Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Neutraliserende antistof seroprevalensundersøgelse med en retrospektiv komponent hos deltagere med sent-debuterende Pompes sygdom

23. marts 2023 opdateret af: Spark Therapeutics

En multicenter, lavinterventionel undersøgelse med en retrospektiv komponent hos deltagere med sent opstået Pompe-sygdom

Formålet med denne undersøgelse er at opnå information vedrørende forekomsten af ​​antistoffer mod SPK-3006 capsid og GAA, GAA aktivitet og GAA antigen niveauer i den sædvanlige pleje for Late-Onset Pompe Disease (LOPD) deltagere på et enzymerstatningsregime . Derudover kan en omhyggelig evaluering af laboratorie- og funktionstest hos patienter med LOPD give information til bedre at forstå sygdomstræk og bedre drive designet af et fremtidigt interventionelt genterapiforsøg. En forståelse af den underliggende status for lever- og muskelsundhed hos individer med LOPD kan også informere den bedste overvågning under udførelsen af ​​genterapiforsøg.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

61

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Salford, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California Irvine Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota Medical School
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Assistance Publique Hopitaux de Marseille
      • Nice, Frankrig, 06001
        • CHU Nice
    • Hauts-de-Seine
      • Garches, Hauts-de-Seine, Frankrig, 92380
        • Hôpital Raymond-Poincaré
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 CE
        • Erasmus University Medical Center
  • Italien
      • Messina, Italien, 98125
        • Universita degli Studi di Messina
      • Milano, Italien, 20122
        • Universita degli Studi di Milano - Clinica Oculistica I
      • Napoli, Italien, 80131
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Pavia, Italien, 27100
        • Fondazione Mondino Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
      • Pisa, Italien, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Torino, Italien, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino
  • Tyskland
      • München, Tyskland, 80333
        • Klinikum der Universität München

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Giv skriftligt informeret samtykke og tilladelse til at bruge beskyttede sundhedsoplysninger i overensstemmelse med nationale og lokale regler om beskyttelse af personlige oplysninger
  • Mand eller kvinder ≥18 år
  • I øjeblikket på ERT ved hjælp af almindelige rekombinante humane GAA-infusioner i mindst 18 måneder før screening
  • Dokumenteret anamnese med klinisk moderat sent opstået Pompes sygdom.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med HIV-infektion
  • Kræver enhver invasiv ventilation (bortset fra BiPAP om natten) eller ikke-invasiv ventilation, mens du er vågen og oprejst
  • Har tidligere modtaget SPK-3006
  • Tidligere doseret med ethvert forsøgs- eller godkendt genterapiprodukt til enhver tid eller behandlet med et forsøgslægemiddel inden for de sidste 12 uger (vaccinationsundersøgelser accepteres)
  • Enhver samtidig klinisk signifikant tilstand, der ikke ville tillade den potentielle deltager at gennemføre dag 1-undersøgelserne, eller andre tilstande, der efter investigator og/eller sponsor gør forsøgspersonen uegnet til deltagelse i undersøgelsen
  • Ude af stand til eller uvillig til at overholde tidsplanen for besøg og/eller undersøgelsesvurderinger beskrevet i den kliniske protokol.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Screening
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Deltagere med sent opstået Pompes sygdom
Dette er et multicenter, lavinterventionsstudie med en retrospektiv komponent hos deltagere med LOPD. Under et enkelt studiebesøg vil der blive udført vurderinger, herunder, men ikke begrænset til, leversundhed, neutraliserende antistoffer mod SPK-3006 capsid og GAA, anti-GAA bindende antistoffer, GAA aktivitet og GAA antigen niveauer. Yderligere oplysninger vil blive indsamlet for at give retrospektive evalueringer vedrørende muskel- og leverbetændelse og/eller skade. Historiske data vedrørende Pompes sygdom vil blive indsamlet fra lægejournaler. De indsamlede retrospektive data og laboratoriedata kan hjælpe med at give basislinjeoplysninger til en fremtidig genterapiundersøgelse.
Diagnostisk test: Neutraliserende antistof mod SPK-3006 capsid
Indsamlet under et enkelt studiebesøg for at fastslå forekomsten af ​​neutraliserende antistoffer mod SPK-3006 capsid hos deltagere med LOPD på et enzymerstatningsregime.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Neutraliserende antistoffer-titer til SPK-3006-capsid
Tidsramme: 1 dag
Den neutraliserende antistoftiter mod SPK-3006 måles én gang prospektivt ved ét besøg på stedet.
1 dag
Forekomst af neutraliserende antistoffer mod SPK-3006 capsid
Tidsramme: 1 dag
Andelen af ​​deltagere, der har neutraliserende antistoffer mod SPK-3006 capsid.
1 dag

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Anti-GAA bindende antistoffer Titer
Tidsramme: 1 dag
Anti-GAA-bindende antistoftiter måles én gang prospektivt ved et besøg på stedet.
1 dag
Forekomst af anti-GAA-bindende antistoffer på tværs af deltagere
Tidsramme: 1 dag
Andelen af ​​deltagere, der har Anti-GAA-bindende antistoffer.
1 dag
Neutraliserende antistoffer mod cirkulerende GAA-titer
Tidsramme: 1 dag
Neutraliserende antistoffer mod cirkulerende GAA-titer måles én gang prospektivt ved ét besøg på stedet og, hvis det er tilgængeligt, retrospektivt fra lægejournaler, der er inden for 24 måneder efter underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.
1 dag
Forekomst af neutraliserende antistoffer mod cirkulerende GAA
Tidsramme: 1 dag
Andelen af ​​deltagere, der har neutraliserende antistoffer mod cirkulerende GAA.
1 dag
GAA aktivitetsniveau
Tidsramme: 1 dag
GAA aktivitetsniveau (procent af normalt) måles én gang prospektivt ved ét besøg på stedet og, hvis det er tilgængeligt, retrospektivt fra lægejournaler, der er inden for 24 måneder efter underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.
1 dag
GAA antigen niveau
Tidsramme: 1 dag
GAA-antigenniveauet (procent af normalt) måles én gang prospektivt ved ét besøg på stedet og, hvis det er tilgængeligt, retrospektivt fra lægejournaler, der er inden for 24 måneder efter underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.
1 dag

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Spark Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. juni 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. oktober 2020

Studieafslutning (Faktiske)

27. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. marts 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. marts 2019

Først opslået (Faktiske)

28. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. marts 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. marts 2023

Sidst verificeret

1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SPK-GAA-100

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lysosomale opbevaringssygdomme

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner