Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie leków selumetynibu w porównaniu z karboplatyną/winkrystyną u pacjentów z nerwiakowłókniakowatością i glejakiem o niskim stopniu złośliwości

12 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: National Cancer Institute (NCI)

Randomizowane badanie III fazy selumetynibu w porównaniu z karboplatyną/winkrystyną w nowo zdiagnozowanej lub wcześniej nieleczonej nerwiakowłókniakowatości typu 1 (NF1) związanej z glejakiem niskiego stopnia (LGG)

To badanie III fazy ma na celu sprawdzenie, czy selumetynib działa tak samo dobrze jak standardowe leczenie karboplatyną/winkrystyną (CV) u pacjentów z glejakiem niskiego stopnia (LGG) związanym z NF1 oraz sprawdzenie, czy selumetynib jest lepszy niż CV w poprawie widzenia u pacjentów z LGG drogi wzrokowej (nerwy wzrokowe). Selumetynib jest lekiem, który działa poprzez blokowanie niektórych enzymów, których komórki nowotworowe glejaka o niskim stopniu złośliwości potrzebują do swojego wzrostu. Powoduje to zabijanie komórek nowotworowych. Leki stosowane w chemioterapii, takie jak karboplatyna i winkrystyna, działają na różne sposoby, powstrzymując wzrost komórek nowotworowych, zabijając je, powstrzymując ich podział lub rozprzestrzenianie się. Nie wiadomo jeszcze, czy selumetynib działa lepiej w leczeniu pacjentów z glejakiem o niskim stopniu złośliwości związanym z NF1 w porównaniu ze standardową terapią karboplatyną i winkrystyną.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE NAJWAŻNIEJSZE:

I. Określenie, czy skuteczność leczenia siarczanem selumetynibu (selumetynibem) mierzona przeżyciem wolnym od zdarzeń (EFS) nie jest gorsza od leczenia karboplatyną/siarczanem winkrystyny ​​(winkrystyna) (CV) u wcześniej nieleczonego nerwiakowłókniakowatości typu 1 (NF1) ) związany z glejakiem o niskim stopniu złośliwości (LGG).

II. Określenie, czy ostrość wzroku (VA) przy użyciu kart Tellera (TAC) u pacjentów z LGG związanym z NF1 w obrębie drogi wzrokowej jest lepsza u pacjentów leczonych selumetynibem w porównaniu z CV.

CELE DODATKOWE:

I. Aby oszacować wskaźniki odpowiedzi guza i przeżycie całkowite (OS) w każdym schemacie leczenia u wcześniej nieleczonych LGG związanych z NF1.

II. Aby ocenić wyniki VA z wykorzystaniem testu ostrości liter HOTV u wcześniej nieleczonych LGG związanych z NF1 w obrębie drogi wzrokowej u pacjentów, którzy są wystarczająco starsi, aby wykonać badanie ostrości wzroku z wykorzystaniem HOTV (miara ostrości rozpoznawania).

III. Opisanie poprawy funkcji motorycznych mierzonej za pomocą skali Vinelanda u pacjentów z wcześniej nieleczonymi LGG związanymi z NF1, którzy mają udokumentowane deficyty motoryczne w chwili włączenia.

IV. Prospektywna ocena i porównanie jakości życia pacjentów leczonych selumetynibem lub CV.

V. Prospektywna ocena i porównanie funkcjonowania poznawczego, społecznego, emocjonalnego i behawioralnego pacjentów z LGG związanym z NF1 leczonych selumetynibem lub CV.

CELE EKSPLORACYJNE:

I. Ocena pomiarów optycznej koherentnej tomografii (OCT) grubości aksonu siatkówki i komórek zwojowych jako markera odpowiedzi na leczenie u wcześniej nieleczonych LGG związanych z NF1 w obrębie szlaku wzrokowego.

II. Aby porównać nowatorskie, półautomatyczne pomiary wolumetrycznego rezonansu magnetycznego (MRI) z tradycyjnymi pomiarami odpowiedzi na leczenie (dwuwymiarowe pomiary MRI) w nowotworach szlaku wzrokowego związanych z NF1.

III. Uzyskanie sparowanej krwi i tkanki nowotworowej do przechowywania w banku do przyszłych badań biologicznych NF1-LGG obejmujących kompleksową analizę molekularną, w tym między innymi sekwencjonowanie całego egzomu i kwasu rybonukleinowego (RNA).

ZARYS: Pacjenci są losowo przydzielani do 1 z 2 ramion.

RAMIĘ I:

WPROWADZENIE: Pacjenci otrzymują karboplatynę dożylnie (IV) przez 60 minut w dniach 1, 8, 15, 22, 43, 50, 57 i 64 oraz winkrystynę IV lub IV przez 1 minutę w dniach 1, 8, 15, 22, 29 , 36, 43, 50, 57 i 64 przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Pacjenci przechodzą również MRI podczas badań przesiewowych i badań.

KONSERWACJA: Pacjenci otrzymują karboplatynę IV przez 60 minut w dniach 1, 8, 15 i 22 oraz winkrystynę IV lub IV push przez 1 minutę w dniach 1, 8 i 15. Leczenie powtarza się co 6 tygodni przez 8 cykli w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Pacjenci przechodzą również MRI podczas badania i podczas obserwacji.

ARM II: Pacjenci otrzymują doustnie siarczan selumetynibu (PO) dwa razy dziennie (BID) w dniach 1-28. Leczenie jest ciągłe i powtarzane co 28 dni przez 27 cykli przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Pacjenci przechodzą również MRI przez cały okres badania.

Po zakończeniu badanego leczenia pacjenci są poddawani badaniu MRI i badaniu przedmiotowemu co 3 miesiące przez 1 rok, co 6 miesięcy przez 2 lata, a następnie raz w roku przez okres do 10 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

165

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
  • Portoryko
      • Caguas, Portoryko, 00726
        • HIMA San Pablo Oncologic Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Stany Zjednoczone, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92134
        • Naval Medical Center -San Diego
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Stany Zjednoczone, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32504
        • Sacred Heart Hospital
      • St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stany Zjednoczone, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Springfield, Illinois, Stany Zjednoczone, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Stany Zjednoczone, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Stany Zjednoczone, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
      • Scarborough, Maine, Stany Zjednoczone, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Royal Oak, Michigan, Stany Zjednoczone, 48073
        • Corewell Health Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
        • University of Missouri Children's Hospital
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87106
        • Presbyterian Hospital
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87106
        • University of New Mexico Cancer Center
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stany Zjednoczone, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
        • Dayton Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • El Paso, Texas, Stany Zjednoczone, 79905
        • El Paso Children's Hospital
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • UT MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Stany Zjednoczone, 79410
        • Covenant Children's Hospital
      • Lubbock, Texas, Stany Zjednoczone, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
      • Roanoke, Virginia, Stany Zjednoczone, 24014
        • Carilion Children's
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • W momencie rejestracji pacjenci muszą mieć >= 2 lata i =< 21 lat
  • Pacjenci muszą mieć pole powierzchni ciała (BSA) >= 0,5 m^2 w momencie włączenia
  • Pacjenci muszą mieć nerwiakowłókniakowatość typu 1 (NF1) na podstawie kryteriów klinicznych i/lub badań genetycznych linii zarodkowej
  • Pacjenci muszą być nowo zdiagnozowani lub mieć wcześniej zdiagnozowane LGG związane z NF-1, którzy nie byli leczeni żadną metodą inną niż operacja

  • Dla pacjentów z glejakami szlaku wzrokowego (OPG):

    • Nowo zdiagnozowani pacjenci z OPG kwalifikują się, jeśli występują objawy neurologiczne (w tym zaburzenia widzenia, jak zdefiniowano poniżej) lub inne wyniki badań związane z guzem
    • Pacjenci z wcześniej zdiagnozowaną OPG kwalifikują się, jeśli mają nowe lub pogarszające się objawy neurologiczne (w tym zaburzenia widzenia, jak zdefiniowano poniżej) lub wzrost guza

    • Pacjent może kwalifikować się zarówno do nowo zdiagnozowanej, jak i wcześniej zdiagnozowanej OPG, niezależnie od tego, czy nastąpił wzrost guza lub inne objawy neurologiczne lub pogorszenie, jeśli spełnia co najmniej jedno z następujących kryteriów wizualnych:

      • Pogorszenie wzroku, zdefiniowane jako pogorszenie ostrości wzroku (VA) lub pola widzenia (VF) udokumentowane w ciągu ostatniego roku (na podstawie badania lub wywiadu); LUB
      • Znacząca dysfunkcja wzroku (zdefiniowana jako VA gorsza niż normalnie dla wieku o 0,6 logMAR [20/80, 6/24 lub 2,5/10] lub więcej w jednym lub obu oczach)

  • Dla pacjentów z LGG w innych lokalizacjach (tj. poza OPG):

    • Nowo zdiagnozowani pacjenci z LGG kwalifikują się, jeśli występują objawy neurologiczne lub inne wyniki badań związane z guzem

      • UWAGA: Nowo zdiagnozowani pacjenci z LGG bez towarzyszących objawów neurologicznych lub wyników badań nie kwalifikują się
    • Wcześniej zdiagnozowani pacjenci z LGG kwalifikują się, jeśli mają nowe lub pogarszające się objawy neurologiczne lub mają rozrost guza
  • Chociaż nie jest to wymagane, jeśli zostanie wykonana biopsja/resekcja guza, kwalifikujące się histologie będą obejmowały wszystkie guzy uznane za LGG lub gwiaździaka niskiego stopnia (stopień I i II Światowej Organizacji Zdrowia [WHO]) według klasyfikacji ośrodkowego układu nerwowego (OUN) 5. edycji WHO guzy z wyjątkiem podwyściółkowego gwiaździaka olbrzymiokomórkowego
  • Pacjenci muszą mieć dwuwymiarowy mierzalny guz >= 1 cm^2
  • Pacjenci z chorobą przerzutową lub wieloma niezależnymi pierwotnymi LGG są dopuszczani do badania

  • Klirens kreatyniny lub współczynnik filtracji kłębuszkowej radioizotopowej (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 LUB stężenie kreatyniny w surowicy na podstawie wieku/płci (w ciągu 7 dni przed włączeniem) w następujący sposób:

    • Wiek; maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl)
    • od 2 do < 6 lat; 0,8 (mężczyzna) i 0,8 (kobieta)
    • od 6 do < 10 lat; 1 (mężczyzna) i 1 (kobieta)
    • od 10 do < 13 lat; 1,2 (mężczyzna) i 1,2 (kobieta)
    • od 13 do < 16 lat; 1,5 (mężczyzna) i 1,4 (kobieta)
    • >= 16 lat; 1,7 (mężczyzna) i 1,4 (kobieta)
  • Bilirubina całkowita =< 1,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku (w ciągu 7 dni przed włączeniem) (dzieci z rozpoznaniem zespołu Gilberta zostaną dopuszczone do badania niezależnie od poziomu bilirubiny całkowitej i pośredniej [nieskoniugowanej], o ile ich bezpośrednia [skoniugowana] bilirubina wynosi < 3,1 mg/dl)
  • Stężenie transaminazy glutaminianowo-pirogronianowej (SGPT) w surowicy (aminotransferaza alaninowa [ALT]) =< 3 x górna granica normy (GGN) = 135 j./l (w ciągu 7 dni przed włączeniem). Na potrzeby tego badania ULN dla SGPT wynosi 45 U/L
  • Albumina >= 2 g/dl (w ciągu 7 dni przed włączeniem)
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) >= 53% (lub prawidłowa w placówce; jeśli wynik LVEF jest podany jako zakres wartości, wówczas przyjęta zostanie górna wartość zakresu) na podstawie badania echokardiograficznego (w ciągu 4 tygodni przed włączeniem)
  • Skorygowany odstęp QT (QTc) =< 450 ms za pomocą elektrokardiografii (EKG) (w ciągu 4 tygodni przed włączeniem)
  • Bezwzględna liczba neutrofili >= 1000/ul (nieobsługiwana) (w ciągu 7 dni przed rejestracją)
  • Płytki >= 100 000/ul (nieobsługiwane) (w ciągu 7 dni przed włączeniem)
  • Hemoglobina >= 8 g/dl (może być wspierana) (w ciągu 7 dni przed włączeniem)
  • Stan pacjentów ze stwierdzoną chorobą napadową powinien być stabilny i nie powinni oni doświadczać znaczącego wzrostu częstości napadów w ciągu 2 tygodni przed włączeniem do badania

  • Pacjenci w wieku od 2 do 17 lat muszą mieć ciśnienie krwi =< 95 percentyla dla wieku, wzrostu i płci w momencie włączenia do badania. Pacjenci w wieku >= 18 lat muszą mieć ciśnienie krwi =< 130/80 mmHg w momencie włączenia do badania (z lub bez stosowania leków przeciwnadciśnieniowych).

    • Uwaga: Odpowiednie ciśnienie krwi można osiągnąć stosując leki stosowane w leczeniu nadciśnienia
  • U wszystkich pacjentów należy wykonać ocenę toksyczności okulistycznej w ciągu 4 tygodni przed włączeniem do badania
  • U wszystkich pacjentów badanie MRI mózgu (z nacięciami oczodołu w przypadku guzów dróg wzrokowych) i/lub kręgosłupa (w zależności od umiejscowienia pierwotnej choroby) z kontrastem i bez należy wykonać w ciągu 4 tygodni przed włączeniem do badania

  • W przypadku pacjentów, którzy przechodzą operację guza docelowego (nie jest wymagane), przed- i pooperacyjny* MRI mózgu (z nacięciami oczodołu w przypadku guzów dróg wzrokowych) lub kręgosłupa (w zależności od umiejscowienia (miejsc) pierwotnej choroby) z kontrastem i bez należy również wykonać w ciągu 4 tygodni przed włączeniem

    • Pooperacyjne MRI należy wykonać najlepiej w ciągu 48 godzin po operacji, jeśli to możliwe
  • Pacjenci muszą mieć stan sprawności odpowiadający punktacji Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 lub 2. Karnofsky'ego należy stosować u pacjentów w wieku > 16 lat i Lansky'ego w przypadku pacjentów w wieku ≤ 16 lat
  • Pacjenci muszą mieć możliwość połykania całych kapsułek
  • Pacjenci muszą posiadać receptywne i ekspresyjne umiejętności językowe w języku angielskim lub hiszpańskim, aby ukończyć ocenę jakości życia (QOL) i ocenę neurokognitywną
  • Wszyscy pacjenci i/lub ich rodzice lub opiekunowie prawni muszą podpisać pisemną świadomą zgodę.
  • Muszą być spełnione wszystkie wymagania instytucjonalne, Food and Drug Administration (FDA) i National Cancer Institute (NCI) dotyczące badań na ludziach.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci nie mogli wcześniej otrzymywać żadnej terapii ukierunkowanej na nowotwór, w tym chemioterapii, radioterapii, immunoterapii lub przeszczepu szpiku kostnego. Dozwolona jest wcześniejsza interwencja chirurgiczna
  • Pacjenci z równoczesnym nowotworem złośliwym lub historią leczenia (innego niż zabieg chirurgiczny) z powodu innego guza w ciągu ostatniego roku nie kwalifikują się
  • Pacjenci mogą nie otrzymywać żadnych innych środków badawczych
  • Pacjenci z jakąkolwiek poważną chorobą/stanem medycznym lub psychicznym, w tym zaburzeniami związanymi z używaniem substancji, które w ocenie badacza mogą zakłócać lub ograniczać zgodność z wymogami badania/leczeniem, nie kwalifikują się
  • Pacjenci, którzy w opinii badacza nie są w stanie zastosować się do procedur badania, nie kwalifikują się
  • Kobiety w ciąży nie kwalifikują się, ponieważ w przypadku kilku badanych leków odnotowano toksyczność płodu i działanie teratogenne. U pacjentek w wieku rozrodczym wymagane jest wykonanie testu ciążowego
  • Karmiące samice, które planują karmić piersią swoje niemowlęta, nie kwalifikują się

  • Pacjenci aktywni seksualnie w wieku rozrodczym, którzy nie wyrazili zgody na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji w czasie trwania udziału w badaniu i przez 12 tygodni po zakończeniu leczenia w ramach badania, nie kwalifikują się

    • Uwaga: Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni mający partnerów seksualnych, którzy są w ciąży lub mogą zajść w ciążę (tj. kobiety w wieku rozrodczym) powinni stosować skuteczne metody antykoncepcji w czasie trwania badania i przez 12 tygodni po zakończeniu badania terapii, aby uniknąć ciąży i/lub potencjalnego niekorzystnego wpływu na rozwijający się zarodek

  • Choroby serca:

    • Znana choroba genetyczna, która zwiększa ryzyko choroby wieńcowej. Uwaga: Obecność dyslipidemii w rodzinie z zawałem mięśnia sercowego w wywiadzie nie jest sama w sobie wykluczeniem, chyba że udokumentowano znane zaburzenie genetyczne
    • Objawowa niewydolność serca
    • Wcześniejsza lub obecna kardiomiopatia klasy II-IV według New York Heart Association (NYHA).
    • Ciężka wada zastawkowa serca
    • Historia migotania przedsionków

  • Stany okulistyczne:

    • Obecna lub przebyta historia centralnej retinopatii surowiczej
    • Obecna lub przebyta historia niedrożności żyły siatkówki lub odwarstwienia siatkówki

    • Pacjenci z niekontrolowaną jaskrą

      • Jeśli sprawdzenie ciśnienia jest klinicznie wskazane, pacjenci z ciśnieniem wewnątrzgałkowym (IOP) > 22 mmHg lub GGN dostosowanym do wieku nie kwalifikują się
    • Objawy okulistyczne wtórne do długotrwałego glejaka układu wzrokowego (takiego jak utrata wzroku, bladość nerwu wzrokowego lub zez) lub długotrwałego nerwiakowłókniaka splotowatego oczodołowo-skroniowego (PN), takiego jak utrata wzroku, zez) NIE będą uważane za istotną nieprawidłowość dla cele badania

  • Zabiegi i/lub leki, które otrzymuje pacjent, które uniemożliwiłyby mu kwalifikację, takie jak:

    • Suplementacja witaminy E powyżej 100% zalecanej dziennej dawki. Wszelkie multiwitaminy zawierające witaminę E należy odstawić przed włączeniem do badania, nawet jeśli mniej niż 100% zalecanej dziennej dawki witaminy E

    • Operacja w ciągu 2 tygodni przed włączeniem do badania, z wyjątkiem chirurgicznego umieszczenia dostępu naczyniowego lub procedur przekierowania płynu mózgowo-rdzeniowego (PMR), takich jak endoskopowa komorostomia trzeciej komory (ETV) i przeciek komorowo-otrzewnowy (VP).

      • Uwaga: Pacjenci muszą być wygojeni po wszelkich wcześniejszych operacjach przed włączeniem
  • Pacjenci z niekontrolowaną infekcją nie kwalifikują się

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Arm I (karboplatyna, winkrystyna)

Indukcja: Pacjenci otrzymują karboplatynę IV w ciągu 60 minut w dniach 1, 8, 15, 22, 43, 50, 57 i 64 oraz pchanie winkrystynowe IV lub IV na 1 minucie w dniach 1, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57 i 64 pod brakiem postępu choroby lub niezdolnej toksyczności. Pacjenci przechodzą również MRI podczas badania.

Utrzymanie: Pacjenci otrzymują karboplatynę IV w ciągu 60 minut w dniach 1, 8, 15 i 22 każdego cyklu i winkrystyny ​​IV lub IV pchają się w ciągu 1 minuty w dniach 1, 8 i 15 każdego cyklu. Cykle powtarzają się co 6 tygodni dla 8 cykli przy braku postępu choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Pacjenci przechodzą również MRI podczas badania.
Lek: Karboplatyna
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Blastokarb
  • Karboplat
  • Karboplatyna Hexal
  • Karboplatyna
  • Karbozyna
  • Karbozol
  • Carbotec
  • CBDCA
  • Displata
  • Erkar
  • JM-8
  • Nealorin
  • Nowoplatyna
  • Paraplatyna
  • Paraplatyna AQ
  • Platyna
  • Rybokarbo
  • JM8
Inny: Ocena jakości życia
Badania pomocnicze
Inne nazwy:
  • Ocena jakości życia
Inny: Administracja kwestionariuszami
Badania pomocnicze
Procedura: Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego
Poddaj się rezonansowi magnetycznemu
Inne nazwy:
  • MRI
  • Rezonans magnetyczny
  • Skanowanie rezonansu magnetycznego
  • Obrazowanie medyczne, rezonans magnetyczny / jądrowy rezonans magnetyczny
  • PAN
  • Obrazowanie MR
  • Obrazowanie NMR
  • NMRI
  • Obrazowanie magnetycznego rezonansu jądrowego
  • Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI)
  • sMRI
  • Rezonans magnetyczny (zabieg)
  • Strukturalny MRI
Lek: Siarczan winkrystyny
Biorąc IV lub IV pchnięcie
Inne nazwy:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Siarczan Leurokrystyny
  • Leurokrystyna, siarczan
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Winkrystyna, siarczan
Eksperymentalny: ARM II (siarczan selumetynibu)
Pacjenci otrzymują licytację siarczanu selumetynibu w dniach 1-28 każdego cyklu. Leczenie jest ciągłe, a cykle powtarzają się co 28 dni dla 27 cykli przy braku postępu choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Pacjenci przechodzą również MRI podczas badania.
Inny: Ocena jakości życia
Badania pomocnicze
Inne nazwy:
  • Ocena jakości życia
Inny: Administracja kwestionariuszami
Badania pomocnicze
Procedura: Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego
Poddaj się rezonansowi magnetycznemu
Inne nazwy:
  • MRI
  • Rezonans magnetyczny
  • Skanowanie rezonansu magnetycznego
  • Obrazowanie medyczne, rezonans magnetyczny / jądrowy rezonans magnetyczny
  • PAN
  • Obrazowanie MR
  • Obrazowanie NMR
  • NMRI
  • Obrazowanie magnetycznego rezonansu jądrowego
  • Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI)
  • sMRI
  • Rezonans magnetyczny (zabieg)
  • Strukturalny MRI
Lek: Siarczan selumetynibu
Biorąc pod uwagę PO
Inne nazwy:
  • AZD-6244 Siarczan wodoru
  • AZD6244 Siarczan wodoru
  • Koselugo
  • Siarczan selumetynibu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z poprawą ostrości wzroku (VA) na ramię
Ramy czasowe: Wyjście i zakończenie około 12-miesięcznej kuracji
VA zostanie oceniona za pomocą kart ostrości Tellera (TAC). Znacząca poprawa VA zostanie zdefiniowana jako zmniejszenie >= 0,2 logMAR (z uwzględnieniem wieku) od wartości wyjściowej (stan wyjściowy przed leczeniem) do końca około 12-miesięcznego okresu leczenia. Podstawowa analiza będzie oparta na wynikach dla każdego pacjenta (a nie dla każdego oka).
Wyjście i zakończenie około 12-miesięcznej kuracji
Przetrwanie wolne od wydarzeń (EFS)
Ramy czasowe: Od randomizacji do pierwszego wystąpienia któregokolwiek z następujących zdarzeń: progresja choroby klinicznej lub radiograficznej, nawrót choroby, drugi złośliwy nowotwór lub śmierć z jakiejkolwiek przyczyny, oceniane do 3 lat po zakończeniu naliczania
EFS jest definiowany jako czas od randomizacji do pierwszego występowania dowolnego z następujących zdarzeń: postęp choroby klinicznej lub radiograficznej, nawrót choroby, drugi złośliwy nowotwór lub śmierć z jakiejkolwiek przyczyny. Pacjenci, którzy są wolni od zdarzeń, zostaną ocenzurowani w momencie ostatniej obserwacji. Oszacuje współczynnik zagrożenia na podstawie rozwarstwionego modelu proporcjonalnego zagrożeń Cox i wykorzysta metody Kaplan Meier (KM) do wizualizacji i podsumowania danych.
Od randomizacji do pierwszego wystąpienia któregokolwiek z następujących zdarzeń: progresja choroby klinicznej lub radiograficznej, nawrót choroby, drugi złośliwy nowotwór lub śmierć z jakiejkolwiek przyczyny, oceniane do 3 lat po zakończeniu naliczania

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik radiograficznych odpowiedzi guza
Ramy czasowe: Oceniane do 3 lat po zakończeniu naliczania
Nowotwory zostaną sklasyfikowane jako całkowita odpowiedź (CR), częściowa odpowiedź (PR), stabilizacja choroby (SD) i progresja choroby (PD). Wskaźniki odpowiedzi radiologicznych zostaną podsumowane dla każdego ramienia i zbadane pod kątem różnicy między dwoma ramionami przy użyciu dokładnego testu dwumianowego.
Oceniane do 3 lat po zakończeniu naliczania
Zmiana VA za pomocą testu ostrości liter HOTV
Ramy czasowe: Wyjście i zakończenie około 12-miesięcznej kuracji
HOTV jest miarą ostrości rozpoznawania. Zostanie on przeprowadzony na pacjentach, którzy są w stanie rozwojowym wykonać to badanie.
Wyjście i zakończenie około 12-miesięcznej kuracji
Zmiana funkcji motorycznych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i około 12 miesięcy leczenia
Skala motoryczna Vineland-3 z formularza kompleksowej oceny rodziców zostanie wykorzystana do oceny deficytów motorycznych. Zmiana skali motorycznej Vinelanda od wartości początkowej do około 12 miesięcy leczenia zostanie porównana między dwiema grupami leczenia.
Wartość wyjściowa i około 12 miesięcy leczenia
Zmiana jakości życia (QOL)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 12 miesięcy leczenia
Zostanie zmierzony za pomocą wyniku podskali bólu i zranienia. QOL będzie oceniana za pomocą modułów ogólnych dotyczących jakości życia dzieci (PedsQL) i guza mózgu. Analiza będzie oparta na teście t dla 2 próbek porównującym zmianę wyniku podskali bólu i zranienia od wartości początkowej do 12 miesięcy dla obu ramion.
Wartość wyjściowa i 12 miesięcy leczenia
Zmiana jakości życia (QOL)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 12 miesięcy leczenia
Będzie mierzona wynikiem podskali Ruchu i Równowagi. QOL będzie oceniana za pomocą modułów ogólnych dotyczących jakości życia dzieci (PedsQL) i guza mózgu. Analiza będzie oparta na teście t dla 2 próbek porównującym zmianę wyniku podskali Ruchu i Równowagi od wartości początkowej do 12 miesięcy dla obu ramion.
Wartość wyjściowa i 12 miesięcy leczenia
Zmiana funkcji wykonawczej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 24 miesiące leczenia
Zostanie zmierzony za pomocą wskaźnika regulacji poznawczej BRIEF (CRI). Funkcja wykonawcza będzie mierzona za pomocą odpowiedniego do wieku kwestionariusza oceny zachowania funkcji wykonawczych (BRIEF). Analiza będzie oparta na teście t dla 2 próbek porównującym zmianę wyznaczonego wyniku od wartości początkowej do 24 miesięcy dla obu ramion.
Wartość wyjściowa i 24 miesiące leczenia
Zmiana funkcji neuropoznawczych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 24 miesiące leczenia
Zostanie zmierzony za pomocą złożonego wyniku Cogstate. Funkcja neurokognitywna będzie mierzona za pomocą skomputeryzowanego testu baterii (Cogstate). Analiza będzie oparta na 2-próbkowym teście t porównującym zmianę w złożonym wyniku Cogstate od wartości początkowej do 24 miesięcy dla obu ramion.
Wartość wyjściowa i 24 miesiące leczenia
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Od randomizacji do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny lub do czasu ostatniej obserwacji dla pacjentów, którzy są żywe w momencie analizy, oceniane do 3 lat po zakończeniu naliczania
OS jest definiowany jako czas od randomizacji do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny lub do czasu ostatniego okresu obserwacji dla pacjentów, którzy są żywi w momencie analizy. Użyje metod KM, testów logarytmicznych i modeli proporcjonalnych zagrożeń Cox, aby ustalić, czy istnieje różnica w OS między dwoma ramionami.
Od randomizacji do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny lub do czasu ostatniej obserwacji dla pacjentów, którzy są żywe w momencie analizy, oceniane do 3 lat po zakończeniu naliczania

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana grubości okołobrodawkowej warstwy włókien nerwowych siatkówki (cpRNFL) w zależności od ramienia leczenia
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Grubość cpRNFL jest miarą optycznej koherentnej tomografii (OCT). Ta ocena zostanie przeprowadzona w podgrupie wyrażających zgodę pacjentów z glejakami szlaku wzrokowego (OPG) leczonych w wybranych instytucjach COG posiadających wiedzę specjalistyczną w zakresie wykorzystania tej technologii. Analiza zostanie przeprowadzona dla każdego oka.
Wartość bazowa i 12 miesięcy
grubość cpRNFL na początku badania na podstawie odpowiedzi na leczenie w zakresie ostrości wzroku (VA).
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Dane będą analizowane dla każdego oka. Dzieci z OPG zostaną sklasyfikowane jako ze spadkiem VA w porównaniu z (vs.) stabilnym/poprawionym VA, w zależności od odpowiedzi na leczenie VA po 12 miesiącach. Porównana zostanie grubość cpRNFL przed rozpoczęciem leczenia.
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Zmiana grubości cpRNFL w czasie w zależności od odpowiedzi na leczenie w zakresie ostrości wzroku (VA).
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Dane będą analizowane dla każdego oka. Dzieci z OPG zostaną sklasyfikowane jako zmniejszające się VA w porównaniu do stabilnych/poprawionych VA, w zależności od odpowiedzi na leczenie VA po 12 miesiącach. Porównana zostanie zmiana grubości cpRNFL w czasie.
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Zmiana grubości komórek zwojowych plamki żółtej - wewnętrznej warstwy splotowatej (GCIPL) w zależności od ramienia leczenia
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Grubość GCIPL jest kolejną miarą optycznej tomografii koherencyjnej (OCT). Ta ocena zostanie przeprowadzona w podgrupie wyrażających zgodę pacjentów z glejakami szlaku wzrokowego (OPG) leczonych w wybranych instytucjach COG posiadających wiedzę specjalistyczną w zakresie wykorzystania tej technologii. Analiza zostanie przeprowadzona dla każdego oka.
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Grubość GCIPL na początku badania na podstawie odpowiedzi na leczenie w zakresie ostrości wzroku (VA).
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Dane będą analizowane dla każdego oka. Dzieci z OPG zostaną sklasyfikowane jako zmniejszające się VA w porównaniu do stabilnych/poprawionych VA, w zależności od odpowiedzi na leczenie VA po 12 miesiącach. Porównana zostanie grubość GCIPL przed rozpoczęciem leczenia.
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Zmiana grubości GCIPL w czasie w zależności od odpowiedzi na leczenie w zakresie ostrości wzroku (VA).
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Dane będą analizowane dla każdego oka. Dzieci z OPG zostaną sklasyfikowane jako zmniejszające się VA w porównaniu do stabilnych/poprawionych VA, w zależności od odpowiedzi na leczenie VA po 12 miesiącach. Porównana zostanie zmiana grubości GCIPL w czasie.
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Nowatorski, półautomatyczny pomiar wolumetrycznego rezonansu magnetycznego (MRI) po 3 miesiącach
Ramy czasowe: 3 miesiące na studiach
Nowotwory dróg wzrokowych zostaną sklasyfikowane jako choroba postępująca (PD), choroba stabilna (SD), odpowiedź częściowa (PR) i odpowiedź całkowita (CR) przy użyciu nowatorskich, półautomatycznych pomiarów wolumetrycznych MRI. Ta ocena obejmie pacjentów z OPG, którzy wyrażą zgodę na wolumetryczne badanie MRI.
3 miesiące na studiach
Procentowa zmiana wielkości guza między pomiarem objętościowym a tradycyjnym pomiarem 2-wymiarowym (2-D) po 3 miesiącach
Ramy czasowe: 3 miesiące na studiach
Ta ocena obejmuje uczestników z OPG, którzy zgodzili się na wolumetryczne badanie MRI.
3 miesiące na studiach
Nowatorski półautomatyczny wolumetryczny pomiar MRI w wieku 6 miesięcy
Ramy czasowe: 6 miesięcy na studiach
Nowotwory dróg wzrokowych zostaną sklasyfikowane jako choroba postępująca (PD), choroba stabilna (SD), odpowiedź częściowa (PR) i odpowiedź całkowita (CR) przy użyciu nowatorskich, półautomatycznych pomiarów wolumetrycznych MRI. Ta ocena obejmie pacjentów z OPG, którzy wyrażą zgodę na wolumetryczne badanie MRI.
6 miesięcy na studiach
Procentowa zmiana wielkości guza między pomiarem objętościowym a tradycyjnym pomiarem 2-wymiarowym (2-D) po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy na studiach
Ta ocena obejmuje uczestników z OPG, którzy zgodzili się na wolumetryczne badanie MRI.
6 miesięcy na studiach
Nowatorski półautomatyczny wolumetryczny pomiar MRI w wieku 9 miesięcy
Ramy czasowe: 9 miesięcy na studiach
Nowotwory dróg wzrokowych zostaną sklasyfikowane jako choroba postępująca (PD), choroba stabilna (SD), odpowiedź częściowa (PR) i odpowiedź całkowita (CR) przy użyciu nowatorskich, półautomatycznych pomiarów wolumetrycznych MRI. Ta ocena obejmie pacjentów z OPG, którzy wyrażą zgodę na wolumetryczne badanie MRI.
9 miesięcy na studiach
Procentowa zmiana wielkości guza między pomiarem objętościowym a tradycyjnym pomiarem 2-wymiarowym (2-D) po 9 miesiącach
Ramy czasowe: 9 miesięcy na studiach
Ta ocena obejmuje uczestników z OPG, którzy zgodzili się na wolumetryczne badanie MRI.
9 miesięcy na studiach
Nowatorski półautomatyczny wolumetryczny rezonans magnetyczny w wieku 12 miesięcy
Ramy czasowe: 12 miesięcy na studiach
Nowotwory dróg wzrokowych zostaną sklasyfikowane jako choroba postępująca (PD), choroba stabilna (SD), odpowiedź częściowa (PR) i odpowiedź całkowita (CR) przy użyciu nowatorskich, półautomatycznych pomiarów wolumetrycznych MRI. Ta ocena obejmie pacjentów z OPG, którzy wyrażą zgodę na wolumetryczne badanie MRI.
12 miesięcy na studiach
Procentowa zmiana wielkości guza między pomiarem objętościowym a tradycyjnym pomiarem 2-wymiarowym (2-D) po 12 miesiącach
Ramy czasowe: 12 miesięcy na studiach
Ta ocena obejmuje uczestników z OPG, którzy zgodzili się na wolumetryczne badanie MRI.
12 miesięcy na studiach
Nowatorski półautomatyczny wolumetryczny pomiar MRI w wieku 15 miesięcy
Ramy czasowe: 15 miesięcy na studiach
Nowotwory dróg wzrokowych zostaną sklasyfikowane jako choroba postępująca (PD), choroba stabilna (SD), odpowiedź częściowa (PR) i odpowiedź całkowita (CR) przy użyciu nowatorskich, półautomatycznych pomiarów wolumetrycznych MRI. Ta ocena obejmie pacjentów z OPG, którzy wyrażą zgodę na wolumetryczne badanie MRI.
15 miesięcy na studiach
Procentowa zmiana wielkości guza między pomiarem objętościowym a tradycyjnym pomiarem 2-wymiarowym (2-D) po 15 miesiącach
Ramy czasowe: 15 miesięcy na studiach
Ta ocena obejmuje uczestników z OPG, którzy zgodzili się na wolumetryczne badanie MRI.
15 miesięcy na studiach
Tumor and blood banking
Ramy czasowe: Up to 10 years
The number of patients with paired blood and tumor tissue banked for future NF1-LGG biology studies will be reported.
Up to 10 years

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Jason R Fangusaro, Children's Oncology Group

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 stycznia 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 marca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 marca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 marca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NCI-2019-01396 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Grant/umowa NIH USA)
  • ACNS1831 (Inny identyfikator: CTEP)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

NCI zobowiązuje się do udostępniania danych zgodnie z polityką NIH. Aby uzyskać więcej informacji na temat udostępniania danych z badań klinicznych, skorzystaj z łącza do strony z zasadami udostępniania danych NIH

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj