遅発性ポンペ病の参加者におけるレトロスペクティブなコンポーネントを使用した中和抗体血清有病率研究
2023年3月23日 更新者：Spark Therapeutics
遅発性ポンペ病の参加者を対象としたレトロスペクティブな要素を含む多施設低介入研究
この研究の目的は、酵素補充レジメンの遅発性ポンペ病 (LOPD) 参加者の通常のケア設定における治験 SPK-3006 キャプシドおよび GAA に対する抗体の発生、GAA 活性および GAA 抗原レベルに関する情報を取得することです。 .
さらに、LOPD患者の臨床検査および機能検査を注意深く評価することで、疾患の特徴をよりよく理解し、将来の介入的研究遺伝子治療試験の設計をより適切に推進するための情報が得られる可能性があります。
LOPD患者の肝臓と筋肉の健康状態の根底にある状態を理解することは、遺伝子治療試験の実施中の最良の監視にも役立つ可能性があります.
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
61
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Arizona
-
Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
Orange、California、アメリカ、92868
- University of California Irvine Health
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota Medical School
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
-
-
-
Salford、イギリス、M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Messina、イタリア、98125
- Università degli Studi di Messina
-
Milano、イタリア、20122
- Universita degli Studi di Milano - Clinica Oculistica I
-
Napoli、イタリア、80131
- Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
-
Pavia、イタリア、27100
- Fondazione Mondino Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
-
Pisa、イタリア、56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
Torino、イタリア、10126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
-
-
-
-
-
Rotterdam、オランダ、3015 CE
- Erasmus University Medical Center
-
-
-
-
-
München、ドイツ、80333
- Klinikum der Universität München
-
-
-
-
-
Marseille、フランス、13385
- Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
-
Nice、フランス、06001
- CHU NICE
-
-
Hauts-de-Seine
-
Garches、Hauts-de-Seine、フランス、92380
- Hôpital Raymond-Poincaré
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 国および地域のプライバシー規制に従って、保護された医療情報を使用するための書面によるインフォームド コンセントおよび承認を提供する
- 18歳以上の男性または女性
- -現在、スクリーニング前の少なくとも18か月間、定期的な組換えヒトGAA注入を使用してERTを行っています
- -臨床的に中等度の遅発性ポンペ病の記録された病歴。
除外基準:
- HIV感染歴
- 侵襲的換気 (夜間の BiPAP 以外) または起きていて直立している間の非侵襲的換気が必要
- 以前に受け取った SPK-3006
- -以前に治験薬または承認された遺伝子治療製品をいつでも投与したか、過去12週間以内に治験薬で治療した（ワクチン研究は受け入れられます）
- -潜在的な参加者が1日目の検査を完了することを許可しない同時の臨床的に重要な状態、または調査者および/またはスポンサーの意見で、被験者を不適当にする他の状態 研究への参加
- -臨床プロトコルに記載されている訪問および/または研究評価のスケジュールに従うことができない、または従うことを望まない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：ふるい分け
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
他の：遅発性ポンペ病の参加者
これは、LOPD の参加者を対象としたレトロスペクティブ コンポーネントを含む、多施設の低介入研究です。
1回の研究訪問中に、肝臓の健康、SPK-3006キャプシドおよびGAAに対する中和抗体、抗GAA結合抗体、GAA活性、およびGAA抗原レベルを含むがこれらに限定されない評価が行われます。
筋肉および肝臓の炎症および/または損傷に関する回顧的評価を提供するために、追加情報が収集されます。
ポンペ病に関する過去のデータは、医療記録から収集されます。
収集されたレトロスペクティブおよび検査データは、将来の遺伝子治療研究のベースライン情報を提供するのに役立つ可能性があります。
|
酵素補充療法を受けているLOPDの参加者におけるSPK-3006キャプシドに対する中和抗体の発生を確立するために、1回の研究訪問中に収集されました。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
SPK-3006キャプシドに対する中和抗体の力価
時間枠：1日
|
ＳＰＫ－３００６に対する中和抗体力価は、１回の施設訪問で１回前向きに測定される。
|
1日
|
|
SPK-3006キャプシドに対する中和抗体の発生
時間枠：1日
|
SPK-3006キャプシドに対する中和抗体を持っている参加者の割合。
|
1日
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
抗GAA結合抗体価
時間枠：1日
|
抗ＧＡＡ結合抗体力価は、１回の施設訪問で前向きに１回測定する。
|
1日
|
|
参加者全体での抗GAA結合抗体の発生
時間枠：1日
|
抗GAA結合抗体を持つ参加者の割合。
|
1日
|
|
循環GAA力価に対する中和抗体
時間枠：1日
|
循環するGAA力価に対する中和抗体は、1回のサイト訪問で1回前向きに測定され、可能であれば、インフォームドコンセントに署名してから24か月以内の医療記録から遡及的に測定されます。
|
1日
|
|
循環GAAに対する中和抗体の発生
時間枠：1日
|
循環GAAに対する中和抗体を有する参加者の割合。
|
1日
|
|
GAA 活動レベル
時間枠：1日
|
GAA 活動レベル (通常のパーセント) は、1 回のサイト訪問で 1 回前向きに測定され、可能であれば、インフォームド コンセントに署名してから 24 か月以内の医療記録から遡及的に測定されます。
|
1日
|
|
GAA抗原レベル
時間枠：1日
|
GAA 抗原レベル (正常値のパーセント) は、1 回のサイト訪問で 1 回前向きに測定され、可能であれば、インフォームド コンセントに署名してから 24 か月以内の医療記録から遡及的に測定されます。
|
1日
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年6月12日
一次修了 (実際)
2020年10月27日
研究の完了 (実際)
2020年10月27日
試験登録日
最初に提出
2019年3月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年3月26日
最初の投稿 (実際)
2019年3月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年3月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年3月23日
最終確認日
2023年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SPK-GAA-100
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。