Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de geneesmiddelen Selumetinib versus Carboplatine/Vincristine bij patiënten met neurofibromatose en laaggradig glioom

27 april 2024 bijgewerkt door: National Cancer Institute (NCI)

Een gerandomiseerde fase 3-studie van Selumetinib versus Carboplatine/Vincristine bij nieuw gediagnosticeerde of nog niet eerder behandelde neurofibromatose type 1 (NF1)-geassocieerd laaggradig glioom (LGG)

In deze fase III-studie wordt onderzocht of selumetinib net zo goed werkt als de standaardbehandeling met carboplatine/vincristine (CV) bij proefpersonen met NF1-geassocieerd laaggradig glioom (LGG), en om te zien of selumetinib beter is dan CV bij het verbeteren van het gezichtsvermogen bij proefpersonen met LGG van het optische pad (zichtzenuwen). Selumetinib is een medicijn dat werkt door sommige enzymen te blokkeren die laaggradige glioomtumorcellen nodig hebben voor hun groei. Dit resulteert in het doden van tumorcellen. Geneesmiddelen die als chemotherapie worden gebruikt, zoals carboplatine en vincristine, werken op verschillende manieren om de groei van tumorcellen te stoppen, hetzij door de cellen te doden, hetzij door te voorkomen dat ze zich delen, hetzij door te voorkomen dat ze zich verspreiden. Het is nog niet bekend of selumetinib beter werkt bij de behandeling van patiënten met NF1-geassocieerd laaggradig glioom dan standaardtherapie met carboplatine en vincristine.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PRIMAIRE DOELEN:

I. Om te bepalen of de werkzaamheid van behandeling met selumetinibsulfaat (selumetinib) zoals gemeten door gebeurtenisvrije overleving (EFS) niet inferieur is aan behandeling met carboplatine/vincristinesulfaat (vincristine) (CV) bij niet eerder behandelde neurofibromatose type 1 (NF1 )-geassocieerd laaggradig glioom (LGG).

II. Om te bepalen of gezichtsscherpte (VA) met behulp van Teller-scherptekaarten (TAC), bij patiënten met NF1-geassocieerde LGG binnen het optische pad, beter is bij degenen die worden behandeld met selumetinib in vergelijking met CV.

SECUNDAIRE DOELSTELLINGEN:

I. Om de tumorresponspercentages en algehele overleving (OS) in elk behandelingsregime te schatten bij niet eerder behandelde NF1-geassocieerde LGG.

II. Om VA-resultaten te evalueren met behulp van HOTV-letterscherptetesten in niet eerder behandelde NF1-geassocieerde LGG binnen het optische pad bij patiënten die oud genoeg zijn om gezichtsscherptetesten uit te voeren met behulp van HOTV (een herkenningsscherptemaat).

III. Om de verbetering van de motorische functie te beschrijven zoals gemeten door de Vineland-schaal bij patiënten met niet eerder behandelde NF1-geassocieerde LGG die bij inschrijving motorische stoornissen hebben gedocumenteerd.

IV. Prospectief evalueren en vergelijken van de kwaliteit van leven van patiënten die worden behandeld met selumetinib of CV.

V. Het prospectief evalueren en vergelijken van het cognitieve, sociale, emotionele en gedragsmatige functioneren van patiënten met NF1-geassocieerde LGG die werden behandeld met ofwel selumetinib ofwel CV.

VERKENNENDE DOELSTELLINGEN:

I. Evalueren van metingen van optische coherentietomografie (OCT) van retinale axon- en ganglionceldikte als een marker van behandelingsrespons in eerder onbehandelde NF1-geassocieerde LGG binnen de optische route.

II. Om nieuwe, semi-geautomatiseerde volumetrische magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) -metingen te vergelijken met traditionele metingen van behandelingsrespons (bi-dimensionale MRI-metingen) in NF1-geassocieerde optische padtumoren.

III. Om gepaard bloed en tumorweefsel te verkrijgen voor toekomstige NF1-LGG-biologiestudies met uitgebreide moleculaire analyse, inclusief maar niet beperkt tot sequentiebepaling van het hele exoom en ribonucleïnezuur (RNA).

OVERZICHT: Patiënten worden gerandomiseerd naar 1 van de 2 armen.

ARM IK:

INDUCTIE: Patiënten krijgen carboplatine intraveneus (IV) gedurende 60 minuten op dagen 1, 8, 15, 22, 43, 50, 57 en 64 en vincristine IV of IV push gedurende 1 minuut op dagen 1, 8, 15, 22, 29 , 36, 43, 50, 57 en 64 bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit. Patiënten ondergaan ook MRI tijdens screening en studie.

ONDERHOUD: Patiënten krijgen carboplatine IV gedurende 60 minuten op dag 1, 8, 15 en 22 en vincristine IV of IV push gedurende 1 minuut op dag 1, 8 en 15. De behandeling wordt elke 6 weken gedurende 8 cycli herhaald bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit. Patiënten ondergaan ook MRI tijdens studie en tijdens follow-up.

ARM II: Patiënten krijgen selumetinibsulfaat oraal (PO) tweemaal daags (BID) op dag 1-28. De behandeling is continu en wordt elke 28 dagen gedurende 27 cycli herhaald bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit. Patiënten ondergaan tijdens de proef ook MRI.

Na afronding van de studiebehandeling worden patiënten opgevolgd met MRI's en lichamelijk onderzoek elke 3 maanden gedurende 1 jaar, elke 6 maanden gedurende 2 jaar en vervolgens eenmaal per jaar gedurende maximaal 10 jaar.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

290

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • Werving
        • IWK Health Centre
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Craig Erker
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • Werving
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Stephanie Mourad
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Werving
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Hoofdonderzoeker:
          • Monia Marzouki
        • Contact:
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Werving
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Josee Brossard
  • Puerto Rico
      • Caguas, Puerto Rico, 00726
        • Geschorst
        • HIMA San Pablo Oncologic Hospital
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Geschorst
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Verenigde Staten, 85202
        • Werving
        • Banner Children's at Desert
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 480-412-3100
        • Hoofdonderzoeker:
          • Joseph C. Torkildson
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Werving
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 602-546-0920
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lindsey M. Hoffman
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202-3591
        • Werving
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 501-364-7373
        • Hoofdonderzoeker:
          • David L. Becton
    • California
      • Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
        • Werving
        • Loma Linda University Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 909-558-4050
        • Hoofdonderzoeker:
          • Albert Kheradpour
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Werving
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 323-361-4110
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nathan J. Robison
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94611
        • Werving
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 877-642-4691
          • E-mail: Kpoct@kp.org
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aarati V. Rao
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Werving
        • Children's Hospital of Orange County
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Elyssa M. Rubin
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Werving
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jay Michael S. Balagtas
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Werving
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 858-966-5934
        • Hoofdonderzoeker:
          • William D. Roberts
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92134
        • Werving
        • Naval Medical Center -San Diego
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 619-532-8712
        • Hoofdonderzoeker:
          • Yoko T. Udaka
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • Geschorst
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • Children's Hospital Colorado
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nicholas K. Foreman
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
        • Werving
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 860-545-9981
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael S. Isakoff
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
        • Werving
        • Yale University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Asher M. Marks
        • Contact:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Werving
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Scott M. Bradfield
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Werving
        • Children's National Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jeffrey S. Dome
        • Contact:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • Werving
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • William B. Slayton
      • Hollywood, Florida, Verenigde Staten, 33021
        • Werving
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 954-265-1847
          • E-mail: OHR@mhs.net
        • Hoofdonderzoeker:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Werving
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Scott M. Bradfield
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Werving
        • Nicklaus Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 888-624-2778
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ziad A. Khatib
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Werving
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Amy A. Smith
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Werving
        • Nemours Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Scott M. Bradfield
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Werving
        • AdventHealth Orlando
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Fouad M. Hajjar
      • Pensacola, Florida, Verenigde Staten, 32504
        • Werving
        • Sacred Heart Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jeffrey H. Schwartz
      • Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • Werving
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Stacie L. Stapleton
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Werving
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jason R. Fangusaro
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Verenigde Staten, 96826
        • Werving
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 808-983-6090
        • Hoofdonderzoeker:
          • Wade T. Kyono
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83712
        • Werving
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
        • Hoofdonderzoeker:
          • Martha M. Pacheco
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 773-880-4562
        • Hoofdonderzoeker:
          • Angela J. Waanders
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • Werving
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Wendy S. Darlington
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Werving
        • University of Illinois
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 312-355-3046
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dipti S. Dighe
      • Springfield, Illinois, Verenigde Staten, 62702
        • Werving
        • Southern Illinois University School of Medicine
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 217-545-7929
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gregory P. Brandt
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Werving
        • Riley Hospital for Children
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 800-248-1199
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sandeep Batra
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Werving
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jessica F. Goodman
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Verenigde Staten, 50309
        • Werving
        • Blank Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Samantha L. Mallory
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Werving
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 800-237-1225
        • Hoofdonderzoeker:
          • David S. Dickens
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
        • Werving
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 859-257-3379
        • Hoofdonderzoeker:
          • James T. Badgett
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70118
        • Werving
        • Children's Hospital New Orleans
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lolie C. Yu
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
        • Werving
        • Ochsner Medical Center Jefferson
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Craig Lotterman
    • Maine
      • Bangor, Maine, Verenigde Staten, 04401
        • Werving
        • Eastern Maine Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 207-973-4274
        • Hoofdonderzoeker:
          • Daniel L. Callaway
      • Scarborough, Maine, Verenigde Staten, 04074
        • Werving
        • Maine Children's Cancer Program
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Stanley Chaleff
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Werving
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kenneth J. Cohen
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20889-5600
        • Actief, niet wervend
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Werving
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 877-726-5130
        • Hoofdonderzoeker:
          • David H. Ebb
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Werving
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 877-442-3324
        • Hoofdonderzoeker:
          • Susan N. Chi
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Werving
        • C S Mott Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 800-865-1125
        • Hoofdonderzoeker:
          • Andrea T. Franson
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Geschorst
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Werving
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathleen J. Yost
        • Contact:
      • Royal Oak, Michigan, Verenigde Staten, 48073
        • Werving
        • Beaumont Children's Hospital-Royal Oak
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 248-551-7695
        • Hoofdonderzoeker:
          • Laura K. Gowans
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Werving
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael K. Richards
        • Contact:
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Werving
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 612-624-2620
        • Hoofdonderzoeker:
          • Christopher L. Moertel
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Werving
        • Mayo Clinic in Rochester
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 855-776-0015
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jonathan D. Schwartz
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • Werving
        • University of Mississippi Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Betty L. Herrington
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 601-815-6700
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65201
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Werving
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 816-302-6808
          • E-mail: rryan@cmh.edu
        • Hoofdonderzoeker:
          • Keith J. August
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • Washington University School of Medicine
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Andrew S. Cluster
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
        • Werving
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 314-268-4000
        • Hoofdonderzoeker:
          • William S. Ferguson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68114
        • Werving
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 402-955-3949
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • Werving
        • University of Nebraska Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jill C. Beck
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
        • Werving
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Angela Ricci
        • Contact:
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
        • Werving
        • Morristown Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 973-971-5900
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathryn L. Laurie
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08903
        • Werving
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Scott Moerdler
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 732-235-8675
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87102
        • Werving
        • University of New Mexico Cancer Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jessica M. Valdez
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87106
        • Werving
        • Presbyterian Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Xiaxin Li
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
        • Werving
        • Albany Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 518-262-5513
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lauren R. Weintraub
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14263
        • Werving
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Matthew J. Barth
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
        • Werving
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 718-470-3460
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mark P. Atlas
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Werving
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sharon L. Gardner
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Actief, niet wervend
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • Werving
        • University of Rochester
        • Hoofdonderzoeker:
          • David N. Korones
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 585-275-5830
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • Werving
        • State University of New York Upstate Medical University
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 315-464-5476
        • Hoofdonderzoeker:
          • Melanie A. Comito
      • Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
        • Werving
        • New York Medical College
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 914-594-3794
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jessica C. Hochberg
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • Werving
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • David E. Kram
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
        • Werving
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 800-804-9376
        • Hoofdonderzoeker:
          • Joel A. Kaplan
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Werving
        • Duke University Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jessica M. Sun
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 888-275-3853
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
        • Werving
        • East Carolina University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Andrea R. Whitfield
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Werving
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 336-713-6771
        • Hoofdonderzoeker:
          • Thomas W. McLean
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Verenigde Staten, 58122
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
        • Werving
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 330-543-3193
        • Hoofdonderzoeker:
          • Erin Wright
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Werving
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Peter M. de Blank
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Werving
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 216-844-5437
        • Hoofdonderzoeker:
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
      • Dayton, Ohio, Verenigde Staten, 45404
        • Werving
        • Dayton Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 800-228-4055
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mukund G. Dole
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • Werving
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97227
        • Werving
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 503-413-2560
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jason M. Glover
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • Oregon Health and Science University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Linda C. Stork
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17822
        • Werving
        • Geisinger Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jagadeesh Ramdas
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Werving
        • Penn State Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 717-531-6012
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lisa M. McGregor
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael J. Fisher
        • Contact:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19134
        • Werving
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 215-427-8991
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Werving
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • James T. Felker
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02903
        • Werving
        • Rhode Island Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 401-444-1488
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jennifer J. Welch
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Werving
        • Medical University of South Carolina
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jacqueline M. Kraveka
      • Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 29203
        • Werving
        • Prisma Health Richland Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 864-241-6251
        • Hoofdonderzoeker:
          • Stuart L. Cramer
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29605
        • Werving
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 864-241-6251
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aniket Saha
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37916
        • Werving
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 865-541-8266
        • Hoofdonderzoeker:
          • Susan E. Spiller
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • Werving
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ibrahim A. Qaddoumi
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Werving
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 800-811-8480
        • Hoofdonderzoeker:
          • Devang J. Pastakia
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Werving
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Laura J. Klesse
      • El Paso, Texas, Verenigde Staten, 79905
        • Werving
        • El Paso Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Benjamin Carcamo
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • M D Anderson Cancer Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Najat C. Daw
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 713-798-1354
          • E-mail: burton@bcm.edu
        • Hoofdonderzoeker:
          • Surya P. Rednam
      • Lubbock, Texas, Verenigde Staten, 79410
        • Werving
        • Covenant Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kishor M. Bhende
        • Contact:
      • Lubbock, Texas, Verenigde Staten, 79415
        • Werving
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 806-775-8590
        • Hoofdonderzoeker:
          • Erin K. Barr
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78207
        • Werving
        • Children's Hospital of San Antonio
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Timothy C. Griffin
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Werving
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shafqat Shah
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Werving
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Werving
        • Primary Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 801-585-5270
        • Hoofdonderzoeker:
          • Priya Chan
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05405
        • Werving
        • University of Vermont and State Agricultural College
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 802-656-8990
          • E-mail: rpo@uvm.edu
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jessica L. Heath
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Werving
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Eric J. Lowe
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Werving
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gita V. Massey
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Werving
        • Seattle Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Telefoonnummer: 866-987-2000
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sarah E. Leary
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99204
        • Werving
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Judy L. Felgenhauer
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • Werving
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Robert G. Irwin
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98431
        • Werving
        • Madigan Army Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Melissa A. Forouhar
        • Contact:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • Werving
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kenneth B. De Santes
        • Contact:
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Werving
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sarah Rumler

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten moeten >= 2 jaar en =< 21 jaar zijn op het moment van inschrijving
  • Patiënten moeten bij inschrijving een lichaamsoppervlak (BSA) van >= 0,5 m^2 hebben
  • Patiënten moeten neurofibromatose type 1 (NF1) hebben op basis van klinische criteria en/of erfelijke kiembaantesten
  • Patiënten moeten nieuw zijn gediagnosticeerd of eerder zijn gediagnosticeerd met NF-1-geassocieerd LGG dat niet is behandeld met een andere modaliteit dan chirurgie

  • Voor patiënten met oogzenuwgliomen (OPG's):

    • Pas gediagnosticeerde patiënten met OPG komen in aanmerking als er neurologische symptomen zijn (waaronder visuele disfunctie, zoals hieronder gedefinieerd) of andere onderzoeksbevindingen die verband houden met de tumor
    • Eerder gediagnosticeerde patiënten met OPG komen in aanmerking als ze nieuwe of verslechterende neurologische symptomen hebben (inclusief visuele disfunctie, zoals hieronder gedefinieerd) of tumorgroei hebben

    • Voor zowel nieuw gediagnosticeerde als eerder gediagnosticeerde OPG kan de patiënt in aanmerking komen, ongeacht of er sprake is van tumorgroei of andere neurologische symptomen of verergering, als ze voldoen aan ten minste een van de volgende visuele criteria:

      • Visuele verslechtering, gedefinieerd als verslechtering van gezichtsscherpte (VA) of gezichtsveld (VF) gedocumenteerd in het afgelopen jaar (door onderzoek of anamnese); OF
      • Aanzienlijke visuele disfunctie (gedefinieerd als VA slechter dan normaal voor leeftijd met 0,6 logMAR [20/80, 6/24 of 2,5/10] of meer in één of beide ogen)

  • Voor patiënten met LGG op andere locaties (d.w.z. niet OPG's):

    • Pas gediagnosticeerde patiënten met LGG komen in aanmerking als er neurologische symptomen of andere onderzoeksbevindingen zijn die verband houden met de tumor

      • OPMERKING: Nieuw gediagnosticeerde patiënten met LGG zonder bijbehorende neurologische symptomen of onderzoeksbevindingen komen niet in aanmerking
    • Eerder gediagnosticeerde patiënten met LGG komen in aanmerking als ze nieuwe of verergerende neurologische symptomen hebben of tumorgroei hebben
  • Hoewel dit niet vereist is, zullen in aanmerking komende histologieën, als een biopsie/tumorresectie wordt uitgevoerd, alle tumoren omvatten die worden beschouwd als LGG of laaggradig astrocytoom (Wereldgezondheidsorganisatie [WHO] graad I en II) volgens de 5e editie van de WHO-classificatie van het centrale zenuwstelsel (CZS) tumoren met uitzondering van subependymaal reuzencelastrocytoom
  • Patiënten moeten een tweedimensionale meetbare tumor >= 1 cm^2 hebben
  • Patiënten met gemetastaseerde ziekte of meerdere onafhankelijke primaire LGG's mogen in onderzoek

  • Creatinineklaring of radio-isotoop glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 OF een serumcreatinine gebaseerd op leeftijd/geslacht (binnen 7 dagen voorafgaand aan inschrijving) als volgt:

    • Leeftijd; maximale serumcreatinine (mg/dL)
    • 2 tot < 6 jaar; 0,8 (mannelijk) en 0,8 (vrouwelijk)
    • 6 tot < 10 jaar; 1 (mannelijk) en 1 (vrouwelijk)
    • 10 tot < 13 jaar; 1.2 (mannelijk) en 1.2 (vrouwelijk)
    • 13 tot < 16 jaar; 1,5 (mannelijk) en 1,4 (vrouwelijk)
    • >= 16 jaar; 1,7 (mannelijk) en 1,4 (vrouwelijk)
  • Totaal bilirubine =< 1,5 x bovengrens van normaal (ULN) voor leeftijd (binnen 7 dagen voorafgaand aan inschrijving) (kinderen met een diagnose van het syndroom van Gilbert worden toegelaten tot het onderzoek, ongeacht hun totale en indirecte [ongeconjugeerde] bilirubinespiegels, zolang hun directe [geconjugeerde] bilirubine is < 3,1 mg/dL)
  • Serumglutamaatpyruvaattransaminase (SGPT) (alanineaminotransferase [ALT]) =< 3 x bovengrens van normaal (ULN) = 135 E/L (binnen 7 dagen voorafgaand aan inschrijving). Voor dit onderzoek is de ULN voor SGPT 45 U/L
  • Albumine >= 2 g/dL (binnen 7 dagen voorafgaand aan inschrijving)
  • Linkerventrikel-ejectiefractie (LVEF) >= 53% (of institutioneel normaal; als het LVEF-resultaat wordt gegeven als een bereik van waarden, wordt de bovenste waarde van het bereik gebruikt) door echocardiogram (binnen 4 weken voorafgaand aan inschrijving)
  • Gecorrigeerd QT (QTc)-interval =< 450 msec door elektrocardiografie (EKG) (binnen 4 weken voorafgaand aan inschrijving)
  • Absoluut aantal neutrofielen >= 1.000/uL (niet ondersteund) (binnen 7 dagen voorafgaand aan inschrijving)
  • Bloedplaatjes >= 100.000/uL (niet ondersteund) (binnen 7 dagen voorafgaand aan inschrijving)
  • Hemoglobine >= 8 g/dL (mogelijk ondersteund) (binnen 7 dagen voorafgaand aan inschrijving)
  • Patiënten met een bekende aanvalsstoornis moeten stabiel zijn en mogen geen significante toename van de frequentie van aanvallen hebben ervaren binnen 2 weken voorafgaand aan inschrijving

  • Patiënten van 2-17 jaar moeten een bloeddruk hebben die = < 95e percentiel is voor leeftijd, lengte en geslacht op het moment van inschrijving. Patiënten >= 18 jaar moeten een bloeddruk hebben van < 130/80 mmHg op het moment van inschrijving (met of zonder het gebruik van antihypertensiva).

    • Opmerking: Adequate bloeddruk kan worden bereikt met medicatie voor de behandeling van hypertensie
  • Bij alle patiënten moeten oogheelkundige toxiciteitsbeoordelingen worden uitgevoerd binnen 4 weken voorafgaand aan inschrijving
  • Voor alle patiënten moet binnen 4 weken voorafgaand aan inschrijving een MRI van de hersenen (met orbitale sneden voor oogzenuwtumoren) en/of wervelkolom (afhankelijk van de plaats(en) van de primaire ziekte) met en zonder contrastmiddel worden uitgevoerd.

  • Voor patiënten die een operatie ondergaan aan de doeltumor (niet vereist), een pre- en postoperatieve* MRI van de hersenen (met orbitale sneden voor tumoren van de optische baan) of de wervelkolom (afhankelijk van de plaats(en) van de primaire ziekte) met en zonder contrastmiddel dienen eveneens binnen 4 weken voor inschrijving te worden verricht

    • De postoperatieve MRI's moeten indien mogelijk idealiter binnen 48 uur na de operatie worden uitgevoerd
  • Patiënten moeten een prestatiestatus hebben die overeenkomt met de Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG)-scores van 0, 1 of 2. Gebruik Karnofsky voor patiënten > 16 jaar en Lansky voor patiënten = < 16 jaar
  • Patiënten moeten in staat zijn hele capsules door te slikken
  • Patiënten moeten receptieve en expressieve taalvaardigheid in het Engels of Spaans hebben om de kwaliteit van leven (QOL) en neurocognitieve beoordelingen te voltooien
  • Alle patiënten en/of hun ouders of wettelijke voogden moeten een schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekenen.
  • Aan alle vereisten van de instelling, de Food and Drug Administration (FDA) en het National Cancer Institute (NCI) voor studies bij mensen moet worden voldaan.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten mogen geen eerdere tumorgerichte therapie hebben gekregen, waaronder chemotherapie, bestralingstherapie, immunotherapie of beenmergtransplantatie. Voorafgaande chirurgische ingrepen zijn toegestaan
  • Patiënten met een gelijktijdige maligniteit of een voorgeschiedenis van behandeling (anders dan een operatie) voor een andere tumor in het afgelopen jaar komen niet in aanmerking
  • Het is mogelijk dat patiënten geen andere onderzoeksagentia krijgen
  • Patiënten met een ernstige medische of psychiatrische ziekte/aandoening, waaronder stoornissen in het gebruik van middelen die naar het oordeel van de onderzoeker waarschijnlijk de naleving van de studievereisten/behandeling belemmeren of beperken, komen niet in aanmerking
  • Patiënten die naar het oordeel van de onderzoeker niet in staat zijn om de studieprocedures na te leven, komen niet in aanmerking
  • Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn, komen niet in aanmerking aangezien foetale toxiciteit en teratogene effecten zijn waargenomen voor verschillende van de onderzoeksgeneesmiddelen. Een zwangerschapstest is vereist voor vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden
  • Zogende vrouwen die van plan zijn hun baby's borstvoeding te geven, komen niet in aanmerking

  • Seksueel actieve patiënten van reproductief potentieel die niet hebben ingestemd met het gebruik van een effectieve anticonceptiemethode voor de duur van hun studiedeelname en gedurende 12 weken na het stoppen van de studietherapie komen niet in aanmerking

    • Opmerking: Vrouwen die zwanger kunnen worden en mannen met seksuele partners die zwanger zijn of zwanger kunnen worden (d.w.z. vrouwen die zwanger kunnen worden) dienen effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken voor de duur van het onderzoek en gedurende 12 weken na stopzetting van het onderzoek. therapie om zwangerschap en/of mogelijke nadelige effecten op het zich ontwikkelende embryo te voorkomen

  • Hartaandoeningen:

    • Bekende genetische aandoening die het risico op coronaire hartziekte verhoogt. Opmerking: de aanwezigheid van dyslipidemie in een familie met een voorgeschiedenis van een myocardinfarct is op zich geen uitsluiting, tenzij er een bekende genetische aandoening gedocumenteerd is.
    • Symptomatisch hartfalen
    • New York Heart Association (NYHA) klasse II-IV eerdere of huidige cardiomyopathie
    • Ernstige hartklepaandoening
    • Geschiedenis van atriumfibrilleren

  • Oogheelkundige aandoeningen:

    • Huidige of vroegere geschiedenis van centrale sereuze retinopathie
    • Huidige of vroegere geschiedenis van retinale aderocclusie of netvliesloslating

    • Patiënten met ongecontroleerd glaucoom

      • Als het controleren van de druk klinisch geïndiceerd is, komen patiënten met een intraoculaire druk (IOP) > 22 mmHg of ULN gecorrigeerd voor leeftijd niet in aanmerking
    • Oftalmologische bevindingen die secundair zijn aan langdurig glioom van de optische baan (zoals verlies van gezichtsvermogen, bleekheid van de oogzenuw of strabisme) of langdurig orbitotemporaal plexiform neurofibroom (PN), zoals verlies van gezichtsvermogen, strabisme) worden NIET beschouwd als een significante afwijking voor de doeleinden van de studie

  • Behandelingen en/of medicijnen die de patiënt krijgt waardoor hij/zij niet in aanmerking komt, zoals:

    • Suppletie met vitamine E van meer dan 100% van de aanbevolen dagelijkse dosis. Elke multivitamine die vitamine E bevat, moet worden stopgezet voordat aan de studie wordt deelgenomen, zelfs als deze minder dan 100% van de aanbevolen dagelijkse dosering voor vitamine E bevat.

    • Chirurgie binnen 2 weken voorafgaand aan inschrijving, met uitzondering van chirurgische plaatsing voor vasculaire toegang of procedures voor het omleiden van cerebrospinale vloeistof (CSF), zoals endoscopische derde ventriculostomie (ETV) en ventriculo-peritoneale (VP) shunt.

      • Opmerking: Patiënten moeten vóór inschrijving genezen zijn van een eerdere operatie
  • Patiënten met een ongecontroleerde infectie komen niet in aanmerking

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Arm I (carboplatine, vincristine)

INDUCTIE: Patiënten krijgen carboplatine IV gedurende 60 minuten op dag 1, 8, 15, 22, 43, 50, 57 en 64 en vincristine IV of IV push gedurende 1 minuut op dag 1, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57 en 64 bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit. Patiënten ondergaan ook MRI tijdens screening en studie.

ONDERHOUD: Patiënten krijgen carboplatine IV gedurende 60 minuten op dag 1, 8, 15 en 22 en vincristine IV of IV push gedurende 1 minuut op dag 1, 8 en 15. De behandeling wordt elke 6 weken gedurende 8 cycli herhaald bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit. Patiënten ondergaan ook MRI tijdens studie en tijdens follow-up.
Geneesmiddel: Carboplatine
IV gegeven
Andere namen:
  • Blastocarb
  • Carboplat
  • Carboplatine Hexal
  • Carboplatino
  • Carboplatina
  • Carbosin
  • Carbosol
  • Carbotec
  • CBDCA
  • Displata
  • Ercar
  • JM-8
  • Nealorin
  • Novoplatina
  • Paraplatine
  • Paraplatina AQ
  • Platinawas
  • Ribocarbo
  • JM8
Ander: Beoordeling van de kwaliteit van leven
Nevenstudies
Andere namen:
  • Beoordeling van de kwaliteit van leven
Ander: Vragenlijst administratie
Nevenstudies
Procedure: Magnetische resonantie beeldvorming
MRI ondergaan
Andere namen:
  • MRI
  • Magnetische resonantie
  • Magnetic Resonance Imaging-scan
  • Medische beeldvorming, magnetische resonantie / nucleaire magnetische resonantie
  • DHR
  • MR-beeldvorming
  • MRI scan
  • NMR-beeldvorming
  • NMRI
  • Nucleaire magnetische resonantie beeldvorming
  • Magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)
  • sMRI
  • Magnetische resonantiebeeldvorming (procedure)
  • MRI's
  • Structurele MRI
Geneesmiddel: Vincristinesulfaat
Gegeven IV of IV push
Andere namen:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Leurocristinesulfaat
  • Leurocristine, sulfaat
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vincristine, sulfaat
Experimenteel: Arm II (selumetinibsulfaat)
Patiënten krijgen selumetinibsulfaat PO BID op dag 1-28. De behandeling is continu en wordt elke 28 dagen gedurende 27 cycli herhaald bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit. Patiënten ondergaan tijdens de proef ook MRI.
Ander: Beoordeling van de kwaliteit van leven
Nevenstudies
Andere namen:
  • Beoordeling van de kwaliteit van leven
Ander: Vragenlijst administratie
Nevenstudies
Procedure: Magnetische resonantie beeldvorming
MRI ondergaan
Andere namen:
  • MRI
  • Magnetische resonantie
  • Magnetic Resonance Imaging-scan
  • Medische beeldvorming, magnetische resonantie / nucleaire magnetische resonantie
  • DHR
  • MR-beeldvorming
  • MRI scan
  • NMR-beeldvorming
  • NMRI
  • Nucleaire magnetische resonantie beeldvorming
  • Magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)
  • sMRI
  • Magnetische resonantiebeeldvorming (procedure)
  • MRI's
  • Structurele MRI
Geneesmiddel: Selumetinib sulfaat
Gegeven PO
Andere namen:
  • AZD-6244 waterstofsulfaat
  • AZD6244 Waterstofsulfaat
  • Koselogo
  • Selumetinib sulfaat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gebeurtenisvrij overleven (EFS)
Tijdsspanne: Van randomisatie tot het eerste optreden van een van de volgende gebeurtenissen: klinische of radiografische ziekteprogressie, ziekterecidief, tweede maligne neoplasma of overlijden door welke oorzaak dan ook, beoordeeld tot 3 jaar na voltooiing van de opbouw
EFS wordt gedefinieerd als de tijd vanaf randomisatie tot het eerste optreden van een van de volgende gebeurtenissen: klinische of radiografische ziekteprogressie, terugkeer van de ziekte, tweede maligne neoplasma of overlijden door welke oorzaak dan ook. Patiënten die gebeurtenisvrij zijn, worden gecensureerd op het moment van de laatste follow-up. Hazardratio op basis van een gestratificeerd Cox-model voor proportionele gevaren wordt gerapporteerd, samen met een betrouwbaarheidsinterval van 90%.
Van randomisatie tot het eerste optreden van een van de volgende gebeurtenissen: klinische of radiografische ziekteprogressie, ziekterecidief, tweede maligne neoplasma of overlijden door welke oorzaak dan ook, beoordeeld tot 3 jaar na voltooiing van de opbouw
Aantal deelnemers met verbetering van de gezichtsscherpte (VA) per arm
Tijdsspanne: Basislijn en einde van ongeveer 12 maanden behandeling
VA wordt beoordeeld met behulp van Teller Acuity Cards (TAC). Een significante verbetering in VA wordt gedefinieerd als een afname van >= 0,2 logMAR (gecorrigeerd voor leeftijd) vanaf baseline (pre-treatment baseline) tot het einde van ongeveer 12 maanden behandeling. De primaire analyse zal gebaseerd zijn op de uitkomst per proefpersoon (in plaats van per oog).
Basislijn en einde van ongeveer 12 maanden behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Radiografisch tumorresponspercentage
Tijdsspanne: Beoordeeld tot 3 jaar na afronding van de opbouw
Tumoren worden ingedeeld in complete respons (CR), partiële respons (PR), stabiele ziekte (SD) en progressieve ziekte (PD). Radiologische responspercentages worden per arm samengevat en getest op een verschil tussen de twee armen met behulp van een exacte binominale test.
Beoordeeld tot 3 jaar na afronding van de opbouw
Algehele overleving (OS)
Tijdsspanne: Van randomisatie tot overlijden door welke oorzaak dan ook of tot het moment van laatste follow-up voor patiënten die in leven zijn op het moment van analyse, beoordeeld tot 3 jaar na voltooiing van de opbouw
OS wordt gedefinieerd als de tijd vanaf randomisatie tot overlijden door welke oorzaak dan ook of tot het tijdstip van de laatste follow-up voor patiënten die in leven zijn op het moment van analyse. Hazard ratio wordt gerapporteerd, samen met een betrouwbaarheidsinterval van 90%.
Van randomisatie tot overlijden door welke oorzaak dan ook of tot het moment van laatste follow-up voor patiënten die in leven zijn op het moment van analyse, beoordeeld tot 3 jaar na voltooiing van de opbouw
Verandering in VA met behulp van HOTV-letterscherptetesten
Tijdsspanne: Basislijn en einde van ongeveer 12 maanden behandeling
HOTV is een herkenningsscherptemaat. Het zal worden uitgevoerd bij patiënten die in staat zijn om deze test uit te voeren.
Basislijn en einde van ongeveer 12 maanden behandeling
Verandering in motorische functie
Tijdsspanne: Baseline en ongeveer 12 maanden behandeling
De Vineland-3 Motor Scale van het Comprehensive Parent Rating Form zal worden gebruikt om motorische stoornissen te beoordelen. De verandering in de motorische schaal van Vineland vanaf de uitgangswaarde tot ongeveer 12 maanden behandeling zal worden vergeleken tussen twee behandelingsarmen.
Baseline en ongeveer 12 maanden behandeling
Verandering in kwaliteit van leven (QOL)
Tijdsspanne: Baseline en 12 maanden behandeling
Wordt gemeten aan de hand van de subschaalscore Pijn en Pijn. Kwaliteit van leven zal worden beoordeeld door de generieke en hersentumormodules Pediatric Quality of Life (PedsQL). De analyse zal gebaseerd zijn op een t-test met twee steekproeven, waarbij de verandering in de subschaalscore Pijn en Pijn wordt vergeleken vanaf de basislijn tot 12 maanden voor de twee armen.
Baseline en 12 maanden behandeling
Verandering in kwaliteit van leven (QOL)
Tijdsspanne: Baseline en 12 maanden behandeling
Wordt gemeten aan de hand van de subschaalscore Beweging en Balans. Kwaliteit van leven zal worden beoordeeld door de generieke en hersentumormodules Pediatric Quality of Life (PedsQL). De analyse zal gebaseerd zijn op een t-test met twee steekproeven, waarbij de verandering in de subschaalscore Beweging en Balans wordt vergeleken vanaf de basislijn tot 12 maanden voor de twee armen.
Baseline en 12 maanden behandeling
Verandering in uitvoerende functie
Tijdsspanne: Baseline en 24 maanden behandeling
Wordt gemeten door KORTE Cognitive Regulation Index (CRI). De executieve functie wordt gemeten door middel van een voor de leeftijd geschikte vragenlijst Behaviour Rating Inventory of Executive Function (BRIEF). De analyse zal gebaseerd zijn op een 2-sample t-test die de verandering in de aangegeven score vanaf baseline tot 24 maanden voor de twee armen vergelijkt.
Baseline en 24 maanden behandeling
Verandering in neurocognitieve functie
Tijdsspanne: Baseline en 24 maanden behandeling
Wordt gemeten aan de hand van de Cogstate-composietscore. De neurocognitieve functie wordt gemeten door middel van een computergestuurde batterijtest (Cogstate). De analyse zal gebaseerd zijn op een t-test met twee steekproeven die de verandering in de samengestelde Cogstate-score vergelijkt vanaf de basislijn tot 24 maanden voor de twee armen.
Baseline en 24 maanden behandeling

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in dikte van de circumpapillaire retinale zenuwvezellaag (cpRNFL) per behandelingsarm
Tijdsspanne: Basislijn en 12 maanden
cpRNFL-dikte is een maat voor optische coherentietomografie (OCT). Deze beoordeling zal worden uitgevoerd in een subgroep van instemmende patiënten met optische padgliomen (OPG's) die worden behandeld in geselecteerde COG-instellingen met de expertise om deze technologie te gebruiken. De analyse wordt per oog uitgevoerd.
Basislijn en 12 maanden
cpRNFL-dikte bij baseline op basis van gezichtsscherpte (VA) behandelingsrespons
Tijdsspanne: Basislijn en 12 maanden
De gegevens worden per oog geanalyseerd. Kinderen met OPG's worden ingedeeld in achteruitgang in VA versus (vs.) stabiele/verbeterde VA, afhankelijk van de respons op de VA-behandeling na 12 maanden. cpRNFL-dikte voorafgaand aan de start van de behandeling zal worden vergeleken.
Basislijn en 12 maanden
cpRNFL-dikteverandering in de loop van de tijd door behandelingsreactie op gezichtsscherpte (VA).
Tijdsspanne: Basislijn en 12 maanden
De gegevens worden per oog geanalyseerd. Kinderen met OPG's worden ingedeeld in achteruitgang in VA vs. stabiele/verbeterde VA, afhankelijk van de respons op de VA-behandeling na 12 maanden. cpRNFL-dikteveranderingen in de loop van de tijd zullen worden vergeleken.
Basislijn en 12 maanden
Verandering in maculaire ganglioncel - dikte van de binnenste plexiforme laag (GCIPL) per behandelingsarm
Tijdsspanne: Basislijn en 12 maanden
GCIPL-dikte is een andere maat voor optische coherentietomografie (OCT). Deze beoordeling zal worden uitgevoerd in een subgroep van instemmende patiënten met optische padgliomen (OPG's) die worden behandeld in geselecteerde COG-instellingen met de expertise om deze technologie te gebruiken. De analyse wordt per oog uitgevoerd.
Basislijn en 12 maanden
GCIPL-dikte bij baseline op basis van gezichtsscherpte (VA) behandelingsrespons
Tijdsspanne: Basislijn en 12 maanden
De gegevens worden per oog geanalyseerd. Kinderen met OPG's worden ingedeeld in achteruitgang in VA vs. stabiele/verbeterde VA, afhankelijk van de respons op de VA-behandeling na 12 maanden. De GCIPL-dikte voorafgaand aan de start van de behandeling zal worden vergeleken.
Basislijn en 12 maanden
GCIPL-dikteverandering in de loop van de tijd door behandelingsreactie op gezichtsscherpte (VA).
Tijdsspanne: Basislijn en 12 maanden
De gegevens worden per oog geanalyseerd. Kinderen met OPG's worden ingedeeld in achteruitgang in VA vs. stabiele/verbeterde VA, afhankelijk van de respons op de VA-behandeling na 12 maanden. GCIPL-dikteveranderingen in de loop van de tijd zullen worden vergeleken.
Basislijn en 12 maanden
Nieuwe semi-automatische volumetrische magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) meting na 3 maanden
Tijdsspanne: 3 maanden studeren
Tumoren in de optische baan zullen worden geclassificeerd in progressieve ziekte (PD), stabiele ziekte (SD), gedeeltelijke respons (PR) en volledige respons (CR) met behulp van nieuwe semi-geautomatiseerde volumetrische MRI-metingen. Deze beoordeling omvat patiënten met OPG's die instemmen met een volumetrische MRI-studie.
3 maanden studeren
Percentage verandering in tumorgrootte tussen volumetrische meting en traditionele 2-dimensionale (2-D) meting na 3 maanden
Tijdsspanne: 3 maanden studeren
Deze beoordeling omvat deelnemers met OPG's die instemmen met een volumetrische MRI-studie.
3 maanden studeren
Nieuwe semi-automatische volumetrische MRI-meting na 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden op studie
Tumoren in de optische baan zullen worden geclassificeerd in progressieve ziekte (PD), stabiele ziekte (SD), gedeeltelijke respons (PR) en volledige respons (CR) met behulp van nieuwe semi-geautomatiseerde volumetrische MRI-metingen. Deze beoordeling omvat patiënten met OPG's die instemmen met een volumetrische MRI-studie.
6 maanden op studie
Percentage verandering in tumorgrootte tussen volumetrische meting en traditionele 2-dimensionale (2-D) meting na 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden op studie
Deze beoordeling omvat deelnemers met OPG's die instemmen met een volumetrische MRI-studie.
6 maanden op studie
Nieuwe semi-automatische volumetrische MRI-meting na 9 maanden
Tijdsspanne: 9 maanden op studie
Tumoren in de optische baan zullen worden geclassificeerd in progressieve ziekte (PD), stabiele ziekte (SD), gedeeltelijke respons (PR) en volledige respons (CR) met behulp van nieuwe semi-geautomatiseerde volumetrische MRI-metingen. Deze beoordeling omvat patiënten met OPG's die instemmen met een volumetrische MRI-studie.
9 maanden op studie
Percentage verandering in tumorgrootte tussen volumetrische meting en traditionele 2-dimensionale (2-D) meting na 9 maanden
Tijdsspanne: 9 maanden op studie
Deze beoordeling omvat deelnemers met OPG's die instemmen met een volumetrische MRI-studie.
9 maanden op studie
Nieuwe semi-automatische volumetrische MRI-meting na 12 maanden
Tijdsspanne: 12 maanden op studie
Tumoren in de optische baan zullen worden geclassificeerd in progressieve ziekte (PD), stabiele ziekte (SD), gedeeltelijke respons (PR) en volledige respons (CR) met behulp van nieuwe semi-geautomatiseerde volumetrische MRI-metingen. Deze beoordeling omvat patiënten met OPG's die instemmen met een volumetrische MRI-studie.
12 maanden op studie
Percentage verandering in tumorgrootte tussen volumetrische meting en traditionele 2-dimensionale (2-D) meting na 12 maanden
Tijdsspanne: 12 maanden op studie
Deze beoordeling omvat deelnemers met OPG's die instemmen met een volumetrische MRI-studie.
12 maanden op studie
Nieuwe semi-automatische volumetrische MRI-meting na 15 maanden
Tijdsspanne: 15 maanden op studie
Tumoren in de optische baan zullen worden geclassificeerd in progressieve ziekte (PD), stabiele ziekte (SD), gedeeltelijke respons (PR) en volledige respons (CR) met behulp van nieuwe semi-geautomatiseerde volumetrische MRI-metingen. Deze beoordeling omvat patiënten met OPG's die instemmen met een volumetrische MRI-studie.
15 maanden op studie
Percentage verandering in tumorgrootte tussen volumetrische meting en traditionele 2-dimensionale (2-D) meting na 15 maanden
Tijdsspanne: 15 maanden op studie
Deze beoordeling omvat deelnemers met OPG's die instemmen met een volumetrische MRI-studie.
15 maanden op studie
Tumor en bloedbankieren
Tijdsspanne: Tot 10 jaar
Tot 10 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jason R Fangusaro, Children's Oncology Group

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 januari 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

1 mei 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 mei 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 maart 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 maart 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 maart 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

30 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 april 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NCI-2019-01396 (Register-ID: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • ACNS1831 (Andere identificatie: CTEP)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

NCI zet zich in voor het delen van gegevens in overeenstemming met het NIH-beleid. Ga naar de link naar de NIH-beleidspagina voor het delen van gegevens voor meer informatie over hoe gegevens van klinische onderzoeken worden gedeeld

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Neurofibromatose type 1

Klinische onderzoeken op Carboplatine

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Chile

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren