Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af lægemidlerne Selumetinib versus Carboplatin/Vincristine hos patienter med neurofibromatose og lavgradigt gliom

23. april 2024 opdateret af: National Cancer Institute (NCI)

En fase 3 randomiseret undersøgelse af selumetinib versus carboplatin/vincristin i nyligt diagnosticeret eller tidligere ubehandlet neurofibromatose type 1 (NF1) associeret lavgradigt gliom (LGG)

Dette fase III-studie undersøger, om selumetinib virker lige så godt som standardbehandlingen med carboplatin/vincristin (CV) for personer med NF1-associeret lavgradig gliom (LGG), og for at se, om selumetinib er bedre end CV til at forbedre synet hos personer med LGG af den optiske vej (synsnerver). Selumetinib er et lægemiddel, der virker ved at blokere nogle enzymer, som lavgradige gliomtumorceller har brug for for deres vækst. Dette resulterer i at dræbe tumorceller. Lægemidler brugt som kemoterapi, såsom carboplatin og vincristin, virker på forskellige måder for at stoppe væksten af ​​tumorceller, enten ved at dræbe cellerne, ved at stoppe dem i at dele sig eller ved at stoppe dem i at sprede sig. Det vides endnu ikke, om selumetinib virker bedre til behandling af patienter med NF1-associeret lavgradigt gliom sammenlignet med standardbehandling med carboplatin og vincristin.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆRE MÅL:

I. For at bestemme, om effektiviteten af ​​behandling med selumetinibsulfat (selumetinib) målt ved hændelsesfri overlevelse (EFS) er non-inferior i forhold til behandling med carboplatin/vincristinsulfat (vincristin) (CV) ved tidligere ubehandlet neurofibromatose type 1 (NF1) )-associeret lavgradigt gliom (LGG).

II. For at bestemme, om synsskarphed (VA) ved hjælp af Teller acuity cards (TAC), hos patienter med NF1-associeret LGG inden for den optiske vej, er bedre hos dem, der behandles med selumetinib sammenlignet med CV.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. At estimere tumorresponsrater og samlet overlevelse (OS) i hvert behandlingsregime i tidligere ubehandlet NF1-associeret LGG.

II. At evaluere VA-resultater ved hjælp af HOTV-bogstavskærhedstest i tidligere ubehandlet NF1-associeret LGG inden for den optiske vej hos patienter, der er gamle nok til at udføre synsskarphedstest ved hjælp af HOTV (et genkendelsesmål for skarphed).

III. At beskrive forbedringen i motorisk funktion målt ved Vineland-skalaen hos patienter med tidligere ubehandlet NF1-associeret LGG, som har dokumenteret motoriske underskud ved indskrivning.

IV. At prospektivt evaluere og sammenligne livskvaliteten blandt patienter behandlet med selumetinib eller CV.

V. At prospektivt evaluere og sammenligne den kognitive, sociale, følelsesmæssige og adfærdsmæssige funktion af patienter med NF1-associeret LGG behandlet med enten selumetinib eller CV.

UNDERSØGENDE MÅL:

I. At evaluere optisk kohærenstomografi (OCT) målinger af retinal axon og gangliecelletykkelse som en markør for behandlingsrespons i tidligere ubehandlet NF1-associeret LGG inden for den optiske vej.

II. For at sammenligne nye, semi-automatiserede volumetriske magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) målinger med traditionelle målinger af behandlingsrespons (bi-dimensionelle MR-målinger) i NF1-associerede optiske pathway tumorer.

III. For at opnå parret blod- og tumorvæv, der skal opbevares til fremtidige NF1-LGG-biologistudier, der involverer omfattende molekylær analyse, inklusive, men ikke begrænset til, hel exom og ribonukleinsyre (RNA) sekventering.

OVERSIGT: Patienterne randomiseres til 1 af 2 arme.

ARM I:

INDUKTION: Patienter får carboplatin intravenøst ​​(IV) over 60 minutter på dag 1, 8, 15, 22, 43, 50, 57 og 64 og vincristin IV eller IV push over 1 minut på dag 1, 8, 15, 22, 29 , 36, 43, 50, 57 og 64 i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienter gennemgår også MR under screening og under undersøgelse.

VEDLIGEHOLDELSE: Patienter får carboplatin IV i løbet af 60 minutter på dag 1, 8, 15 og 22, og vincristin IV eller IV push over 1 minut på dag 1, 8 og 15. Behandlingen gentages hver 6. uge i 8 cyklusser i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienter gennemgår også MR ved undersøgelse og under opfølgning.

ARM II: Patienter får selumetinibsulfat oralt (PO) to gange dagligt (BID) på dag 1-28. Behandlingen er kontinuerlig og gentages hver 28. dag i 27 cyklusser i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienterne gennemgår også MR under hele forsøget.

Efter afslutning af undersøgelsesbehandlingen følges patienterne op med MRI'er og fysiske undersøgelser hver 3. måned i 1 år, hver 6. måned i 2 år og derefter en gang årligt i op til 10 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

290

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • Rekruttering
        • IWK Health Centre
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Craig Erker
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • Rekruttering
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Stephanie Mourad
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Ledende efterforsker:
          • Monia Marzouki
        • Kontakt:
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Josee Brossard
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Suspenderet
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Forenede Stater, 85202
        • Rekruttering
        • Banner Children's at Desert
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 480-412-3100
        • Ledende efterforsker:
          • Joseph C. Torkildson
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Rekruttering
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 602-546-0920
        • Ledende efterforsker:
          • Lindsey M. Hoffman
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202-3591
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 501-364-7373
        • Ledende efterforsker:
          • David L. Becton
    • California
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Rekruttering
        • Loma Linda University Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 909-558-4050
        • Ledende efterforsker:
          • Albert Kheradpour
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 323-361-4110
        • Ledende efterforsker:
          • Nathan J. Robison
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94611
        • Rekruttering
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-642-4691
          • E-mail: Kpoct@kp.org
        • Ledende efterforsker:
          • Aarati V. Rao
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Elyssa M. Rubin
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Rekruttering
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jay Michael S. Balagtas
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rekruttering
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 858-966-5934
        • Ledende efterforsker:
          • William D. Roberts
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92134
        • Rekruttering
        • Naval Medical Center -San Diego
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 619-532-8712
        • Ledende efterforsker:
          • Yoko T. Udaka
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Suspenderet
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Nicholas K. Foreman
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Rekruttering
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 860-545-9981
        • Ledende efterforsker:
          • Michael S. Isakoff
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Rekruttering
        • Yale University
        • Ledende efterforsker:
          • Asher M. Marks
        • Kontakt:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Rekruttering
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Scott M. Bradfield
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Jeffrey S. Dome
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Rekruttering
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • William B. Slayton
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
        • Rekruttering
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 954-265-1847
          • E-mail: OHR@mhs.net
        • Ledende efterforsker:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Scott M. Bradfield
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Rekruttering
        • Nicklaus Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 888-624-2778
        • Ledende efterforsker:
          • Ziad A. Khatib
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Rekruttering
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Amy A. Smith
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Scott M. Bradfield
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Rekruttering
        • AdventHealth Orlando
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Fouad M. Hajjar
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater, 32504
        • Rekruttering
        • Sacred Heart Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jeffrey H. Schwartz
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Stacie L. Stapleton
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jason R. Fangusaro
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forenede Stater, 96826
        • Rekruttering
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 808-983-6090
        • Ledende efterforsker:
          • Wade T. Kyono
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83712
        • Rekruttering
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
        • Ledende efterforsker:
          • Martha M. Pacheco
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 773-880-4562
        • Ledende efterforsker:
          • Angela J. Waanders
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Rekruttering
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Wendy S. Darlington
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rekruttering
        • University of Illinois
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 312-355-3046
        • Ledende efterforsker:
          • Dipti S. Dighe
      • Springfield, Illinois, Forenede Stater, 62702
        • Rekruttering
        • Southern Illinois University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 217-545-7929
        • Ledende efterforsker:
          • Gregory P. Brandt
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Hospital For Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-248-1199
        • Ledende efterforsker:
          • Sandeep Batra
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Rekruttering
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jessica F. Goodman
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Forenede Stater, 50309
        • Rekruttering
        • Blank Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Samantha L. Mallory
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-237-1225
        • Ledende efterforsker:
          • David S. Dickens
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • Rekruttering
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 859-257-3379
        • Ledende efterforsker:
          • James T. Badgett
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Rekruttering
        • Norton Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ashok B. Raj
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Rekruttering
        • Children's Hospital New Orleans
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Lolie C. Yu
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Rekruttering
        • Ochsner Medical Center Jefferson
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Craig Lotterman
    • Maine
      • Bangor, Maine, Forenede Stater, 04401
        • Rekruttering
        • Eastern Maine Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 207-973-4274
        • Ledende efterforsker:
          • Daniel L. Callaway
      • Scarborough, Maine, Forenede Stater, 04074
        • Rekruttering
        • Maine Children's Cancer Program
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Stanley Chaleff
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kenneth J. Cohen
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20889-5600
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-726-5130
        • Ledende efterforsker:
          • David H. Ebb
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Rekruttering
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-442-3324
        • Ledende efterforsker:
          • Susan N. Chi
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • C S Mott Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-865-1125
        • Ledende efterforsker:
          • Andrea T. Franson
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Suspenderet
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Rekruttering
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
        • Ledende efterforsker:
          • Kathleen J. Yost
        • Kontakt:
      • Royal Oak, Michigan, Forenede Stater, 48073
        • Rekruttering
        • Beaumont Children's Hospital-Royal Oak
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 248-551-7695
        • Ledende efterforsker:
          • Laura K. Gowans
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Rekruttering
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • Ledende efterforsker:
          • Michael K. Richards
        • Kontakt:
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 612-624-2620
        • Ledende efterforsker:
          • Christopher L. Moertel
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic in Rochester
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 855-776-0015
        • Ledende efterforsker:
          • Jonathan D. Schwartz
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • Rekruttering
        • University of Mississippi Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Betty L. Herrington
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 601-815-6700
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65201
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Rekruttering
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 816-302-6808
          • E-mail: rryan@cmh.edu
        • Ledende efterforsker:
          • Keith J. August
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Andrew S. Cluster
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Rekruttering
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 314-268-4000
        • Ledende efterforsker:
          • William S. Ferguson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68114
        • Rekruttering
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 402-955-3949
        • Ledende efterforsker:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • Rekruttering
        • University of Nebraska Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jill C. Beck
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Rekruttering
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • Angela Ricci
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Rekruttering
        • Morristown Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 973-971-5900
        • Ledende efterforsker:
          • Kathryn L. Laurie
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08903
        • Rekruttering
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Scott Moerdler
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 732-235-8675
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87102
        • Rekruttering
        • University of New Mexico Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jessica M. Valdez
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87106
        • Rekruttering
        • Presbyterian Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Xiaxin Li
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Rekruttering
        • Albany Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 518-262-5513
        • Ledende efterforsker:
          • Lauren R. Weintraub
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14263
        • Rekruttering
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Matthew J. Barth
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Rekruttering
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 718-470-3460
        • Ledende efterforsker:
          • Mark P. Atlas
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Rekruttering
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sharon L. Gardner
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • Rekruttering
        • University of Rochester
        • Ledende efterforsker:
          • David N. Korones
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 585-275-5830
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • Rekruttering
        • State University of New York Upstate Medical University
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 315-464-5476
        • Ledende efterforsker:
          • Philip M. Monteleone
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • Rekruttering
        • New York Medical College
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 914-594-3794
        • Ledende efterforsker:
          • Jessica C. Hochberg
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Rekruttering
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • David E. Kram
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Rekruttering
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-804-9376
        • Ledende efterforsker:
          • Joel A. Kaplan
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Jessica M. Sun
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 888-275-3853
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • Rekruttering
        • East Carolina University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Andrea R. Whitfield
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Rekruttering
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 336-713-6771
        • Ledende efterforsker:
          • Thomas W. McLean
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Forenede Stater, 58122
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 330-543-3193
        • Ledende efterforsker:
          • Erin Wright
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Peter M. de Blank
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rekruttering
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 216-844-5437
        • Ledende efterforsker:
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
        • Rekruttering
        • Dayton Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-228-4055
        • Ledende efterforsker:
          • Mukund G. Dole
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Rekruttering
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97227
        • Rekruttering
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 503-413-2560
        • Ledende efterforsker:
          • Jason M. Glover
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health and Science University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Linda C. Stork
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Forenede Stater, 17822
        • Rekruttering
        • Geisinger Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jagadeesh Ramdas
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Rekruttering
        • Penn State Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 717-531-6012
        • Ledende efterforsker:
          • Lisa M. McGregor
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ledende efterforsker:
          • Michael J. Fisher
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134
        • Rekruttering
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 215-427-8991
        • Ledende efterforsker:
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • James T. Felker
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
        • Rekruttering
        • Rhode Island Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 401-444-1488
        • Ledende efterforsker:
          • Jennifer J. Welch
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jacqueline M. Kraveka
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
        • Rekruttering
        • Prisma Health Richland Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 864-241-6251
        • Ledende efterforsker:
          • Stuart L. Cramer
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • Rekruttering
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 864-241-6251
        • Ledende efterforsker:
          • Aniket Saha
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37916
        • Rekruttering
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 865-541-8266
        • Ledende efterforsker:
          • Susan E. Spiller
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Rekruttering
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ibrahim A. Qaddoumi
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-811-8480
        • Ledende efterforsker:
          • Devang J. Pastakia
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Rekruttering
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Shannon M. Cohn
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Laura J. Klesse
      • El Paso, Texas, Forenede Stater, 79905
        • Rekruttering
        • El Paso Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Benjamin Carcamo
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • M D Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Najat C. Daw
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 713-798-1354
          • E-mail: burton@bcm.edu
        • Ledende efterforsker:
          • Surya P. Rednam
      • Lubbock, Texas, Forenede Stater, 79410
        • Rekruttering
        • Covenant Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Kishor M. Bhende
        • Kontakt:
      • Lubbock, Texas, Forenede Stater, 79415
        • Rekruttering
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 806-775-8590
        • Ledende efterforsker:
          • Erin K. Barr
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78207
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of San Antonio
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Timothy C. Griffin
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Rekruttering
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Shafqat Shah
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Rekruttering
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Rekruttering
        • Primary Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 801-585-5270
        • Ledende efterforsker:
          • Priya Chan
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05405
        • Rekruttering
        • University of Vermont and State Agricultural College
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 802-656-8990
          • E-mail: rpo@uvm.edu
        • Ledende efterforsker:
          • Jessica L. Heath
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Eric J. Lowe
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Rekruttering
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Gita V. Massey
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 866-987-2000
        • Ledende efterforsker:
          • Sarah E. Leary
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Rekruttering
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Judy L. Felgenhauer
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • Rekruttering
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Robert G. Irwin
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98431
        • Rekruttering
        • Madigan Army Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Melissa A. Forouhar
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • Rekruttering
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • Kenneth B. De Santes
        • Kontakt:
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sarah Rumler
  • Puerto Rico
      • Caguas, Puerto Rico, 00726
        • Suspenderet
        • HIMA San Pablo Oncologic Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter skal være >= 2 år og =< 21 år på indskrivningstidspunktet
  • Patienter skal have et kropsoverfladeareal (BSA) på >= 0,5 m^2 ved indskrivning
  • Patienter skal have neurofibromatose type 1 (NF1) baseret på kliniske kriterier og/eller genetiske kimlinietests
  • Patienter skal være nydiagnosticeret eller tidligere have diagnosticeret NF-1-associeret LGG, som ikke er blevet behandlet med anden modalitet end kirurgi

  • Til patienter med optic pathway gliomer (OPG'er):

    • Nydiagnosticerede patienter med OPG er kvalificerede, hvis der er neurologiske symptomer (herunder visuel dysfunktion, som defineret nedenfor) eller andre undersøgelsesfund forbundet med tumoren
    • Tidligere diagnosticerede patienter med OPG er kvalificerede, hvis de har nye eller forværrede neurologiske symptomer (herunder visuel dysfunktion, som defineret nedenfor) eller har tumorvækst

    • For både nydiagnosticeret og tidligere diagnosticeret OPG kan patienten være berettiget, uanset om der har været tumorvækst eller andre neurologiske symptomer eller forværring, hvis de opfylder mindst et af følgende visuelle kriterier:

      • Synsforværring, defineret som forværring af synsskarphed (VA) eller synsfelter (VF) dokumenteret inden for det seneste år (ved undersøgelse eller historie); ELLER
      • Signifikant visuel dysfunktion (defineret som VA værre end normalt for alder med 0,6 logMAR [20/80, 6/24 eller 2,5/10] eller mere i et eller begge øjne)

  • For patienter med LGG andre steder (dvs. ikke OPG'er):

    • Nydiagnosticerede patienter med LGG er berettigede, hvis der er neurologiske symptomer eller andre undersøgelsesfund forbundet med tumoren

      • BEMÆRK: Nydiagnosticerede patienter med LGG uden associerede neurologiske symptomer eller undersøgelsesfund er ikke kvalificerede
    • Tidligere diagnosticerede patienter med LGG er berettigede, hvis de har nye eller forværrede neurologiske symptomer eller har tumorvækst
  • Selvom det ikke er påkrævet, vil kvalificerede histologier, hvis der udføres en biopsi/tumorresektion, omfatte alle tumorer, der betragtes som LGG eller lavgradigt astrocytom (World Health Organization [WHO] grad I og II) efter 5. udgave WHO klassificering af centralnervesystem (CNS) tumorer med undtagelse af subependymale kæmpecelleastrocytom
  • Patienter skal have todimensional målbar tumor >= 1 cm^2
  • Patienter med metastatisk sygdom eller flere uafhængige primære LGG'er er tilladt i undersøgelse

  • Kreatininclearance eller radioisotop glomerulær filtrationshastighed (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 ELLER en serumkreatinin baseret på alder/køn (inden for 7 dage før tilmelding) som følger:

    • Alder; maksimal serumkreatinin (mg/dL)
    • 2 til < 6 år; 0,8 (mand) og 0,8 (kvinde)
    • 6 til < 10 år; 1 (mand) og 1 (kvinde)
    • 10 til < 13 år; 1,2 (mand) og 1,2 (kvinde)
    • 13 til < 16 år; 1,5 (mand) og 1,4 (kvinde)
    • >= 16 år; 1,7 (mand) og 1,4 (kvinde)
  • Total bilirubin =< 1,5 x øvre grænse for normal (ULN) for alder (inden for 7 dage før indskrivning) (børn med en diagnose af Gilberts syndrom vil få lov til undersøgelse uanset deres totale og indirekte [ukonjugerede] bilirubinniveauer, så længe deres direkte [konjugerede] bilirubin er < 3,1 mg/dL)
  • Serumglutamatpyruvattransaminase (SGPT) (alaninaminotransferase [ALT]) =< 3 x øvre normalgrænse (ULN) = 135 U/L (inden for 7 dage før tilmelding). Til formålet med denne undersøgelse er ULN for SGPT 45 U/L
  • Albumin >= 2 g/dL (inden for 7 dage før tilmelding)
  • Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) >= 53 % (eller institutionel normal; hvis LVEF-resultatet er angivet som en række værdier, vil den øvre værdi af området blive brugt) ved ekkokardiogram (inden for 4 uger før tilmelding)
  • Korrigeret QT (QTc) interval =< 450 msek ved elektrokardiografi (EKG) (inden for 4 uger før tilmelding)
  • Absolut neutrofiltal >= 1.000/uL (ikke understøttet) (inden for 7 dage før tilmelding)
  • Blodplader >= 100.000/uL (ikke-understøttet) (inden for 7 dage før tilmelding)
  • Hæmoglobin >= 8 g/dL (kan understøttes) (inden for 7 dage før tilmelding)
  • Patienter med en kendt anfaldssygdom bør være stabile og bør ikke have oplevet en signifikant stigning i anfaldshyppigheden inden for 2 uger før indskrivning

  • Patienter i alderen 2-17 år skal have et blodtryk, der er =< 95. percentil for alder, højde og køn på tidspunktet for indskrivningen. Patienter >= 18 år skal have et blodtryk =< 130/80 mmHg på indskrivningstidspunktet (med eller uden brug af antihypertensiv medicin).

    • Bemærk: Tilstrækkeligt blodtryk kan opnås ved brug af medicin til behandling af hypertension
  • Alle patienter skal have oftalmologisk toksicitetsvurdering udført inden for 4 uger før indskrivning
  • For alle patienter skal der udføres en MR-scanning af hjernen (med orbitale udskæringer for tumorer i optisk vej) og/eller rygsøjlen (afhængigt af stedet/stederne for primær sygdom) med og uden kontrast inden for 4 uger før indskrivning

  • For patienter, der gennemgår en operation på måltumoren (ikke påkrævet), en præ- og postoperativ* MRI af hjernen (med orbitale snit for optisk vejtumorer) eller rygsøjlen (afhængigt af stedet/stederne for primær sygdom) med og uden kontrast skal ligeledes udføres inden for 4 uger før tilmelding

    • De postoperative MRI'er bør helst udføres inden for 48 timer efter operationen, hvis det er muligt
  • Patienter skal have en præstationsstatus svarende til Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) score på 0, 1 eller 2. Brug Karnofsky til patienter > 16 år og Lansky til patienter =< 16 år
  • Patienter skal have evnen til at sluge hele kapsler
  • Patienter skal have receptive og ekspressive sprogfærdigheder på engelsk eller spansk for at fuldføre livskvaliteten (QOL) og neurokognitive vurderinger
  • Alle patienter og/eller deres forældre eller værger skal underskrive et skriftligt informeret samtykke.
  • Alle institutionelle, Food and Drug Administration (FDA) og National Cancer Institute (NCI) krav til humane undersøgelser skal være opfyldt.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter må ikke have modtaget nogen tidligere tumorstyret behandling, herunder kemoterapi, strålebehandling, immunterapi eller knoglemarvstransplantation. Forudgående kirurgisk indgreb er tilladt
  • Patienter med en samtidig malignitet eller historie med behandling (bortset fra kirurgi) for en anden tumor inden for det sidste år er ikke kvalificerede
  • Patienter får muligvis ikke andre undersøgelsesmidler
  • Patienter med enhver alvorlig medicinsk eller psykiatrisk sygdom/tilstand, herunder stofbrugsforstyrrelser, som efter investigatoren kan forventes at forstyrre eller begrænse overholdelse af undersøgelseskrav/behandling, er ikke kvalificerede
  • Patienter, der efter investigators mening ikke er i stand til at overholde undersøgelsesprocedurerne, er ikke kvalificerede
  • Kvindelige patienter, der er gravide, er ikke kvalificerede, da føtale toksiciteter og teratogene virkninger er blevet bemærket for flere af undersøgelseslægemidlerne. En graviditetstest er påkrævet for kvindelige patienter i den fødedygtige alder
  • Ammende kvinder, der planlægger at amme deres spædbørn, er ikke berettigede

  • Seksuelt aktive patienter med reproduktionspotentiale, som ikke har accepteret at bruge en effektiv præventionsmetode i løbet af deres undersøgelsesdeltagelse og i 12 uger efter ophør med undersøgelsesbehandlingen, er ikke kvalificerede

    • Bemærk: Kvinder i den fødedygtige alder og mænd med seksuelle partnere, som er gravide, eller som kan blive gravide (dvs. kvinder i den fødedygtige alder) bør anvende effektive præventionsmetoder i hele undersøgelsens varighed og i 12 uger efter, at undersøgelsen er stoppet. behandling for at undgå graviditet og/eller potentielle bivirkninger på det udviklende embryo

  • Hjertetilstande:

    • Kendt genetisk lidelse, der øger risikoen for koronararteriesygdom. Bemærk: Tilstedeværelsen af ​​dyslipidæmi i en familie med en historie med myokardieinfarkt er ikke i sig selv en udelukkelse, medmindre der er en kendt genetisk lidelse dokumenteret
    • Symptomatisk hjertesvigt
    • New York Heart Association (NYHA) klasse II-IV tidligere eller nuværende kardiomyopati
    • Alvorlig hjerteklapsygdom
    • Historie om atrieflimren

  • Oftalmologiske tilstande:

    • Nuværende eller tidligere historie med central serøs retinopati
    • Aktuel eller tidligere historie med retinal veneokklusion eller nethindeløsning

    • Patienter med ukontrolleret glaukom

      • Hvis kontrol af tryk er klinisk indiceret, er patienter med intraokulært tryk (IOP) > 22 mmHg eller ULN justeret efter alder ikke kvalificerede
    • Oftalmologiske fund sekundære til langvarig optisk pathway gliom (såsom synstab, synsnervebleghed eller strabismus) eller langvarig orbito-temporal plexiform neurofibroma (PN), såsom synstab, strabismus, vil IKKE blive betragtet som en signifikant abnormitet for formål med undersøgelsen

  • Behandlinger og/eller medicin, som patienten får, som ville gøre hende/ham ude af stand, såsom:

    • Tilskud med E-vitamin større end 100 % af den daglige anbefalede dosis. Enhver multivitamin, der indeholder E-vitamin, skal stoppes før tilmelding til studiet, selvom mindre end 100 % af den daglige anbefalede dosis for E-vitamin

    • Kirurgi inden for 2 uger før tilmelding, med undtagelse af kirurgisk placering for vaskulær adgang eller cerebrospinalvæske (CSF) afledningsprocedurer såsom endoskopisk tredje ventrikulostomi (ETV) og ventrikulo-peritoneal (VP) shunt.

      • Bemærk: Patienter skal have helbredt fra enhver tidligere operation før tilmelding
  • Patienter, der har en ukontrolleret infektion, er ikke berettigede

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Arm I (carboplatin, vincristin)

INDUKTION: Patienter får carboplatin IV over 60 minutter på dag 1, 8, 15, 22, 43, 50, 57 og 64 og vincristin IV eller IV push over 1 minut på dag 1, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57 og 64 i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienter gennemgår også MR under screening og under undersøgelse.

VEDLIGEHOLDELSE: Patienter får carboplatin IV i løbet af 60 minutter på dag 1, 8, 15 og 22, og vincristin IV eller IV push over 1 minut på dag 1, 8 og 15. Behandlingen gentages hver 6. uge i 8 cyklusser i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienter gennemgår også MR ved undersøgelse og under opfølgning.
Medicin: Carboplatin
Givet IV
Andre navne:
  • Blastocarb
  • Carboplat
  • Carboplatin Hexal
  • Carboplatino
  • Carboplatin
  • Carbosin
  • Carbosol
  • Carbotec
  • CBDCA
  • Displata
  • Ercar
  • JM-8
  • Nealorin
  • Novoplatin
  • Paraplatin
  • Paraplatin AQ
  • Platinwas
  • Ribocarbo
  • JM8
Andet: Livskvalitetsvurdering
Hjælpestudier
Andre navne:
  • Livskvalitetsvurdering
Andet: Spørgeskemaadministration
Hjælpestudier
Procedure: MR scanning
Gennemgå MR
Andre navne:
  • MR
  • Magnetisk resonans
  • Magnetisk resonansbilledscanning
  • Medicinsk billeddannelse, magnetisk resonans / kernemagnetisk resonans
  • HR
  • MR billeddannelse
  • MR-scanning
  • NMR billeddannelse
  • NMRI
  • Kernemagnetisk resonansbilleddannelse
  • Magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
  • sMRI
  • Magnetisk resonansbilleddannelse (procedure)
  • MRI'er
  • Strukturel MR
Medicin: Vincristinsulfat
Givet IV eller IV push
Andre navne:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Leurocristinsulfat
  • Leurocristin, sulfat
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vincristin, sulfat
Eksperimentel: Arm II (selumetinib sulfat)
Patienterne får selumetinibsulfat PO BID på dag 1-28. Behandlingen er kontinuerlig og gentages hver 28. dag i 27 cyklusser i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienterne gennemgår også MR under hele forsøget.
Andet: Livskvalitetsvurdering
Hjælpestudier
Andre navne:
  • Livskvalitetsvurdering
Andet: Spørgeskemaadministration
Hjælpestudier
Procedure: MR scanning
Gennemgå MR
Andre navne:
  • MR
  • Magnetisk resonans
  • Magnetisk resonansbilledscanning
  • Medicinsk billeddannelse, magnetisk resonans / kernemagnetisk resonans
  • HR
  • MR billeddannelse
  • MR-scanning
  • NMR billeddannelse
  • NMRI
  • Kernemagnetisk resonansbilleddannelse
  • Magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
  • sMRI
  • Magnetisk resonansbilleddannelse (procedure)
  • MRI'er
  • Strukturel MR
Medicin: Selumetinib sulfat
Givet PO
Andre navne:
  • AZD-6244 Hydrogensulfat
  • AZD6244 Hydrogensulfat
  • Koselugo
  • Selumetinibsulfat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhedsfri overlevelse (EFS)
Tidsramme: Fra randomisering til den første forekomst af en af ​​følgende hændelser: klinisk eller radiografisk sygdomsprogression, sygdomstilbagefald, anden malign neoplasma eller død af en hvilken som helst årsag, vurderet op til 3 år efter optjeningsafslutning
EFS er defineret som tiden fra randomisering til den første forekomst af en af ​​følgende hændelser: klinisk eller radiografisk sygdomsprogression, sygdomstilbagefald, anden malign neoplasma eller død af enhver årsag. Patienter, der er hændelsesfri, vil blive censureret på tidspunktet for sidste opfølgning. Hazard ratio baseret på en stratificeret Cox proportional hazards model vil blive rapporteret sammen med et 90 % konfidensinterval.
Fra randomisering til den første forekomst af en af ​​følgende hændelser: klinisk eller radiografisk sygdomsprogression, sygdomstilbagefald, anden malign neoplasma eller død af en hvilken som helst årsag, vurderet op til 3 år efter optjeningsafslutning
Antal deltagere med forbedring af synsstyrken (VA) pr. arm
Tidsramme: Baseline og afslutning på ca. 12 måneders behandling
VA vil blive vurderet ved hjælp af Teller acuity cards (TAC). En signifikant forbedring i VA vil blive defineret som et fald på >= 0,2 logMAR (korrigeret for alder) fra baseline (før-behandling baseline) til slutningen af ​​ca. 12 måneders behandling. Den primære analyse vil være baseret på resultat pr. emne (i stedet for pr. øje).
Baseline og afslutning på ca. 12 måneders behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Radiografisk tumorresponsrate
Tidsramme: Vurderes op til 3 år efter optjeningsafslutning
Tumorer vil blive klassificeret i komplet respons (CR), partiel respons (PR), stabil sygdom (SD) og progressiv sygdom (PD). Radiologiske responsrater vil blive opsummeret pr. arm og blive testet for forskel mellem de to arme ved hjælp af en nøjagtig binomial test.
Vurderes op til 3 år efter optjeningsafslutning
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Fra randomisering til død uanset årsag eller til tidspunktet for sidste opfølgning for patienter, der er i live på analysetidspunktet, vurderet op til 3 år efter optjeningsafslutning
OS er defineret som tiden fra randomisering til død af enhver årsag eller indtil tidspunktet for sidste opfølgning for patienter, der er i live på analysetidspunktet. Hazard ratio vil blive rapporteret sammen med et 90 % konfidensinterval.
Fra randomisering til død uanset årsag eller til tidspunktet for sidste opfølgning for patienter, der er i live på analysetidspunktet, vurderet op til 3 år efter optjeningsafslutning
Ændring i VA ved hjælp af HOTV bogstavskærlighedstest
Tidsramme: Baseline og afslutning på ca. 12 måneders behandling
HOTV er et genkendelsesmål for skarphed. Det vil blive udført på patienter, der er udviklingsmæssigt i stand til at udføre denne test.
Baseline og afslutning på ca. 12 måneders behandling
Ændring i motorens funktion
Tidsramme: Baseline og cirka 12 måneders behandling
Vineland-3 Motor Scale fra Comprehensive Parent Rating Form vil blive brugt til at vurdere motoriske underskud. Ændring i Vineland motorisk skala fra baseline til ca. 12 måneders behandling vil blive sammenlignet mellem to behandlingsarme.
Baseline og cirka 12 måneders behandling
Ændring i livskvalitet (QOL)
Tidsramme: Baseline og 12 måneders behandling
Vil blive målt ved Pain and Hurt subscale score. QOL vil blive vurderet af Pediatric Quality of Life (PedsQL) generiske og hjernetumormoduler. Analyse vil være baseret på en t-test med 2 prøver, der sammenligner ændring i Pain and Hurt subskala-score fra baseline til 12 måneder for de to arme.
Baseline og 12 måneders behandling
Ændring i livskvalitet (QOL)
Tidsramme: Baseline og 12 måneders behandling
Vil blive målt ved Bevægelse og Balance subskala score. QOL vil blive vurderet af Pediatric Quality of Life (PedsQL) generiske og hjernetumormoduler. Analysen vil være baseret på en t-test med 2 prøver, der sammenligner ændring i bevægelses- og balancescore fra baseline til 12 måneder for de to arme.
Baseline og 12 måneders behandling
Ændring i den udøvende funktion
Tidsramme: Baseline og 24 måneders behandling
Vil blive målt ved BRIEF Cognitive Regulation Index (CRI). Executive funktion vil blive målt ved hjælp af alderssvarende Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) spørgeskema. Analyse vil være baseret på en t-test med 2 prøver, der sammenligner ændringer i den udpegede score fra baseline til 24 måneder for de to arme.
Baseline og 24 måneders behandling
Ændring i neurokognitiv funktion
Tidsramme: Baseline og 24 måneders behandling
Vil blive målt ved Cogstate sammensatte score. Neurokognitiv funktion vil blive målt ved en computeriseret batteri (Cogstate) test. Analyse vil være baseret på en t-test med 2 prøver, der sammenligner ændring i Cogstate-sammensatte score fra baseline til 24 måneder for de to arme.
Baseline og 24 måneders behandling

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i tykkelsen af ​​cirkumpapillær retinal nervefiber (cpRNFL) af behandlingsarm
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
cpRNFL-tykkelse er et mål for optisk kohærenstomografi (OCT). Denne vurdering vil blive udført i en undergruppe af samtykkende patienter med optic pathway gliomer (OPG'er) behandlet på udvalgte COG institutioner med ekspertise til at bruge denne teknologi. Analyse vil blive udført på per-eye basis.
Baseline og 12 måneder
cpRNFL tykkelse ved baseline ved synsskarphed (VA) behandlingsrespons
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Data vil blive analyseret på en per-eye basis. Børn med OPG'er vil blive klassificeret i fald i VA versus (vs.) stabil/forbedret VA, afhængig af VA-behandlingsrespons efter 12 måneder. cpRNFL tykkelse før behandlingsstart vil blive sammenlignet.
Baseline og 12 måneder
cpRNFL-tykkelsesændring over tid af synsskarphed (VA) behandlingsrespons
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Data vil blive analyseret på en per-eye basis. Børn med OPG'er vil blive klassificeret i fald i VA vs. stabil/forbedret VA, afhængig af VA-behandlingsrespons efter 12 måneder. cpRNFL tykkelsesændring over tid vil blive sammenlignet.
Baseline og 12 måneder
Ændring i makulær ganglioncelle - indre plexiforme lag (GCIPL) tykkelse ved behandlingsarm
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
GCIPL tykkelse er et andet mål for optisk kohærens tomografi (OCT). Denne vurdering vil blive udført i en undergruppe af samtykkende patienter med optic pathway gliomer (OPG'er) behandlet på udvalgte COG institutioner med ekspertise til at bruge denne teknologi. Analyse vil blive udført på per-eye basis.
Baseline og 12 måneder
GCIPL tykkelse ved baseline ved synsskarphed (VA) behandlingsrespons
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Data vil blive analyseret på en per-eye basis. Børn med OPG'er vil blive klassificeret i fald i VA vs. stabil/forbedret VA, afhængig af VA-behandlingsrespons efter 12 måneder. GCIPL tykkelse før behandlingsstart vil blive sammenlignet.
Baseline og 12 måneder
GCIPL-tykkelsesændring over tid af synsskarphed (VA) behandlingsrespons
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Data vil blive analyseret på en per-eye basis. Børn med OPG'er vil blive klassificeret i fald i VA vs. stabil/forbedret VA, afhængig af VA-behandlingsrespons efter 12 måneder. GCIPL tykkelsesændring over tid vil blive sammenlignet.
Baseline og 12 måneder
Ny semi-automatiseret volumetrisk magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) måler efter 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder på studiet
Optisk vejtumorer vil blive klassificeret i progressiv sygdom (PD), stabil sygdom (SD), partiel respons (PR) og komplet respons (CR) ved hjælp af nye semi-automatiske volumetriske MRI-målinger. Denne vurdering vil omfatte patienter med OPG'er, der giver samtykke til volumetrisk MR-undersøgelse.
3 måneder på studiet
Procentvis ændring i tumorstørrelse mellem volumetrisk måling og traditionel 2-dimensionel (2-D) måling efter 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder på studiet
Denne vurdering omfatter deltagere med OPG'er, der samtykker til volumetrisk MR-undersøgelse.
3 måneder på studiet
Nyt halvautomatisk volumetrisk MR-måling efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder på studiet
Optisk vejtumorer vil blive klassificeret i progressiv sygdom (PD), stabil sygdom (SD), partiel respons (PR) og komplet respons (CR) ved hjælp af nye semi-automatiske volumetriske MRI-målinger. Denne vurdering vil omfatte patienter med OPG'er, der giver samtykke til volumetrisk MR-undersøgelse.
6 måneder på studiet
Procentvis ændring i tumorstørrelse mellem volumetrisk måling og traditionel 2-dimensionel (2-D) måling efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder på studiet
Denne vurdering omfatter deltagere med OPG'er, der samtykker til volumetrisk MR-undersøgelse.
6 måneder på studiet
Nyt halvautomatisk volumetrisk MR-måling efter 9 måneder
Tidsramme: 9 måneder på studiet
Optisk vejtumorer vil blive klassificeret i progressiv sygdom (PD), stabil sygdom (SD), partiel respons (PR) og komplet respons (CR) ved hjælp af nye semi-automatiske volumetriske MRI-målinger. Denne vurdering vil omfatte patienter med OPG'er, der giver samtykke til volumetrisk MR-undersøgelse.
9 måneder på studiet
Procentvis ændring i tumorstørrelse mellem volumetrisk måling og traditionel 2-dimensionel (2-D) måling efter 9 måneder
Tidsramme: 9 måneder på studiet
Denne vurdering omfatter deltagere med OPG'er, der samtykker til volumetrisk MR-undersøgelse.
9 måneder på studiet
Nyt halvautomatisk volumetrisk MR-måling efter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder på studiet
Optisk vejtumorer vil blive klassificeret i progressiv sygdom (PD), stabil sygdom (SD), partiel respons (PR) og komplet respons (CR) ved hjælp af nye semi-automatiske volumetriske MRI-målinger. Denne vurdering vil omfatte patienter med OPG'er, der giver samtykke til volumetrisk MR-undersøgelse.
12 måneder på studiet
Procentvis ændring i tumorstørrelse mellem volumetrisk måling og traditionel 2-dimensionel (2-D) måling efter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder på studiet
Denne vurdering omfatter deltagere med OPG'er, der samtykker til volumetrisk MR-undersøgelse.
12 måneder på studiet
Nyt halvautomatisk volumetrisk MR-måling efter 15 måneder
Tidsramme: 15 måneder på studiet
Optisk vejtumorer vil blive klassificeret i progressiv sygdom (PD), stabil sygdom (SD), partiel respons (PR) og komplet respons (CR) ved hjælp af nye semi-automatiske volumetriske MRI-målinger. Denne vurdering vil omfatte patienter med OPG'er, der giver samtykke til volumetrisk MR-undersøgelse.
15 måneder på studiet
Procentvis ændring i tumorstørrelse mellem volumetrisk måling og traditionel 2-dimensionel (2-D) måling efter 15 måneder
Tidsramme: 15 måneder på studiet
Denne vurdering omfatter deltagere med OPG'er, der samtykker til volumetrisk MR-undersøgelse.
15 måneder på studiet
Tumor- og blodbank
Tidsramme: Op til 10 år
Op til 10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jason R Fangusaro, Children's Oncology Group

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. januar 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. maj 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. marts 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. marts 2019

Først opslået (Faktiske)

12. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. april 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NCI-2019-01396 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • ACNS1831 (Anden identifikator: CTEP)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

NCI er forpligtet til at dele data i overensstemmelse med NIHs politik. For flere detaljer om, hvordan kliniske forsøgsdata deles, skal du gå til linket til NIH-siden for datadelingspolitik

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neurofibromatose type 1

Kliniske forsøg med Carboplatin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner