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Studio sulla sieroprevalenza degli anticorpi neutralizzanti con una componente retrospettiva nei partecipanti con malattia di Pompe a esordio tardivo

23 marzo 2023 aggiornato da: Spark Therapeutics

Uno studio multicentrico a basso intervento con una componente retrospettiva nei partecipanti con malattia di Pompe a insorgenza tardiva

Lo scopo di questo studio è quello di ottenere informazioni relative alla presenza di anticorpi contro il capside sperimentale SPK-3006 e i livelli di GAA, attività GAA e antigene GAA nel normale contesto di cura dei partecipanti alla malattia di Pompe a insorgenza tardiva (LOPD) in un regime di sostituzione enzimatica . Inoltre, un'attenta valutazione dei test di laboratorio e funzionali nei pazienti con LOPD può fornire informazioni per comprendere meglio le caratteristiche della malattia e guidare meglio la progettazione di un futuro studio di terapia genica investigativa interventistica. Una comprensione dello stato sottostante della salute del fegato e dei muscoli negli individui con LOPD può anche informare la migliore sorveglianza durante lo svolgimento di studi di terapia genica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

61

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Marseille, Francia, 13385
        • Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
      • Nice, Francia, 06001
        • CHU Nice
    • Hauts-de-Seine
      • Garches, Hauts-de-Seine, Francia, 92380
        • Hôpital Raymond-Poincaré
  • Germania
      • München, Germania, 80333
        • Klinikum der Universität München
  • Italia
      • Messina, Italia, 98125
        • Università degli Studi di Messina
      • Milano, Italia, 20122
        • Universita degli Studi di Milano - Clinica Oculistica I
      • Napoli, Italia, 80131
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Pavia, Italia, 27100
        • Fondazione Mondino Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
      • Pisa, Italia, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Torino, Italia, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 CE
        • Erasmus University Medical Center
  • Regno Unito
      • Salford, Regno Unito, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California Irvine Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota Medical School
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Fornire il consenso informato scritto e l'autorizzazione all'utilizzo di informazioni sanitarie protette in conformità con le normative sulla privacy nazionali e locali
  • Maschi o femmine ≥18 anni di età
  • Attualmente in ERT utilizzando regolari infusioni di GAA umano ricombinante per almeno 18 mesi prima dello screening
  • Storia documentata di malattia di Pompe clinicamente moderata ad esordio tardivo.

Criteri di esclusione:

  • Storia dell'infezione da HIV
  • Richiede qualsiasi ventilazione invasiva (diversa dalla BiPAP notturna) o ventilazione non invasiva da svegli e in posizione eretta
  • Precedentemente ricevuto SPK-3006
  • Precedentemente somministrato con qualsiasi prodotto di terapia genica sperimentale o approvato in qualsiasi momento o trattato con un farmaco sperimentale nelle ultime 12 settimane (gli studi di vaccinazione sono accettati)
  • Qualsiasi condizione clinicamente significativa concomitante che non consentirebbe al potenziale partecipante di completare gli esami del Giorno 1, o altra condizione che, a parere dello Sperimentatore e/o dello Sponsor, renda il soggetto non idoneo alla partecipazione allo studio
  • Incapace o non disposto a rispettare il programma delle visite e/o le valutazioni dello studio descritte nel protocollo clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Selezione
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Partecipanti con malattia di Pompe ad esordio tardivo
Questo è uno studio multicentrico a basso intervento con una componente retrospettiva nei partecipanti con LOPD. Durante una singola visita di studio, verranno eseguite valutazioni tra cui, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, salute del fegato, anticorpi neutralizzanti per capside SPK-3006 e GAA, anticorpi leganti anti-GAA, attività GAA e livelli di antigene GAA. Saranno raccolte ulteriori informazioni per fornire valutazioni retrospettive relative a infiammazioni e/o lesioni muscolari ed epatiche. I dati storici relativi alla malattia di Pompe saranno raccolti dalle cartelle cliniche. I dati retrospettivi e di laboratorio raccolti possono aiutare a fornire informazioni di base per un futuro studio sperimentale di terapia genica.
Test diagnostico: Anticorpo neutralizzante contro il capside SPK-3006
Raccolti durante una singola visita di studio per stabilire la presenza di anticorpi neutralizzanti contro il capside SPK-3006 nei partecipanti con LOPD in regime di sostituzione enzimatica.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Titolo di anticorpi neutralizzanti per il capside SPK-3006
Lasso di tempo: 1 giorno
Il titolo di anticorpi neutralizzanti per SPK-3006 viene misurato una volta in modo prospettico durante una visita in loco.
1 giorno
Presenza di anticorpi neutralizzanti contro il capside SPK-3006
Lasso di tempo: 1 giorno
La percentuale di partecipanti che hanno anticorpi neutralizzanti contro il capside SPK-3006.
1 giorno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Titolo anticorpale legante anti-GAA
Lasso di tempo: 1 giorno
Il titolo di anticorpi leganti anti-GAA viene misurato una volta in modo prospettico durante una visita in loco.
1 giorno
Presenza di anticorpi leganti anti-GAA tra i partecipanti
Lasso di tempo: 1 giorno
La percentuale di partecipanti che hanno anticorpi leganti Anti-GAA.
1 giorno
Anticorpi neutralizzanti del titolo GAA circolante
Lasso di tempo: 1 giorno
Gli anticorpi neutralizzanti contro il titolo di GAA circolante vengono misurati una volta in modo prospettico durante una visita in loco e, se disponibile, retrospettivamente dalle cartelle cliniche che si trovano entro 24 mesi dalla firma del consenso informato.
1 giorno
Presenza di anticorpi neutralizzanti contro GAA circolante
Lasso di tempo: 1 giorno
La percentuale di partecipanti che hanno anticorpi neutralizzanti contro GAA circolante.
1 giorno
Livello di attività GAA
Lasso di tempo: 1 giorno
Il livello di attività GAA (percentuale del normale) viene misurato una volta in modo prospettico durante una visita in loco e, se disponibile, retrospettivamente dalle cartelle cliniche che si trovano entro 24 mesi dalla firma del consenso informato.
1 giorno
Livello di antigene GAA
Lasso di tempo: 1 giorno
Il livello di antigene GAA (percentuale del normale) viene misurato una volta in modo prospettico durante una visita in loco e, se disponibile, retrospettivamente dalle cartelle cliniche che si trovano entro 24 mesi dalla firma del consenso informato.
1 giorno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Spark Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 giugno 2019

Completamento primario (Effettivo)

27 ottobre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

27 ottobre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 marzo 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 marzo 2019

Primo Inserito (Effettivo)

28 marzo 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 marzo 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 marzo 2023

Ultimo verificato

1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SPK-GAA-100

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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