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신경섬유종증 및 저등급 신경아교종 환자에서 셀루메티닙 대 카보플라틴/빈크리스틴 약물에 대한 연구

2026년 8월 12일 업데이트: National Cancer Institute (NCI)

새로 진단되었거나 이전에 치료받지 않은 신경섬유종증 1형(NF1) 관련 저등급 신경아교종(LGG)에서 셀루메티닙 대 카보플라틴/빈크리스틴의 3상 무작위 연구

이 3상 시험은 셀루메티닙이 NF1 관련 저등급 신경아교종(LGG) 피험자에 대한 카보플라틴/빈크리스틴(CV)의 표준 치료만큼 효과가 있는지, 그리고 셀루메티닙이 다음이 있는 피험자의 시력 개선에 있어 CV보다 더 나은지 알아보기 위해 연구합니다. 시신경 경로(시각 신경)의 LGG. 셀루메티닙은 저등급 신경아교종 종양 세포가 성장하는 데 필요한 일부 효소를 차단하여 작용하는 약물입니다. 이것은 종양 세포를 죽이는 결과를 낳습니다. 카보플라틴 및 빈크리스틴과 같은 화학 요법으로 사용되는 약물은 종양 세포를 죽이거나, 세포가 분열하는 것을 막거나, 퍼지는 것을 막는 등 종양 세포의 성장을 멈추기 위해 다양한 방식으로 작용합니다. 셀루메티닙이 카보플라틴 및 빈크리스틴을 사용한 표준 요법과 비교하여 NF1 관련 저등급 신경아교종 환자를 치료하는 데 더 나은지 여부는 아직 알려지지 않았습니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

기본 목표:

I. 이전에 치료받지 않은 신경섬유종증 1형(NF1 ) 관련 저등급 신경아교종(LGG).

II. 시신경 경로 내 NF1 관련 LGG 환자에서 Teller acuity card(TAC)를 사용한 시력(VA)이 CV와 비교하여 셀루메티닙으로 치료한 환자에서 더 나은지 여부를 결정합니다.

2차 목표:

I. 이전에 치료받지 않은 NF1 관련 LGG에서 각각의 치료 요법에서 종양 반응률 및 전체 생존(OS)을 추정하기 위함.

II. HOTV(인식 시력 측정)를 사용하여 시력 테스트를 수행할 수 있을 만큼 나이가 많은 환자의 시신경 경로 내에서 이전에 치료되지 않은 NF1 관련 LGG에서 HOTV 문자 시력 테스트를 사용하여 VA 결과를 평가합니다.

III. 이전에 치료받지 않은 NF1 관련 LGG 환자에서 Vineland 척도에 의해 측정된 운동 기능의 개선을 설명하기 위해 등록 시 운동 결손이 기록되었습니다.

IV. 셀루메티닙 또는 CV로 치료받은 환자의 삶의 질을 전향적으로 평가하고 비교합니다.

V. 셀루메티닙 또는 CV로 치료받은 NF1 관련 LGG 환자의 인지적, 사회적, 정서적 및 행동적 기능을 전향적으로 평가하고 비교합니다.

탐구 목표:

I. 시신경 경로 내에서 이전에 처리되지 않은 NF1 관련 LGG에서 치료 반응의 마커로서 망막 축삭 및 신경절 세포 두께의 광간섭 단층 촬영(OCT) 측정을 평가하기 위함.

II. 새로운 반자동 체적 자기 공명 영상(MRI) 측정을 NF1 관련 시신경 경로 종양에서 전통적인 치료 반응 측정(이차원 MRI 측정)과 비교합니다.

III. 전체 엑솜 및 리보핵산(RNA) 시퀀싱을 포함하되 이에 국한되지 않는 포괄적인 분자 분석을 포함하는 향후 NF1-LGG 생물학 연구를 위해 보관할 한 쌍의 혈액 및 종양 조직을 얻기 위해.

개요: 환자는 2개의 팔 중 1개로 무작위 배정됩니다.

ARM I:

유도: 환자는 1, 8, 15, 22, 43, 50, 57, 64일에 60분에 걸쳐 카보플라틴 정맥 주사(IV)를 받고 1, 8, 15, 22, 29일에 1분에 걸쳐 빈크리스틴 IV 또는 IV 푸시를 받습니다. , 36, 43, 50, 57 및 64, 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우. 환자는 또한 스크리닝 및 연구 중에 MRI를 받습니다.

유지 관리: 환자는 1일, 8일, 15일 및 22일에 60분 동안 카보플라틴 IV를 투여받고 1, 8, 15일에 1분 동안 빈크리스틴 IV 또는 IV 푸시를 받습니다. 치료는 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 8주기 동안 6주마다 반복됩니다. 환자는 또한 연구 및 후속 조치 중에 MRI를 받습니다.

ARM II: 환자는 셀루메티닙 설페이트를 1일 내지 28일에 경구(PO)로 1일 2회(BID) 투여받습니다. 치료는 지속적이며 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 27주기 동안 28일마다 반복됩니다. 환자들은 또한 시험 기간 내내 MRI를 받습니다.

연구 치료 완료 후, 환자는 1년 동안 3개월마다, 2년 동안 6개월마다, 그리고 최대 10년 동안 매년 1회 MRI 및 신체 검사를 추적합니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

165

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, 미국, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Loma Linda, California, 미국, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, 미국, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, 미국, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Diego, California, 미국, 92134
        • Naval Medical Center -San Diego
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, 미국, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, 미국, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, 미국, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Hollywood, Florida, 미국, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, 미국, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, 미국, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, 미국, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, 미국, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, 미국, 32504
        • Sacred Heart Hospital
      • St. Petersburg, Florida, 미국, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, 미국, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, 미국, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, 미국, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Springfield, Illinois, 미국, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, 미국, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, 미국, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, 미국, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, 미국, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
      • Scarborough, Maine, 미국, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, 미국, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Royal Oak, Michigan, 미국, 48073
        • Corewell Health Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, 미국, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, 미국, 65212
        • University of Missouri Children's Hospital
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, 미국, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, 미국, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, 미국, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, 미국, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, 미국, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, 미국, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, 미국, 87106
        • Presbyterian Hospital
      • Albuquerque, New Mexico, 미국, 87106
        • University of New Mexico Cancer Center
    • New York
      • Albany, New York, 미국, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, 미국, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, 미국, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, 미국, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, 미국, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, 미국, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, 미국, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, 미국, 27834
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, 미국, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, 미국, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, 미국, 45404
        • Dayton Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, 미국, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, 미국, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, 미국, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia, South Carolina, 미국, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, 미국, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, 미국, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, 미국, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • El Paso, Texas, 미국, 79905
        • El Paso Children's Hospital
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • UT MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, 미국, 79410
        • Covenant Children's Hospital
      • Lubbock, Texas, 미국, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, 미국, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, 미국, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, 미국, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
      • Roanoke, Virginia, 미국, 24014
        • Carilion Children's
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, 미국, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, 미국, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma, Washington, 미국, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, 미국, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • 캐나다
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, 캐나다, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Sherbrooke, Quebec, 캐나다, J1H 5N4
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
  • 푸에르토 리코
      • Caguas, 푸에르토 리코, 00726
        • HIMA San Pablo Oncologic Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 환자는 등록 시점에 >= 2세 및 =< 21세여야 합니다.
  • 등록 시 환자의 체표면적(BSA)이 0.5m^2 이상이어야 합니다.
  • 환자는 임상 기준 및/또는 생식계열 유전자 검사에 근거한 신경섬유종증 유형 1(NF1)이 있어야 합니다.
  • 환자는 새로 진단을 받았거나 이전에 수술 이외의 양식으로 치료하지 않은 NF-1 관련 LGG 진단을 받았어야 합니다.

  • 시신경교종(OPG) 환자의 경우:

    • OPG로 새로 진단된 환자는 신경학적 증상(아래에 정의된 바와 같은 시각 장애 포함) 또는 종양과 관련된 기타 검사 소견이 있는 경우 자격이 있습니다.
    • 이전에 OPG 진단을 받은 환자는 새롭거나 악화되는 신경학적 증상(아래에 정의된 시각 장애 포함)이 있거나 종양 성장이 있는 경우 자격이 있습니다.

    • 새로 진단된 OPG 및 이전에 진단된 OPG 모두에 대해 환자가 다음 시각적 기준 중 하나 이상을 충족하는 경우 종양 성장 또는 기타 신경학적 증상 또는 악화 여부에 관계없이 자격이 있을 수 있습니다.

      • 지난 1년 동안 기록된 시력(VA) 또는 시야(VF)의 악화로 정의되는 시력 악화(검사 또는 병력에 의해); 또는
      • 상당한 시각 장애(한 쪽 또는 양쪽 눈에서 0.6 logMAR[20/80, 6/24 또는 2.5/10] 이상으로 나이에 비해 시력이 정상보다 더 나쁜 것으로 정의됨)

  • 다른 위치(즉, OPG가 아님)에 LGG가 있는 환자의 경우:

    • LGG로 새로 진단된 환자는 종양과 관련된 신경학적 증상 또는 기타 검사 소견이 있는 경우 자격이 있습니다.

      • 참고: 관련 신경학적 증상이나 검사 소견 없이 LGG로 새로 진단된 환자는 자격이 없습니다.
    • 이전에 LGG 진단을 받은 환자는 신경학적 증상이 새롭거나 악화되거나 종양 성장이 있는 경우 자격이 있습니다.
  • 필수는 아니지만 생검/종양 절제술을 시행하는 경우 적격 조직학에는 중추신경계(CNS)의 WHO 분류 5판에 따라 LGG 또는 저등급 성상세포종(세계보건기구[WHO] 등급 I 및 II)으로 간주되는 모든 종양이 포함됩니다. 뇌실막하 거대세포 성상세포종을 제외한 종양
  • 환자는 2차원 측정 가능 종양이 >= 1cm^2여야 합니다.
  • 전이성 질환 또는 여러 개의 독립적인 기본 LGG가 있는 환자는 연구에 허용됩니다.

  • 크레아티닌 청소율 또는 방사성동위원소 사구체 여과율(GFR) >= 70mL/min/1.73 m^2 또는 다음과 같이 연령/성별(등록 전 7일 이내)에 기초한 혈청 크레아티닌:

    • 나이; 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL)
    • 2세에서 6세 미만; 0.8(남성) 및 0.8(여성)
    • 6~10년 미만; 1(남성) 및 1(여성)
    • 10~13세 미만; 1.2(남성) 및 1.2(여성)
    • 13~16세 미만; 1.5(남성) 및 1.4(여성)
    • >= 16년; 1.7(남성) 및 1.4(여성)
  • 총 빌리루빈 = < 1.5 x 연령별 정상 상한치(ULN)(등록 전 7일 이내)(길버트 증후군 진단을 받은 소아는 총 및 간접[비접합] 빌리루빈 수치에 관계없이 연구에 참여할 수 있습니다. 그들의 직접[접합] 빌리루빈은 < 3.1 mg/dL입니다.)
  • 혈청 글루타메이트 피루베이트 트랜스아미나제(SGPT)(알라닌 아미노트랜스퍼라제[ALT]) = < 3 x 정상 상한치(ULN) = 135 U/L(등록 전 7일 이내). 이 연구의 목적을 위해 SGPT에 대한 ULN은 45 U/L입니다.
  • 알부민 >= 2g/dL(등록 전 7일 이내)
  • 좌심실 박출률(LVEF) >= 53%(또는 제도적 정상; LVEF 결과가 값의 범위로 주어지면 범위의 상한 값이 사용됨) 심초음파(등록 전 4주 이내)
  • 수정된 QT(QTc) 간격 = 심전도(EKG)에 의한 < 450msec(등록 전 4주 이내)
  • 절대 호중구 수 >= 1,000/uL(지원되지 않음)(등록 전 7일 이내)
  • 혈소판 >= 100,000/uL(비지원)(등록 전 7일 이내)
  • 헤모글로빈 >= 8g/dL(지원 가능)(등록 전 7일 이내)
  • 알려진 발작 장애가 있는 환자는 안정적이어야 하며 등록 전 2주 이내에 발작 빈도의 유의한 증가를 경험하지 않아야 합니다.

  • 2-17세의 환자는 등록 당시 연령, 키 및 성별에 대해 =< 95번째 백분위수인 혈압을 가져야 합니다. 18세 이상의 환자는 등록 시점에 혈압이 130/80 mmHg 미만이어야 합니다(항고혈압제 사용 여부에 관계없음).

    • 참고: 고혈압 치료를 위한 약물을 사용하여 적절한 혈압에 도달할 수 있습니다.
  • 모든 환자는 등록 전 4주 이내에 수행된 안과 독성 평가를 받아야 합니다.
  • 모든 환자의 경우, 등록 전 4주 이내에 조영제 유무에 관계없이 뇌 MRI(시신경로 종양에 대한 안와 절단 포함) 및/또는 척추(원발 질환 부위에 따라 다름)를 실시해야 합니다.

  • 대상 종양에 대해 수술을 받는 환자의 경우(필수 아님), 뇌(시신경로 종양의 경우 안와 절단 포함) 또는 척추(원발 질환 부위에 따라 다름)의 수술 전 및 후* MRI 조영제 유무에 관계없이 등록 전 4주 이내에 수행해야 합니다.

    • 수술 후 MRI는 가급적 수술 후 48시간 이내에 실시하는 것이 이상적입니다.
  • 환자는 ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 점수 0, 1 또는 2에 해당하는 수행 상태를 가져야 합니다. > 16세 환자의 경우 Karnofsky를 사용하고 =< 16세 환자의 경우 Lansky를 사용하십시오.
  • 환자는 전체 캡슐을 삼킬 수 있어야 합니다.
  • 환자는 삶의 질(QOL) 및 신경인지 평가를 완료하기 위해 영어 또는 스페인어로 수용적이고 표현적인 언어 능력이 있어야 합니다.
  • 모든 환자 및/또는 부모 또는 법적 보호자는 서면 동의서에 서명해야 합니다.
  • 인간 연구에 대한 모든 기관, FDA(Food and Drug Administration) 및 NCI(National Cancer Institute) 요구 사항을 충족해야 합니다.

제외 기준:

  • 환자는 이전에 화학 요법, 방사선 요법, 면역 요법 또는 골수 이식을 포함한 종양 관련 요법을 받은 적이 없어야 합니다. 사전 수술 개입이 허용됩니다.
  • 작년에 다른 종양에 대한 동시 악성 종양 또는 치료(수술 제외) 이력이 있는 환자는 자격이 없습니다.
  • 환자는 다른 조사 에이전트를 받지 않을 수 있습니다.
  • 조사자가 연구 요건/치료 준수를 방해하거나 제한한다고 판단하는 물질 사용 장애를 포함하여 심각한 의학적 또는 정신 질환/상태가 있는 환자는 자격이 없습니다.
  • 연구자의 의견에 따라 연구 절차를 준수할 수 없는 환자는 자격이 없습니다.
  • 임신한 여성 환자는 여러 연구 약물에 대해 태아 독성 및 기형 유발 효과가 지적되었기 때문에 적합하지 않습니다. 가임기 여성 환자의 경우 임신 테스트가 필요합니다.
  • 유아에게 모유 수유를 계획하는 수유중인 여성은 자격이 없습니다.

  • 연구 참여 기간 동안 및 연구 요법 중단 후 12주 동안 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의하지 않은 생식 가능성이 있는 성적으로 활동적인 환자는 자격이 없습니다.

    • 참고: 가임 여성 및 임신 중이거나 임신할 가능성이 있는 성 파트너가 있는 남성(즉, 가임 여성)은 연구 기간 동안 및 연구 중단 후 12주 동안 효과적인 피임법을 사용해야 합니다. 임신 및/또는 발육 중인 배아에 대한 잠재적 부작용을 피하기 위한 요법

  • 심장 상태:

    • 관상 동맥 질환의 위험을 증가시키는 알려진 유전 질환. 참고: 심근경색 병력이 있는 가족의 이상지질혈증의 존재는 문서화된 알려진 유전적 장애가 없는 한 그 자체로 배제되지 않습니다.
    • 증후성 심부전
    • 뉴욕심장협회(NYHA) 클래스 II-IV 이전 또는 현재 심근병증
    • 심한 판막 심장 질환
    • 심방 세동의 역사

  • 안과적 상태:

    • 중심장액망막병증의 현재 또는 과거력
    • 망막 정맥 폐색 또는 망막 박리의 현재 또는 과거력

    • 조절되지 않는 녹내장 환자

      • 체압이 임상적으로 지시된 경우, 안압(IOP) > 22 mmHg 또는 연령에 따라 조정된 ULN을 가진 환자는 적합하지 않습니다.
    • 장기간 지속된 시신경교종(예: 시력 상실, 시신경 창백 또는 사시) 또는 장기간 지속된 안와 측두엽 망상 신경섬유종(예: 시력 상실, 사시)에 이차적인 안과학적 소견은 다음의 중요한 이상으로 간주되지 않습니다. 연구의 목적

  • 환자가 받고 있는 치료 및/또는 약물은 다음과 같이 부적격자가 됩니다.

    • 일일 권장량의 100%보다 많은 비타민 E를 보충합니다. 비타민 E가 함유된 모든 종합 비타민은 비타민 E 일일 권장 용량의 100% 미만이더라도 연구 등록 전에 중단해야 합니다.

    • 내시경 제3뇌실조루술(ETV) 및 뇌실-복막(VP) 션트와 같은 혈관 통로 또는 뇌척수액(CSF) 전환 절차를 위한 외과적 배치를 제외하고 등록 전 2주 이내에 수술.

      • 참고: 환자는 등록 전에 이전 수술에서 치유된 적이 있어야 합니다.
  • 통제되지 않은 감염이 있는 환자는 자격이 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 팔 I (카보 플라틴, 빈 크리스틴)

유도 : 환자는 질병 진행 또는 수용 불가능한 독성의 부재에서 1, 8, 15, 22, 43, 57, 57 및 64 일 1 일, 15 일, 22 일, 43, 50, 57 및 64 일에 60 분에 걸쳐 카보 플라틴 IV를 60 분 동안 받고 1 일, 8, 15, 22, 22, 36, 43, 57, 57 일에 1 분에 걸쳐 촉진됩니다. 환자는 또한 시험 전반에 걸쳐 MRI를 겪습니다.

유지 보수 : 환자는 각 사이클의 1, 8, 15 및 22 일에 60 분에 걸쳐 카보 플라틴 IV를 받고 각주기의 1, 8 및 15 일에 1 분에 걸쳐 빈 크리스틴 IV 또는 IV를 촉진합니다. 주기는 질병 진행 또는 허용 할 수없는 독성이없는 상태에서 8주기에 대해 6 주마다 반복됩니다. 환자는 또한 시험 전반에 걸쳐 MRI를 겪습니다.
의약품: 카보플라틴
주어진 IV
다른 이름들:
  • 폭발탄
  • 카르보플라트
  • 카보플라틴 헥살
  • 카르보플라티노
  • 카보플라티넘
  • 카르보신
  • 카보솔
  • 카보텍
  • CBDCA
  • 디스플라타
  • 에르카르
  • JM-8
  • 닐로린
  • 노보플라티넘
  • 파라플라틴
  • 파라플라틴 AQ
  • 플라틴와스
  • 리보카르보
  • JM8
다른: 삶의 질 평가
보조 연구
다른 이름들:
  • 삶의 질 평가
다른: 설문지 관리
보조 연구
절차: 자기 공명 영상
MRI를 받다
다른 이름들:
  • MRI
  • 자기 공명
  • 자기공명영상 스캔
  • 의료영상, 자기공명 / 핵자기공명
  • 씨
  • MR 이미징
  • MRI 검사
  • NMR 이미징
  • NMRI
  • 핵자기공명영상
  • 자기공명영상(MRI)
  • SMRI
  • 자기공명영상(시술)
  • 구조적 MRI
의약품: 빈크리스틴 황산염
주어진 IV 또는 IV 푸시
다른 이름들:
  • 온코빈
  • 교크리스틴
  • 류로크리스틴 황산염
  • 류로크리스틴, 설페이트
  • 빈카사르
  • 빈코시드
  • 빈크렉스
  • 빈크리스틴, 설페이트
실험적: ARM II (Selumetinib Sulfate)
환자는 각주기의 1-28 일에 셀루 메티 닙 설페이트 PO 입찰을받습니다. 치료는 지속적이며주기는 질병 진행 또는 허용 할 수없는 독성이없는 상태에서 27주기에 28 일마다 반복됩니다. 환자는 또한 시험 전반에 걸쳐 MRI를 겪습니다.
다른: 삶의 질 평가
보조 연구
다른 이름들:
  • 삶의 질 평가
다른: 설문지 관리
보조 연구
절차: 자기 공명 영상
MRI를 받다
다른 이름들:
  • MRI
  • 자기 공명
  • 자기공명영상 스캔
  • 의료영상, 자기공명 / 핵자기공명
  • 씨
  • MR 이미징
  • MRI 검사
  • NMR 이미징
  • NMRI
  • 핵자기공명영상
  • 자기공명영상(MRI)
  • SMRI
  • 자기공명영상(시술)
  • 구조적 MRI
의약품: 셀루메티닙 황산염
주어진 PO
다른 이름들:
  • AZD-6244 황산수소
  • AZD6244 황산수소
  • AZD6244 황산수소염
  • 코셀루고
  • 셀루메티닙 황산염

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
팔당 시력(VA) 개선 참가자 수
기간: 기준선 및 약 12개월의 치료 종료
VA는 텔러 시력 카드(TAC)를 사용하여 평가됩니다. VA의 상당한 개선은 기준선(치료 전 기준선)에서 약 12개월의 치료 종료 시점까지 >= 0.2 logMAR(연령 보정)의 감소로 정의됩니다. 1차 분석은 (눈이 아닌) 피험자별 결과를 기반으로 합니다.
기준선 및 약 12개월의 치료 종료
이벤트없는 생존 (EFS)
기간: 임상 또는 방사선 질환 진행, 질병 재발, 두 번째 악성 신 생물 또는 사망으로 인해 발생한 임상 또는 방사선 질환 진행, 질병 재발, 두 번째 악성 신 생물 또는 사망으로 무작위 배정에서 첫 번째 발생까지 발생합니다.
EFS는 임상 또는 방사선 질환 진행, 질병 재발, 두 번째 악성 신 생물 또는 모든 원인으로 인한 사망의 무작위 화에서 첫 번째 발생까지의 시간으로 정의됩니다. 이벤트가없는 환자는 마지막 추적 관찰 시점에 검열됩니다. 계층화 된 COX 비례 위험 모델을 기반으로 위험 비율을 추정하고 KAPLAN MEIER (KM) 방법을 사용하여 데이터를 시각화하고 요약합니다.
임상 또는 방사선 질환 진행, 질병 재발, 두 번째 악성 신 생물 또는 사망으로 인해 발생한 임상 또는 방사선 질환 진행, 질병 재발, 두 번째 악성 신 생물 또는 사망으로 무작위 배정에서 첫 번째 발생까지 발생합니다.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
방사선학적 종양 반응률
기간: 적립 완료 후 3년까지 평가
종양은 완전 반응(CR), 부분 반응(PR), 안정 질환(SD) 및 진행성 질환(PD)으로 분류됩니다. 방사선학적 반응률은 팔당 요약되고 정확한 이항 테스트를 사용하여 두 팔 사이의 차이에 대해 테스트됩니다.
적립 완료 후 3년까지 평가
HOTV 문자 시력 검사를 사용한 VA의 변화
기간: 기준선 및 약 12개월의 치료 종료
HOTV는 인식 정확도 측정입니다. 발달적으로 이 테스트를 수행할 수 있는 환자에게 실시될 것입니다.
기준선 및 약 12개월의 치료 종료
운동 기능의 변화
기간: 기준선 및 약 12개월의 치료
Comprehensive Parent Rating Form의 Vineland-3 Motor Scale은 운동 결함을 평가하는 데 사용됩니다. 기준선에서 치료 약 12개월까지의 Vineland 운동 척도의 변화를 2개의 치료 아암 사이에서 비교합니다.
기준선 및 약 12개월의 치료
삶의 질(QOL) 변화
기간: 기준선 및 12개월 치료
Pain and Hurt 하위 척도 점수로 측정됩니다. QOL은 소아 삶의 질(PedsQL) 제네릭 및 뇌종양 모듈에 의해 평가됩니다. 분석은 두 팔에 대한 기준선에서 12개월까지 통증 및 상처 하위 척도 점수의 변화를 비교하는 2-샘플 t-테스트를 ​​기반으로 합니다.
기준선 및 12개월 치료
삶의 질(QOL) 변화
기간: 기준선 및 12개월 치료
운동 및 균형 하위 척도 점수로 측정됩니다. QOL은 소아 삶의 질(PedsQL) 제네릭 및 뇌종양 모듈에 의해 평가됩니다. 분석은 두 팔에 대해 기준선에서 12개월까지 움직임 및 균형 하위 척도 점수의 변화를 비교하는 2-샘플 t-테스트를 ​​기반으로 합니다.
기준선 및 12개월 치료
집행 기능의 변화
기간: 기준선 및 24개월 치료
BRIEF 인지 조절 지수(CRI)로 측정됩니다. 실행 기능은 연령에 맞는 행동 평가 실행 기능 인벤토리(BRIEF) 설문지로 측정됩니다. 분석은 두 아암에 대해 기준선에서 24개월까지 지정된 점수의 변화를 비교하는 2-샘플 t-테스트를 ​​기반으로 합니다.
기준선 및 24개월 치료
신경인지 기능의 변화
기간: 기준선 및 24개월 치료
Cogstate 종합 점수로 측정됩니다. 신경인지 기능은 전산화된 배터리(Cogstate) 테스트로 측정됩니다. 분석은 2개의 아암에 대해 기준선에서 24개월까지 Cogstate 종합 점수의 변화를 비교하는 2-샘플 t-테스트를 ​​기반으로 합니다.
기준선 및 24개월 치료
전체 생존 (OS)
기간: 무작위 배정에서 사망까지, 어떤 원인으로부터의 사망 또는 분석 시점에 살아있는 환자에 대한 마지막 후속 조치 시간까지, 발생한 후 최대 3 년 동안 평가
OS는 무작위 배정에서 사망까지의 원인으로부터 또는 분석 시점에 살아있는 환자의 마지막 후속 조치 시간까지 정의됩니다. KM 방법, 로그 순위 테스트 및 COX 비례 위험 모델을 사용하여 두 암 사이의 OS 차이가 있는지 여부를 결정합니다.
무작위 배정에서 사망까지, 어떤 원인으로부터의 사망 또는 분석 시점에 살아있는 환자에 대한 마지막 후속 조치 시간까지, 발생한 후 최대 3 년 동안 평가

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료군에 따른 유두주위망막신경섬유층(cpRNFL) 두께의 변화
기간: 기준선 및 12개월
cpRNFL 두께는 OCT(optical coherence tomography)의 척도입니다. 이 평가는 이 기술을 활용할 수 있는 전문 지식을 갖춘 선별된 COG 기관에서 치료받는 시신경교종(OPG) 환자의 동의 하위 그룹에서 수행됩니다. 분석은 눈별로 수행됩니다.
기준선 및 12개월
시력(VA) 치료 반응에 의한 기준선에서의 cpRNFL 두께
기간: 기준선 및 12개월
데이터는 눈별로 분석됩니다. OPG가 있는 소아는 12개월 시점의 VA 치료 반응에 따라 VA 감소 대 (vs.) 안정/향상된 VA로 분류됩니다. 치료 개시 전의 cpRNFL 두께를 비교할 것이다.
기준선 및 12개월
시력(VA) 치료 반응에 따른 시간 경과에 따른 cpRNFL 두께 변화
기간: 기준선 및 12개월
데이터는 눈별로 분석됩니다. OPG가 있는 소아는 12개월 시점의 VA 치료 반응에 따라 VA 감소 대 안정적/개선된 VA로 분류됩니다. 시간 경과에 따른 cpRNFL 두께 변화를 비교합니다.
기준선 및 12개월
치료 팔에 따른 황반신경절세포-내망상층(GCIPL) 두께의 변화
기간: 기준선 및 12개월
GCIPL 두께는 OCT(optical coherence tomography)의 또 다른 척도입니다. 이 평가는 이 기술을 활용할 수 있는 전문 지식을 갖춘 선별된 COG 기관에서 치료받는 시신경교종(OPG) 환자의 동의 하위 그룹에서 수행됩니다. 분석은 눈별로 수행됩니다.
기준선 및 12개월
시력(VA) 치료 반응에 의한 기준선에서의 GCIPL 두께
기간: 기준선 및 12개월
데이터는 눈별로 분석됩니다. OPG가 있는 소아는 12개월 시점의 VA 치료 반응에 따라 VA 감소 대 안정적/개선된 VA로 분류됩니다. 치료 개시 전의 GCIPL 두께를 비교한다.
기준선 및 12개월
시력(VA) 치료 반응에 따른 시간 경과에 따른 GCIPL 두께 변화
기간: 기준선 및 12개월
데이터는 눈별로 분석됩니다. OPG가 있는 소아는 12개월 시점의 VA 치료 반응에 따라 VA 감소 대 안정적/개선된 VA로 분류됩니다. 시간 경과에 따른 GCIPL 두께 변화를 비교합니다.
기준선 및 12개월
3개월에 새로운 반자동 체적 자기 공명 영상(MRI) 측정
기간: 공부 3개월
시신경 경로 종양은 새로운 반자동 체적 MRI 측정을 사용하여 진행성 질환(PD), 안정 질환(SD), 부분 반응(PR) 및 완전 반응(CR)으로 분류됩니다. 이 평가에는 체적 MRI 연구에 동의한 OPG 환자가 포함됩니다.
공부 3개월
3개월에 체적 측정과 기존의 2차원(2-D) 측정 사이의 종양 크기 변화율
기간: 공부 3개월
이 평가에는 체적 MRI 연구에 동의한 OPG가 있는 참가자가 포함됩니다.
공부 3개월
6개월에 새로운 반자동 체적 MRI 측정
기간: 공부 6개월
시신경 경로 종양은 새로운 반자동 체적 MRI 측정을 사용하여 진행성 질환(PD), 안정 질환(SD), 부분 반응(PR) 및 완전 반응(CR)으로 분류됩니다. 이 평가에는 체적 MRI 연구에 동의한 OPG 환자가 포함됩니다.
공부 6개월
6개월에 체적 측정과 전통적인 2차원(2-D) 측정 사이의 종양 크기의 변화율
기간: 공부 6개월
이 평가에는 체적 MRI 연구에 동의한 OPG가 있는 참가자가 포함됩니다.
공부 6개월
9개월에 새로운 반자동 체적 MRI 측정
기간: 공부 9개월
시신경 경로 종양은 새로운 반자동 체적 MRI 측정을 사용하여 진행성 질환(PD), 안정 질환(SD), 부분 반응(PR) 및 완전 반응(CR)으로 분류됩니다. 이 평가에는 체적 MRI 연구에 동의한 OPG 환자가 포함됩니다.
공부 9개월
9개월에 체적 측정과 전통적인 2차원(2-D) 측정 사이의 종양 크기 변화율
기간: 공부 9개월
이 평가에는 체적 MRI 연구에 동의한 OPG가 있는 참가자가 포함됩니다.
공부 9개월
12개월에 새로운 반자동 체적 MRI 측정
기간: 12개월 공부
시신경 경로 종양은 새로운 반자동 체적 MRI 측정을 사용하여 진행성 질환(PD), 안정 질환(SD), 부분 반응(PR) 및 완전 반응(CR)으로 분류됩니다. 이 평가에는 체적 MRI 연구에 동의한 OPG 환자가 포함됩니다.
12개월 공부
12개월에 체적 측정과 기존의 2차원(2-D) 측정 사이의 종양 크기 변화율
기간: 12개월 공부
이 평가에는 체적 MRI 연구에 동의한 OPG가 있는 참가자가 포함됩니다.
12개월 공부
15개월에 새로운 반자동 체적 MRI 측정
기간: 15개월 공부
시신경 경로 종양은 새로운 반자동 체적 MRI 측정을 사용하여 진행성 질환(PD), 안정 질환(SD), 부분 반응(PR) 및 완전 반응(CR)으로 분류됩니다. 이 평가에는 체적 MRI 연구에 동의한 OPG 환자가 포함됩니다.
15개월 공부
15개월에 체적 측정과 전통적인 2차원(2-D) 측정 사이의 종양 크기 변화율
기간: 15개월 공부
이 평가에는 체적 MRI 연구에 동의한 OPG가 있는 참가자가 포함됩니다.
15개월 공부
Tumor and blood banking
기간: Up to 10 years
The number of patients with paired blood and tumor tissue banked for future NF1-LGG biology studies will be reported.
Up to 10 years

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

National Cancer Institute (NCI)

수사관

  • 수석 연구원: Jason R Fangusaro, Children's Oncology Group

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 1월 15일

기본 완료 (추정된)

2027년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2027년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 3월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 3월 11일

처음 게시됨 (실제)

2019년 3월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 8월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 8월 12일

마지막으로 확인됨

2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NCI-2019-01396 (레지스트리 식별자: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (미국 NIH 보조금/계약)
  • ACNS1831 (기타 식별자: CTEP)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

NCI는 NIH 정책에 따라 데이터를 공유하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 임상 시험 데이터 공유 방법에 대한 자세한 내용은 NIH 데이터 공유 정책 페이지 링크에 액세스하십시오.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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