Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av medikamentene Selumetinib versus Carboplatin/Vincristine hos pasienter med nevrofibromatose og lavgradig gliom

9. mai 2024 oppdatert av: National Cancer Institute (NCI)

En randomisert fase 3-studie av Selumetinib versus Carboplatin/Vincristine i nylig diagnostisert eller tidligere ubehandlet nevrofibromatose type 1 (NF1) assosiert lavgradig gliom (LGG)

Denne fase III-studien studerer om selumetinib fungerer like godt som standardbehandlingen med karboplatin/vinkristin (CV) for personer med NF1-assosiert lavgradig gliom (LGG), og for å se om selumetinib er bedre enn CV når det gjelder å forbedre synet hos personer med LGG av den optiske banen (synsnerver). Selumetinib er et medikament som virker ved å blokkere noen enzymer som lavgradige gliomtumorceller trenger for vekst. Dette resulterer i å drepe tumorceller. Legemidler som brukes som kjemoterapi, som karboplatin og vinkristin, virker på forskjellige måter for å stoppe veksten av tumorceller, enten ved å drepe cellene, ved å stoppe dem fra å dele seg eller ved å hindre dem i å spre seg. Det er ennå ikke kjent om selumetinib virker bedre ved behandling av pasienter med NF1-assosiert lavgradig gliom sammenlignet med standardbehandling med karboplatin og vinkristin.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PRIMÆRE MÅL:

I. For å bestemme om effekten av behandling med selumetinibsulfat (selumetinib) målt ved hendelsesfri overlevelse (EFS) er ikke-underordnet behandling med karboplatin/vinkristinsulfat (vinkristin) (CV) ved tidligere ubehandlet nevrofibromatose type 1 (NF1) )-assosiert lavgradig gliom (LGG).

II. For å avgjøre om synsskarphet (VA) ved bruk av Teller acuity cards (TAC), hos pasienter med NF1-assosiert LGG innenfor den optiske banen, er bedre hos de behandlet med selumetinib sammenlignet med CV.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. Å estimere tumorresponsrater og total overlevelse (OS) i hvert behandlingsregime i tidligere ubehandlet NF1-assosiert LGG.

II. For å evaluere VA-utfall ved bruk av HOTV-brevskarphettesting i tidligere ubehandlet NF1-assosiert LGG innenfor den optiske banen hos pasienter som er gamle nok til å utføre synsstyrketesting ved bruk av HOTV (et gjenkjennelsesmål).

III. For å beskrive forbedringen i motorisk funksjon målt ved Vineland-skalaen hos pasienter med tidligere ubehandlet NF1-assosiert LGG som har dokumentert motoriske mangler ved innrullering.

IV. Å prospektivt evaluere og sammenligne livskvaliteten blant pasienter behandlet med selumetinib eller CV.

V. Prospektivt å evaluere og sammenligne den kognitive, sosiale, emosjonelle og atferdsmessige funksjonen til pasienter med NF1-assosiert LGG behandlet med enten selumetinib eller CV.

UNDERSØKENDE MÅL:

I. For å evaluere målinger av optisk koherenstomografi (OCT) av retinalakson og ganglioncelletykkelse som en markør for behandlingsrespons i tidligere ubehandlet NF1-assosiert LGG innenfor den optiske banen.

II. For å sammenligne nye, semi-automatiserte, volumetriske magnetisk resonansavbildning (MRI) målinger med tradisjonelle målinger av behandlingsrespons (bi-dimensjonale MR-målinger) i NF1-assosierte optiske veisvulster.

III. For å få sammenkoblet blod og tumorvev som skal dekkes for fremtidige NF1-LGG-biologistudier som involverer omfattende molekylær analyse, inkludert, men ikke begrenset til, sekvensering av hele eksomer og ribonukleinsyre (RNA).

OVERSIGT: Pasienter randomiseres til 1 av 2 armer.

ARM I:

INDUKSJON: Pasienter får karboplatin intravenøst ​​(IV) over 60 minutter på dag 1, 8, 15, 22, 43, 50, 57 og 64 og vinkristin IV eller IV push over 1 minutt på dag 1, 8, 15, 22, 29 , 36, 43, 50, 57 og 64 i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet. Pasienter gjennomgår også MR under screening og under studie.

VEDLIKEHOLD: Pasienter får karboplatin IV i løpet av 60 minutter på dag 1, 8, 15 og 22 og vincristine IV eller IV push over 1 minutt på dag 1, 8 og 15. Behandlingen gjentas hver 6. uke i 8 sykluser i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet. Pasienter gjennomgår også MR ved studie og under oppfølging.

ARM II: Pasienter får selumetinibsulfat oralt (PO) to ganger daglig (BID) på dag 1-28. Behandlingen er kontinuerlig og gjentas hver 28. dag i 27 sykluser i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet. Pasienter gjennomgår også MR gjennom hele forsøket.

Etter fullført studiebehandling følges pasientene opp med MR og fysiske undersøkelser hver 3. måned i 1 år, hver 6. måned i 2 år, og deretter en gang årlig i opptil 10 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

290

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • Rekruttering
        • IWK Health Centre
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Craig Erker
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Rekruttering
        • Hospital for Sick Children
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Uri Tabori
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • Rekruttering
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Stephanie Mourad
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Hovedetterforsker:
          • Monia Marzouki
        • Ta kontakt med:
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Josee Brossard
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Suspendert
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Forente stater, 85202
        • Rekruttering
        • Banner Children's at Desert
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 480-412-3100
        • Hovedetterforsker:
          • Joseph C. Torkildson
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Rekruttering
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 602-546-0920
        • Hovedetterforsker:
          • Lindsey M. Hoffman
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202-3591
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 501-364-7373
        • Hovedetterforsker:
          • David L. Becton
    • California
      • Loma Linda, California, Forente stater, 92354
        • Rekruttering
        • Loma Linda University Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 909-558-4050
        • Hovedetterforsker:
          • Albert Kheradpour
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 323-361-4110
        • Hovedetterforsker:
          • Nathan J. Robison
      • Oakland, California, Forente stater, 94611
        • Rekruttering
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-642-4691
          • E-post: Kpoct@kp.org
        • Hovedetterforsker:
          • Aarati V. Rao
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Orange County
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Elyssa M. Rubin
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Rekruttering
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jay Michael S. Balagtas
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rekruttering
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 858-966-5934
        • Hovedetterforsker:
          • William D. Roberts
      • San Diego, California, Forente stater, 92134
        • Rekruttering
        • Naval Medical Center -San Diego
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 619-532-8712
        • Hovedetterforsker:
          • Yoko T. Udaka
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • Suspendert
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Nicholas K. Foreman
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
        • Rekruttering
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 860-545-9981
        • Hovedetterforsker:
          • Michael S. Isakoff
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Rekruttering
        • Yale University
        • Hovedetterforsker:
          • Asher M. Marks
        • Ta kontakt med:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Rekruttering
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Scott M. Bradfield
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Jeffrey S. Dome
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • Rekruttering
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • William B. Slayton
      • Hollywood, Florida, Forente stater, 33021
        • Rekruttering
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 954-265-1847
          • E-post: OHR@mhs.net
        • Hovedetterforsker:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Scott M. Bradfield
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Rekruttering
        • Nicklaus Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 888-624-2778
        • Hovedetterforsker:
          • Ziad A. Khatib
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Rekruttering
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Hovedetterforsker:
          • Jaime M. Libes-Bander
        • Ta kontakt med:
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Rekruttering
        • AdventHealth Orlando
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Fouad M. Hajjar
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Suspendert
        • Nemours Children's Hospital
      • Pensacola, Florida, Forente stater, 32504
        • Rekruttering
        • Sacred Heart Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jeffrey H. Schwartz
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Stacie L. Stapleton
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jason R. Fangusaro
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forente stater, 96826
        • Rekruttering
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 808-983-6090
        • Hovedetterforsker:
          • Wade T. Kyono
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater, 83712
        • Rekruttering
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
        • Hovedetterforsker:
          • Martha M. Pacheco
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 773-880-4562
        • Hovedetterforsker:
          • Angela J. Waanders
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • Rekruttering
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Wendy S. Darlington
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rekruttering
        • University of Illinois
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 312-355-3046
        • Hovedetterforsker:
          • Dipti S. Dighe
      • Springfield, Illinois, Forente stater, 62702
        • Rekruttering
        • Southern Illinois University School of Medicine
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 217-545-7929
        • Hovedetterforsker:
          • Gregory P. Brandt
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Hospital for Children
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-248-1199
        • Hovedetterforsker:
          • Sandeep Batra
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Rekruttering
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jessica F. Goodman
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Forente stater, 50309
        • Rekruttering
        • Blank Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Samantha L. Mallory
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-237-1225
        • Hovedetterforsker:
          • David S. Dickens
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • Rekruttering
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 859-257-3379
        • Hovedetterforsker:
          • James T. Badgett
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Rekruttering
        • Norton Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ashok B. Raj
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118
        • Rekruttering
        • Children's Hospital New Orleans
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Lolie C. Yu
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
        • Rekruttering
        • Ochsner Medical Center Jefferson
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Craig Lotterman
    • Maine
      • Bangor, Maine, Forente stater, 04401
        • Rekruttering
        • Eastern Maine Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 207-973-4274
        • Hovedetterforsker:
          • Daniel L. Callaway
      • Scarborough, Maine, Forente stater, 04074
        • Rekruttering
        • Maine Children's Cancer Program
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Stanley Chaleff
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kenneth J. Cohen
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20889-5600
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-726-5130
        • Hovedetterforsker:
          • David H. Ebb
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Rekruttering
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-442-3324
        • Hovedetterforsker:
          • Susan N. Chi
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Rekruttering
        • C S Mott Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-865-1125
        • Hovedetterforsker:
          • Andrea T. Franson
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Suspendert
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Rekruttering
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
        • Hovedetterforsker:
          • Kathleen J. Yost
        • Ta kontakt med:
      • Royal Oak, Michigan, Forente stater, 48073
        • Rekruttering
        • Beaumont Children's Hospital-Royal Oak
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 248-551-7695
        • Hovedetterforsker:
          • Laura K. Gowans
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Rekruttering
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • Hovedetterforsker:
          • Michael K. Richards
        • Ta kontakt med:
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 612-624-2620
        • Hovedetterforsker:
          • Christopher L. Moertel
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic in Rochester
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 855-776-0015
        • Hovedetterforsker:
          • Jonathan D. Schwartz
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • Rekruttering
        • University of Mississippi Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Betty L. Herrington
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 601-815-6700
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65201
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Rekruttering
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 816-302-6808
          • E-post: rryan@cmh.edu
        • Hovedetterforsker:
          • Keith J. August
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Andrew S. Cluster
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • Rekruttering
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 314-268-4000
        • Hovedetterforsker:
          • William S. Ferguson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68114
        • Rekruttering
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 402-955-3949
        • Hovedetterforsker:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • Rekruttering
        • University of Nebraska Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jill C. Beck
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
        • Rekruttering
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
        • Hovedetterforsker:
          • Angela Ricci
        • Ta kontakt med:
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
        • Rekruttering
        • Morristown Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 973-971-5900
        • Hovedetterforsker:
          • Kathryn L. Laurie
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08903
        • Rekruttering
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Scott Moerdler
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 732-235-8675
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87102
        • Rekruttering
        • University of New Mexico Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jessica M. Valdez
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87106
        • Rekruttering
        • Presbyterian Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Xiaxin Li
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Rekruttering
        • Albany Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 518-262-5513
        • Hovedetterforsker:
          • Lauren R. Weintraub
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14263
        • Rekruttering
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Matthew J. Barth
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
        • Rekruttering
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 718-470-3460
        • Hovedetterforsker:
          • Mark P. Atlas
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Rekruttering
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sharon L. Gardner
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • Rekruttering
        • University of Rochester
        • Hovedetterforsker:
          • David N. Korones
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 585-275-5830
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • Rekruttering
        • State University of New York Upstate Medical University
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 315-464-5476
        • Hovedetterforsker:
          • Melanie A. Comito
      • Valhalla, New York, Forente stater, 10595
        • Rekruttering
        • New York Medical College
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 914-594-3794
        • Hovedetterforsker:
          • Jessica C. Hochberg
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • Rekruttering
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • David E. Kram
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
        • Rekruttering
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-804-9376
        • Hovedetterforsker:
          • Joel A. Kaplan
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Jessica M. Sun
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 888-275-3853
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • Rekruttering
        • East Carolina University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Andrea R. Whitfield
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Rekruttering
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 336-713-6771
        • Hovedetterforsker:
          • Thomas W. McLean
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Forente stater, 58122
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 330-543-3193
        • Hovedetterforsker:
          • Erin Wright
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Peter M. de Blank
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Rekruttering
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 216-844-5437
        • Hovedetterforsker:
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
      • Dayton, Ohio, Forente stater, 45404
        • Rekruttering
        • Dayton Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-228-4055
        • Hovedetterforsker:
          • Mukund G. Dole
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • Rekruttering
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97227
        • Rekruttering
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 503-413-2560
        • Hovedetterforsker:
          • Jason M. Glover
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health and Science University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Linda C. Stork
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Forente stater, 17822
        • Rekruttering
        • Geisinger Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jagadeesh Ramdas
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Rekruttering
        • Penn State Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 717-531-6012
        • Hovedetterforsker:
          • Lisa M. McGregor
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Hovedetterforsker:
          • Michael J. Fisher
        • Ta kontakt med:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19134
        • Rekruttering
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 215-427-8991
        • Hovedetterforsker:
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • James T. Felker
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forente stater, 02903
        • Rekruttering
        • Rhode Island Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 401-444-1488
        • Hovedetterforsker:
          • Jennifer J. Welch
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jacqueline M. Kraveka
      • Columbia, South Carolina, Forente stater, 29203
        • Rekruttering
        • Prisma Health Richland Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 864-241-6251
        • Hovedetterforsker:
          • Stuart L. Cramer
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29605
        • Rekruttering
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 864-241-6251
        • Hovedetterforsker:
          • Aniket Saha
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37916
        • Rekruttering
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 865-541-8266
        • Hovedetterforsker:
          • Susan E. Spiller
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • Rekruttering
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ibrahim A. Qaddoumi
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-811-8480
        • Hovedetterforsker:
          • Devang J. Pastakia
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Rekruttering
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Shannon M. Cohn
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Rekruttering
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Laura J. Klesse
      • El Paso, Texas, Forente stater, 79905
        • Rekruttering
        • El Paso Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Benjamin Carcamo
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • M D Anderson Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Najat C. Daw
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 713-798-1354
          • E-post: burton@bcm.edu
        • Hovedetterforsker:
          • Surya P. Rednam
      • Lubbock, Texas, Forente stater, 79410
        • Rekruttering
        • Covenant Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Kishor M. Bhende
        • Ta kontakt med:
      • Lubbock, Texas, Forente stater, 79415
        • Rekruttering
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 806-775-8590
        • Hovedetterforsker:
          • Erin K. Barr
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78207
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of San Antonio
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Timothy C. Griffin
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Rekruttering
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Shafqat Shah
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Rekruttering
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Rekruttering
        • Primary Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 801-585-5270
        • Hovedetterforsker:
          • Priya Chan
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forente stater, 05405
        • Rekruttering
        • University of Vermont and State Agricultural College
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 802-656-8990
          • E-post: rpo@uvm.edu
        • Hovedetterforsker:
          • Jessica L. Heath
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Eric J. Lowe
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Rekruttering
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Gita V. Massey
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 866-987-2000
        • Hovedetterforsker:
          • Sarah E. Leary
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99204
        • Rekruttering
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Judy L. Felgenhauer
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • Rekruttering
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Robert G. Irwin
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98431
        • Rekruttering
        • Madigan Army Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Melissa A. Forouhar
        • Ta kontakt med:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • Rekruttering
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
        • Hovedetterforsker:
          • Kenneth B. De Santes
        • Ta kontakt med:
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sarah Rumler
  • Puerto Rico
      • Caguas, Puerto Rico, 00726
        • Suspendert
        • HIMA San Pablo Oncologic Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter må være >= 2 år og =< 21 år ved innskrivningstidspunktet
  • Pasienter må ha et kroppsoverflateareal (BSA) på >= 0,5 m^2 ved registrering
  • Pasienter må ha nevrofibromatose type 1 (NF1) basert på kliniske kriterier og/eller genetisk testing av kimlinje
  • Pasienter må være nydiagnostisert eller tidligere ha diagnostisert NF-1 assosiert LGG som ikke har blitt behandlet med noen annen modalitet enn kirurgi

  • For pasienter med optic pathway gliomer (OPG):

    • Nydiagnostiserte pasienter med OPG er kvalifisert hvis det er nevrologiske symptomer (inkludert visuell dysfunksjon, som definert nedenfor) eller andre undersøkelsesfunn assosiert med svulsten
    • Tidligere diagnostiserte pasienter med OPG er kvalifisert hvis de har nye eller forverrede nevrologiske symptomer (inkludert visuell dysfunksjon, som definert nedenfor) eller har tumorvekst

    • For både nydiagnostisert og tidligere diagnostisert OPG kan pasienten være kvalifisert, uavhengig av om det har vært tumorvekst eller andre nevrologiske symptomer eller forverring, hvis de oppfyller minst ett av følgende visuelle kriterier:

      • Synsforverring, definert som forverring av synsskarphet (VA) eller synsfelt (VF) dokumentert i løpet av det siste året (ved undersøkelse eller historie); ELLER
      • Betydelig visuell dysfunksjon (definert som VA verre enn normalt for alder med 0,6 logMAR [20/80, 6/24 eller 2,5/10] eller mer i ett eller begge øyne)

  • For pasienter med LGG på andre steder (dvs. ikke OPG):

    • Nydiagnostiserte pasienter med LGG er kvalifisert hvis det er nevrologiske symptomer eller andre undersøkelsesfunn assosiert med svulsten

      • MERK: Nydiagnostiserte pasienter med LGG uten tilhørende nevrologiske symptomer eller undersøkelsesfunn er ikke kvalifisert
    • Tidligere diagnostiserte pasienter med LGG er kvalifisert hvis de har nye eller forverrede nevrologiske symptomer eller har tumorvekst
  • Selv om det ikke er nødvendig, hvis en biopsi/tumorreseksjon utføres, vil kvalifiserte histologier inkludere alle svulster som anses som LGG eller lavgradig astrocytom (World Health Organization [WHO] grad I og II) etter 5. utgave WHO-klassifisering av sentralnervesystem (CNS) svulster med unntak av subependymalt gigantcelleastrocytom
  • Pasienter må ha todimensjonal målbar svulst >= 1 cm^2
  • Pasienter med metastatisk sykdom eller flere uavhengige primære LGG-er er tillatt å studere

  • Kreatininclearance eller radioisotop glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 ELLER serumkreatinin basert på alder/kjønn (innen 7 dager før påmelding) som følger:

    • Alder; maksimal serumkreatinin (mg/dL)
    • 2 til < 6 år; 0,8 (mann) og 0,8 (kvinnelig)
    • 6 til < 10 år; 1 (mann) og 1 (kvinne)
    • 10 til < 13 år; 1,2 (mann) og 1,2 (kvinne)
    • 13 til < 16 år; 1,5 (mann) og 1,4 (kvinnelig)
    • >= 16 år; 1,7 (mann) og 1,4 (kvinnelig)
  • Total bilirubin =< 1,5 x øvre normalgrense (ULN) for alder (innen 7 dager før påmelding) (barn med diagnosen Gilberts syndrom vil få lov til å studere uavhengig av deres totale og indirekte [ukonjugerte] bilirubinnivåer så lenge som deres direkte [konjugerte] bilirubin er < 3,1 mg/dL)
  • Serumglutamatpyruvattransaminase (SGPT) (alaninaminotransferase [ALT]) =< 3 x øvre normalgrense (ULN) = 135 U/L (innen 7 dager før registrering). For formålet med denne studien er ULN for SGPT 45 U/L
  • Albumin >= 2 g/dL (innen 7 dager før påmelding)
  • Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) >= 53 % (eller institusjonell normal; hvis LVEF-resultatet er gitt som et verdiområde, vil den øvre verdien av området bli brukt) ved ekkokardiogram (innen 4 uker før påmelding)
  • Korrigert QT (QTc) intervall =< 450 msek ved elektrokardiografi (EKG) (innen 4 uker før påmelding)
  • Absolutt nøytrofiltall >= 1000/uL (støttes ikke) (innen 7 dager før påmelding)
  • Blodplater >= 100 000/uL (støttes ikke) (innen 7 dager før registrering)
  • Hemoglobin >= 8 g/dL (kan støttes) (innen 7 dager før påmelding)
  • Pasienter med kjent anfallsforstyrrelse bør være stabile og bør ikke ha opplevd en signifikant økning i anfallsfrekvens innen 2 uker før innmelding

  • Pasienter 2-17 år må ha et blodtrykk som er =< 95. persentil for alder, høyde og kjønn ved innskrivningstidspunktet. Pasienter >= 18 år må ha et blodtrykk =< 130/80 mmHg ved innskrivningstidspunktet (med eller uten bruk av antihypertensiva).

    • Merk: Tilstrekkelig blodtrykk kan oppnås ved å bruke medisiner for behandling av hypertensjon
  • Alle pasienter må ha oftalmologisk toksisitetsvurdering utført innen 4 uker før innmelding
  • For alle pasienter må en MR av hjernen (med orbitale kutt for svulster i optisk vei) og/eller ryggraden (avhengig av stedet(e) for primær sykdom) med og uten kontrast utføres innen 4 uker før registrering

  • For pasienter som gjennomgår en operasjon på målsvulsten (ikke nødvendig), en pre- og postoperativ* MR av hjernen (med orbitale kutt for svulster i optisk vei) eller ryggraden (avhengig av stedet(e) for primær sykdom) med og uten kontrast må også utføres innen 4 uker før påmelding

    • De postoperative MR-ene bør helst utføres innen 48 timer etter operasjonen hvis mulig
  • Pasienter må ha en prestasjonsstatus som tilsvarer Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) skårer på 0, 1 eller 2. Bruk Karnofsky for pasienter > 16 år og Lansky for pasienter =< 16 år
  • Pasienter må ha evnen til å svelge hele kapsler
  • Pasienter må ha mottakelige og uttrykksfulle språkferdigheter i engelsk eller spansk for å fullføre livskvalitet (QOL) og nevrokognitive vurderinger
  • Alle pasienter og/eller deres foreldre eller foresatte må signere et skriftlig informert samtykke.
  • Alle institusjonelle, Food and Drug Administration (FDA) og National Cancer Institute (NCI) krav for studier på mennesker må oppfylles.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter må ikke ha mottatt noen tidligere tumorrettet behandling inkludert kjemoterapi, strålebehandling, immunterapi eller benmargstransplantasjon. Forutgående kirurgisk inngrep er tillatt
  • Pasienter med en samtidig malignitet eller historie med behandling (annet enn kirurgi) for en annen svulst i løpet av det siste året er ikke kvalifisert
  • Pasienter får kanskje ikke andre undersøkelsesmidler
  • Pasienter med en alvorlig medisinsk eller psykiatrisk sykdom/tilstand, inkludert rusforstyrrelser som etter etterforskerens vurdering sannsynligvis vil forstyrre eller begrense etterlevelsen av studiekrav/behandling, er ikke kvalifiserte
  • Pasienter som etter etterforskerens mening ikke er i stand til å overholde studieprosedyrene er ikke kvalifisert
  • Kvinnelige pasienter som er gravide er ikke kvalifisert siden føtal toksisitet og teratogene effekter er notert for flere av studiemedikamentene. En graviditetstest er nødvendig for kvinnelige pasienter i fertil alder
  • Ammende kvinner som planlegger å amme sine spedbarn er ikke kvalifisert

  • Seksuelt aktive pasienter med reproduktivt potensial som ikke har samtykket til å bruke en effektiv prevensjonsmetode i løpet av studiedeltakelsen og i 12 uker etter avsluttet studieterapi, er ikke kvalifisert

    • Merk: Kvinner i fertil alder og menn med seksuelle partnere som er gravide eller som kan bli gravide (dvs. kvinner i fertil alder) bør bruke effektive prevensjonsmetoder i løpet av studien og i 12 uker etter avsluttet studie. behandling for å unngå graviditet og/eller potensielle bivirkninger på det utviklende embryoet

  • Hjertetilstander:

    • Kjent genetisk lidelse som øker risikoen for koronarsykdom. Merk: Tilstedeværelsen av dyslipidemi i en familie med en historie med hjerteinfarkt er ikke i seg selv en utelukkelse med mindre det er dokumentert en kjent genetisk lidelse
    • Symptomatisk hjertesvikt
    • New York Heart Association (NYHA) klasse II-IV tidligere eller nåværende kardiomyopati
    • Alvorlig hjerteklaffsykdom
    • Historie om atrieflimmer

  • Oftalmologiske tilstander:

    • Nåværende eller tidligere historie med sentral serøs retinopati
    • Nåværende eller tidligere historie med retinal veneokklusjon eller netthinneavløsning

    • Pasienter med ukontrollert glaukom

      • Hvis kontroll av trykk er klinisk indisert, er ikke pasienter med intraokulært trykk (IOP) > 22 mmHg eller ULN justert etter alder kvalifisert
    • Oftalmologiske funn sekundært til langvarig optisk banegliom (som synstap, blekhet i synsnerven eller skjeling) eller langvarig orbito-temporal plexiform neurofibroma (PN), slik som synstap, skjeling, vil IKKE betraktes som en signifikant abnormitet for formål med studien

  • Behandlinger og/eller medisiner som pasienten får som ville gjøre ham/henne ikke kvalifisert, for eksempel:

    • Tilskudd med vitamin E større enn 100 % av den daglige anbefalte dosen. Eventuelle multivitaminer som inneholder vitamin E må stoppes før studieregistrering, selv om mindre enn 100 % av den daglige anbefalte dosen for vitamin E

    • Kirurgi innen 2 uker før registrering, med unntak av kirurgisk plassering for vaskulær tilgang eller cerebrospinalvæske (CSF) avledningsprosedyrer som endoskopisk tredje ventrikulostomi (ETV) og ventrikulo-peritoneal (VP) shunt.

      • Merk: Pasienter må ha helbredet fra tidligere operasjoner før registrering
  • Pasienter som har en ukontrollert infeksjon er ikke kvalifisert

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Arm I (karboplatin, vinkristin)

INDUKSJON: Pasienter får karboplatin IV over 60 minutter på dag 1, 8, 15, 22, 43, 50, 57 og 64 og vinkristin IV eller IV push over 1 minutt på dag 1, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57 og 64 i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet. Pasienter gjennomgår også MR under screening og under studie.

VEDLIKEHOLD: Pasienter får karboplatin IV i løpet av 60 minutter på dag 1, 8, 15 og 22 og vincristine IV eller IV push over 1 minutt på dag 1, 8 og 15. Behandlingen gjentas hver 6. uke i 8 sykluser i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet. Pasienter gjennomgår også MR ved studie og under oppfølging.
Legemiddel: Karboplatin
Gitt IV
Andre navn:
  • Blastokarb
  • Carboplat
  • Carboplatin Hexal
  • Carboplatino
  • Karboplatina
  • Karbosin
  • Karbosol
  • Carbotec
  • CBDCA
  • Displata
  • Ercar
  • JM-8
  • Nealorin
  • Novoplatinum
  • Paraplatin
  • Paraplatin AQ
  • Platinwas
  • Ribocarbo
  • JM8
Annen: Livskvalitetsvurdering
Hjelpestudier
Andre navn:
  • Livskvalitetsvurdering
Annen: Spørreskjemaadministrasjon
Hjelpestudier
Fremgangsmåte: Magnetisk resonansavbildning
Gjennomgå MR
Andre navn:
  • MR
  • Magnetisk resonans
  • Magnetic Resonance Imaging Scan
  • Medisinsk bildebehandling, magnetisk resonans / kjernemagnetisk resonans
  • MR Imaging
  • MR-skanning
  • NMR-avbildning
  • NMRI
  • Kjernemagnetisk resonansavbildning
  • Magnetisk resonanstomografi (MR)
  • sMRI
  • Magnetisk resonansavbildning (prosedyre)
  • MR-er
  • Strukturell MR
Legemiddel: Vinkristinsulfat
Gitt IV eller IV push
Andre navn:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Leurocristine Sulfate
  • Leurocristine, sulfat
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vinkristin, sulfat
Eksperimentell: Arm II (selumetinibsulfat)
Pasienter får selumetinibsulfat PO BID på dag 1-28. Behandlingen er kontinuerlig og gjentas hver 28. dag i 27 sykluser i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet. Pasienter gjennomgår også MR gjennom hele forsøket.
Annen: Livskvalitetsvurdering
Hjelpestudier
Andre navn:
  • Livskvalitetsvurdering
Annen: Spørreskjemaadministrasjon
Hjelpestudier
Fremgangsmåte: Magnetisk resonansavbildning
Gjennomgå MR
Andre navn:
  • MR
  • Magnetisk resonans
  • Magnetic Resonance Imaging Scan
  • Medisinsk bildebehandling, magnetisk resonans / kjernemagnetisk resonans
  • MR Imaging
  • MR-skanning
  • NMR-avbildning
  • NMRI
  • Kjernemagnetisk resonansavbildning
  • Magnetisk resonanstomografi (MR)
  • sMRI
  • Magnetisk resonansavbildning (prosedyre)
  • MR-er
  • Strukturell MR
Legemiddel: Selumetinibsulfat
Gitt PO
Andre navn:
  • AZD-6244 Hydrogensulfat
  • AZD6244 Hydrogensulfat
  • Koselugo
  • Selumetinibsulfat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhetsfri overlevelse (EFS)
Tidsramme: Fra randomisering til den første forekomsten av noen av følgende hendelser: klinisk eller radiografisk sykdomsprogresjon, tilbakefall av sykdommen, andre maligne neoplasmer eller død av en hvilken som helst årsak, vurdert opp til 3 år etter fullføring
EFS er definert som tiden fra randomisering til den første forekomsten av noen av følgende hendelser: klinisk eller radiografisk sykdomsprogresjon, tilbakefall av sykdommen, andre maligne neoplasmer eller død av en hvilken som helst årsak. Pasienter som er hendelsesfrie vil bli sensurert ved siste oppfølging. Fareforhold basert på en stratifisert Cox proporsjonale faremodell vil bli rapportert, sammen med et 90 % konfidensintervall.
Fra randomisering til den første forekomsten av noen av følgende hendelser: klinisk eller radiografisk sykdomsprogresjon, tilbakefall av sykdommen, andre maligne neoplasmer eller død av en hvilken som helst årsak, vurdert opp til 3 år etter fullføring
Antall deltakere med forbedring av synsskarphet (VA) per arm
Tidsramme: Baseline og slutt på ca. 12 måneders behandling
VA vil bli vurdert ved å bruke Teller acuity cards (TAC). En signifikant forbedring av VA vil bli definert som en reduksjon på >= 0,2 logMAR (korrigert for alder) fra baseline (førbehandlingsbaseline) til slutten av ca. 12 måneders behandling. Den primære analysen vil være basert på utfall per emne (i stedet for per øye).
Baseline og slutt på ca. 12 måneders behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Radiografisk tumorresponsrate
Tidsramme: Vurderes inntil 3 år etter opptjening
Tumorer vil bli klassifisert i fullstendig respons (CR), partiell respons (PR), stabil sykdom (SD) og progressiv sykdom (PD). Radiologiske responsrater vil bli oppsummert per arm og testet for forskjell mellom de to armene ved hjelp av en eksakt binomial test.
Vurderes inntil 3 år etter opptjening
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: Fra randomisering til død uansett årsak eller til tidspunktet for siste oppfølging for pasienter som er i live på analysetidspunktet, vurdert opp til 3 år etter fullføring av opptjening
OS er definert som tiden fra randomisering til død uansett årsak eller til tidspunktet for siste oppfølging for pasienter som er i live på analysetidspunktet. Hazard ratio vil bli rapportert, sammen med et 90 % konfidensintervall.
Fra randomisering til død uansett årsak eller til tidspunktet for siste oppfølging for pasienter som er i live på analysetidspunktet, vurdert opp til 3 år etter fullføring av opptjening
Endring i VA ved hjelp av HOTV-bokstavtesting
Tidsramme: Baseline og slutt på ca. 12 måneders behandling
HOTV er et gjenkjennelsesmål. Det vil bli utført på pasienter som er utviklingsmessig i stand til å utføre denne testen.
Baseline og slutt på ca. 12 måneders behandling
Endring i motorfunksjon
Tidsramme: Baseline og ca. 12 måneders behandling
Vineland-3 Motor Scale fra Comprehensive Parent Rating Form vil bli brukt til å vurdere motoriske mangler. Endring i Vineland motorisk skala fra baseline til ca. 12 måneders behandling vil bli sammenlignet mellom to behandlingsarmer.
Baseline og ca. 12 måneders behandling
Endring i livskvalitet (QOL)
Tidsramme: Baseline og 12 måneders behandling
Vil bli målt ved Pain and Hurt subscale score. QOL vil bli vurdert av Pediatric Quality of Life (PedsQL) Generic og Brain Tumor moduler. Analysen vil være basert på en t-test med 2 prøver som sammenligner endring i Pain and Hurt-subskalaen fra baseline til 12 måneder for de to armene.
Baseline og 12 måneders behandling
Endring i livskvalitet (QOL)
Tidsramme: Baseline og 12 måneders behandling
Vil bli målt ved Movement and Balance subscale score. QOL vil bli vurdert av Pediatric Quality of Life (PedsQL) Generic og Brain Tumor moduler. Analyse vil være basert på en t-test med 2 prøver som sammenligner endring i bevegelses- og balanse-subskala-score fra baseline til 12 måneder for de to armene.
Baseline og 12 måneders behandling
Endring i utøvende funksjon
Tidsramme: Baseline og 24 måneders behandling
Vil bli målt med BRIEF Cognitive Regulation Index (CRI). Utøvende funksjon vil bli målt ved hjelp av et alderstilpasset Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) spørreskjema. Analyse vil være basert på en t-test med 2 prøver som sammenligner endring i den angitte poengsummen fra baseline til 24 måneder for de to armene.
Baseline og 24 måneders behandling
Endring i nevrokognitiv funksjon
Tidsramme: Baseline og 24 måneders behandling
Vil bli målt ved Cogstate sammensatt poengsum. Nevrokognitiv funksjon vil bli målt ved hjelp av en datastyrt batteri (Cogstate) testing. Analyse vil være basert på en t-test med 2 prøver som sammenligner endring i Cogstate-sammensatt poengsum fra baseline til 24 måneder for de to armene.
Baseline og 24 måneders behandling

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i tykkelsen av circumpapillary retinal nervefiberlag (cpRNFL) etter behandlingsarm
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
cpRNFL-tykkelse er et mål på optisk koherenstomografi (OCT). Denne vurderingen vil bli utført i en undergruppe av samtykkende pasienter med optic pathway gliomer (OPGs) behandlet ved utvalgte COG-institusjoner med ekspertise til å bruke denne teknologien. Analyse vil bli utført på per-øye-basis.
Baseline og 12 måneder
cpRNFL-tykkelse ved baseline etter synsskarphet (VA) behandlingsrespons
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Data vil bli analysert på per-øye basis. Barn med OPG vil bli klassifisert i nedgang i VA versus (vs.) stabil/forbedret VA, avhengig av VA-behandlingsrespons ved 12 måneder. cpRNFL tykkelse før behandlingsstart vil bli sammenlignet.
Baseline og 12 måneder
cpRNFL-tykkelsesendring over tid ved behandlingsrespons for synsskarphet (VA).
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Data vil bli analysert på per-øye basis. Barn med OPG vil bli klassifisert i nedgang i VA vs. stabil/forbedret VA, avhengig av VA-behandlingsrespons ved 12 måneder. cpRNFL tykkelsesendring over tid vil bli sammenlignet.
Baseline og 12 måneder
Endring i makulær ganglioncelle - indre plexiform lag (GCIPL) tykkelse ved behandlingsarm
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
GCIPL-tykkelse er et annet mål på optisk koherenstomografi (OCT). Denne vurderingen vil bli utført i en undergruppe av samtykkende pasienter med optic pathway gliomer (OPGs) behandlet ved utvalgte COG-institusjoner med ekspertise til å bruke denne teknologien. Analyse vil bli utført på per-øye-basis.
Baseline og 12 måneder
GCIPL-tykkelse ved baseline etter synsskarphet (VA) behandlingsrespons
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Data vil bli analysert på per-øye basis. Barn med OPG vil bli klassifisert i nedgang i VA vs. stabil/forbedret VA, avhengig av VA-behandlingsrespons ved 12 måneder. GCIPL tykkelse før behandlingsstart vil bli sammenlignet.
Baseline og 12 måneder
GCIPL-tykkelsesendring over tid ved behandlingsrespons for synsskarphet (VA).
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Data vil bli analysert på per-øye basis. Barn med OPG vil bli klassifisert i nedgang i VA vs. stabil/forbedret VA, avhengig av VA-behandlingsrespons ved 12 måneder. GCIPL tykkelsesendring over tid vil bli sammenlignet.
Baseline og 12 måneder
Ny halvautomatisk volumetrisk magnetisk resonanstomografi (MRI) mål etter 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder på studie
Optiske svulster vil bli klassifisert i progressiv sykdom (PD), stabil sykdom (SD), partiell respons (PR) og fullstendig respons (CR) ved bruk av nye semi-automatiserte volumetriske MR-målinger. Denne vurderingen vil inkludere pasienter med OPG som samtykker til volumetrisk MR-studie.
3 måneder på studie
Prosentvis endring i tumorstørrelse mellom volumetrisk måling og tradisjonell 2-dimensjonal (2-D) måling etter 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder på studie
Denne vurderingen inkluderer deltakere med OPG som samtykker til volumetrisk MR-studie.
3 måneder på studie
Ny halvautomatisk volumetrisk MR-måling etter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder på studie
Optiske svulster vil bli klassifisert i progressiv sykdom (PD), stabil sykdom (SD), partiell respons (PR) og fullstendig respons (CR) ved bruk av nye semi-automatiserte volumetriske MR-målinger. Denne vurderingen vil inkludere pasienter med OPG som samtykker til volumetrisk MR-studie.
6 måneder på studie
Prosentvis endring i tumorstørrelse mellom volumetrisk måling og tradisjonell 2-dimensjonal (2-D) måling etter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder på studie
Denne vurderingen inkluderer deltakere med OPG som samtykker til volumetrisk MR-studie.
6 måneder på studie
Ny halvautomatisk volumetrisk MR-måling ved 9 måneder
Tidsramme: 9 måneder på studie
Optiske svulster vil bli klassifisert i progressiv sykdom (PD), stabil sykdom (SD), partiell respons (PR) og fullstendig respons (CR) ved bruk av nye semi-automatiserte volumetriske MR-målinger. Denne vurderingen vil inkludere pasienter med OPG som samtykker til volumetrisk MR-studie.
9 måneder på studie
Prosentvis endring i tumorstørrelse mellom volumetrisk måling og tradisjonell 2-dimensjonal (2-D) måling etter 9 måneder
Tidsramme: 9 måneder på studie
Denne vurderingen inkluderer deltakere med OPG som samtykker til volumetrisk MR-studie.
9 måneder på studie
Ny halvautomatisk volumetrisk MR-måling ved 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder på studie
Optiske svulster vil bli klassifisert i progressiv sykdom (PD), stabil sykdom (SD), partiell respons (PR) og fullstendig respons (CR) ved bruk av nye semi-automatiserte volumetriske MR-målinger. Denne vurderingen vil inkludere pasienter med OPG som samtykker til volumetrisk MR-studie.
12 måneder på studie
Prosentvis endring i tumorstørrelse mellom volumetrisk måling og tradisjonell 2-dimensjonal (2-D) måling etter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder på studie
Denne vurderingen inkluderer deltakere med OPG som samtykker til volumetrisk MR-studie.
12 måneder på studie
Ny halvautomatisk volumetrisk MR-måling ved 15 måneder
Tidsramme: 15 måneder på studie
Optiske svulster vil bli klassifisert i progressiv sykdom (PD), stabil sykdom (SD), partiell respons (PR) og fullstendig respons (CR) ved bruk av nye semi-automatiserte volumetriske MR-målinger. Denne vurderingen vil inkludere pasienter med OPG som samtykker til volumetrisk MR-studie.
15 måneder på studie
Prosentvis endring i tumorstørrelse mellom volumetrisk måling og tradisjonell 2-dimensjonal (2-D) måling etter 15 måneder
Tidsramme: 15 måneder på studie
Denne vurderingen inkluderer deltakere med OPG som samtykker til volumetrisk MR-studie.
15 måneder på studie
Tumor- og blodbank
Tidsramme: Inntil 10 år
Inntil 10 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jason R Fangusaro, Children's Oncology Group

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. januar 2020

Primær fullføring (Antatt)

1. mai 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. mai 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. mars 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. mars 2019

Først lagt ut (Faktiske)

12. mars 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. mai 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. mai 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NCI-2019-01396 (Registeridentifikator: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • ACNS1831 (Annen identifikator: CTEP)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

NCI er forpliktet til å dele data i samsvar med NIHs retningslinjer. For mer informasjon om hvordan kliniske utprøvingsdata deles, gå til lenken til NIH-siden for deling av data

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Nevrofibromatose type 1

Kliniske studier på Karboplatin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Italy

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere