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Une étude des médicaments sélumétinib versus carboplatine/vincristine chez des patients atteints de neurofibromatose et de gliome de bas grade

27 avril 2024 mis à jour par: National Cancer Institute (NCI)

Une étude randomisée de phase 3 comparant le sélumétinib à la carboplatine/vincristine dans le gliome de bas grade (LGG) associé à une neurofibromatose de type 1 (NF1) récemment diagnostiquée ou non traitée précédemment

Cet essai de phase III étudie si le sélumétinib fonctionne aussi bien que le traitement standard par carboplatine/vincristine (CV) pour les sujets atteints de gliome de bas grade (LGG) associé à la NF1, et pour voir si le sélumétinib est meilleur que le CV pour améliorer la vision chez les sujets atteints LGG de la voie optique (nerfs de la vision). Le sélumétinib est un médicament qui agit en bloquant certaines enzymes dont les cellules tumorales du gliome de bas grade ont besoin pour leur croissance. Cela entraîne la destruction des cellules tumorales. Les médicaments utilisés en chimiothérapie, tels que le carboplatine et la vincristine, agissent de différentes manières pour arrêter la croissance des cellules tumorales, soit en tuant les cellules, en les empêchant de se diviser ou en les empêchant de se propager. On ne sait pas encore si le sélumétinib est plus efficace dans le traitement des patients atteints de gliome de bas grade associé à la NF1 par rapport au traitement standard par carboplatine et vincristine.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

OBJECTIFS PRINCIPAUX:

I. Déterminer si l'efficacité du traitement par le sulfate de sélumétinib (selumetinib) telle que mesurée par la survie sans événement (EFS) est non inférieure au traitement par le carboplatine/sulfate de vincristine (vincristine) (CV) dans la neurofibromatose de type 1 (NF1) non précédemment traitée )-gliome de bas grade (LGG) associé.

II. Déterminer si l'acuité visuelle (VA) à l'aide des cartes d'acuité Teller (TAC), chez les patients atteints de LGG associé à la NF1 dans la voie optique, est meilleure chez ceux traités par le sélumétinib par rapport au CV.

OBJECTIFS SECONDAIRES :

I. Pour estimer les taux de réponse tumorale et la survie globale (OS) dans chaque schéma thérapeutique chez les LGG associés à la NF1 non traités auparavant.

II. Évaluer les résultats de l'AV à l'aide des tests d'acuité des lettres HOTV chez les LGG associés à la NF1 précédemment non traités dans la voie optique chez des patients suffisamment âgés pour effectuer des tests d'acuité visuelle à l'aide de HOTV (une mesure d'acuité de reconnaissance).

III. Décrire l'amélioration de la fonction motrice telle que mesurée par l'échelle de Vineland chez les patients atteints d'un LGG associé à la NF1 non traité précédemment qui ont documenté des déficits moteurs au moment de l'inscription.

IV. Évaluer et comparer de manière prospective la qualité de vie des patients traités par sélumétinib ou CV.

V. Évaluer et comparer de manière prospective le fonctionnement cognitif, social, émotionnel et comportemental des patients atteints de LGG associé à la NF1 traités avec le sélumétinib ou le CV.

OBJECTIFS EXPLORATOIRES :

I. Évaluer les mesures de tomographie par cohérence optique (OCT) de l'épaisseur des axones et des cellules ganglionnaires rétiniennes en tant que marqueur de la réponse au traitement dans le LGG associé à la NF1 précédemment non traité dans la voie optique.

II. Comparer de nouvelles mesures d'imagerie par résonance magnétique (IRM) volumétrique semi-automatisées aux mesures traditionnelles de la réponse au traitement (mesures IRM bidimensionnelles) dans les tumeurs des voies optiques associées à la NF1.

III. Obtenir du sang et des tissus tumoraux appariés à mettre en banque pour de futures études de biologie NF1-LGG impliquant une analyse moléculaire complète, y compris, mais sans s'y limiter, le séquençage de l'exome entier et de l'acide ribonucléique (ARN).

APERÇU : Les patients sont randomisés dans 1 des 2 bras.

BRAS I :

INDUCTION : Les patients reçoivent du carboplatine par voie intraveineuse (IV) pendant 60 minutes les jours 1, 8, 15, 22, 43, 50, 57 et 64 et de la vincristine IV ou IV poussée pendant 1 minute les jours 1, 8, 15, 22, 29 , 36, 43, 50, 57, and 64 en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable. Les patients subissent également une IRM lors du dépistage et de l'étude.

MAINTENANCE : Les patients reçoivent du carboplatine IV pendant 60 minutes les jours 1, 8, 15 et 22 et de la vincristine IV ou IV poussée pendant 1 minute les jours 1, 8 et 15. Le traitement se répète toutes les 6 semaines pendant 8 cycles en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable. Les patients subissent également une IRM pendant l'étude et pendant le suivi.

ARM II : les patients reçoivent du sulfate de sélumétinib par voie orale (PO) deux fois par jour (BID) les jours 1 à 28. Le traitement est continu et se répète tous les 28 jours pendant 27 cycles en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable. Les patients subissent également une IRM tout au long de l'essai.

Après la fin du traitement à l'étude, les patients sont suivis par des IRM et des examens physiques tous les 3 mois pendant 1 an, tous les 6 mois pendant 2 ans, puis une fois par an jusqu'à 10 ans.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

290

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • Recrutement
        • IWK Health Centre
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Craig Erker
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • Recrutement
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Stephanie Mourad
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Chercheur principal:
          • Monia Marzouki
        • Contact:
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Josee Brossard
  • Porto Rico
      • Caguas, Porto Rico, 00726
        • Suspendu
        • HIMA San Pablo Oncologic Hospital
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Suspendu
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, États-Unis, 85202
        • Recrutement
        • Banner Children's at Desert
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 480-412-3100
        • Chercheur principal:
          • Joseph C. Torkildson
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Recrutement
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 602-546-0920
        • Chercheur principal:
          • Lindsey M. Hoffman
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202-3591
        • Recrutement
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 501-364-7373
        • Chercheur principal:
          • David L. Becton
    • California
      • Loma Linda, California, États-Unis, 92354
        • Recrutement
        • Loma Linda University Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 909-558-4050
        • Chercheur principal:
          • Albert Kheradpour
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Recrutement
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 323-361-4110
        • Chercheur principal:
          • Nathan J. Robison
      • Oakland, California, États-Unis, 94611
        • Recrutement
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 877-642-4691
          • E-mail: Kpoct@kp.org
        • Chercheur principal:
          • Aarati V. Rao
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Orange County
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Elyssa M. Rubin
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Recrutement
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jay Michael S. Balagtas
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Recrutement
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 858-966-5934
        • Chercheur principal:
          • William D. Roberts
      • San Diego, California, États-Unis, 92134
        • Recrutement
        • Naval Medical Center -San Diego
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 619-532-8712
        • Chercheur principal:
          • Yoko T. Udaka
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • Suspendu
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • Children's Hospital Colorado
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Nicholas K. Foreman
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
        • Recrutement
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 860-545-9981
        • Chercheur principal:
          • Michael S. Isakoff
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520
        • Recrutement
        • Yale University
        • Chercheur principal:
          • Asher M. Marks
        • Contact:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Recrutement
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Scott M. Bradfield
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Recrutement
        • Children's National Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Jeffrey S. Dome
        • Contact:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • Recrutement
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • William B. Slayton
      • Hollywood, Florida, États-Unis, 33021
        • Recrutement
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 954-265-1847
          • E-mail: OHR@mhs.net
        • Chercheur principal:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Recrutement
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Scott M. Bradfield
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Recrutement
        • Nicklaus Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 888-624-2778
        • Chercheur principal:
          • Ziad A. Khatib
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Recrutement
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Amy A. Smith
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32827
        • Recrutement
        • Nemours Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Scott M. Bradfield
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32803
        • Recrutement
        • AdventHealth Orlando
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Fouad M. Hajjar
      • Pensacola, Florida, États-Unis, 32504
        • Recrutement
        • Sacred Heart Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jeffrey H. Schwartz
      • Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • Recrutement
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Stacie L. Stapleton
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Recrutement
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jason R. Fangusaro
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, États-Unis, 96826
        • Recrutement
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 808-983-6090
        • Chercheur principal:
          • Wade T. Kyono
    • Idaho
      • Boise, Idaho, États-Unis, 83712
        • Recrutement
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
        • Chercheur principal:
          • Martha M. Pacheco
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 773-880-4562
        • Chercheur principal:
          • Angela J. Waanders
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • Recrutement
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Wendy S. Darlington
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Recrutement
        • University of Illinois
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 312-355-3046
        • Chercheur principal:
          • Dipti S. Dighe
      • Springfield, Illinois, États-Unis, 62702
        • Recrutement
        • Southern Illinois University School of Medicine
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 217-545-7929
        • Chercheur principal:
          • Gregory P. Brandt
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Recrutement
        • Riley Hospital for Children
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 800-248-1199
        • Chercheur principal:
          • Sandeep Batra
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
        • Recrutement
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jessica F. Goodman
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, États-Unis, 50309
        • Recrutement
        • Blank Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Samantha L. Mallory
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Recrutement
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 800-237-1225
        • Chercheur principal:
          • David S. Dickens
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
        • Recrutement
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 859-257-3379
        • Chercheur principal:
          • James T. Badgett
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • Recrutement
        • Norton Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ashok B. Raj
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118
        • Recrutement
        • Children's Hospital New Orleans
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Lolie C. Yu
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
        • Recrutement
        • Ochsner Medical Center Jefferson
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Craig Lotterman
    • Maine
      • Bangor, Maine, États-Unis, 04401
        • Recrutement
        • Eastern Maine Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 207-973-4274
        • Chercheur principal:
          • Daniel L. Callaway
      • Scarborough, Maine, États-Unis, 04074
        • Recrutement
        • Maine Children's Cancer Program
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 207-396-7581
          • E-mail: sverwys@mmc.org
        • Chercheur principal:
          • Stanley Chaleff
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Recrutement
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 410-955-8804
          • E-mail: jhcccro@jhmi.edu
        • Chercheur principal:
          • Kenneth J. Cohen
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20889-5600
        • Actif, ne recrute pas
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Recrutement
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 877-726-5130
        • Chercheur principal:
          • David H. Ebb
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Recrutement
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 877-442-3324
        • Chercheur principal:
          • Susan N. Chi
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Recrutement
        • C S Mott Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 800-865-1125
        • Chercheur principal:
          • Andrea T. Franson
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Suspendu
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Recrutement
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
        • Chercheur principal:
          • Kathleen J. Yost
        • Contact:
      • Royal Oak, Michigan, États-Unis, 48073
        • Recrutement
        • Beaumont Children's Hospital-Royal Oak
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 248-551-7695
        • Chercheur principal:
          • Laura K. Gowans
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Recrutement
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • Chercheur principal:
          • Michael K. Richards
        • Contact:
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Recrutement
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 612-624-2620
        • Chercheur principal:
          • Christopher L. Moertel
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Recrutement
        • Mayo Clinic in Rochester
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 855-776-0015
        • Chercheur principal:
          • Jonathan D. Schwartz
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • Recrutement
        • University of Mississippi Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Betty L. Herrington
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 601-815-6700
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, États-Unis, 65201
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Recrutement
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 816-302-6808
          • E-mail: rryan@cmh.edu
        • Chercheur principal:
          • Keith J. August
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Recrutement
        • Washington University School of Medicine
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Andrew S. Cluster
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63104
        • Recrutement
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 314-268-4000
        • Chercheur principal:
          • William S. Ferguson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68114
        • Recrutement
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 402-955-3949
        • Chercheur principal:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
        • Recrutement
        • University of Nebraska Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 402-559-6941
          • E-mail: unmcrsa@unmc.edu
        • Chercheur principal:
          • Jill C. Beck
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
        • Recrutement
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
        • Chercheur principal:
          • Angela Ricci
        • Contact:
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
        • Recrutement
        • Morristown Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 973-971-5900
        • Chercheur principal:
          • Kathryn L. Laurie
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08903
        • Recrutement
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
        • Chercheur principal:
          • Scott Moerdler
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 732-235-8675
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, États-Unis, 87102
        • Recrutement
        • University of New Mexico Cancer Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jessica M. Valdez
      • Albuquerque, New Mexico, États-Unis, 87106
        • Recrutement
        • Presbyterian Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 505-559-6113
          • E-mail: WBurman@phs.org
        • Chercheur principal:
          • Xiaxin Li
    • New York
      • Albany, New York, États-Unis, 12208
        • Recrutement
        • Albany Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 518-262-5513
        • Chercheur principal:
          • Lauren R. Weintraub
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14263
        • Recrutement
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Matthew J. Barth
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
        • Recrutement
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 718-470-3460
        • Chercheur principal:
          • Mark P. Atlas
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Recrutement
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Sharon L. Gardner
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Actif, ne recrute pas
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • Recrutement
        • University of Rochester
        • Chercheur principal:
          • David N. Korones
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 585-275-5830
      • Syracuse, New York, États-Unis, 13210
        • Recrutement
        • State University of New York Upstate Medical University
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 315-464-5476
        • Chercheur principal:
          • Melanie A. Comito
      • Valhalla, New York, États-Unis, 10595
        • Recrutement
        • New York Medical College
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 914-594-3794
        • Chercheur principal:
          • Jessica C. Hochberg
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • Recrutement
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • David E. Kram
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
        • Recrutement
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 800-804-9376
        • Chercheur principal:
          • Joel A. Kaplan
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Recrutement
        • Duke University Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Jessica M. Sun
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 888-275-3853
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • Recrutement
        • East Carolina University
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 252-744-1015
          • E-mail: eubankss@ecu.edu
        • Chercheur principal:
          • Andrea R. Whitfield
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Recrutement
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 336-713-6771
        • Chercheur principal:
          • Thomas W. McLean
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, États-Unis, 58122
    • Ohio
      • Akron, Ohio, États-Unis, 44308
        • Recrutement
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 330-543-3193
        • Chercheur principal:
          • Erin Wright
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Recrutement
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 513-636-2799
          • E-mail: cancer@cchmc.org
        • Chercheur principal:
          • Peter M. de Blank
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Recrutement
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 216-844-5437
        • Chercheur principal:
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Recrutement
        • Nationwide Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Mark A. Ranalli
      • Dayton, Ohio, États-Unis, 45404
        • Recrutement
        • Dayton Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 800-228-4055
        • Chercheur principal:
          • Mukund G. Dole
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • Recrutement
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97227
        • Recrutement
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 503-413-2560
        • Chercheur principal:
          • Jason M. Glover
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Recrutement
        • Oregon Health and Science University
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 503-494-1080
          • E-mail: trials@ohsu.edu
        • Chercheur principal:
          • Linda C. Stork
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, États-Unis, 17822
        • Recrutement
        • Geisinger Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jagadeesh Ramdas
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Recrutement
        • Penn State Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 717-531-6012
        • Chercheur principal:
          • Lisa M. McGregor
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Chercheur principal:
          • Michael J. Fisher
        • Contact:
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19134
        • Recrutement
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 215-427-8991
        • Chercheur principal:
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • James T. Felker
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, États-Unis, 02903
        • Recrutement
        • Rhode Island Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 401-444-1488
        • Chercheur principal:
          • Jennifer J. Welch
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Recrutement
        • Medical University of South Carolina
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jacqueline M. Kraveka
      • Columbia, South Carolina, États-Unis, 29203
        • Recrutement
        • Prisma Health Richland Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 864-241-6251
        • Chercheur principal:
          • Stuart L. Cramer
      • Greenville, South Carolina, États-Unis, 29605
        • Recrutement
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 864-241-6251
        • Chercheur principal:
          • Aniket Saha
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, États-Unis, 37916
        • Recrutement
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 865-541-8266
        • Chercheur principal:
          • Susan E. Spiller
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • Recrutement
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ibrahim A. Qaddoumi
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Recrutement
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 800-811-8480
        • Chercheur principal:
          • Devang J. Pastakia
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78723
        • Recrutement
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Shannon M. Cohn
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Recrutement
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Laura J. Klesse
      • El Paso, Texas, États-Unis, 79905
        • Recrutement
        • El Paso Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Benjamin Carcamo
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • M D Anderson Cancer Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Najat C. Daw
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 713-798-1354
          • E-mail: burton@bcm.edu
        • Chercheur principal:
          • Surya P. Rednam
      • Lubbock, Texas, États-Unis, 79410
        • Recrutement
        • Covenant Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Kishor M. Bhende
        • Contact:
      • Lubbock, Texas, États-Unis, 79415
        • Recrutement
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 806-775-8590
        • Chercheur principal:
          • Erin K. Barr
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78207
        • Recrutement
        • Children's Hospital of San Antonio
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Timothy C. Griffin
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Recrutement
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Shafqat Shah
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Recrutement
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Recrutement
        • Primary Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 801-585-5270
        • Chercheur principal:
          • Priya Chan
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, États-Unis, 05405
        • Recrutement
        • University of Vermont and State Agricultural College
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 802-656-8990
          • E-mail: rpo@uvm.edu
        • Chercheur principal:
          • Jessica L. Heath
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Recrutement
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Eric J. Lowe
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Recrutement
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Gita V. Massey
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Recrutement
        • Seattle Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 866-987-2000
        • Chercheur principal:
          • Sarah E. Leary
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99204
        • Recrutement
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Judy L. Felgenhauer
      • Tacoma, Washington, États-Unis, 98405
        • Recrutement
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Robert G. Irwin
      • Tacoma, Washington, États-Unis, 98431
        • Recrutement
        • Madigan Army Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Melissa A. Forouhar
        • Contact:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • Recrutement
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
        • Chercheur principal:
          • Kenneth B. De Santes
        • Contact:
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Contact:
          • Site Public Contact
          • Numéro de téléphone: 414-955-4727
          • E-mail: MACCCTO@mcw.edu
        • Chercheur principal:
          • Sarah Rumler

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 21 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Les patients doivent avoir >= 2 ans et =< 21 ans au moment de l'inscription
  • Les patients doivent avoir une surface corporelle (BSA) >= 0,5 m^2 au moment de l'inscription
  • Les patients doivent être atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) selon des critères cliniques et/ou des tests génétiques germinaux
  • Les patients doivent être nouvellement diagnostiqués ou avoir déjà reçu un diagnostic de LGG associé à la NF-1 qui n'a été traité par aucune modalité autre que la chirurgie

  • Pour les patients atteints de gliomes des voies optiques (OPG) :

    • Les patients nouvellement diagnostiqués avec OPG sont éligibles s'il y a des symptômes neurologiques (y compris un dysfonctionnement visuel, tel que défini ci-dessous) ou d'autres résultats d'examen associés à la tumeur
    • Les patients ayant déjà reçu un diagnostic d'OPG sont éligibles s'ils présentent des symptômes neurologiques nouveaux ou qui s'aggravent (y compris un dysfonctionnement visuel, tel que défini ci-dessous) ou s'ils présentent une croissance tumorale

    • Pour les OPG nouvellement diagnostiqués et précédemment diagnostiqués, le patient peut être éligible, qu'il y ait eu ou non une croissance tumorale ou d'autres symptômes neurologiques ou une aggravation, s'il répond à au moins un des critères visuels suivants :

      • Aggravation visuelle, définie comme une aggravation de l'acuité visuelle (AV) ou des champs visuels (VF) documentée au cours de la dernière année (par examen ou anamnèse) ; OU
      • Dysfonction visuelle significative (définie comme une AV inférieure à la normale pour l'âge de 0,6 logMAR [20/80, 6/24 ou 2,5/10] ou plus dans un œil ou les deux)

  • Pour les patients atteints de LGG dans d'autres endroits (c'est-à-dire, pas OPG):

    • Les patients nouvellement diagnostiqués avec LGG sont éligibles s'il y a des symptômes neurologiques ou d'autres résultats d'examen associés à la tumeur

      • REMARQUE : Les patients nouvellement diagnostiqués avec LGG sans symptômes neurologiques associés ou résultats d'examen ne sont pas éligibles
    • Les patients déjà diagnostiqués avec LGG sont éligibles s'ils présentent des symptômes neurologiques nouveaux ou qui s'aggravent ou s'ils ont une croissance tumorale
  • Bien que cela ne soit pas obligatoire, si une biopsie/résection tumorale est effectuée, les histologies éligibles incluront toutes les tumeurs considérées comme LGG ou astrocytome de bas grade (Organisation mondiale de la santé [OMS] grades I et II) selon la 5e édition de la classification OMS du système nerveux central (SNC) tumeurs à l'exception de l'astrocytome sous-épendymaire à cellules géantes
  • Les patients doivent avoir une tumeur mesurable bidimensionnelle >= 1 cm^2
  • Les patients atteints d'une maladie métastatique ou de plusieurs LGG primaires indépendants sont autorisés à participer à l'étude

  • Clairance de la créatinine ou débit de filtration glomérulaire des radio-isotopes (DFG) >= 70 mL/min/1,73 m ^ 2 OU une créatinine sérique basée sur l'âge / le sexe (dans les 7 jours précédant l'inscription) comme suit :

    • Âge; créatinine sérique maximale (mg/dL)
    • 2 à < 6 ans ; 0,8 (homme) et 0,8 (femme)
    • 6 à < 10 ans ; 1 (mâle) et 1 (femelle)
    • 10 à < 13 ans ; 1.2 (homme) et 1.2 (femme)
    • 13 à < 16 ans ; 1,5 (homme) et 1,4 (femme)
    • >= 16 ans ; 1,7 (homme) et 1,4 (femme)
  • Bilirubine totale = < 1,5 x limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge (dans les 7 jours précédant l'inscription) (les enfants avec un diagnostic de syndrome de Gilbert seront autorisés à participer à l'étude quels que soient leurs taux de bilirubine totale et indirecte [non conjuguée] tant que leur bilirubine directe [conjuguée] est < 3,1 mg/dL)
  • Glutamate pyruvate transaminase sérique (SGPT) (alanine aminotransférase [ALT]) = < 3 x limite supérieure de la normale (LSN) = 135 U/L (dans les 7 jours précédant l'inscription). Aux fins de cette étude, la LSN pour le SGPT est de 45 U/L
  • Albumine >= 2 g/dL (dans les 7 jours précédant l'inscription)
  • Fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) > 53 % (ou normal institutionnel ; si le résultat de la FEVG est donné sous forme de plage de valeurs, la valeur supérieure de la plage sera utilisée) par échocardiogramme (dans les 4 semaines précédant l'inscription)
  • Intervalle QT corrigé (QTc) = < 450 msec par électrocardiographie (ECG) (dans les 4 semaines précédant l'inscription)
  • Nombre absolu de neutrophiles >= 1 000/uL (non pris en charge) (dans les 7 jours précédant l'inscription)
  • Plaquettes> = 100 000 / uL (non pris en charge) (dans les 7 jours avant l'inscription)
  • Hémoglobine> = 8 g / dL (peut être pris en charge) (dans les 7 jours précédant l'inscription)
  • Les patients présentant un trouble convulsif connu doivent être stables et ne doivent pas avoir connu d'augmentation significative de la fréquence des crises dans les 2 semaines précédant l'inscription

  • Les patients âgés de 2 à 17 ans doivent avoir une tension artérielle = < 95e centile pour l'âge, la taille et le sexe au moment de l'inscription. Les patients >= 18 ans doivent avoir une tension artérielle =< 130/80 mmHg au moment de l'inscription (avec ou sans l'utilisation de médicaments antihypertenseurs).

    • Remarque : Une tension artérielle adéquate peut être obtenue à l'aide de médicaments pour le traitement de l'hypertension
  • Tous les patients doivent subir des évaluations de la toxicité ophtalmologique dans les 4 semaines précédant l'inscription
  • Pour tous les patients, une IRM du cerveau (avec coupes orbitaires pour les tumeurs des voies optiques) et/ou de la colonne vertébrale (selon le ou les sites de la maladie primaire) avec et sans produit de contraste doit être réalisée dans les 4 semaines précédant l'inscription

  • Pour les patients qui subissent une intervention chirurgicale sur la tumeur cible (non requise), une IRM pré- et post-opératoire* du cerveau (avec coupes orbitaires pour les tumeurs des voies optiques) ou de la colonne vertébrale (selon le ou les sites de la maladie primaire) avec et sans produit de contraste doit également être effectué dans les 4 semaines précédant l'inscription

    • Les IRM post-opératoires doivent être réalisées idéalement dans les 48 heures après la chirurgie si possible
  • Les patients doivent avoir un indice de performance correspondant aux scores ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) de 0, 1 ou 2. Utiliser Karnofsky pour les patients > 16 ans et Lansky pour les patients = < 16 ans
  • Les patients doivent avoir la capacité d'avaler des gélules entières
  • Les patients doivent avoir des compétences linguistiques réceptives et expressives en anglais ou en espagnol pour compléter les évaluations de la qualité de vie (QOL) et neurocognitives
  • Tous les patients et/ou leurs parents ou tuteurs légaux doivent signer un consentement éclairé écrit.
  • Toutes les exigences institutionnelles, de la Food and Drug Administration (FDA) et du National Cancer Institute (NCI) pour les études sur l'homme doivent être respectées.

Critère d'exclusion:

  • Les patients ne doivent avoir reçu aucun traitement antérieur dirigé contre la tumeur, y compris la chimiothérapie, la radiothérapie, l'immunothérapie ou la greffe de moelle osseuse. Une intervention chirurgicale préalable est autorisée
  • Les patients ayant une tumeur maligne concomitante ou des antécédents de traitement (autre que la chirurgie) pour une autre tumeur au cours de la dernière année ne sont pas éligibles
  • Les patients peuvent ne pas recevoir d'autres agents expérimentaux
  • Les patients atteints de toute maladie / condition médicale ou psychiatrique grave, y compris les troubles liés à l'utilisation de substances susceptibles, selon le jugement de l'investigateur, d'interférer ou de limiter le respect des exigences / du traitement de l'étude ne sont pas éligibles
  • Les patients qui, de l'avis de l'investigateur, ne sont pas en mesure de se conformer aux procédures de l'étude ne sont pas éligibles
  • Les patientes enceintes ne sont pas éligibles car des toxicités fœtales et des effets tératogènes ont été notés pour plusieurs des médicaments à l'étude. Un test de grossesse est requis pour les patientes en âge de procréer
  • Les femmes allaitantes qui envisagent d'allaiter leurs bébés ne sont pas éligibles

  • Les patientes sexuellement actives en âge de procréer qui n'ont pas accepté d'utiliser une méthode contraceptive efficace pendant la durée de leur participation à l'étude et pendant 12 semaines après l'arrêt du traitement à l'étude ne sont pas éligibles

    • Remarque : les femmes en âge de procréer et les hommes ayant des partenaires sexuels qui sont enceintes ou qui pourraient le devenir (c'est-à-dire les femmes en âge de procréer) doivent utiliser des méthodes de contraception efficaces pendant toute la durée de l'étude et pendant 12 semaines après l'arrêt de l'étude. thérapie pour éviter une grossesse et/ou des effets indésirables potentiels sur l'embryon en développement

  • Affections cardiaques :

    • Trouble génétique connu qui augmente le risque de maladie coronarienne. Remarque : La présence d'une dyslipidémie dans une famille ayant des antécédents d'infarctus du myocarde n'est pas en soi une exclusion, sauf s'il existe un trouble génétique connu documenté
    • Insuffisance cardiaque symptomatique
    • Cardiomyopathie antérieure ou actuelle de classe II-IV de la New York Heart Association (NYHA)
    • Cardiopathie valvulaire sévère
    • Antécédents de fibrillation auriculaire

  • Conditions ophtalmologiques :

    • Antécédents actuels ou passés de rétinopathie séreuse centrale
    • Antécédents actuels ou passés d'occlusion veineuse rétinienne ou de décollement de rétine

    • Patients atteints de glaucome non contrôlé

      • Si la vérification de la pression est cliniquement indiquée, les patients ayant une pression intraoculaire (PIO) > 22 mmHg ou une LSN ajustée en fonction de l'âge ne sont pas éligibles
    • Les signes ophtalmologiques secondaires à un gliome des voies optiques de longue date (comme une perte de vision, une pâleur du nerf optique ou un strabisme) ou à un neurofibrome plexiforme orbito-temporal (NP) de longue date, comme une perte de vision, un strabisme) ne seront PAS considérés comme une anomalie significative pour le buts de l'étude

  • Traitements et/ou médicaments que le patient reçoit et qui le rendraient inéligible, tels que :

    • Supplémentation en vitamine E supérieure à 100% de la dose journalière recommandée. Toute multivitamine contenant de la vitamine E doit être arrêtée avant l'inscription à l'étude, même si moins de 100 % de la dose quotidienne recommandée pour la vitamine E

    • Chirurgie dans les 2 semaines précédant l'inscription, à l'exception du placement chirurgical pour l'accès vasculaire ou des procédures de dérivation du liquide céphalo-rachidien (LCR) telles que la troisième ventriculostomie endoscopique (ETV) et le shunt ventriculo-péritonéal (VP).

      • Remarque : Les patients doivent avoir guéri de toute chirurgie antérieure avant l'inscription
  • Les patients qui ont une infection non contrôlée ne sont pas éligibles

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Bras I (carboplatine, vincristine)

INDUCTION : Les patients reçoivent du carboplatine IV en 60 minutes les jours 1, 8, 15, 22, 43, 50, 57 et 64 et de la vincristine IV ou IV poussée en 1 minute les jours 1, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57 et 64 en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable. Les patients subissent également une IRM lors du dépistage et de l'étude.

MAINTENANCE : Les patients reçoivent du carboplatine IV pendant 60 minutes les jours 1, 8, 15 et 22 et de la vincristine IV ou IV poussée pendant 1 minute les jours 1, 8 et 15. Le traitement se répète toutes les 6 semaines pendant 8 cycles en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable. Les patients subissent également une IRM pendant l'étude et pendant le suivi.
Médicament: Carboplatine
Étant donné IV
Autres noms:
  • Blastocarbe
  • Carboplat
  • Carboplatine Hexal
  • Carboplatine
  • Carbosine
  • Carbosol
  • Carbotec
  • CBDCA
  • Afficher
  • Ercar
  • JM-8
  • Nealorin
  • Novoplatine
  • Paraplatine
  • Paraplatine AQ
  • Platinwas
  • Ribocarbo
  • JM8
Autre: Évaluation de la qualité de vie
Etudes annexes
Autres noms:
  • Évaluation de la qualité de vie
Autre: Gestion des questionnaires
Etudes annexes
Procédure: Imagerie par résonance magnétique
Passer une IRM
Autres noms:
  • IRM
  • Résonance magnétique
  • Balayage d'imagerie par résonance magnétique
  • Imagerie Médicale, Résonance Magnétique / Résonance Magnétique Nucléaire
  • M
  • Imagerie IRM
  • Imagerie RMN
  • NMRI
  • Imagerie par résonance magnétique nucléaire
  • Imagerie par résonance magnétique (IRM)
  • IRMs
  • Imagerie par résonance magnétique (procédure)
  • IRM structurelle
Médicament: Sulfate de vincristine
Compte tenu de la poussée IV ou IV
Autres noms:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Sulfate de leurocristine
  • Leurocristine, sulfate
  • Vincasar
  • Vincoside
  • Vincrex
  • Vincristine, sulfate
Expérimental: Bras II (sulfate de sélumétinib)
Les patients reçoivent du sulfate de sélumétinib PO BID les jours 1 à 28. Le traitement est continu et se répète tous les 28 jours pendant 27 cycles en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable. Les patients subissent également une IRM tout au long de l'essai.
Autre: Évaluation de la qualité de vie
Etudes annexes
Autres noms:
  • Évaluation de la qualité de vie
Autre: Gestion des questionnaires
Etudes annexes
Procédure: Imagerie par résonance magnétique
Passer une IRM
Autres noms:
  • IRM
  • Résonance magnétique
  • Balayage d'imagerie par résonance magnétique
  • Imagerie Médicale, Résonance Magnétique / Résonance Magnétique Nucléaire
  • M
  • Imagerie IRM
  • Imagerie RMN
  • NMRI
  • Imagerie par résonance magnétique nucléaire
  • Imagerie par résonance magnétique (IRM)
  • IRMs
  • Imagerie par résonance magnétique (procédure)
  • IRM structurelle
Médicament: Sulfate de sélumétinib
Bon de commande donné
Autres noms:
  • Sulfate d'hydrogène AZD-6244
  • Sulfate d'hydrogène AZD6244
  • AZD6244 Sulfate d'hydrogène
  • Koselugo
  • Sulfate de sélumétinib

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie sans événement (EFS)
Délai: De la randomisation à la première apparition de l'un des événements suivants : progression clinique ou radiographique de la maladie, récidive de la maladie, deuxième tumeur maligne ou décès quelle qu'en soit la cause, évalué jusqu'à 3 ans après la fin du recrutement
L'EFS est définie comme le temps écoulé entre la randomisation et la première apparition de l'un des événements suivants : progression clinique ou radiographique de la maladie, récidive de la maladie, deuxième néoplasme malin ou décès quelle qu'en soit la cause. Les patients sans événement seront censurés au moment du dernier suivi. Le rapport de risque basé sur un modèle stratifié de risques proportionnels de Cox sera rapporté, ainsi qu'un intervalle de confiance à 90 %.
De la randomisation à la première apparition de l'un des événements suivants : progression clinique ou radiographique de la maladie, récidive de la maladie, deuxième tumeur maligne ou décès quelle qu'en soit la cause, évalué jusqu'à 3 ans après la fin du recrutement
Nombre de participants avec une amélioration de l'acuité visuelle (AV) par bras
Délai: Début et fin d'environ 12 mois de traitement
L'AV sera évaluée à l'aide des cartes d'acuité Teller (TAC). Une amélioration significative de l'AV sera définie comme une diminution >= 0,2 logMAR (corrigée pour l'âge) entre la valeur de référence (pré-traitement) et la fin d'environ 12 mois de traitement. L'analyse principale sera basée sur le résultat par sujet (plutôt que par œil).
Début et fin d'environ 12 mois de traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse tumorale radiographique
Délai: Évalué jusqu'à 3 ans après la fin de la régularisation
Les tumeurs seront classées en réponse complète (CR), réponse partielle (PR), maladie stable (SD) et maladie évolutive (PD). Les taux de réponse radiologique seront résumés par bras et seront testés pour une différence entre les deux bras à l'aide d'un test binomial exact.
Évalué jusqu'à 3 ans après la fin de la régularisation
Survie globale (SG)
Délai: De la randomisation jusqu'au décès quelle qu'en soit la cause ou jusqu'au moment du dernier suivi pour les patients vivants au moment de l'analyse, évalués jusqu'à 3 ans après la fin du recrutement
La SG est définie comme le temps écoulé entre la randomisation et le décès quelle qu'en soit la cause ou jusqu'au dernier suivi pour les patients vivants au moment de l'analyse. Le rapport de risque sera signalé, ainsi qu'un intervalle de confiance à 90 %.
De la randomisation jusqu'au décès quelle qu'en soit la cause ou jusqu'au moment du dernier suivi pour les patients vivants au moment de l'analyse, évalués jusqu'à 3 ans après la fin du recrutement
Changement de VA à l'aide du test d'acuité des lettres HOTV
Délai: Début et fin d'environ 12 mois de traitement
HOTV est une mesure d'acuité de reconnaissance. Il sera mené sur des patients dont le développement est capable d'effectuer ces tests.
Début et fin d'environ 12 mois de traitement
Modification de la fonction motrice
Délai: Ligne de base et environ 12 mois de traitement
L'échelle motrice Vineland-3 du formulaire d'évaluation complète des parents sera utilisée pour évaluer les déficits moteurs. L'évolution de l'échelle motrice de Vineland entre le départ et environ 12 mois de traitement sera comparée entre deux bras de traitement.
Ligne de base et environ 12 mois de traitement
Modification de la qualité de vie (QOL)
Délai: Ligne de base et 12 mois de traitement
Sera mesuré par le score de la sous-échelle Douleur et Blessure. La qualité de vie sera évaluée par les modules génériques sur la qualité de vie pédiatrique (PedsQL) et sur les tumeurs cérébrales. L'analyse sera basée sur un test t à 2 échantillons comparant l'évolution du score de la sous-échelle Douleur et Blessure entre le départ et 12 mois pour les deux bras.
Ligne de base et 12 mois de traitement
Modification de la qualité de vie (QOL)
Délai: Ligne de base et 12 mois de traitement
Sera mesuré par le score de la sous-échelle Mouvement et Équilibre. La qualité de vie sera évaluée par les modules génériques sur la qualité de vie pédiatrique (PedsQL) et sur les tumeurs cérébrales. L'analyse sera basée sur un test t à 2 échantillons comparant l'évolution du score de la sous-échelle Mouvement et Équilibre de la ligne de base à 12 mois pour les deux bras.
Ligne de base et 12 mois de traitement
Changement de fonction exécutive
Délai: Ligne de base et 24 mois de traitement
Sera mesuré par BRIEF Cognitive Regulation Index (CRI). La fonction exécutive sera mesurée par le questionnaire BRIEF (Behavior Rating Inventory of Executive Function) adapté à l'âge. L'analyse sera basée sur un test t à 2 échantillons comparant le changement du score désigné de la ligne de base à 24 mois pour les deux bras.
Ligne de base et 24 mois de traitement
Modification de la fonction neurocognitive
Délai: Ligne de base et 24 mois de traitement
Sera mesuré par le score composite Cogstate. La fonction neurocognitive sera mesurée par un test de batterie informatisé (Cogstate). L'analyse sera basée sur un test t à 2 échantillons comparant le changement du score composite Cogstate de la ligne de base à 24 mois pour les deux bras.
Ligne de base et 24 mois de traitement

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de l'épaisseur de la couche de fibres nerveuses rétiniennes circumpapillaires (cpRNFL) par bras de traitement
Délai: Base de référence et 12 mois
L'épaisseur du cpRNFL est une mesure de la tomographie par cohérence optique (OCT). Cette évaluation sera menée dans un sous-groupe de patients consentants atteints de gliomes des voies optiques (OPG) traités dans certaines institutions du COG possédant l'expertise nécessaire pour utiliser cette technologie. L'analyse sera effectuée sur une base par œil.
Base de référence et 12 mois
Épaisseur de cpRNFL au départ par réponse au traitement de l'acuité visuelle (VA)
Délai: Base de référence et 12 mois
Les données seront analysées œil par œil. Les enfants avec OPG seront classés en diminution de l'AV par rapport à (vs) AV stable/améliorée, en fonction de la réponse au traitement de l'AV à 12 mois. L'épaisseur de cpRNFL avant le début du traitement sera comparée.
Base de référence et 12 mois
changement d'épaisseur de cpRNFL au fil du temps par la réponse au traitement de l'acuité visuelle (VA)
Délai: Base de référence et 12 mois
Les données seront analysées œil par œil. Les enfants avec OPG seront classés en déclin de l'AV par rapport à l'AV stable/amélioré, en fonction de la réponse au traitement de l'AV à 12 mois. Le changement d'épaisseur de cpRNFL dans le temps sera comparé.
Base de référence et 12 mois
Modification de l'épaisseur des cellules ganglionnaires maculaires - couche plexiforme interne (GCIPL) par bras de traitement
Délai: Base de référence et 12 mois
L'épaisseur du GCIPL est une autre mesure de la tomographie par cohérence optique (OCT). Cette évaluation sera menée dans un sous-groupe de patients consentants atteints de gliomes des voies optiques (OPG) traités dans certaines institutions du COG possédant l'expertise nécessaire pour utiliser cette technologie. L'analyse sera effectuée sur une base par œil.
Base de référence et 12 mois
Épaisseur du GCIPL au départ par réponse au traitement de l'acuité visuelle (VA)
Délai: Base de référence et 12 mois
Les données seront analysées œil par œil. Les enfants avec OPG seront classés en déclin de l'AV par rapport à l'AV stable/amélioré, en fonction de la réponse au traitement de l'AV à 12 mois. L'épaisseur du GCIPL avant le début du traitement sera comparée.
Base de référence et 12 mois
L'épaisseur du GCIPL change avec le temps en fonction de la réponse au traitement de l'acuité visuelle (VA)
Délai: Base de référence et 12 mois
Les données seront analysées œil par œil. Les enfants avec OPG seront classés en déclin de l'AV par rapport à l'AV stable/amélioré, en fonction de la réponse au traitement de l'AV à 12 mois. L'évolution de l'épaisseur du GCIPL dans le temps sera comparée.
Base de référence et 12 mois
Nouvelle mesure d'imagerie par résonance magnétique (IRM) volumétrique semi-automatisée à 3 mois
Délai: 3 mois d'études
Les tumeurs de la voie optique seront classées en maladie progressive (PD), maladie stable (SD), réponse partielle (PR) et réponse complète (CR) à l'aide de nouvelles mesures IRM volumétriques semi-automatisées. Cette évaluation inclura les patients avec OPG consentant à l'étude IRM volumétrique.
3 mois d'études
Variation en pourcentage de la taille de la tumeur entre la mesure volumétrique et la mesure bidimensionnelle (2-D) traditionnelle à 3 mois
Délai: 3 mois d'études
Cette évaluation inclut les participants avec OPG consentant à l'étude IRM volumétrique.
3 mois d'études
Nouvelle mesure IRM volumétrique semi-automatisée à 6 mois
Délai: 6 mois d'études
Les tumeurs de la voie optique seront classées en maladie progressive (PD), maladie stable (SD), réponse partielle (PR) et réponse complète (CR) à l'aide de nouvelles mesures IRM volumétriques semi-automatisées. Cette évaluation inclura les patients avec OPG consentant à l'étude IRM volumétrique.
6 mois d'études
Variation en pourcentage de la taille de la tumeur entre la mesure volumétrique et la mesure bidimensionnelle (2-D) traditionnelle à 6 mois
Délai: 6 mois d'études
Cette évaluation inclut les participants avec OPG consentant à l'étude IRM volumétrique.
6 mois d'études
Nouvelle mesure IRM volumétrique semi-automatisée à 9 mois
Délai: 9 mois d'études
Les tumeurs de la voie optique seront classées en maladie progressive (PD), maladie stable (SD), réponse partielle (PR) et réponse complète (CR) à l'aide de nouvelles mesures IRM volumétriques semi-automatisées. Cette évaluation inclura les patients avec OPG consentant à l'étude IRM volumétrique.
9 mois d'études
Variation en pourcentage de la taille de la tumeur entre la mesure volumétrique et la mesure bidimensionnelle (2-D) traditionnelle à 9 mois
Délai: 9 mois d'études
Cette évaluation inclut les participants avec OPG consentant à l'étude IRM volumétrique.
9 mois d'études
Nouvelle mesure IRM volumétrique semi-automatisée à 12 mois
Délai: 12 mois d'études
Les tumeurs de la voie optique seront classées en maladie progressive (PD), maladie stable (SD), réponse partielle (PR) et réponse complète (CR) à l'aide de nouvelles mesures IRM volumétriques semi-automatisées. Cette évaluation inclura les patients avec OPG consentant à l'étude IRM volumétrique.
12 mois d'études
Variation en pourcentage de la taille de la tumeur entre la mesure volumétrique et la mesure bidimensionnelle (2-D) traditionnelle à 12 mois
Délai: 12 mois d'études
Cette évaluation inclut les participants avec OPG consentant à l'étude IRM volumétrique.
12 mois d'études
Nouvelle mesure IRM volumétrique semi-automatisée à 15 mois
Délai: 15 mois d'études
Les tumeurs de la voie optique seront classées en maladie progressive (PD), maladie stable (SD), réponse partielle (PR) et réponse complète (CR) à l'aide de nouvelles mesures IRM volumétriques semi-automatisées. Cette évaluation inclura les patients avec OPG consentant à l'étude IRM volumétrique.
15 mois d'études
Variation en pourcentage de la taille de la tumeur entre la mesure volumétrique et la mesure bidimensionnelle (2-D) traditionnelle à 15 mois
Délai: 15 mois d'études
Cette évaluation inclut les participants avec OPG consentant à l'étude IRM volumétrique.
15 mois d'études
Tumeur et banque de sang
Délai: Jusqu'à 10 ans
Jusqu'à 10 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Cancer Institute (NCI)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Jason R Fangusaro, Children's Oncology Group

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 janvier 2020

Achèvement primaire (Estimé)

1 mai 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mai 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 mars 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 mars 2019

Première publication (Réel)

12 mars 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

30 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 avril 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NCI-2019-01396 (Identificateur de registre: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • ACNS1831 (Autre identifiant: CTEP)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Le NCI s'engage à partager les données conformément à la politique des NIH. Pour plus de détails sur la façon dont les données des essais cliniques sont partagées, accédez au lien vers la page de la politique de partage des données des NIH

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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