Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie léčiv selumetinib versus karboplatina/vinkristin u pacientů s neurofibromatózou a gliomem nízkého stupně

23. dubna 2024 aktualizováno: National Cancer Institute (NCI)

Randomizovaná studie fáze 3 selumetinibu versus karboplatina/vinkristin u nově diagnostikované nebo dříve neléčené neurofibromatózy typu 1 (NF1) asociovaného gliomu nízkého stupně (LGG)

Tato studie fáze III zkoumala, zda selumetinib funguje stejně dobře jako standardní léčba karboplatinou/vinkristinem (CV) u jedinců s NF1-asociovaným gliomem nízkého stupně (LGG), a aby se zjistilo, zda je selumetinib lepší než CV při zlepšování zraku u jedinců s LGG optické dráhy (zrakové nervy). Selumetinib je lék, který působí tak, že blokuje některé enzymy, které buňky gliomového nádoru nízkého stupně potřebují pro svůj růst. To má za následek zabíjení nádorových buněk. Léky používané jako chemoterapie, jako je karboplatina a vinkristin, působí různými způsoby k zastavení růstu nádorových buněk, buď tím, že zabíjejí buňky, brání jim v dělení nebo brání jejich šíření. Dosud není známo, zda selumetinib působí lépe při léčbě pacientů s gliomem nízkého stupně souvisejícím s NF1 ve srovnání se standardní terapií karboplatinou a vinkristinem.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PRIMÁRNÍ CÍLE:

I. Zjistit, zda účinnost léčby selumetinib sulfátem (selumetinib) měřená přežitím bez příhody (EFS) není horší než léčba karboplatinou/vinkristin sulfátem (vinkristin) (CV) u dříve neléčené neurofibromatózy typu 1 (NF1) )-asociovaný gliom nízkého stupně (LGG).

II. Zjistit, zda je zraková ostrost (VA) pomocí Tellerových karet ostrosti (TAC) u pacientů s NF1-asociovaným LGG v optické dráze lepší u pacientů léčených selumetinibem ve srovnání s CV.

DRUHÉ CÍLE:

I. Odhadnout míru odpovědi nádoru a celkové přežití (OS) v každém léčebném režimu u dříve neléčených LGG spojených s NF1.

II. Vyhodnotit výsledky VA pomocí HOTV testování ostrosti písmen u dříve neléčených LGG souvisejících s NF1 v rámci optické dráhy u pacientů, kteří jsou dostatečně staří na provádění testování zrakové ostrosti pomocí HOTV (měřítko rozpoznávací ostrosti).

III. Popsat zlepšení motorické funkce měřené Vinelandovou škálou u pacientů s dříve neléčeným LGG spojeným s NF1, kteří měli při zařazení do studie motorické deficity.

IV. Prospektivně zhodnotit a porovnat kvalitu života pacientů léčených selumetinibem nebo CV.

V. Prospektivně vyhodnotit a porovnat kognitivní, sociální, emocionální a behaviorální fungování pacientů s LGG spojeným s NF1 léčených buď selumetinibem nebo CV.

PRŮZKUMNÉ CÍLE:

I. Vyhodnotit měření optické koherentní tomografie (OCT) tloušťky retinálních axonů a gangliových buněk jako markeru léčebné odpovědi u dříve neléčených LGG asociovaných s NF1 v rámci optické dráhy.

II. Porovnat nová, poloautomatická měření objemového zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) s tradičními měřeními léčebné odpovědi (bi-dimenzionální měření MRI) u nádorů optické dráhy asociovaných s NF1.

III. Získat spárovanou krev a nádorovou tkáň, které mají být uloženy pro budoucí biologické studie NF1-LGG zahrnující komplexní molekulární analýzu, včetně, ale bez omezení, celého exomu a sekvenování ribonukleové kyseliny (RNA).

Přehled: Pacienti jsou randomizováni do 1 ze 2 ramen.

ARM I:

INDUKCE: Pacienti dostávají karboplatinu intravenózně (IV) po dobu 60 minut ve dnech 1, 8, 15, 22, 43, 50, 57 a 64 a vinkristin IV nebo IV po dobu 1 minuty ve dnech 1, 8, 15, 22, 29 , 36, 43, 50, 57 a 64 v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Pacienti také podstupují MRI během screeningu a studie.

ÚDRŽBA: Pacienti dostávají karboplatinu IV po dobu 60 minut ve dnech 1, 8, 15 a 22 a vinkristin IV nebo IV po dobu 1 minuty ve dnech 1, 8 a 15. Léčba se opakuje každých 6 týdnů po dobu 8 cyklů v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Pacienti také podstupují MRI při studii a během sledování.

ARM II: Pacienti dostávají selumetinib sulfát perorálně (PO) dvakrát denně (BID) ve dnech 1-28. Léčba je kontinuální a opakuje se každých 28 dní po 27 cyklů v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Pacienti také během studie podstupují MRI.

Po dokončení studijní léčby jsou pacienti sledováni pomocí MRI a fyzických vyšetření každé 3 měsíce po dobu 1 roku, každých 6 měsíců po dobu 2 let a poté jednou ročně po dobu až 10 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

290

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • Nábor
        • IWK Health Centre
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Craig Erker
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • Nábor
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stephanie Mourad
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Monia Marzouki
        • Kontakt:
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Josee Brossard
  • Portoriko
      • Caguas, Portoriko, 00726
        • Pozastaveno
        • HIMA San Pablo Oncologic Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Pozastaveno
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Spojené státy, 85202
        • Nábor
        • Banner Children's at Desert
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 480-412-3100
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joseph C. Torkildson
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Nábor
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 602-546-0920
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lindsey M. Hoffman
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202-3591
        • Nábor
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 501-364-7373
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David L. Becton
    • California
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Nábor
        • Loma Linda University Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 909-558-4050
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Albert Kheradpour
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 323-361-4110
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nathan J. Robison
      • Oakland, California, Spojené státy, 94611
        • Nábor
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 877-642-4691
          • E-mail: Kpoct@kp.org
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aarati V. Rao
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elyssa M. Rubin
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Nábor
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jay Michael S. Balagtas
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Nábor
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 858-966-5934
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • William D. Roberts
      • San Diego, California, Spojené státy, 92134
        • Nábor
        • Naval Medical Center -San Diego
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 619-532-8712
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yoko T. Udaka
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Pozastaveno
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nicholas K. Foreman
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • Nábor
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 860-545-9981
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael S. Isakoff
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Nábor
        • Yale University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Asher M. Marks
        • Kontakt:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nábor
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Scott M. Bradfield
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • Children's National Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jeffrey S. Dome
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Nábor
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • William B. Slayton
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
        • Nábor
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 954-265-1847
          • E-mail: OHR@mhs.net
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nábor
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Scott M. Bradfield
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nábor
        • Nicklaus Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 888-624-2778
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ziad A. Khatib
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Nábor
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amy A. Smith
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nábor
        • Nemours Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Scott M. Bradfield
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Nábor
        • AdventHealth Orlando
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Fouad M. Hajjar
      • Pensacola, Florida, Spojené státy, 32504
        • Nábor
        • Sacred Heart Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jeffrey H. Schwartz
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Nábor
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stacie L. Stapleton
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jason R. Fangusaro
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96826
        • Nábor
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 808-983-6090
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Wade T. Kyono
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83712
        • Nábor
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Martha M. Pacheco
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 773-880-4562
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Angela J. Waanders
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • Nábor
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Wendy S. Darlington
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Nábor
        • University of Illinois
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 312-355-3046
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dipti S. Dighe
      • Springfield, Illinois, Spojené státy, 62702
        • Nábor
        • Southern Illinois University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 217-545-7929
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gregory P. Brandt
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Nábor
        • Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 800-248-1199
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sandeep Batra
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Nábor
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jessica F. Goodman
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Spojené státy, 50309
        • Nábor
        • Blank Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Samantha L. Mallory
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 800-237-1225
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David S. Dickens
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • Nábor
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 859-257-3379
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • James T. Badgett
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Nábor
        • Norton Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ashok B. Raj
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Nábor
        • Children's Hospital New Orleans
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lolie C. Yu
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Nábor
        • Ochsner Medical Center Jefferson
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Craig Lotterman
    • Maine
      • Bangor, Maine, Spojené státy, 04401
        • Nábor
        • Eastern Maine Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 207-973-4274
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Daniel L. Callaway
      • Scarborough, Maine, Spojené státy, 04074
        • Nábor
        • Maine Children's Cancer Program
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 207-396-7581
          • E-mail: sverwys@mmc.org
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stanley Chaleff
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Nábor
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kenneth J. Cohen
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20889-5600
        • Aktivní, ne nábor
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 877-726-5130
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David H. Ebb
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Nábor
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 877-442-3324
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Susan N. Chi
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • C S Mott Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 800-865-1125
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrea T. Franson
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Pozastaveno
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Nábor
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathleen J. Yost
        • Kontakt:
      • Royal Oak, Michigan, Spojené státy, 48073
        • Nábor
        • Beaumont Children's Hospital-Royal Oak
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 248-551-7695
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Laura K. Gowans
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Nábor
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael K. Richards
        • Kontakt:
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Nábor
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 612-624-2620
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Christopher L. Moertel
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic in Rochester
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 855-776-0015
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jonathan D. Schwartz
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • Nábor
        • University of Mississippi Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Betty L. Herrington
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 601-815-6700
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65201
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Nábor
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 816-302-6808
          • E-mail: rryan@cmh.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Keith J. August
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrew S. Cluster
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Nábor
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 314-268-4000
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • William S. Ferguson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68114
        • Nábor
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 402-955-3949
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • Nábor
        • University of Nebraska Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jill C. Beck
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Nábor
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Angela Ricci
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
        • Nábor
        • Morristown Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 973-971-5900
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathryn L. Laurie
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08903
        • Nábor
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Scott Moerdler
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 732-235-8675
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87102
        • Nábor
        • University of New Mexico Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jessica M. Valdez
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87106
        • Nábor
        • Presbyterian Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 505-559-6113
          • E-mail: WBurman@phs.org
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Xiaxin Li
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Nábor
        • Albany Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 518-262-5513
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lauren R. Weintraub
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14263
        • Nábor
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Matthew J. Barth
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
        • Nábor
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 718-470-3460
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mark P. Atlas
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Nábor
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sharon L. Gardner
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Aktivní, ne nábor
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • Nábor
        • University of Rochester
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David N. Korones
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 585-275-5830
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • Nábor
        • State University of New York Upstate Medical University
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 315-464-5476
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Philip M. Monteleone
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • Nábor
        • New York Medical College
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 914-594-3794
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jessica C. Hochberg
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Nábor
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David E. Kram
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
        • Nábor
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 800-804-9376
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joel A. Kaplan
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jessica M. Sun
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 888-275-3853
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Nábor
        • East Carolina University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrea R. Whitfield
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Nábor
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 336-713-6771
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Thomas W. McLean
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Spojené státy, 58122
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
        • Nábor
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 330-543-3193
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Erin Wright
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Peter M. de Blank
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Nábor
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 216-844-5437
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45404
        • Nábor
        • Dayton Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 800-228-4055
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mukund G. Dole
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Nábor
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97227
        • Nábor
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 503-413-2560
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jason M. Glover
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health and Science University
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 503-494-1080
          • E-mail: trials@ohsu.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Linda C. Stork
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Spojené státy, 17822
        • Nábor
        • Geisinger Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jagadeesh Ramdas
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Nábor
        • Penn State Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 717-531-6012
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lisa M. McGregor
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael J. Fisher
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
        • Nábor
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 215-427-8991
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Nábor
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • James T. Felker
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
        • Nábor
        • Rhode Island Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 401-444-1488
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jennifer J. Welch
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Nábor
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jacqueline M. Kraveka
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203
        • Nábor
        • Prisma Health Richland Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 864-241-6251
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stuart L. Cramer
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
        • Nábor
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 864-241-6251
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aniket Saha
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37916
        • Nábor
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 865-541-8266
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Susan E. Spiller
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • Nábor
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ibrahim A. Qaddoumi
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Nábor
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 800-811-8480
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Devang J. Pastakia
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Nábor
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shannon M. Cohn
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Nábor
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Laura J. Klesse
      • El Paso, Texas, Spojené státy, 79905
        • Nábor
        • El Paso Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Benjamin Carcamo
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • M D Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Najat C. Daw
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 713-798-1354
          • E-mail: burton@bcm.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Surya P. Rednam
      • Lubbock, Texas, Spojené státy, 79410
        • Nábor
        • Covenant Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kishor M. Bhende
        • Kontakt:
      • Lubbock, Texas, Spojené státy, 79415
        • Nábor
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 806-775-8590
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Erin K. Barr
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78207
        • Nábor
        • Children's Hospital of San Antonio
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Timothy C. Griffin
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Nábor
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shafqat Shah
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Nábor
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Nábor
        • Primary Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 801-585-5270
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Priya Chan
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05405
        • Nábor
        • University of Vermont and State Agricultural College
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 802-656-8990
          • E-mail: rpo@uvm.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jessica L. Heath
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Nábor
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Eric J. Lowe
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Nábor
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gita V. Massey
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Nábor
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 866-987-2000
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sarah E. Leary
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Nábor
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Judy L. Felgenhauer
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • Nábor
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robert G. Irwin
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98431
        • Nábor
        • Madigan Army Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Melissa A. Forouhar
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • Nábor
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kenneth B. De Santes
        • Kontakt:
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Nábor
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 414-955-4727
          • E-mail: MACCCTO@mcw.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sarah Rumler

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • V době zařazení musí být pacientům >= 2 roky a =< 21 let
  • Pacienti musí mít při zařazení plochu tělesného povrchu (BSA) >= 0,5 m^2
  • Pacienti musí mít neurofibromatózu typu 1 (NF1) na základě klinických kritérií a/nebo zárodečných genetických testů
  • U pacientů musí být nově diagnostikována nebo již dříve diagnostikována LGG spojená s NF-1, která nebyla léčena žádnou jinou modalitou než operací

  • Pro pacienty s gliomy optické dráhy (OPG):

    • Nově diagnostikovaní pacienti s OPG jsou způsobilí, pokud mají neurologické příznaky (včetně zrakové dysfunkce, jak je definováno níže) nebo jiné nálezy vyšetření spojené s nádorem
    • Dříve diagnostikovaní pacienti s OPG jsou způsobilí, pokud mají nové nebo zhoršující se neurologické příznaky (včetně zrakové dysfunkce, jak je definováno níže) nebo mají růst nádoru

    • Pro nově diagnostikované i dříve diagnostikované OPG může být pacient způsobilý, bez ohledu na to, zda došlo k růstu nádoru nebo jiným neurologickým symptomům nebo zhoršení, pokud splňuje alespoň jedno z následujících vizuálních kritérií:

      • Zhoršení zraku, definované jako zhoršení zrakové ostrosti (VA) nebo zorných polí (VF) dokumentované během posledního roku (vyšetřením nebo anamnézou); NEBO
      • Významná zraková dysfunkce (definovaná jako VA horší než normální pro věk o 0,6 logMAR [20/80, 6/24 nebo 2,5/10] nebo více u jednoho nebo obou očí)

  • Pro pacienty s LGG v jiných lokalitách (tj. ne OPG):

    • Nově diagnostikovaní pacienti s LGG jsou způsobilí, pokud existují neurologické příznaky nebo jiné nálezy spojené s nádorem

      • POZNÁMKA: Nově diagnostikovaní pacienti s LGG bez souvisejících neurologických příznaků nebo nálezů vyšetření nejsou způsobilí
    • Dříve diagnostikovaní pacienti s LGG jsou způsobilí, pokud mají nové nebo zhoršující se neurologické příznaky nebo mají růst nádoru
  • I když to není nutné, pokud je provedena biopsie/resekce nádoru, vhodné histologie budou zahrnovat všechny nádory považované za LGG nebo astrocytom nízkého stupně (Světová zdravotnická organizace [WHO] stupeň I a II) podle 5. vydání klasifikace centrálního nervového systému (CNS) WHO. nádory s výjimkou subependymálního obrovskobuněčného astrocytomu
  • Pacienti musí mít dvourozměrný měřitelný nádor >= 1 cm^2
  • Studie je povolena pacientům s metastatickým onemocněním nebo více nezávislými primárními LGG

  • Clearance kreatininu nebo radioizotopová glomerulární filtrace (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 NEBO sérový kreatinin na základě věku/pohlaví (do 7 dnů před registrací) takto:

    • Stáří; maximální sérový kreatinin (mg/dl)
    • 2 až < 6 let; 0,8 (muž) a 0,8 (žena)
    • 6 až < 10 let; 1 (muž) a 1 (žena)
    • 10 až < 13 let; 1,2 (muž) a 1,2 (žena)
    • 13 až < 16 let; 1,5 (muž) a 1,4 (žena)
    • >= 16 let; 1,7 (muž) a 1,4 (žena)
  • Celkový bilirubin =< 1,5 x horní hranice normálu (ULN) pro věk (do 7 dnů před zařazením do studie) (děti s diagnózou Gilbertova syndromu budou moci studovat bez ohledu na jejich hladiny celkového a nepřímého [nekonjugovaného] bilirubinu, pokud jejich přímý [konjugovaný] bilirubin je < 3,1 mg/dl)
  • Sérová glutamátpyruváttransamináza (SGPT) (alaninaminotransferáza [ALT]) =< 3 x horní hranice normy (ULN) = 135 U/l (do 7 dnů před zařazením). Pro účely této studie je ULN pro SGPT 45 U/L
  • Albumin >= 2 g/dl (do 7 dnů před registrací)
  • Ejekční frakce levé komory (LVEF) >= 53 % (nebo institucionální norma; pokud je výsledek LVEF uveden jako rozsah hodnot, použije se horní hodnota rozsahu) na echokardiogramu (během 4 týdnů před zařazením)
  • Korigovaný interval QT (QTc) = < 450 ms podle elektrokardiografie (EKG) (do 4 týdnů před zařazením)
  • Absolutní počet neutrofilů >= 1 000/ul (nepodporováno) (do 7 dnů před registrací)
  • Krevní destičky >= 100 000/ul (nepodporováno) (do 7 dnů před registrací)
  • Hemoglobin >= 8 g/dl (může být podporován) (do 7 dnů před registrací)
  • Pacienti se známou záchvatovou poruchou by měli být stabilní a neměli by zaznamenat významné zvýšení frekvence záchvatů během 2 týdnů před zařazením

  • Pacienti ve věku 2–17 let musí mít v době zařazení krevní tlak =< 95. percentil pro věk, výšku a pohlaví. Pacienti ve věku >= 18 let musí mít v době zařazení do studie krevní tlak =< 130/80 mmHg (s užíváním antihypertenzních léků nebo bez nich).

    • Poznámka: Adekvátního krevního tlaku lze dosáhnout pomocí léků k léčbě hypertenze
  • U všech pacientů musí být provedeno oftalmologické hodnocení toxicity do 4 týdnů před zařazením
  • U všech pacientů musí být během 4 týdnů před zařazením provedeno MRI mozku (s orbitálními řezy pro nádory optické dráhy) a/nebo páteře (v závislosti na místě (místech) primárního onemocnění) s kontrastem a bez něj.

  • U pacientů, kteří podstoupí chirurgický zákrok na cílovém nádoru (nevyžaduje se), předoperační a pooperační* MRI mozku (s orbitálními řezy pro nádory optické dráhy) nebo páteře (v závislosti na místě (místech) primárního onemocnění) s kontrastem a bez kontrastu musí být také provedeno do 4 týdnů před zařazením

    • Pooperační MRI by měla být provedena ideálně do 48 hodin po operaci, pokud je to možné
  • Pacienti musí mít výkonnostní stav odpovídající skóre Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 nebo 2. Použijte Karnofsky pro pacienty > 16 let a Lansky pro pacienty =< 16 let věku
  • Pacienti musí mít možnost spolknout celé tobolky
  • Pacienti musí mít receptivní a expresivní jazykové dovednosti v angličtině nebo španělštině, aby dokončili hodnocení kvality života (QOL) a neurokognitivní hodnocení
  • Všichni pacienti a/nebo jejich rodiče nebo zákonní zástupci musí podepsat písemný informovaný souhlas.
  • Musí být splněny všechny požadavky institucí, Food and Drug Administration (FDA) a National Cancer Institute (NCI) pro studie na lidech.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti nesmějí podstoupit žádnou předchozí terapii zaměřenou na nádor, včetně chemoterapie, radiační terapie, imunoterapie nebo transplantace kostní dřeně. Předchozí chirurgický zákrok je povolen
  • Pacienti se současným zhoubným nádorem nebo s anamnézou léčby (jiné než chirurgické) pro jiný nádor během posledního roku nejsou způsobilí
  • Pacienti nemusí dostávat žádné další zkoumané látky
  • Pacienti s jakýmkoliv závažným zdravotním nebo psychiatrickým onemocněním/stavem, včetně poruch souvisejících s užíváním látek, které podle úsudku zkoušejícího pravděpodobně naruší nebo omezí dodržování požadavků studie/léčby, nejsou způsobilí.
  • Pacienti, kteří podle názoru zkoušejícího nejsou schopni dodržet postupy studie, nejsou způsobilí
  • Ženy, které jsou těhotné, nejsou vhodné, protože u několika studovaných léků byly zaznamenány fetální toxicity a teratogenní účinky. U pacientek ve fertilním věku je nutný těhotenský test
  • Kojící ženy, které plánují kojit své děti, nejsou způsobilé

  • Sexuálně aktivní pacienti s reprodukčním potenciálem, kteří nesouhlasili s používáním účinné antikoncepční metody po dobu jejich účasti ve studii a po dobu 12 týdnů po ukončení studijní terapie, nejsou způsobilí

    • Poznámka: Ženy ve fertilním věku a muži se sexuálními partnerkami, které jsou těhotné nebo by mohly otěhotnět (tj. ženy ve fertilním věku), by měli používat účinné metody antikoncepce po dobu trvání studie a 12 týdnů po ukončení studie terapie, aby se zabránilo otěhotnění a/nebo potenciálním nežádoucím účinkům na vyvíjející se embryo

  • Srdeční stavy:

    • Známá genetická porucha, která zvyšuje riziko onemocnění koronárních tepen. Poznámka: Přítomnost dyslipidémie v rodině s anamnézou infarktu myokardu není sama o sobě vyloučením, pokud není zdokumentována známá genetická porucha
    • Symptomatické srdeční selhání
    • Předchozí nebo současná kardiomyopatie třídy II-IV podle New York Heart Association (NYHA).
    • Těžké chlopenní onemocnění srdce
    • Fibrilace síní v anamnéze

  • Oftalmologické stavy:

    • Současná nebo minulá anamnéza centrální serózní retinopatie
    • Současná nebo minulá anamnéza okluze retinální žíly nebo odchlípení sítnice

    • Pacienti s nekontrolovaným glaukomem

      • Pokud je kontrola tlaku klinicky indikována, nejsou způsobilí pacienti s nitroočním tlakem (IOP) > 22 mmHg nebo ULN upraveným podle věku.
    • Oftalmologické nálezy sekundární k dlouhotrvajícímu gliomu zrakové dráhy (jako je ztráta zraku, bledost zrakového nervu nebo strabismus) nebo dlouhodobému orbito-temporálnímu plexiformnímu neurofibromu (PN), jako je ztráta zraku, strabismus, NEBUDOU považovány za významnou abnormalitu. účely studie

  • Léčby a/nebo léky, které pacient dostává, kvůli kterým by nebyl způsobilý, jako například:

    • Suplementace vitaminem E vyšší než 100 % denní doporučené dávky. Jakýkoli multivitamin obsahující vitamín E musí být před zařazením do studie vysazen, i když méně než 100 % denní doporučené dávky vitamínu E

    • Operace do 2 týdnů před zařazením, s výjimkou chirurgického umístění pro cévní přístup nebo odklonění mozkomíšního moku (CSF), jako je endoskopická třetí ventrikulostomie (ETV) a ventrikulo-peritoneální (VP) zkrat.

      • Poznámka: Pacienti se musí před zařazením do studie vyléčit z jakékoli předchozí operace
  • Pacienti, kteří mají nekontrolovanou infekci, nejsou způsobilí

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Rameno I (karboplatina, vinkristin)

INDUKCE: Pacienti dostávají karboplatinu IV po dobu 60 minut ve dnech 1, 8, 15, 22, 43, 50, 57 a 64 a vinkristin IV nebo IV po dobu 1 minuty ve dnech 1, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57 a 64 v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Pacienti také podstupují MRI během screeningu a studie.

ÚDRŽBA: Pacienti dostávají karboplatinu IV po dobu 60 minut ve dnech 1, 8, 15 a 22 a vinkristin IV nebo IV po dobu 1 minuty ve dnech 1, 8 a 15. Léčba se opakuje každých 6 týdnů po dobu 8 cyklů v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Pacienti také podstupují MRI při studii a během sledování.
Lék: Karboplatina
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Blastocarb
  • Carboplat
  • Carboplatin Hexal
  • Carboplatino
  • Karboplatina
  • Karbosin
  • Carbosol
  • Carbotec
  • CBDCA
  • Displata
  • Ercar
  • JM-8
  • Nealorin
  • Novoplatina
  • Paraplatin
  • Paraplatin AQ
  • Paraplatina
  • Platinwas
  • Ribocarbo
  • JM8
Jiný: Hodnocení kvality života
Pomocná studia
Ostatní jména:
  • Hodnocení kvality života
Jiný: Administrace dotazníku
Pomocná studia
Postup: Magnetická rezonance
Podstoupit MRI
Ostatní jména:
  • MRI
  • Magnetická rezonance
  • Skenování magnetickou rezonancí
  • Lékařské zobrazování, magnetická rezonance / nukleární magnetická rezonance
  • PAN
  • MR zobrazování
  • MRI skenování
  • NMR zobrazování
  • NMRI
  • Nukleární magnetická rezonance
  • Zobrazování magnetickou rezonancí (MRI)
  • sMRI
  • Magnetická rezonance (postup)
  • Strukturální MRI
Lék: Vinkristin sulfát
Vzhledem k IV nebo IV push
Ostatní jména:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Leurokristin sulfát
  • Leurokristin, sulfát
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vinkristin, sulfát
Experimentální: Rameno II (selumetinib sulfát)
Pacienti dostávají selumetinib sulfát PO BID ve dnech 1-28. Léčba je kontinuální a opakuje se každých 28 dní po 27 cyklů v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Pacienti také během studie podstupují MRI.
Jiný: Hodnocení kvality života
Pomocná studia
Ostatní jména:
  • Hodnocení kvality života
Jiný: Administrace dotazníku
Pomocná studia
Postup: Magnetická rezonance
Podstoupit MRI
Ostatní jména:
  • MRI
  • Magnetická rezonance
  • Skenování magnetickou rezonancí
  • Lékařské zobrazování, magnetická rezonance / nukleární magnetická rezonance
  • PAN
  • MR zobrazování
  • MRI skenování
  • NMR zobrazování
  • NMRI
  • Nukleární magnetická rezonance
  • Zobrazování magnetickou rezonancí (MRI)
  • sMRI
  • Magnetická rezonance (postup)
  • Strukturální MRI
Lék: Selumetinib sulfát
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
  • AZD-6244 Síran vodíku
  • AZD6244 Síran vodíku
  • Koselugo
  • Selumetinib sulfát

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez událostí (EFS)
Časové okno: Od randomizace po první výskyt kterékoli z následujících příhod: klinická nebo radiografická progrese onemocnění, recidiva onemocnění, druhý maligní novotvar nebo úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno do 3 let po akruálním dokončení
EFS je definována jako doba od randomizace do prvního výskytu kterékoli z následujících příhod: klinická nebo radiologická progrese onemocnění, recidiva onemocnění, druhý maligní novotvar nebo úmrtí z jakékoli příčiny. Pacienti, kteří jsou bez událostí, budou cenzurováni v době poslední kontroly. Bude uveden poměr rizik založený na stratifikovaném Coxově modelu proporcionálních rizik spolu s 90% intervalem spolehlivosti.
Od randomizace po první výskyt kterékoli z následujících příhod: klinická nebo radiografická progrese onemocnění, recidiva onemocnění, druhý maligní novotvar nebo úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno do 3 let po akruálním dokončení
Počet účastníků se zlepšením zrakové ostrosti (VA) na paži
Časové okno: Výchozí stav a konec asi 12měsíční léčby
VA bude hodnocena pomocí karet Teller acuity cards (TAC). Významné zlepšení VA bude definováno jako snížení o >= 0,2 logMAR (upraveno na věk) od výchozí hodnoty (před zahájením léčby) do konce přibližně 12 měsíců léčby. Primární analýza bude založena na výsledku na subjekt (spíše než na oko).
Výchozí stav a konec asi 12měsíční léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra radiografické odpovědi nádoru
Časové okno: Posuzuje se do 3 let po akruálním dokončení
Nádory budou klasifikovány na kompletní odpověď (CR), částečnou odpověď (PR), stabilní onemocnění (SD) a progresivní onemocnění (PD). Míry radiologické odpovědi budou shrnuty na rameno a budou testovány na rozdíl mezi dvěma rameny pomocí exaktního binomického testu.
Posuzuje se do 3 let po akruálním dokončení
Celkové přežití (OS)
Časové okno: Od randomizace do úmrtí z jakékoli příčiny nebo do doby posledního sledování u pacientů, kteří jsou v době analýzy naživu, hodnoceno do 3 let po akruálním dokončení
OS je definován jako doba od randomizace do smrti z jakékoli příčiny nebo do doby posledního sledování u pacientů, kteří jsou v době analýzy naživu. Bude hlášen poměr rizika spolu s 90% intervalem spolehlivosti.
Od randomizace do úmrtí z jakékoli příčiny nebo do doby posledního sledování u pacientů, kteří jsou v době analýzy naživu, hodnoceno do 3 let po akruálním dokončení
Změna VA pomocí testu ostrosti písmen HOTV
Časové okno: Výchozí stav a konec asi 12měsíční léčby
HOTV je míra rozpoznávací ostrosti. Bude provedeno na pacientech, kteří jsou vývojově schopni toto testování provádět.
Výchozí stav a konec asi 12měsíční léčby
Změna funkce motoru
Časové okno: Výchozí stav a přibližně 12 měsíců léčby
K posouzení motorických deficitů bude použita Vineland-3 motorická škála z Comprehensive Parent Rating Form. Mezi dvěma léčebnými rameny bude porovnána změna ve Vinelandově motorické stupnici od výchozí hodnoty k přibližně 12měsíční léčbě.
Výchozí stav a přibližně 12 měsíců léčby
Změna kvality života (QOL)
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců léčby
Bude měřeno skóre subškály Bolest a bolest. QOL bude hodnocena pomocí modulů Pediatric Quality of Life (PedsQL) Generic a Brain Tumor. Analýza bude založena na dvouvzorkovém t-testu srovnávajícím změnu skóre subškály Pain and Hurt od výchozí hodnoty do 12 měsíců pro obě ramena.
Výchozí stav a 12 měsíců léčby
Změna kvality života (QOL)
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců léčby
Bude měřeno skóre subškály Pohyb a Rovnováha. QOL bude hodnocena pomocí modulů Pediatric Quality of Life (PedsQL) Generic a Brain Tumor. Analýza bude založena na dvouvzorkovém t-testu srovnávajícím změnu skóre subškály Pohyb a rovnováha od výchozího stavu do 12 měsíců pro obě ramena.
Výchozí stav a 12 měsíců léčby
Změna ve výkonné funkci
Časové okno: Výchozí stav a 24 měsíců léčby
Bude měřeno BRIEF Cognitive Regulation Index (CRI). Výkonná funkce bude měřena dotazníkem Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) podle věku. Analýza bude založena na dvouvzorkovém t-testu srovnávajícím změnu určeného skóre od výchozí hodnoty do 24 měsíců pro obě ramena.
Výchozí stav a 24 měsíců léčby
Změna neurokognitivní funkce
Časové okno: Výchozí stav a 24 měsíců léčby
Bude měřeno složeným skóre Cogstate. Neurokognitivní funkce bude měřena počítačovým testováním baterie (Cogstate). Analýza bude založena na dvouvzorkovém t-testu srovnávajícím změnu kompozitního skóre Cogstate od výchozí hodnoty do 24 měsíců pro obě ramena.
Výchozí stav a 24 měsíců léčby

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna tloušťky cirkumpapilární vrstvy nervových vláken sítnice (cpRNFL) podle léčebného ramene
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
Tloušťka cpRNFL je měřítkem optické koherentní tomografie (OCT). Toto hodnocení bude provedeno v podskupině souhlasných pacientů s gliomy optické dráhy (OPG) léčených ve vybraných COG institucích s odbornými znalostmi pro využití této technologie. Analýza bude provedena na základě každého oka.
Výchozí stav a 12 měsíců
Tloušťka cpRNFL na počátku podle odpovědi na léčbu zrakové ostrosti (VA).
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
Data budou analyzována na základě každého oka. Děti s OPG budou klasifikovány do skupiny s poklesem ZO oproti (vs.) stabilní/zlepšené ZO, v závislosti na odpovědi na léčbu VA po 12 měsících. Bude porovnána tloušťka cpRNFL před zahájením léčby.
Výchozí stav a 12 měsíců
Změna tloušťky cpRNFL v průběhu času podle odpovědi na léčbu zrakové ostrosti (VA).
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
Data budou analyzována na základě každého oka. Děti s OPG budou klasifikovány do skupiny s poklesem ZO vs. stabilní/zlepšená ZO v závislosti na odpovědi na léčbu VA ve 12 měsících. bude porovnána změna tloušťky cpRNFL v čase.
Výchozí stav a 12 měsíců
Změna tloušťky makulární gangliové buňky - vnitřní plexiformní vrstva (GCIPL) léčebným ramenem
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
Tloušťka GCIPL je dalším měřítkem optické koherentní tomografie (OCT). Toto hodnocení bude provedeno v podskupině souhlasných pacientů s gliomy optické dráhy (OPG) léčených ve vybraných COG institucích s odbornými znalostmi pro využití této technologie. Analýza bude provedena na základě každého oka.
Výchozí stav a 12 měsíců
Tloušťka GCIPL na počátku podle odpovědi na léčbu zrakové ostrosti (VA).
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
Data budou analyzována na základě každého oka. Děti s OPG budou klasifikovány do skupiny s poklesem ZO vs. stabilní/zlepšená ZO v závislosti na odpovědi na léčbu VA ve 12 měsících. Bude porovnána tloušťka GCIPL před zahájením léčby.
Výchozí stav a 12 měsíců
Změna tloušťky GCIPL v průběhu času podle odpovědi na léčbu zrakové ostrosti (VA).
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
Data budou analyzována na základě každého oka. Děti s OPG budou klasifikovány do skupiny s poklesem ZO vs. stabilní/zlepšená ZO v závislosti na odpovědi na léčbu VA ve 12 měsících. Bude porovnána změna tloušťky GCIPL v čase.
Výchozí stav a 12 měsíců
Nové poloautomatické měření volumetrického zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) po 3 měsících
Časové okno: 3 měsíce na studium
Nádory optické dráhy budou klasifikovány na progresivní onemocnění (PD), stabilní onemocnění (SD), částečnou odpověď (PR) a úplnou odpověď (CR) pomocí nových poloautomatických volumetrických měření MRI. Toto hodnocení bude zahrnovat pacienty s OPG, kteří souhlasí s volumetrickou MRI studií.
3 měsíce na studium
Procentuální změna velikosti nádoru mezi objemovým měřením a tradičním 2-rozměrným (2-D) měřením po 3 měsících
Časové okno: 3 měsíce na studium
Toto hodnocení zahrnuje účastníky s OPG, kteří souhlasí s volumetrickou MRI studií.
3 měsíce na studium
Nové poloautomatické volumetrické měření MRI po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců na studium
Nádory optické dráhy budou klasifikovány na progresivní onemocnění (PD), stabilní onemocnění (SD), částečnou odpověď (PR) a úplnou odpověď (CR) pomocí nových poloautomatických volumetrických měření MRI. Toto hodnocení bude zahrnovat pacienty s OPG, kteří souhlasí s volumetrickou MRI studií.
6 měsíců na studium
Procentuální změna velikosti nádoru mezi objemovým měřením a tradičním 2-rozměrným (2-D) měřením po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců na studium
Toto hodnocení zahrnuje účastníky s OPG, kteří souhlasí s volumetrickou MRI studií.
6 měsíců na studium
Nové poloautomatické volumetrické měření MRI po 9 měsících
Časové okno: 9 měsíců studia
Nádory optické dráhy budou klasifikovány na progresivní onemocnění (PD), stabilní onemocnění (SD), částečnou odpověď (PR) a úplnou odpověď (CR) pomocí nových poloautomatických volumetrických měření MRI. Toto hodnocení bude zahrnovat pacienty s OPG, kteří souhlasí s volumetrickou MRI studií.
9 měsíců studia
Procentuální změna velikosti nádoru mezi objemovým měřením a tradičním 2-rozměrným (2-D) měřením po 9 měsících
Časové okno: 9 měsíců studia
Toto hodnocení zahrnuje účastníky s OPG, kteří souhlasí s volumetrickou MRI studií.
9 měsíců studia
Nové poloautomatické volumetrické měření MRI po 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců studia
Nádory optické dráhy budou klasifikovány na progresivní onemocnění (PD), stabilní onemocnění (SD), částečnou odpověď (PR) a úplnou odpověď (CR) pomocí nových poloautomatických volumetrických měření MRI. Toto hodnocení bude zahrnovat pacienty s OPG, kteří souhlasí s volumetrickou MRI studií.
12 měsíců studia
Procentuální změna velikosti nádoru mezi objemovým měřením a tradičním 2-rozměrným (2-D) měřením po 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců studia
Toto hodnocení zahrnuje účastníky s OPG, kteří souhlasí s volumetrickou MRI studií.
12 měsíců studia
Nové poloautomatické volumetrické měření MRI po 15 měsících
Časové okno: 15 měsíců studia
Nádory optické dráhy budou klasifikovány na progresivní onemocnění (PD), stabilní onemocnění (SD), částečnou odpověď (PR) a úplnou odpověď (CR) pomocí nových poloautomatických volumetrických měření MRI. Toto hodnocení bude zahrnovat pacienty s OPG, kteří souhlasí s volumetrickou MRI studií.
15 měsíců studia
Procentuální změna velikosti nádoru mezi objemovým měřením a tradičním 2-rozměrným (2-D) měřením po 15 měsících
Časové okno: 15 měsíců studia
Toto hodnocení zahrnuje účastníky s OPG, kteří souhlasí s volumetrickou MRI studií.
15 měsíců studia
Nádorové a krevní bankovnictví
Časové okno: Až 10 let
Až 10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Cancer Institute (NCI)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jason R Fangusaro, Children's Oncology Group

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. ledna 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. března 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. března 2019

První zveřejněno (Aktuální)

12. března 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NCI-2019-01396 (Identifikátor registru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Grant/smlouva NIH USA)
  • ACNS1831 (Jiný identifikátor: CTEP)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

NCI se zavazuje sdílet data v souladu se zásadami NIH. Další podrobnosti o tom, jak jsou data z klinických studií sdílena, naleznete v odkazu na stránku zásad sdílení dat NIH

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neurofibromatóza typu 1

Klinické studie na Karboplatina

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Costa Rica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit