja matando as células, impedindo-as de se dividir ou impedindo-as de se espalhar. Ainda não se sabe se o selumetinibe funciona melhor no tratamento de pacientes com glioma de baixo grau associado a NF1 em comparação com a terapia padrão com carboplatina e vincristina.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

OBJETIVOS PRIMÁRIOS:

I. Determinar se a eficácia do tratamento com sulfato de selumetinibe (selumetinibe), medida pela sobrevida livre de eventos (EFS), não é inferior ao tratamento com carboplatina/sulfato de vincristina (vincristina) (CV) em neurofibromatose tipo 1 (NF1) não tratada anteriormente Glioma de baixo grau (LGG) associado.

II. Determinar se a acuidade visual (AV) usando cartões de acuidade de Teller (TAC), em pacientes com LGG associado a NF1 na via óptica, é melhor naqueles tratados com selumetinibe em comparação com CV.

OBJETIVOS SECUNDÁRIOS:

I. Estimar as taxas de resposta tumoral e a sobrevida global (OS) em cada regime de tratamento em LGG associado a NF1 não tratado anteriormente.

II. Avaliar os resultados de VA utilizando o teste de acuidade de letras HOTV em LGG associado a NF1 não tratado anteriormente dentro da via óptica em pacientes com idade suficiente para realizar testes de acuidade visual utilizando HOTV (uma medida de acuidade de reconhecimento).

III. Descrever a melhora na função motora conforme medida pela escala de Vineland em pacientes com LGG associado a NF1 não tratados anteriormente que documentaram déficits motores na inscrição.

4. Avaliar e comparar prospectivamente a qualidade de vida entre pacientes tratados com selumetinibe ou CV.

V. Avaliar e comparar prospectivamente o funcionamento cognitivo, social, emocional e comportamental de pacientes com LGG associada a NF1 tratados com selumetinibe ou CV.

OBJETIVOS EXPLORATÓRIOS:

I. Avaliar as medidas de tomografia de coerência óptica (OCT) do axônio da retina e da espessura das células ganglionares como um marcador de resposta ao tratamento em LGG associado a NF1 não tratado anteriormente dentro da via óptica.

II. Comparar novas medidas semiautomáticas de ressonância magnética volumétrica (MRI) com medidas tradicionais de resposta ao tratamento (medidas bidimensionais de MRI) em tumores da via óptica associados a NF1.

III. Para obter sangue pareado e tecido tumoral a ser armazenado para futuros estudos de biologia NF1-LGG envolvendo análise molecular abrangente, incluindo, entre outros, sequenciamento de exoma total e ácido ribonucleico (RNA).

ESBOÇO: Os pacientes são randomizados para 1 de 2 braços.

BRAÇO I:

INDUÇÃO: Os pacientes recebem carboplatina por via intravenosa (IV) durante 60 minutos nos dias 1, 8, 15, 22, 43, 50, 57 e 64 e vincristina IV ou IV push durante 1 minuto nos dias 1, 8, 15, 22, 29 , 36, 43, 50, 57 e 64 na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável. Os pacientes também passam por ressonância magnética durante a triagem e no estudo.

MANUTENÇÃO: Os pacientes recebem carboplatina IV durante 60 minutos nos dias 1, 8, 15 e 22 e vincristina IV ou IV push durante 1 minuto nos dias 1, 8 e 15. O tratamento é repetido a cada 6 semanas por 8 ciclos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável. Os pacientes também são submetidos a ressonância magnética no estudo e durante o acompanhamento.

ARM II: Os pacientes recebem sulfato de selumetinibe por via oral (PO) duas vezes ao dia (BID) nos dias 1-28. O tratamento é contínuo e repetido a cada 28 dias por 27 ciclos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável. Os pacientes também passam por ressonância magnética durante todo o julgamento.

Após a conclusão do tratamento do estudo, os pacientes são acompanhados com ressonâncias magnéticas e exames físicos a cada 3 meses por 1 ano, a cada 6 meses por 2 anos e depois uma vez por ano por até 10 anos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

290

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3K 6R8
        • Recrutamento
        • IWK Health Centre
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Craig Erker
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Recrutamento
        • Hospital for Sick Children
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Uri Tabori
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3H 1P3
        • Recrutamento
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Stephanie Mourad
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Investigador principal:
          • Monia Marzouki
        • Contato:
      • Sherbrooke, Quebec, Canadá, J1H 5N4
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Josee Brossard
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Suspenso
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Estados Unidos, 85202
        • Recrutamento
        • Banner Children's at Desert
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 480-412-3100
        • Investigador principal:
          • Joseph C. Torkildson
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Recrutamento
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 602-546-0920
        • Investigador principal:
          • Lindsey M. Hoffman
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202-3591
        • Recrutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 501-364-7373
        • Investigador principal:
          • David L. Becton
    • California
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Recrutamento
        • Loma Linda University Medical Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 909-558-4050
        • Investigador principal:
          • Albert Kheradpour
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 323-361-4110
        • Investigador principal:
          • Nathan J. Robison
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94611
        • Recrutamento
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 877-642-4691
          • E-mail: Kpoct@kp.org
        • Investigador principal:
          • Aarati V. Rao
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Orange County
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Elyssa M. Rubin
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Recrutamento
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jay Michael S. Balagtas
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Recrutamento
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 858-966-5934
        • Investigador principal:
          • William D. Roberts
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92134
        • Recrutamento
        • Naval Medical Center -San Diego
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 619-532-8712
        • Investigador principal:
          • Yoko T. Udaka
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Suspenso
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Colorado
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Nicholas K. Foreman
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Recrutamento
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 860-545-9981
        • Investigador principal:
          • Michael S. Isakoff
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Recrutamento
        • Yale University
        • Investigador principal:
          • Asher M. Marks
        • Contato:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Recrutamento
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Scott M. Bradfield
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Recrutamento
        • Children's National Medical Center
        • Investigador principal:
          • Jeffrey S. Dome
        • Contato:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Recrutamento
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • William B. Slayton
      • Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
        • Recrutamento
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 954-265-1847
          • E-mail: OHR@mhs.net
        • Investigador principal:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Recrutamento
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Scott M. Bradfield
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Recrutamento
        • Nicklaus Children's Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 888-624-2778
        • Investigador principal:
          • Ziad A. Khatib
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Recrutamento
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Investigador principal:
          • Jaime M. Libes-Bander
        • Contato:
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Recrutamento
        • Nemours Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Scott M. Bradfield
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Recrutamento
        • AdventHealth Orlando
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Fouad M. Hajjar
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32504
        • Recrutamento
        • Sacred Heart Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jeffrey H. Schwartz
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Stacie L. Stapleton
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jason R. Fangusaro
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96826
        • Recrutamento
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 808-983-6090
        • Investigador principal:
          • Wade T. Kyono
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • Recrutamento
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
        • Investigador principal:
          • Martha M. Pacheco
        • Contato:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 773-880-4562
        • Investigador principal:
          • Angela J. Waanders
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Recrutamento
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Wendy S. Darlington
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Recrutamento
        • University of Illinois
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 312-355-3046
        • Investigador principal:
          • Dipti S. Dighe
      • Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
        • Recrutamento
        • Southern Illinois University School of Medicine
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 217-545-7929
        • Investigador principal:
          • Gregory P. Brandt
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Recrutamento
        • Riley Hospital for Children
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 800-248-1199
        • Investigador principal:
          • Sandeep Batra
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Recrutamento
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jessica F. Goodman
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Estados Unidos, 50309
        • Recrutamento
        • Blank Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Samantha L. Mallory
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Recrutamento
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 800-237-1225
        • Investigador principal:
          • David S. Dickens
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • Recrutamento
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 859-257-3379
        • Investigador principal:
          • James T. Badgett
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Recrutamento
        • Norton Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ashok B. Raj
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Recrutamento
        • Children's Hospital New Orleans
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Lolie C. Yu
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Recrutamento
        • Ochsner Medical Center Jefferson
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Craig Lotterman
    • Maine
      • Bangor, Maine, Estados Unidos, 04401
        • Recrutamento
        • Eastern Maine Medical Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 207-973-4274
        • Investigador principal:
          • Daniel L. Callaway
      • Scarborough, Maine, Estados Unidos, 04074
        • Recrutamento
        • Maine Children's Cancer Program
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 207-396-7581
          • E-mail: sverwys@mmc.org
        • Investigador principal:
          • Stanley Chaleff
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 410-955-8804
          • E-mail: jhcccro@jhmi.edu
        • Investigador principal:
          • Kenneth J. Cohen
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20889-5600
        • Ativo, não recrutando
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Recrutamento
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 877-726-5130
        • Investigador principal:
          • David H. Ebb
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Recrutamento
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 877-442-3324
        • Investigador principal:
          • Susan N. Chi
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Recrutamento
        • C S Mott Children's Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 800-865-1125
        • Investigador principal:
          • Andrea T. Franson
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Suspenso
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Recrutamento
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
        • Investigador principal:
          • Kathleen J. Yost
        • Contato:
      • Royal Oak, Michigan, Estados Unidos, 48073
        • Recrutamento
        • Beaumont Children's Hospital-Royal Oak
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 248-551-7695
        • Investigador principal:
          • Laura K. Gowans
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Recrutamento
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • Investigador principal:
          • Michael K. Richards
        • Contato:
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Recrutamento
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 612-624-2620
        • Investigador principal:
          • Christopher L. Moertel
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic in Rochester
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 855-776-0015
        • Investigador principal:
          • Jonathan D. Schwartz
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • Recrutamento
        • University of Mississippi Medical Center
        • Investigador principal:
          • Betty L. Herrington
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 601-815-6700
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65201
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Recrutamento
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 816-302-6808
          • E-mail: rryan@cmh.edu
        • Investigador principal:
          • Keith J. August
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Washington University School of Medicine
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Andrew S. Cluster
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Recrutamento
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 314-268-4000
        • Investigador principal:
          • William S. Ferguson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • Recrutamento
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 402-955-3949
        • Investigador principal:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • Recrutamento
        • University of Nebraska Medical Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 402-559-6941
          • E-mail: unmcrsa@unmc.edu
        • Investigador principal:
          • Jill C. Beck
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Recrutamento
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Angela Ricci
        • Contato:
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Recrutamento
        • Morristown Medical Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 973-971-5900
        • Investigador principal:
          • Kathryn L. Laurie
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
        • Recrutamento
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
        • Investigador principal:
          • Scott Moerdler
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 732-235-8675
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87102
        • Recrutamento
        • University of New Mexico Cancer Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jessica M. Valdez
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87106
        • Recrutamento
        • Presbyterian Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 505-559-6113
          • E-mail: WBurman@phs.org
        • Investigador principal:
          • Xiaxin Li
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Recrutamento
        • Albany Medical Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 518-262-5513
        • Investigador principal:
          • Lauren R. Weintraub
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
        • Recrutamento
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Matthew J. Barth
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Recrutamento
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 718-470-3460
        • Investigador principal:
          • Mark P. Atlas
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Recrutamento
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sharon L. Gardner
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Ativo, não recrutando
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • Recrutamento
        • University of Rochester
        • Investigador principal:
          • David N. Korones
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 585-275-5830
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • Recrutamento
        • State University of New York Upstate Medical University
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 315-464-5476
        • Investigador principal:
          • Melanie A. Comito
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • Recrutamento
        • New York Medical College
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 914-594-3794
        • Investigador principal:
          • Jessica C. Hochberg
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Recrutamento
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • David E. Kram
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Recrutamento
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 800-804-9376
        • Investigador principal:
          • Joel A. Kaplan
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Recrutamento
        • Duke University Medical Center
        • Investigador principal:
          • Jessica M. Sun
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 888-275-3853
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Recrutamento
        • East Carolina University
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 252-744-1015
          • E-mail: eubankss@ecu.edu
        • Investigador principal:
          • Andrea R. Whitfield
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Recrutamento
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 336-713-6771
        • Investigador principal:
          • Thomas W. McLean
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Estados Unidos, 58122
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 330-543-3193
        • Investigador principal:
          • Erin Wright
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Recrutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 513-636-2799
          • E-mail: cancer@cchmc.org
        • Investigador principal:
          • Peter M. de Blank
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Recrutamento
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 216-844-5437
        • Investigador principal:
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Recrutamento
        • Nationwide Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Mark A. Ranalli
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • Recrutamento
        • Dayton Children's Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 800-228-4055
        • Investigador principal:
          • Mukund G. Dole
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Recrutamento
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
        • Recrutamento
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 503-413-2560
        • Investigador principal:
          • Jason M. Glover
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Recrutamento
        • Oregon Health and Science University
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 503-494-1080
          • E-mail: trials@ohsu.edu
        • Investigador principal:
          • Linda C. Stork
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17822
        • Recrutamento
        • Geisinger Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jagadeesh Ramdas
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Recrutamento
        • Penn State Children's Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 717-531-6012
        • Investigador principal:
          • Lisa M. McGregor
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Michael J. Fisher
        • Contato:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
        • Recrutamento
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 215-427-8991
        • Investigador principal:
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • James T. Felker
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Recrutamento
        • Rhode Island Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 401-444-1488
        • Investigador principal:
          • Jennifer J. Welch
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Recrutamento
        • Medical University of South Carolina
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jacqueline M. Kraveka
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
        • Recrutamento
        • Prisma Health Richland Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 864-241-6251
        • Investigador principal:
          • Stuart L. Cramer
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
        • Recrutamento
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 864-241-6251
        • Investigador principal:
          • Aniket Saha
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37916
        • Recrutamento
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 865-541-8266
        • Investigador principal:
          • Susan E. Spiller
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Recrutamento
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ibrahim A. Qaddoumi
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Recrutamento
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 800-811-8480
        • Investigador principal:
          • Devang J. Pastakia
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Recrutamento
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Shannon M. Cohn
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Recrutamento
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Laura J. Klesse
      • El Paso, Texas, Estados Unidos, 79905
        • Recrutamento
        • El Paso Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Benjamin Carcamo
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • M D Anderson Cancer Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Najat C. Daw
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 713-798-1354
          • E-mail: burton@bcm.edu
        • Investigador principal:
          • Surya P. Rednam
      • Lubbock, Texas, Estados Unidos, 79410
        • Recrutamento
        • Covenant Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Kishor M. Bhende
        • Contato:
      • Lubbock, Texas, Estados Unidos, 79415
        • Recrutamento
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 806-775-8590
        • Investigador principal:
          • Erin K. Barr
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of San Antonio
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Timothy C. Griffin
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Recrutamento
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Shafqat Shah
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Recrutamento
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Recrutamento
        • Primary Children's Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 801-585-5270
        • Investigador principal:
          • Priya Chan
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05405
        • Recrutamento
        • University of Vermont and State Agricultural College
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 802-656-8990
          • E-mail: rpo@uvm.edu
        • Investigador principal:
          • Jessica L. Heath
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Eric J. Lowe
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Recrutamento
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Gita V. Massey
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Recrutamento
        • Seattle Children's Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 866-987-2000
        • Investigador principal:
          • Sarah E. Leary
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Recrutamento
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Judy L. Felgenhauer
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Recrutamento
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Robert G. Irwin
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98431
        • Recrutamento
        • Madigan Army Medical Center
        • Investigador principal:
          • Melissa A. Forouhar
        • Contato:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • Recrutamento
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Kenneth B. De Santes
        • Contato:
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 414-955-4727
          • E-mail: MACCCTO@mcw.edu
        • Investigador principal:
          • Sarah Rumler
  • Porto Rico
      • Caguas, Porto Rico, 00726
        • Suspenso
        • HIMA San Pablo Oncologic Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os pacientes devem ter >= 2 anos e =< 21 anos no momento da inscrição
  • Os pacientes devem ter uma área de superfície corporal (BSA) >= 0,5 m^2 no momento da inscrição
  • Os pacientes devem ter neurofibromatose tipo 1 (NF1) com base em critérios clínicos e/ou teste genético germinativo
  • Os pacientes devem ser diagnosticados recentemente ou ter LGG associado a NF-1 previamente diagnosticado que não tenha sido tratado com nenhuma modalidade além de cirurgia

  • Para pacientes com gliomas da via óptica (OPGs):

    • Pacientes recém-diagnosticados com OPG são elegíveis se houver sintomas neurológicos (incluindo disfunção visual, conforme definido abaixo) ou outros achados de exames associados ao tumor
    • Pacientes previamente diagnosticados com OPG são elegíveis se apresentarem sintomas neurológicos novos ou agravados (incluindo disfunção visual, conforme definido abaixo) ou crescimento tumoral

    • Tanto para OPG recém-diagnosticada quanto para OPG previamente diagnosticada, o paciente pode ser elegível, independentemente de ter havido crescimento tumoral ou outros sintomas neurológicos ou piora, se eles atenderem a pelo menos um dos seguintes critérios visuais:

      • Piora visual, definida como piora da acuidade visual (VA) ou dos campos visuais (CV) documentados no último ano (por exame ou histórico); OU
      • Disfunção visual significativa (definida como AV pior que o normal para a idade em 0,6 logMAR [20/80, 6/24 ou 2,5/10] ou mais em um ou ambos os olhos)

  • Para pacientes com LGG em outros locais (ou seja, não OPGs):

    • Pacientes recém-diagnosticados com LGG são elegíveis se houver sintomas neurológicos ou outros achados de exames associados ao tumor

      • NOTA: Pacientes recém-diagnosticados com LGG sem sintomas neurológicos associados ou resultados de exames não são elegíveis
    • Pacientes previamente diagnosticados com LGG são elegíveis se apresentarem sintomas neurológicos novos ou agravados ou crescimento tumoral
  • Embora não seja necessário, se uma biópsia/ressecção do tumor for realizada, as histologias elegíveis incluirão todos os tumores considerados LGG ou astrocitoma de baixo grau (Organização Mundial da Saúde [OMS] grau I e II) pela 5ª edição da classificação da OMS do sistema nervoso central (SNC) tumores, com exceção do astrocitoma subependimário de células gigantes
  • Os pacientes devem ter tumor mensurável bidimensional >= 1 cm^2
  • Pacientes com doença metastática ou múltiplos LGGs primários independentes são permitidos no estudo

  • Depuração de creatinina ou taxa de filtração glomerular radioisótopo (TFG) >= 70 mL/min/1,73 m^2 OU uma creatinina sérica com base na idade/sexo (dentro de 7 dias antes da inscrição) como segue:

    • Era; creatinina sérica máxima (mg/dL)
    • 2 a < 6 anos; 0,8 (masculino) e 0,8 (feminino)
    • 6 a < 10 anos; 1 (masculino) e 1 (feminino)
    • 10 a < 13 anos; 1.2 (masculino) e 1.2 (feminino)
    • 13 a < 16 anos; 1,5 (masculino) e 1,4 (feminino)
    • >= 16 anos; 1.7 (masculino) e 1.4 (feminino)
  • Bilirrubina total =< 1,5 x limite superior do normal (LSN) para a idade (dentro de 7 dias antes da inscrição) (crianças com diagnóstico de síndrome de Gilbert serão permitidas no estudo independentemente de seus níveis de bilirrubina total e indireta [não conjugada] desde que sua bilirrubina direta [conjugada] é < 3,1 mg/dL)
  • Sérico glutamato piruvato transaminase (SGPT) (alanina aminotransferase [ALT]) = < 3 x limite superior do normal (LSN) = 135 U/L (dentro de 7 dias antes da inscrição). Para o propósito deste estudo, o ULN para SGPT é 45 U/L
  • Albumina >= 2 g/dL (dentro de 7 dias antes da inscrição)
  • Fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF) >= 53% (ou normal institucional; se o resultado da LVEF for fornecido como uma faixa de valores, será usado o valor superior da faixa) por ecocardiograma (dentro de 4 semanas antes da inscrição)
  • Intervalo QT (QTc) corrigido = < 450 ms por eletrocardiograma (ECG) (dentro de 4 semanas antes da inscrição)
  • Contagem absoluta de neutrófilos >= 1.000/uL (sem suporte) (dentro de 7 dias antes da inscrição)
  • Plaquetas >= 100.000/uL (sem suporte) (dentro de 7 dias antes da inscrição)
  • Hemoglobina >= 8 g/dL (pode ser suportado) (dentro de 7 dias antes da inscrição)
  • Pacientes com um distúrbio convulsivo conhecido devem estar estáveis ​​e não devem ter experimentado um aumento significativo na frequência de convulsões dentro de 2 semanas antes da inscrição

  • Pacientes de 2 a 17 anos de idade devem ter uma pressão arterial =< percentil 95 para idade, altura e sexo no momento da inscrição. Pacientes >= 18 anos de idade devem ter pressão arterial =< 130/80 mmHg no momento da inscrição (com ou sem uso de medicamentos anti-hipertensivos).

    • Nota: A pressão arterial adequada pode ser alcançada usando medicamentos para o tratamento da hipertensão
  • Todos os pacientes devem ter avaliações oftalmológicas de toxicidade realizadas dentro de 4 semanas antes da inscrição
  • Para todos os pacientes, uma ressonância magnética do cérebro (com cortes orbitais para tumores da via óptica) e/ou da coluna (dependendo do(s) local(is) da doença primária) com e sem contraste deve ser realizada dentro de 4 semanas antes da inscrição

  • Para pacientes submetidos a cirurgia no tumor-alvo (não obrigatório), ressonância magnética pré e pós-operatória* do cérebro (com cortes orbitais para tumores da via óptica) ou da coluna vertebral (dependendo do(s) local(is) da doença primária) com e sem contraste também deve ser realizado dentro de 4 semanas antes da inscrição

    • As ressonâncias magnéticas pós-operatórias devem ser realizadas idealmente dentro de 48 horas após a cirurgia, se possível
  • Os pacientes devem ter um status de desempenho correspondente às pontuações do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 ou 2. Use Karnofsky para pacientes > 16 anos de idade e Lansky para pacientes = < 16 anos de idade
  • Os pacientes devem ter a capacidade de engolir cápsulas inteiras
  • Os pacientes devem ter habilidades de linguagem receptiva e expressiva em inglês ou espanhol para concluir as avaliações de qualidade de vida (QV) e neurocognitivas
  • Todos os pacientes e/ou seus pais ou responsáveis ​​legais devem assinar um consentimento informado por escrito.
  • Todos os requisitos institucionais, Food and Drug Administration (FDA) e National Cancer Institute (NCI) para estudos em humanos devem ser atendidos.

Critério de exclusão:

  • Os pacientes não devem ter recebido nenhuma terapia direcionada ao tumor, incluindo quimioterapia, radioterapia, imunoterapia ou transplante de medula óssea. Intervenção cirúrgica prévia é permitida
  • Pacientes com malignidade concomitante ou história de tratamento (exceto cirurgia) para outro tumor no último ano são inelegíveis
  • Os pacientes podem não estar recebendo nenhum outro agente experimental
  • Pacientes com qualquer doença/condição médica ou psiquiátrica grave, incluindo transtornos por uso de substâncias que possam, no julgamento do investigador, interferir ou limitar o cumprimento dos requisitos/tratamento do estudo não são elegíveis
  • Os pacientes que, na opinião do investigador, não forem capazes de cumprir os procedimentos do estudo não são elegíveis
  • Pacientes do sexo feminino grávidas não são elegíveis, pois toxicidades fetais e efeitos teratogênicos foram observados para vários dos medicamentos do estudo. Um teste de gravidez é necessário para pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar
  • Mulheres lactantes que planejam amamentar seus bebês não são elegíveis

  • Pacientes sexualmente ativas com potencial reprodutivo que não concordaram em usar um método contraceptivo eficaz durante sua participação no estudo e por 12 semanas após a interrupção da terapia do estudo não são elegíveis

    • Nota: Mulheres com potencial para engravidar e homens com parceiras sexuais grávidas ou que possam engravidar (ou seja, mulheres com potencial para engravidar) devem usar métodos contraceptivos eficazes durante o estudo e por 12 semanas após a interrupção do estudo terapia para evitar a gravidez e/ou potenciais efeitos adversos no embrião em desenvolvimento

  • Condições cardíacas:

    • Distúrbio genético conhecido que aumenta o risco de doença arterial coronariana. Nota: A presença de dislipidemia em uma família com história de infarto do miocárdio não é em si uma exclusão, a menos que haja um distúrbio genético conhecido documentado
    • Insuficiência cardíaca sintomática
    • Cardiomiopatia anterior ou atual da New York Heart Association (NYHA) classe II-IV
    • Valvulopatia grave
    • Histórico de fibrilação atrial

  • Condições oftalmológicas:

    • História atual ou pregressa de retinopatia serosa central
    • História atual ou passada de oclusão da veia da retina ou descolamento da retina

    • Pacientes com glaucoma não controlado

      • Se a verificação da pressão for clinicamente indicada, os pacientes com pressão intraocular (PIO) > 22 mmHg ou LSN ajustado por idade não são elegíveis
    • Achados oftalmológicos secundários a glioma da via óptica de longa duração (como perda visual, palidez do nervo óptico ou estrabismo) ou neurofibroma plexiforme órbito-temporal (PN) de longa duração, como perda visual, estrabismo) NÃO serão considerados uma anormalidade significativa para o propósitos do estudo

  • Tratamentos e/ou medicamentos que o paciente está recebendo que o tornariam inelegível, como:

    • Suplementação com vitamina E superior a 100% da dose diária recomendada. Qualquer multivitamínico contendo vitamina E deve ser interrompido antes da inscrição no estudo, mesmo que seja inferior a 100% da dose diária recomendada de vitamina E

    • Cirurgia dentro de 2 semanas antes da inscrição, com exceção da colocação cirúrgica para acesso vascular ou procedimentos de desvio do líquido cefalorraquidiano (LCR), como terceira ventriculostomia endoscópica (ETV) e derivação ventrículo-peritoneal (VP).

      • Nota: Os pacientes devem ter curado de qualquer cirurgia anterior antes da inscrição
  • Pacientes com infecção não controlada não são elegíveis

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Braço I (carboplatina, vincristina)

INDUÇÃO: Os pacientes recebem carboplatina IV durante 60 minutos nos dias 1, 8, 15, 22, 43, 50, 57 e 64 e vincristina IV ou IV push durante 1 minuto nos dias 1, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57 e 64 na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável. Os pacientes também passam por ressonância magnética durante a triagem e no estudo.

MANUTENÇÃO: Os pacientes recebem carboplatina IV durante 60 minutos nos dias 1, 8, 15 e 22 e vincristina IV ou IV push durante 1 minuto nos dias 1, 8 e 15. O tratamento é repetido a cada 6 semanas por 8 ciclos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável. Os pacientes também são submetidos a ressonância magnética no estudo e durante o acompanhamento.
Medicamento: Carboplatina
Dado IV
Outros nomes:
  • Blastocarbe
  • Carboplat
  • Carboplatina Hexal
  • Carboplatina
  • Carbosina
  • Carbosol
  • Carbotec
  • CBDCA
  • Displata
  • Ercar
  • JM-8
  • Nealorin
  • Novoplatina
  • Paraplatina
  • Paraplatina AQ
  • Platinwas
  • Ribocarbo
  • JM8
Outro: Avaliação da Qualidade de Vida
Estudos auxiliares
Outros nomes:
  • Avaliação da Qualidade de Vida
Outro: Administração do Questionário
Estudos auxiliares
Procedimento: Imagem de ressonância magnética
Submeter-se a ressonância magnética
Outros nomes:
  • Ressonância magnética
  • Varredura de imagem por ressonância magnética
  • Imagem Médica, Ressonância Magnética / Ressonância Magnética Nuclear
  • SENHOR
  • Exame de ressonância magnética
  • Imagem NMR
  • Ressonância Magnética Nuclear
  • Ressonância Magnética (MRI)
  • ressonância magnética
  • Ressonância magnética (procedimento)
  • Ressonâncias magnéticas
  • RM estrutural
Medicamento: Sulfato de Vincristina
Dado IV ou IV push
Outros nomes:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Sulfato de Leurocristina
  • Leurocristina, sulfato
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vincristina, sulfato
Experimental: Braço II (sulfato de selumetinibe)
Os pacientes recebem sulfato de selumetinibe PO BID nos dias 1-28. O tratamento é contínuo e repetido a cada 28 dias por 27 ciclos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável. Os pacientes também passam por ressonância magnética durante todo o julgamento.
Outro: Avaliação da Qualidade de Vida
Estudos auxiliares
Outros nomes:
  • Avaliação da Qualidade de Vida
Outro: Administração do Questionário
Estudos auxiliares
Procedimento: Imagem de ressonância magnética
Submeter-se a ressonância magnética
Outros nomes:
  • Ressonância magnética
  • Varredura de imagem por ressonância magnética
  • Imagem Médica, Ressonância Magnética / Ressonância Magnética Nuclear
  • SENHOR
  • Exame de ressonância magnética
  • Imagem NMR
  • Ressonância Magnética Nuclear
  • Ressonância Magnética (MRI)
  • ressonância magnética
  • Ressonância magnética (procedimento)
  • Ressonâncias magnéticas
  • RM estrutural
Medicamento: Sulfato de Selumetinibe
Dado PO
Outros nomes:
  • Sulfato de Hidrogênio AZD-6244
  • AZD6244 Sulfato de Hidrogênio
  • Koselugo
  • Sulfato de Selumetinibe

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevida livre de eventos (EFS)
Prazo: Desde a randomização até a primeira ocorrência de qualquer um dos seguintes eventos: progressão clínica ou radiográfica da doença, recorrência da doença, segunda neoplasia maligna ou morte por qualquer causa, avaliada até 3 anos após o término do acúmulo
A EFS é definida como o tempo desde a randomização até a primeira ocorrência de qualquer um dos seguintes eventos: progressão da doença clínica ou radiográfica, recorrência da doença, segunda neoplasia maligna ou morte por qualquer causa. Os pacientes sem eventos serão censurados no momento do último acompanhamento. A taxa de risco baseada em um modelo de risco proporcional estratificado de Cox será relatada, juntamente com um intervalo de confiança de 90%.
Desde a randomização até a primeira ocorrência de qualquer um dos seguintes eventos: progressão clínica ou radiográfica da doença, recorrência da doença, segunda neoplasia maligna ou morte por qualquer causa, avaliada até 3 anos após o término do acúmulo
Número de participantes com melhora da acuidade visual (AV) por braço
Prazo: Linha de base e final de cerca de 12 meses de tratamento
A VA será avaliada usando os cartões de acuidade do Teller (TAC). Uma melhora significativa na AV será definida como uma diminuição de >= 0,2 logMAR (corrigida para a idade) desde a linha de base (linha de base pré-tratamento) até o final de cerca de 12 meses de tratamento. A análise primária será baseada no resultado por sujeito (em vez de por olho).
Linha de base e final de cerca de 12 meses de tratamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de resposta tumoral radiográfica
Prazo: Avaliado até 3 anos após a conclusão da acumulação
Os tumores serão classificados em resposta completa (CR), resposta parcial (RP), doença estável (SD) e doença progressiva (PD). As taxas de resposta radiológica serão resumidas por braço e testadas quanto à diferença entre os dois braços usando um teste binomial exato.
Avaliado até 3 anos após a conclusão da acumulação
Sobrevida global (OS)
Prazo: Da randomização até o óbito por qualquer causa ou até o momento do último acompanhamento para pacientes vivos no momento da análise, avaliados até 3 anos após o término do acúmulo
A OS é definida como o tempo desde a randomização até a morte por qualquer causa ou até o momento do último acompanhamento para pacientes vivos no momento da análise. A taxa de risco será relatada, juntamente com um intervalo de confiança de 90%.
Da randomização até o óbito por qualquer causa ou até o momento do último acompanhamento para pacientes vivos no momento da análise, avaliados até 3 anos após o término do acúmulo
Mudança em VA usando teste de acuidade de letras HOTV
Prazo: Linha de base e final de cerca de 12 meses de tratamento
HOTV é uma medida de acuidade de reconhecimento. Ele será conduzido em pacientes que são capazes de realizar este teste.
Linha de base e final de cerca de 12 meses de tratamento
Mudança na função motora
Prazo: Linha de base e aproximadamente 12 meses de tratamento
A Escala Motora Vineland-3 do Formulário Comprehensive Parent Rating será usada para avaliar os déficits motores. A mudança na escala motora de Vineland desde a linha de base até cerca de 12 meses de tratamento será comparada entre dois braços de tratamento.
Linha de base e aproximadamente 12 meses de tratamento
Mudança na qualidade de vida (QV)
Prazo: Linha de base e 12 meses de tratamento
Será medido pela pontuação da subescala Pain and Hurt. A qualidade de vida será avaliada pelos módulos Genérico de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL) e Tumor Cerebral. A análise será baseada em um teste t de 2 amostras comparando a mudança na pontuação da subescala de dor e dor desde o início até 12 meses para os dois braços.
Linha de base e 12 meses de tratamento
Mudança na qualidade de vida (QV)
Prazo: Linha de base e 12 meses de tratamento
Será medido pela pontuação da subescala Movimento e Equilíbrio. A qualidade de vida será avaliada pelos módulos Genérico de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL) e Tumor Cerebral. A análise será baseada em um teste t de 2 amostras comparando a mudança na pontuação da subescala Movimento e Equilíbrio desde o início até 12 meses para os dois braços.
Linha de base e 12 meses de tratamento
Mudança na função executiva
Prazo: Linha de base e 24 meses de tratamento
Será medido pelo BRIEF Cognitive Regulation Index (CRI). A função executiva será medida pelo questionário Inventário de Classificação de Comportamento da Função Executiva (BRIEF) apropriado para a idade. A análise será baseada em um teste t de 2 amostras comparando a mudança na pontuação designada desde o início até 24 meses para os dois braços.
Linha de base e 24 meses de tratamento
Mudança na função neurocognitiva
Prazo: Linha de base e 24 meses de tratamento
Será medido pela pontuação composta Cogstate. A função neurocognitiva será medida por um teste de bateria computadorizada (Cogstate). A análise será baseada em um teste t de 2 amostras comparando a mudança na pontuação composta Cogstate desde o início até 24 meses para os dois braços.
Linha de base e 24 meses de tratamento

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na espessura da camada de fibras nervosas da retina circunpapilar (cpRNFL) por braço de tratamento
Prazo: Linha de base e 12 meses
A espessura cpRNFL é uma medida da tomografia de coerência óptica (OCT). Esta avaliação será realizada em um subgrupo de pacientes consentidos com gliomas da via óptica (OPGs) tratados em instituições COG selecionadas com experiência para utilizar esta tecnologia. A análise será realizada olho a olho.
Linha de base e 12 meses
Espessura cpRNFL na linha de base por resposta ao tratamento de acuidade visual (VA)
Prazo: Linha de base e 12 meses
Os dados serão analisados ​​olho a olho. As crianças com OPGs serão classificadas em AV de declínio versus (vs.) AV estável/melhorada, dependendo da resposta ao tratamento de AV aos 12 meses. A espessura cpRNFL antes do início do tratamento será comparada.
Linha de base e 12 meses
Alteração da espessura cpRNFL ao longo do tempo por resposta ao tratamento de acuidade visual (VA)
Prazo: Linha de base e 12 meses
Os dados serão analisados ​​olho a olho. Crianças com OPGs serão classificadas em declínio em AV vs. AV estável/melhorada, dependendo da resposta ao tratamento de AV em 12 meses. A mudança de espessura cpRNFL ao longo do tempo será comparada.
Linha de base e 12 meses
Alteração na espessura da célula ganglionar macular - camada plexiforme interna (GCIPL) por braço de tratamento
Prazo: Linha de base e 12 meses
A espessura GCIPL é outra medida da tomografia de coerência óptica (OCT). Esta avaliação será realizada em um subgrupo de pacientes consentidos com gliomas da via óptica (OPGs) tratados em instituições COG selecionadas com experiência para utilizar esta tecnologia. A análise será realizada olho a olho.
Linha de base e 12 meses
Espessura GCIPL na linha de base por resposta ao tratamento de acuidade visual (VA)
Prazo: Linha de base e 12 meses
Os dados serão analisados ​​olho a olho. Crianças com OPGs serão classificadas em declínio em AV vs. AV estável/melhorada, dependendo da resposta ao tratamento de AV em 12 meses. A espessura GCIPL antes do início do tratamento será comparada.
Linha de base e 12 meses
Mudança de espessura GCIPL ao longo do tempo por resposta ao tratamento de acuidade visual (VA)
Prazo: Linha de base e 12 meses
Os dados serão analisados ​​olho a olho. Crianças com OPGs serão classificadas em declínio em AV vs. AV estável/melhorada, dependendo da resposta ao tratamento de AV em 12 meses. A mudança de espessura GCIPL ao longo do tempo será comparada.
Linha de base e 12 meses
Nova medida de ressonância magnética volumétrica (MRI) semiautomática aos 3 meses
Prazo: 3 meses estudando
Tumores da via óptica serão classificados em doença progressiva (PD), doença estável (SD), resposta parcial (PR) e resposta completa (CR) usando novas medições volumétricas semiautomáticas de ressonância magnética. Esta avaliação incluirá pacientes com OPGs que consentem no estudo volumétrico de ressonância magnética.
3 meses estudando
Alteração percentual no tamanho do tumor entre a medida volumétrica e a medida tradicional bidimensional (2-D) em 3 meses
Prazo: 3 meses estudando
Esta avaliação inclui participantes com OPGs que consentem no estudo volumétrico de ressonância magnética.
3 meses estudando
Nova medida de ressonância magnética volumétrica semiautomática aos 6 meses
Prazo: 6 meses estudando
Tumores da via óptica serão classificados em doença progressiva (PD), doença estável (SD), resposta parcial (PR) e resposta completa (CR) usando novas medições volumétricas semiautomáticas de ressonância magnética. Esta avaliação incluirá pacientes com OPGs que consentem no estudo volumétrico de ressonância magnética.
6 meses estudando
Alteração percentual no tamanho do tumor entre a medida volumétrica e a medida tradicional bidimensional (2-D) aos 6 meses
Prazo: 6 meses estudando
Esta avaliação inclui participantes com OPGs que consentem no estudo volumétrico de ressonância magnética.
6 meses estudando
Nova medida de ressonância magnética volumétrica semiautomática aos 9 meses
Prazo: 9 meses estudando
Tumores da via óptica serão classificados em doença progressiva (PD), doença estável (SD), resposta parcial (PR) e resposta completa (CR) usando novas medições volumétricas semiautomáticas de ressonância magnética. Esta avaliação incluirá pacientes com OPGs que consentem no estudo volumétrico de ressonância magnética.
9 meses estudando
Alteração percentual no tamanho do tumor entre a medida volumétrica e a medida tradicional bidimensional (2-D) aos 9 meses
Prazo: 9 meses estudando
Esta avaliação inclui participantes com OPGs que consentem no estudo volumétrico de ressonância magnética.
9 meses estudando
Nova medida de ressonância magnética volumétrica semiautomática aos 12 meses
Prazo: 12 meses de estudo
Tumores da via óptica serão classificados em doença progressiva (PD), doença estável (SD), resposta parcial (PR) e resposta completa (CR) usando novas medições volumétricas semiautomáticas de ressonância magnética. Esta avaliação incluirá pacientes com OPGs que consentem no estudo volumétrico de ressonância magnética.
12 meses de estudo
Alteração percentual no tamanho do tumor entre a medida volumétrica e a medida tradicional bidimensional (2-D) em 12 meses
Prazo: 12 meses de estudo
Esta avaliação inclui participantes com OPGs que consentem no estudo volumétrico de ressonância magnética.
12 meses de estudo
Nova medida de ressonância magnética volumétrica semiautomática aos 15 meses
Prazo: 15 meses de estudo
Tumores da via óptica serão classificados em doença progressiva (PD), doença estável (SD), resposta parcial (PR) e resposta completa (CR) usando novas medições volumétricas semiautomáticas de ressonância magnética. Esta avaliação incluirá pacientes com OPGs que consentem no estudo volumétrico de ressonância magnética.
15 meses de estudo
Alteração percentual no tamanho do tumor entre a medida volumétrica e a medida tradicional bidimensional (2-D) aos 15 meses
Prazo: 15 meses de estudo
Esta avaliação inclui participantes com OPGs que consentem no estudo volumétrico de ressonância magnética.
15 meses de estudo
Banco de sangue e tumores
Prazo: Até 10 anos
Até 10 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

National Cancer Institute (NCI)

Investigadores

  • Investigador principal: Jason R Fangusaro, Children's Oncology Group

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de janeiro de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

1 de maio de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de maio de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de março de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de março de 2019

Primeira postagem (Real)

12 de março de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

1 de maio de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de abril de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NCI-2019-01396 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • ACNS1831 (Outro identificador: CTEP)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

O NCI está comprometido em compartilhar dados de acordo com a política do NIH. Para obter mais detalhes sobre como os dados de ensaios clínicos são compartilhados, acesse o link para a página da política de compartilhamento de dados do NIH

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Neurofibromatose tipo 1

Ensaios clínicos em Carboplatina

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