健康な被験者および原発性ミトコンドリア病患者におけるKL1333の第Ia / Ib相、SADおよびMAD研究

包含基準 (選択):

健康な被験者およびミトコンドリア病の患者は、特に明記しない限り、スクリーニング訪問時に次の基準をすべて満たす必要があります。

1. 女性は妊娠中または授乳中ではなく、出産の可能性のある女性と男性は避妊に同意します。
2. -ICFを理解し、喜んで署名し、研究の制限を順守することができます。

3. -プロトコルで指定されたすべての評価を実行し、調査訪問スケジュールに準拠できます。

   健康な被験者の追加の包含基準:

4. 人種を問わず、18 歳から 65 歳までの男性または女性。
5. 体重が 50 kg 以上で、ボディマス指数が 18.0 ～ 32.0 kg/m2 であること。

6. 健康で、病歴、身体検査、12誘導心電図、バイタルサイン測定、および臨床検査室評価からの臨床的に重要な所見がないことによって決定されます（先天性非溶血性高ビリルビン血症[たとえば、ギルバート症候群]は許容されません）スクリーニングおよび評価されたチェックインで捜査官による。

   ミトコンドリア病患者に対する追加の選択基準:

7. 人種を問わず、18 歳から 75 歳までの男性または女性。
8. 体格指数が 15.0 から 32.0 kg/m2 の間。
9. 遺伝的に確認されているミトコンドリア病。
10. -ミトコンドリア病の診断に関連する症状は別として、病歴、身体検査、12誘導心電図、バイタルサイン測定、および治験責任医師によるスクリーニングおよびチェックイン時の臨床検査評価によって決定されるように、臨床的に安定しています。

除外基準 (選択):

健康な被験者およびミトコンドリア病患者は、特に明記しない限り、スクリーニング来院時に以下の基準のいずれかを満たす場合、研究から除外されます。

1. -治験責任医師の承認がない限り、KL1333またはその賦形剤を含む、薬物化合物、食品、またはその他の物質に対する重大な過敏症、不耐性、またはアレルギーの病歴。
2. -胃食道逆流症、胃びらん、消化性潰瘍疾患、または消化管出血エピソードの病歴。
3. -胆嚢摘出術を含む経口投与薬の吸収および/または排泄を潜在的に変更する可能性のある胃または腸の手術または切除の病歴（合併症のない虫垂切除術およびヘルニア修復が許可されます）。
4. -局所再発または転移の証拠があるかどうかに関係なく、スクリーニング前の5年以内の、治療または未治療の皮膚の限局性基底細胞癌以外の臓器系の悪性腫瘍の病歴。
5. -臨床的に重大な病気の病歴（パートCの患者のミトコンドリア病を除く）または手術の4週間前、治験責任医師が決定した。
6. -スクリーニング前の2年以内のアルコール依存症または薬物/化学乱用の病歴。
7. 男性で週28単位以上、女性で週21単位以上のアルコール摂取。 アルコール 1 単位は、ビールまたはラガー 1/2 パイント (285 mL)、ワイン 1 杯 (125 mL)、蒸留酒 1/6 ギル (25 mL) に相当します。
8. スクリーニング時またはチェックイン時のアルコール呼気検査結果が陽性または尿中薬物スクリーニングが陽性（繰り返し確認）。
9. 陽性の肝炎パネルおよび/または陽性のヒト免疫不全ウイルス検査

ミトコンドリア病患者に対する追加の除外基準:

1. 初回投与前の35日以内または5半減期のいずれか長い方以内に、代謝または未知の結合部位（例、ビタミンE、コエンザイム10、アルギニン）に影響を与えるイデベノンまたは医薬品（処方薬または非処方薬）の使用.
2. -投薬前14日以内の処方薬の使用、ただし、ミトコンドリア病の確立された治療法と、最初の投与前に少なくとも7日間安定している関連障害の治療を除く、メディカルモニターおよび治験責任医師、スポンサーと相談の上。
3. -治験責任医師によって決定された、制御されていない真性糖尿病。 クレアチニンクリアランス