Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Selumetinibin ja karboplatiinin/vinkristiinin lääkkeiden tutkimus potilailla, joilla on neurofibromatoosi ja matala-asteinen gliooma

keskiviikko 12. elokuuta 2026 päivittänyt: National Cancer Institute (NCI)

Vaiheen 3 satunnaistettu selumetinibin ja karboplatiinin/vinkristiinin välinen tutkimus äskettäin diagnosoidussa tai aiemmin hoitamattomassa tyypin 1 neurofibromatoosissa (NF1) liittyvässä matala-asteisessa glioomassa (LGG)

Tämä vaiheen III tutkimus tutkii, toimiiko selumetinibi yhtä hyvin kuin tavallinen karboplatiini/vinkristiinihoito (CV) potilailla, joilla on NF1:een liittyvä matala-asteinen gliooma (LGG), ja selvittää, onko selumetinibi CV:tä parempi näkökyvyn parantamisessa potilailla, joilla on Näköpolun LGG (näköhermot). Selumetinibi on lääke, joka toimii estämällä joitakin entsyymejä, joita matala-asteiset glioomakasvainsolut tarvitsevat kasvuaan. Tämä johtaa kasvainsolujen tappamiseen. Kemoterapiana käytettävät lääkkeet, kuten karboplatiini ja vinkristiini, toimivat eri tavoin estämään kasvainsolujen kasvua joko tappamalla soluja, estämällä niiden jakautumisen tai estämällä niiden leviämisen. Vielä ei tiedetä, toimiiko selumetinibi paremmin NF1:een liittyvän matala-asteisen gliooman hoidossa verrattuna tavanomaiseen karboplatiini- ja vinkristiinihoitoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

ENSISIJAISET TAVOITTEET:

I. Selumetinibisulfaatilla (selumetinibi) tehdyn hoidon tehokkuus tapahtumattomalla eloonjäämisellä (EFS) mitattuna ei ole huonompi kuin hoito karboplatiini/vinkristiinisulfaatilla (vinkristiini) (CV) aiemmin hoitamattomassa tyypin 1 neurofibromatoosissa (NF1) ) -assosioitunut matala-asteinen gliooma (LGG).

II. Selumetinibillä hoidetuilla potilailla, joilla on NF1:een liittyvää LGG:tä optisessa reitissä, parempi näöntarkkuus (VA) Teller-akuutiokortteja (TAC) käyttävillä potilailla verrattuna CV:hen.

TOISIJAISET TAVOITTEET:

I. Arvioida kasvainvasteen ja kokonaiseloonjäämisen (OS) kussakin hoito-ohjelmassa aiemmin hoitamattomassa NF1:een liittyvässä LGG:ssä.

II. Arvioida VA-tuloksia käyttämällä HOTV-kirjainten tarkkuuden testausta aiemmin hoitamattomassa NF1-assosioituneessa LGG:ssä optisen reitin sisällä potilailla, jotka ovat riittävän vanhoja suorittamaan näöntarkkuustestauksen HOTV:tä (tunnistustarkkuusmitta) käyttämällä.

III. Kuvaamaan motorisen toiminnan paranemista mitattuna Vinelandin asteikolla potilailla, joilla on aiemmin hoitamaton NF1:een liittyvä LGG ja joilla on dokumentoitu motorisia puutteita ilmoittautumisen yhteydessä.

IV. Selumetinibillä tai CV:llä hoidettujen potilaiden elämänlaadun prospektiivinen arviointi ja vertailu.

V. Arvioida ja verrata ennakoivasti selumetinibillä tai CV:llä hoidettujen potilaiden kognitiivista, sosiaalista, emotionaalista ja käyttäytymistoimintaa, joilla on NF1:een liittyvä LGG.

TUTKIMUSTAVOITTEET:

I. Arvioida verkkokalvon aksonin ja gangliosolujen paksuuden optisen koherenssitomografian (OCT) mittauksia hoitovasteen merkkinä aiemmin käsittelemättömässä NF1:een liittyvässä LGG:ssä optisessa reitissä.

II. Vertaamaan uusia, puoliautomaattisia tilavuusmagneettisen resonanssikuvauksen (MRI) mittauksia perinteisiin hoitovasteen mittauksiin (kaksiulotteiset MRI-mittaukset) NF1:een liittyvissä optisen reitin kasvaimissa.

III. Parillisen veren ja kasvainkudoksen hankkiminen tulevia NF1-LGG-biologisia tutkimuksia varten, jotka sisältävät kattavan molekyylianalyysin, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, koko eksomin ja ribonukleiinihapon (RNA) sekvensoinnin.

YHTEENVETO: Potilaat satunnaistetaan yhteen kahdesta haarasta.

ARM I:

INDUKTIO: Potilaat saavat karboplatiinia suonensisäisesti (IV) 60 minuutin ajan päivinä 1, 8, 15, 22, 43, 50, 57 ja 64 ja vinkristiiniä IV tai IV yli 1 minuutin ajan päivinä 1, 8, 15, 22, 29 , 36, 43, 50, 57 ja 64 taudin etenemisen tai ei-hyväksyttävän toksisuuden puuttuessa. Potilaille tehdään myös magneettikuvaus seulonnan ja tutkimuksen aikana.

YLLÄPITO: Potilaat saavat karboplatiini IV 60 minuutin ajan päivinä 1, 8, 15 ja 22 ja vinkristiini IV tai IV 1 minuutin ajan päivinä 1, 8 ja 15. Hoito toistetaan 6 viikon välein 8 syklin ajan ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta. Potilaille tehdään myös magneettikuvaus tutkimuksen ja seurannan aikana.

ARM II: Potilaat saavat selumetinibisulfaattia suun kautta (PO) kahdesti päivässä (BID) päivinä 1-28. Hoito on jatkuvaa ja toistetaan 28 päivän välein 27 syklin ajan ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta. Potilaille tehdään myös magneettikuvaus koko tutkimuksen ajan.

Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan magneettikuvauksella ja fyysisellä tutkimuksella 3 kuukauden välein 1 vuoden ajan, 6 kuukauden välein 2 vuoden ajan ja sen jälkeen kerran vuodessa enintään 10 vuoden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

165

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
  • Puerto Rico
      • Caguas, Puerto Rico, 00726
        • HIMA San Pablo Oncologic Hospital
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Yhdysvallat, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92134
        • Naval Medical Center -San Diego
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Yhdysvallat, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Yhdysvallat, 32504
        • Sacred Heart Hospital
      • St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Yhdysvallat, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Springfield, Illinois, Yhdysvallat, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Yhdysvallat, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Yhdysvallat, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
      • Scarborough, Maine, Yhdysvallat, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Royal Oak, Michigan, Yhdysvallat, 48073
        • Corewell Health Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
        • University of Missouri Children's Hospital
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87106
        • Presbyterian Hospital
      • Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87106
        • University of New Mexico Cancer Center
    • New York
      • Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Yhdysvallat, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45404
        • Dayton Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • El Paso, Texas, Yhdysvallat, 79905
        • El Paso Children's Hospital
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • UT MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Yhdysvallat, 79410
        • Covenant Children's Hospital
      • Lubbock, Texas, Yhdysvallat, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
      • Roanoke, Virginia, Yhdysvallat, 24014
        • Carilion Children's
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaiden tulee olla ilmoittautumishetkellä >= 2 vuotta ja =< 21 vuotta
  • Potilaiden kehon pinta-alan (BSA) on oltava >= 0,5 m^2 ilmoittautumisen yhteydessä
  • Potilailla on oltava tyypin 1 neurofibromatoosi (NF1) kliinisten kriteerien ja/tai ituradan geneettisen testauksen perusteella
  • Potilailla on oltava äskettäin diagnosoitu tai aiemmin diagnosoitu NF-1:een liittyvä LGG, jota ei ole hoidettu millään muulla menetelmällä kuin leikkauksella

  • Potilaille, joilla on optisen polun gliooma (OPG):

    • Äskettäin diagnosoidut OPG-potilaat ovat kelvollisia, jos heillä on neurologisia oireita (mukaan lukien näköhäiriöt, kuten alla on määritelty) tai muita kasvaimeen liittyviä tutkimustuloksia
    • Aiemmin diagnosoidut OPG-potilaat ovat kelvollisia, jos heillä on uusia tai pahenevia neurologisia oireita (mukaan lukien näköhäiriöt, kuten alla on määritelty) tai kasvain on kasvanut

    • Potilas voi olla kelvollinen sekä äskettäin että aiemmin diagnosoituun OPG:hen riippumatta siitä, onko kasvaimen kasvua tai muita neurologisia oireita tai pahenemista, jos ne täyttävät vähintään yhden seuraavista visuaalisista kriteereistä:

      • Näön heikkeneminen, joka määritellään näöntarkkuuden (VA) tai näkökenttien (VF) heikkenemiseksi, joka on dokumentoitu viimeisen vuoden aikana (tutkimuksen tai historian perusteella); TAI
      • Merkittävä näköhäiriö (määritelty VA:ksi normaalia huonompi iän suhteen 0,6 logMAR [20/80, 6/24 tai 2,5/10] tai enemmän yhdessä tai molemmissa silmissä)

  • Potilaille, joilla on LGG muissa paikoissa (eli ei OPG:t):

    • Äskettäin diagnosoidut LGG-potilaat ovat kelpoisia, jos heillä on neurologisia oireita tai muita kasvaimeen liittyviä tutkimustuloksia

      • HUOMAA: Äskettäin diagnosoidut LGG-potilaat, joihin ei liity neurologisia oireita tai tutkimustuloksia, eivät ole kelvollisia
    • Aiemmin diagnosoidut LGG-potilaat ovat kelpoisia, jos heillä on uusia tai pahenevia neurologisia oireita tai kasvain on kasvanut
  • Vaikka sitä ei vaadita, jos biopsia/kasvainresektio suoritetaan, kelvolliset histologiat sisältävät kaikki kasvaimet, joita pidetään LGG:nä tai matala-asteisena astrosytoomana (WHO:n aste I ja II) 5. painoksen WHO:n keskushermoston (CNS) luokituksen mukaan. kasvaimet lukuun ottamatta subependymaalista jättisoluastrosytoomaa
  • Potilailla on oltava kaksiulotteinen mitattava kasvain >= 1 cm^2
  • Potilaat, joilla on metastaattinen sairaus tai useita itsenäisiä primaarisia LGG:itä, saavat osallistua tutkimukseen

  • Kreatiniinipuhdistuma tai radioisotooppien glomerulussuodatusnopeus (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 TAI seerumin kreatiniini iän/sukupuolen perusteella (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista) seuraavasti:

    • Ikä; seerumin kreatiniinin enimmäismäärä (mg/dl)
    • 2 - < 6 vuotta; 0,8 (mies) ja 0,8 (nainen)
    • 6 - < 10 vuotta; 1 (mies) ja 1 (nainen)
    • 10 - < 13 vuotta; 1,2 (mies) ja 1,2 (nainen)
    • 13 - < 16 vuotta; 1,5 (mies) ja 1,4 (nainen)
    • >= 16 vuotta; 1,7 (mies) ja 1,4 (nainen)
  • Kokonaisbilirubiini = < 1,5 x normaalin yläraja (ULN) iän mukaan (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista) (lapset, joilla on diagnosoitu Gilbertin oireyhtymä, saavat osallistua tutkimukseen riippumatta heidän kokonais- ja epäsuorasta [konjugoimattomasta] bilirubiinitasosta niiden suora [konjugoitu] bilirubiini on < 3,1 mg/dl)
  • Seerumin glutamaattipyruvaattitransaminaasi (SGPT) (alaniiniaminotransferaasi [ALT]) = < 3 x normaalin yläraja (ULN) = 135 U/L (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista). Tätä tutkimusta varten SGPT:n ULN on 45 U/L
  • Albumiini >= 2 g/dl (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista)
  • Vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) >= 53 % (tai laitoksen normaali; jos LVEF-tulos annetaan arvoalueena, käytetään alueen ylempää arvoa) kaikukardiogrammissa (4 viikon sisällä ennen ilmoittautumista)
  • Korjattu QT-aika (QTc) = < 450 ms EKG:llä (4 viikon sisällä ennen ilmoittautumista)
  • Absoluuttinen neutrofiilien määrä >= 1 000/uL (ei tuettu) (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista)
  • Verihiutaleet >= 100 000/uL (ei tuettu) (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista)
  • Hemoglobiini >= 8 g/dl (saattaa olla tuettu) (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista)
  • Potilaiden, joilla on tiedossa oleva kohtaushäiriö, tulee olla vakaa, eikä heidän kouristuskohtausten esiintymistiheyden pitäisi olla lisääntynyt merkittävästi 2 viikon aikana ennen ilmoittautumista

  • 2–17-vuotiaiden potilaiden verenpaineen on oltava =< 95. persentiili iän, pituuden ja sukupuolen suhteen ilmoittautumishetkellä. Yli 18-vuotiaiden potilaiden verenpaineen on oltava < 130/80 mmHg ilmoittautumishetkellä (verenpainelääkkeiden käytön kanssa tai ilman).

    • Huomautus: Riittävä verenpaine voidaan saavuttaa käyttämällä verenpaineen hoitoon tarkoitettuja lääkkeitä
  • Kaikille potilaille on tehtävä oftalmologinen toksisuusarviointi 4 viikon sisällä ennen ilmoittautumista
  • Kaikille potilaille on tehtävä neljän viikon sisällä ennen ilmoittautumista aivojen magneettikuvaus (optiikan tuumoreiden silmänympärysleikkauksella) ja/tai selkärangan (primaarisen sairauden paikasta tai paikoista riippuen) varjoaineen kanssa tai ilman.

  • Potilaille, joille kohdetuumori leikataan (ei pakollinen), aivojen ennen leikkausta ja sen jälkeinen* MRI (silmäradan kasvaimia varten) tai selkärangan (riippuen primaarisen sairauden paikasta) varjoaineen kanssa ja ilman, on myös tehtävä 4 viikon sisällä ennen ilmoittautumista

    • Leikkauksen jälkeiset magneettikuvaukset tulisi mieluiten tehdä 48 tunnin sisällä leikkauksesta, jos mahdollista
  • Potilaiden suorituskyvyn on vastattava Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) -pisteitä 0, 1 tai 2. Käytä Karnofskya yli 16-vuotiaille potilaille ja Lanskya potilaille, jotka ovat alle 16-vuotiaita.
  • Potilaiden on kyettävä nielemään kokonaisia ​​kapseleita
  • Potilailla tulee olla vastaanottavainen ja ilmaisukykyinen englannin tai espanjan kielitaito elämänlaadun (QOL) ja neurokognitiivisten arvioiden suorittamiseksi.
  • Kaikkien potilaiden ja/tai heidän vanhempiensa tai laillisten huoltajiensa on allekirjoitettava kirjallinen tietoinen suostumus.
  • Kaikki institutionaaliset, elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) ja National Cancer Instituten (NCI) ihmistutkimuksia koskevat vaatimukset on täytettävä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat eivät saa olla aiemmin saaneet mitään kasvaimeen kohdistettua hoitoa, mukaan lukien kemoterapiaa, sädehoitoa, immunoterapiaa tai luuytimensiirtoa. Aiempi leikkaus on sallittu
  • Potilaat, joilla on samanaikainen pahanlaatuinen kasvain tai jotka ovat saaneet hoitoa (muuta kuin leikkausta) toiseen kasvaimeen viimeisen vuoden aikana, eivät ole tukikelpoisia
  • Potilaat eivät välttämättä saa muita tutkimusaineita
  • Potilaat, joilla on jokin vakava lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus/sairaus, mukaan lukien päihteiden käytön häiriöt, jotka tutkijan arvion mukaan todennäköisesti häiritsevät tai rajoittavat tutkimusvaatimusten/hoidon noudattamista
  • Potilaat, jotka tutkijan näkemyksen mukaan eivät pysty noudattamaan tutkimusmenettelyjä, eivät ole tukikelpoisia
  • Raskaana olevat naispotilaat eivät ole kelvollisia, koska useilla tutkimuslääkkeillä on havaittu sikiötoksisuutta ja teratogeenisia vaikutuksia. Hedelmällisessä iässä olevilta naisilta vaaditaan raskaustesti
  • Imettävät naiset, jotka suunnittelevat imettävänsä, eivät ole tukikelpoisia

  • Seksuaalisesti aktiiviset lisääntymiskykyiset potilaat, jotka eivät ole suostuneet käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimukseen osallistumisensa aikana ja 12 viikon ajan tutkimushoidon lopettamisen jälkeen, eivät ole kelvollisia.

    • Huomautus: Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miesten, joilla on seksikumppaneita, jotka ovat raskaana tai jotka voivat tulla raskaaksi (eli hedelmällisessä iässä olevat naiset), tulee käyttää tehokkaita ehkäisymenetelmiä tutkimuksen ajan ja 12 viikon ajan tutkimuksen lopettamisen jälkeen. raskauden ja/tai mahdollisten haitallisten vaikutusten välttämiseksi kehittyvässä alkiossa

  • Sydämen sairaudet:

    • Tunnettu geneettinen häiriö, joka lisää sepelvaltimotaudin riskiä. Huomautus: Dyslipidemian esiintyminen perheessä, jossa on ollut sydäninfarkti, ei sinänsä ole poissulkemista, ellei ole dokumentoitua tunnettua geneettistä häiriötä
    • Oireinen sydämen vajaatoiminta
    • New York Heart Associationin (NYHA) luokan II-IV aiempi tai nykyinen kardiomyopatia
    • Vaikea sydänläppäsairaus
    • Eteisvärinän historia

  • Oftalmologiset sairaudet:

    • Nykyinen tai aiempi keskushermostoinen retinopatia
    • Nykyinen tai aikaisempi verkkokalvon laskimotukos tai verkkokalvon irtauma

    • Potilaat, joilla on hallitsematon glaukooma

      • Jos paineen tarkistaminen on kliinisesti aiheellista, potilaat, joiden silmänsisäinen paine (IOP) on > 22 mmHg tai iän mukaan mukautettu ULN, eivät ole kelvollisia.
    • Oftalmologisia löydöksiä, jotka ovat toissijaisia ​​pitkäaikaisen optisen polun gliooman (kuten näön heikkeneminen, näköhermon kalpeus tai strabismus) tai pitkäaikaisen orbito-temporaalisen pleksiformisen neurofibrooman (PN), kuten näönmenetys, strabismus, EI pidetä merkittävänä poikkeavuutena tutkimuksen tarkoituksiin

  • Hoidot ja/tai lääkkeet, joita potilas saa ja jotka tekisivät hänet kelpaamattomiksi, kuten:

    • E-vitamiinilisä yli 100 % päivittäisestä suositellusta annoksesta. Kaikki E-vitamiinia sisältävät monivitamiinit on lopetettava ennen tutkimukseen ilmoittautumista, vaikka alle 100 % päivittäisestä suositellusta E-vitamiiniannoksesta

    • Leikkaus 2 viikon sisällä ennen ilmoittautumista, lukuun ottamatta kirurgista sijoitusta verisuonten pääsyä tai aivo-selkäydinnestettä (CSF) ohjaavia toimenpiteitä varten, kuten endoskooppinen kolmas kammio (ETV) ja ventriculo-peritoneaalinen (VP) shuntti.

      • Huomautus: Potilaiden on oltava parantuneet kaikista aiemmista leikkauksista ennen ilmoittautumista
  • Potilaat, joilla on hallitsematon infektio, eivät ole kelvollisia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Käsivarsi I (karboplatiini, vinkristiini)

Induktio: Potilaat saavat karboplatiinia IV 60 minuutin aikana päivinä 1, 8, 15, 22, 43, 50, 57 ja 64 ja vinkristiini IV tai IV työntävät 1 minuutin ajan 1, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57 ja 64 taudin etenemisen tai hyväksymättömän myrkyllisyyden puuttuessa. Potilaat käyvät MRI myös koko tutkimuksen ajan.

Ylläpito: Potilaat saavat karboplatiinia IV 60 minuutin aikana päivinä 1, 8, 15 ja 22 jokaisesta syklistä ja vinkristiini IV tai IV työntävät 1 minuutin ajan päivinä 1, 8 ja 15 jokaisesta syklistä. Syklit toistuvat kuuden viikon välein 8 sykliä, ilman sairauden etenemistä tai kohtuuttomia toksisuutta. Potilaat käyvät MRI myös koko tutkimuksen ajan.
Lääke: Karboplatiini
Koska IV
Muut nimet:
  • Blastocarb
  • Carboplat
  • Carboplatin Hexal
  • Carboplatino
  • Karboplatina
  • Karbosiini
  • Carbosol
  • Carbotec
  • CBDCA
  • Displata
  • Ercar
  • JM-8
  • Nealorin
  • Novoplatina
  • Paraplatiini
  • Paraplatin AQ
  • Platina oli
  • Ribocarbo
  • JM8
Muut: Elämänlaadun arviointi
Apututkimukset
Muut nimet:
  • Elämänlaadun arviointi
Muut: Kyselyn hallinto
Apututkimukset
Menettely: Magneettikuvaus
Suorita MRI
Muut nimet:
  • MRI
  • Magneettinen resonanssi
  • Magneettiresonanssikuvausskannaus
  • Lääketieteellinen kuvantaminen, magneettiresonanssi / ydinmagneettinen resonanssi
  • HERRA
  • MR-kuvaus
  • MRI-skannaus
  • NMR-kuvaus
  • NMRI
  • Ydinmagneettinen resonanssikuvaus
  • Magneettiresonanssikuvaus (MRI)
  • sMRI
  • Magneettiresonanssikuvaus (menettely)
  • MRI:t
  • Rakenne MRI
Lääke: Vinkristiinisulfaatti
Annettu IV tai IV työntö
Muut nimet:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Leurokristiinisulfaatti
  • Leurokristiini, sulfaatti
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vinkristiini, sulfaatti
Kokeellinen: Käsivarsi II (Selumetinib -sulfaatti)
Potilaat saavat Selumetinib-sulfaatti PO-tarjouksen päivinä 1-28 jokaisesta syklistä. Hoito on jatkuvaa ja syklit toistuvat 28 päivän välein 27 sykliä, ilman sairauden etenemistä tai hyväksyttävää toksisuutta. Potilaat käyvät MRI myös koko tutkimuksen ajan.
Muut: Elämänlaadun arviointi
Apututkimukset
Muut nimet:
  • Elämänlaadun arviointi
Muut: Kyselyn hallinto
Apututkimukset
Menettely: Magneettikuvaus
Suorita MRI
Muut nimet:
  • MRI
  • Magneettinen resonanssi
  • Magneettiresonanssikuvausskannaus
  • Lääketieteellinen kuvantaminen, magneettiresonanssi / ydinmagneettinen resonanssi
  • HERRA
  • MR-kuvaus
  • MRI-skannaus
  • NMR-kuvaus
  • NMRI
  • Ydinmagneettinen resonanssikuvaus
  • Magneettiresonanssikuvaus (MRI)
  • sMRI
  • Magneettiresonanssikuvaus (menettely)
  • MRI:t
  • Rakenne MRI
Lääke: Selumetinibisulfaatti
Annettu PO
Muut nimet:
  • AZD-6244 vetysulfaatti
  • AZD6244 vetysulfaatti
  • Koselugo
  • Selumetinibisulfaatti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joiden näöntarkkuus (VA) on parantunut käsivartta kohti
Aikaikkuna: Noin 12 kuukauden hoidon lähtötilanne ja loppu
VA arvioidaan Teller acuity Card (TAC) -korteilla. Merkittävä VA:n paraneminen määritellään >= 0,2 logMAR:n (iän mukaan korjattuna) laskuna lähtötasosta (hoitoa edeltävä lähtötaso) noin 12 kuukauden hoidon loppuun. Ensisijainen analyysi perustuu kohdekohtaiseen tulokseen (eikä silmäkohtaiseen tulokseen).
Noin 12 kuukauden hoidon lähtötilanne ja loppu
Tapahtumavapaa selviytyminen (EFS)
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta minkä tahansa seuraavista tapahtumista ensimmäiseen esiintymiseen: kliinisen tai radiografisen sairauden eteneminen, taudin toistuminen, toinen pahanlaatuinen kasvatus tai minkä tahansa syyn kuolema, arvioitu 3 vuoteen suoriteperusteisen loppuun saattamisen jälkeen
EFS on määritelty ajankohtana satunnaistamisesta minkä tahansa seuraavista tapahtumista: kliininen tai radiografinen sairauden eteneminen, taudin toistuminen, toinen pahanlaatuinen kasvatus tai kuoleman mistä tahansa syystä. Potilaat, jotka ovat tapahtumavapaat, sensuroidaan viimeisen seurannan aikaan. Arvioi vaarasuhteen, joka perustuu kerrostuneeseen Cox -suhteellisen vaaramalliin ja käyttää Kaplan Meier (KM) -menetelmiä tietojen visualisoimiseksi ja tiivistämiseksi.
Satunnaistamisesta minkä tahansa seuraavista tapahtumista ensimmäiseen esiintymiseen: kliinisen tai radiografisen sairauden eteneminen, taudin toistuminen, toinen pahanlaatuinen kasvatus tai minkä tahansa syyn kuolema, arvioitu 3 vuoteen suoriteperusteisen loppuun saattamisen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Radiografisen kasvaimen vastenopeus
Aikaikkuna: Arvioitu enintään 3 vuoden kuluttua kertymän päättymisestä
Kasvaimet luokitellaan täydelliseen vasteeseen (CR), osittaiseen vasteeseen (PR), stabiiliin sairauteen (SD) ja progressiiviseen sairauteen (PD). Radiologiset vastenopeudet lasketaan yhteen käsivarsia kohti, ja ne testataan kahden haaran välisen eron suhteen käyttämällä tarkkaa binomiaalitestiä.
Arvioitu enintään 3 vuoden kuluttua kertymän päättymisestä
Muutos VA: ssa käyttämällä HOTV-kirjainten tarkkuutta
Aikaikkuna: Noin 12 kuukauden hoidon lähtötilanne ja loppu
HOTV on tunnistustarkkuusmittari. Se suoritetaan potilailla, jotka pystyvät kehityksessään suorittamaan tämän testin.
Noin 12 kuukauden hoidon lähtötilanne ja loppu
Muutos moottorin toiminnassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja noin 12 kuukauden hoito
Vineland-3 Motor Scalea kattavasta vanhempien arviointilomakkeesta käytetään motoristen vajavuuksien arvioimiseen. Vinelandin motorisen asteikon muutosta lähtötasosta noin 12 kuukauden hoitoon verrataan kahden hoitohaaran välillä.
Lähtötilanne ja noin 12 kuukauden hoito
Elämänlaadun muutos (QOL)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 12 kuukauden hoito
Mitataan Pain and Hurt -alaasteikkopisteillä. QOL arvioidaan lasten elämänlaadun (PedsQL) geneeristen ja aivokasvainmoduulien avulla. Analyysi perustuu 2 näytteen t-testiin, jossa verrataan kipu- ja vamma-alapistemäärän muutosta lähtötasosta 12 kuukauteen molemmissa käsissä.
Lähtötilanne ja 12 kuukauden hoito
Elämänlaadun muutos (QOL)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 12 kuukauden hoito
Mitataan liikkeen ja tasapainon ala-asteella. QOL arvioidaan lasten elämänlaadun (PedsQL) geneeristen ja aivokasvainmoduulien avulla. Analyysi perustuu 2 otoksen t-testiin, jossa verrataan Movement and Balance -alaskaalan pisteytyksen muutosta lähtötasosta 12 kuukauteen molemmissa käsissä.
Lähtötilanne ja 12 kuukauden hoito
Muutos toimeenpanotehtävissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 24 kuukauden hoito
Mitataan BRIEF Cognitive Regulation Index -indeksillä (CRI). Johdon toimintaa mitataan ikään sopivalla Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) -kyselylomakkeella. Analyysi perustuu kahden näytteen t-testiin, jossa verrataan muutosta määrätyssä pistemäärässä lähtötasosta 24 kuukauteen molemmissa käsissä.
Lähtötilanne ja 24 kuukauden hoito
Muutos neurokognitiivisessa toiminnassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 24 kuukauden hoito
Mitataan Cogstate-yhdistelmäpisteillä. Neurokognitiivista toimintaa mitataan tietokoneistetun akkutestin (Cogstate) avulla. Analyysi perustuu kahden näytteen t-testiin, jossa verrataan Cogstate-yhdistelmäpistemäärän muutosta lähtötasosta 24 kuukauteen molemmissa käsissä.
Lähtötilanne ja 24 kuukauden hoito
Yleinen eloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta kuolemaan syystä tai viimeisen seurannan aikaan analyysin aikaan elossa oleville potilaille arvioidaan jopa 3 vuotta suoriteperusteisen valmistumisen jälkeen
OS määritellään ajankohtana satunnaistamisesta kuolemaan saakka mistä tahansa syystä tai viimeisen seurannan aikaan potilaiden, jotka ovat elossa analyysin aikaan. Käyttää KM-menetelmiä, log-rank-testejä ja Cox-suhteellisia vaaramalleja sen määrittämiseksi, onko kahden aseen välillä eroa.
Satunnaistamisesta kuolemaan syystä tai viimeisen seurannan aikaan analyysin aikaan elossa oleville potilaille arvioidaan jopa 3 vuotta suoriteperusteisen valmistumisen jälkeen

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos verkkokalvon verkkokalvon hermosäikekerroksen (cpRNFL) paksuudessa hoitohaarassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 12 kuukautta
cpRNFL:n paksuus on optisen koherensitomografian (OCT) mitta. Tämä arviointi suoritetaan alaryhmässä, jossa on suostuvaisia ​​potilaita, joilla on optisen polun gliooma (OPG) ja joita hoidetaan valituissa COG-laitoksissa, joilla on asiantuntemusta käyttää tätä tekniikkaa. Analyysi tehdään silmäkohtaisesti.
Lähtötilanne ja 12 kuukautta
cpRNFL-paksuus lähtötilanteessa näöntarkkuuden (VA) hoitovasteen perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 12 kuukautta
Tiedot analysoidaan silmäkohtaisesti. Lapset, joilla on OPG:t, luokitellaan VA:n laskuun verrattuna (vs.) vakaaseen/parantuneeseen VA-vasteeseen riippuen VA-hoitovasteesta 12 kuukauden kohdalla. cpRNFL:n paksuutta verrataan ennen hoidon aloittamista.
Lähtötilanne ja 12 kuukautta
cpRNFL:n paksuus muuttuu ajan myötä näöntarkkuuden (VA) hoitovasteen mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 12 kuukautta
Tiedot analysoidaan silmäkohtaisesti. Lapset, joilla on OPG:t, luokitellaan VA:n laskuun verrattuna vakaaseen/parantuneeseen VA-vasteeseen riippuen VA-hoitovasteesta 12 kuukauden kohdalla. cpRNFL:n paksuuden muutosta ajan myötä verrataan.
Lähtötilanne ja 12 kuukautta
Muutos silmänpohjan gangliosolun - sisäisen plexiformisen kerroksen (GCIPL) paksuudessa hoitovarren mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 12 kuukautta
GCIPL-paksuus on toinen optisen koherenssitomografian (OCT) mitta. Tämä arviointi suoritetaan alaryhmässä, jossa on suostuvaisia ​​potilaita, joilla on optisen polun gliooma (OPG) ja joita hoidetaan valituissa COG-laitoksissa, joilla on asiantuntemusta käyttää tätä tekniikkaa. Analyysi tehdään silmäkohtaisesti.
Lähtötilanne ja 12 kuukautta
GCIPL-paksuus lähtötilanteessa näöntarkkuuden (VA) hoitovasteen perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 12 kuukautta
Tiedot analysoidaan silmäkohtaisesti. Lapset, joilla on OPG:t, luokitellaan VA:n laskuun verrattuna vakaaseen/parantuneeseen VA-vasteeseen riippuen VA-hoitovasteesta 12 kuukauden kohdalla. GCIPL:n paksuutta verrataan ennen hoidon aloittamista.
Lähtötilanne ja 12 kuukautta
GCIPL-paksuus muuttuu ajan myötä näöntarkkuuden (VA) hoitovasteen mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 12 kuukautta
Tiedot analysoidaan silmäkohtaisesti. Lapset, joilla on OPG:t, luokitellaan VA:n laskuun verrattuna vakaaseen/parantuneeseen VA-vasteeseen riippuen VA-hoitovasteesta 12 kuukauden kohdalla. GCIPL:n paksuuden muutosta ajan myötä verrataan.
Lähtötilanne ja 12 kuukautta
Uusi puoliautomaattinen volyymimagneettinen resonanssikuvaus (MRI) -mittaus 3 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 3 kuukautta opiskelua
Optisen reitin kasvaimet luokitellaan progressiiviseen sairauteen (PD), stabiiliin sairauteen (SD), osittaiseen vasteeseen (PR) ja täydelliseen vasteeseen (CR) käyttämällä uusia puoliautomaattisia volumetrisiä MRI-mittauksia. Tämä arviointi sisältää potilaat, joilla on OPG:t, jotka suostuvat volyymiin MRI-tutkimukseen.
3 kuukautta opiskelua
Prosenttimuutos kasvaimen koossa tilavuusmittauksen ja perinteisen 2-ulotteisen (2-D) mittauksen välillä 3 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 3 kuukautta opiskelua
Tämä arviointi sisältää osallistujat, joiden OPG:t ovat suostuneet volyymiin MRI-tutkimukseen.
3 kuukautta opiskelua
Uusi puoliautomaattinen volumetrinen MRI-mitta 6 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 6 kuukautta opiskelua
Optisen reitin kasvaimet luokitellaan progressiiviseen sairauteen (PD), stabiiliin sairauteen (SD), osittaiseen vasteeseen (PR) ja täydelliseen vasteeseen (CR) käyttämällä uusia puoliautomaattisia volumetrisiä MRI-mittauksia. Tämä arviointi sisältää potilaat, joilla on OPG:t, jotka suostuvat volyymiin MRI-tutkimukseen.
6 kuukautta opiskelua
Prosenttimuutos kasvaimen koossa tilavuusmittauksen ja perinteisen 2-ulotteisen (2-D) mittauksen välillä 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta opiskelua
Tämä arviointi sisältää osallistujat, joiden OPG:t ovat suostuneet volyymiin MRI-tutkimukseen.
6 kuukautta opiskelua
Uusi puoliautomaattinen volumetrinen MRI-mitta 9 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 9 kuukautta opiskelua
Optisen reitin kasvaimet luokitellaan progressiiviseen sairauteen (PD), stabiiliin sairauteen (SD), osittaiseen vasteeseen (PR) ja täydelliseen vasteeseen (CR) käyttämällä uusia puoliautomaattisia volumetrisiä MRI-mittauksia. Tämä arviointi sisältää potilaat, joilla on OPG:t, jotka suostuvat volyymiin MRI-tutkimukseen.
9 kuukautta opiskelua
Prosenttimuutos kasvaimen koossa tilavuusmittauksen ja perinteisen kaksiulotteisen (2-D) mittauksen välillä 9 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 9 kuukautta opiskelua
Tämä arviointi sisältää osallistujat, joiden OPG:t ovat suostuneet volyymiin MRI-tutkimukseen.
9 kuukautta opiskelua
Uusi puoliautomaattinen volumetrinen MRI-mitta 12 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 12 kuukautta opiskelua
Optisen reitin kasvaimet luokitellaan progressiiviseen sairauteen (PD), stabiiliin sairauteen (SD), osittaiseen vasteeseen (PR) ja täydelliseen vasteeseen (CR) käyttämällä uusia puoliautomaattisia volumetrisiä MRI-mittauksia. Tämä arviointi sisältää potilaat, joilla on OPG:t, jotka suostuvat volyymiin MRI-tutkimukseen.
12 kuukautta opiskelua
Prosenttimuutos kasvaimen koossa tilavuusmittauksen ja perinteisen 2-ulotteisen (2-D) mittauksen välillä 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 12 kuukautta opiskelua
Tämä arviointi sisältää osallistujat, joiden OPG:t ovat suostuneet volyymiin MRI-tutkimukseen.
12 kuukautta opiskelua
Uusi puoliautomaattinen volumetrinen MRI-mitta 15 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 15 kuukautta opiskelua
Optisen reitin kasvaimet luokitellaan progressiiviseen sairauteen (PD), stabiiliin sairauteen (SD), osittaiseen vasteeseen (PR) ja täydelliseen vasteeseen (CR) käyttämällä uusia puoliautomaattisia volumetrisiä MRI-mittauksia. Tämä arviointi sisältää potilaat, joilla on OPG:t, jotka suostuvat volyymiin MRI-tutkimukseen.
15 kuukautta opiskelua
Prosenttimuutos kasvaimen koosta tilavuusmittauksen ja perinteisen kaksiulotteisen (2-D) mittauksen välillä 15 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 15 kuukautta opiskelua
Tämä arviointi sisältää osallistujat, joiden OPG:t ovat suostuneet volyymiin MRI-tutkimukseen.
15 kuukautta opiskelua
Tumor and blood banking
Aikaikkuna: Up to 10 years
The number of patients with paired blood and tumor tissue banked for future NF1-LGG biology studies will be reported.
Up to 10 years

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Cancer Institute (NCI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Jason R Fangusaro, Children's Oncology Group

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 15. tammikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. joulukuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. joulukuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 11. maaliskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. maaliskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 12. maaliskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 13. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 12. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NCI-2019-01396 (Rekisterin tunniste: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • ACNS1831 (Muu tunniste: CTEP)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

NCI on sitoutunut jakamaan tietoja NIH:n käytännön mukaisesti. Saat lisätietoja kliinisten tutkimusten tietojen jakamisesta linkistä NIH:n tietojen jakamiskäytäntösivulle

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa