Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie séroprevalence neutralizujících protilátek s retrospektivní složkou u účastníků s pozdním nástupem Pompeho choroby

23. března 2023 aktualizováno: Spark Therapeutics

Multicentrická, nízkointervenční studie s retrospektivní složkou u účastníků s pozdním nástupem Pompeho choroby

Účelem této studie je získat informace týkající se výskytu protilátek proti zkoumané kapsidě SPK-3006 a GAA, aktivitě GAA a hladinách antigenu GAA v obvyklém prostředí péče o účastníky Pompeho choroby s pozdním nástupem (LOPD) na enzymatickém substitučním režimu. . Kromě toho pečlivé vyhodnocení laboratorních a funkčních testů u pacientů s LOPD může poskytnout informace k lepšímu pochopení vlastností onemocnění a lépe řídit návrh budoucí intervenční studie genové terapie. Pochopení základního stavu zdraví jater a svalů u jedinců s LOPD může také poskytnout nejlepší přehled během provádění studií genové terapie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

61

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Marseille, Francie, 13385
        • Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
      • Nice, Francie, 06001
        • CHU NICE
    • Hauts-de-Seine
      • Garches, Hauts-de-Seine, Francie, 92380
        • Hôpital Raymond-Poincaré
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 CE
        • Erasmus University Medical Center
  • Itálie
      • Messina, Itálie, 98125
        • Università degli Studi di Messina
      • Milano, Itálie, 20122
        • Universita degli Studi di Milano - Clinica Oculistica I
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Fondazione Mondino Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
      • Pisa, Itálie, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Torino, Itálie, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
  • Německo
      • München, Německo, 80333
        • Klinikum der Universität München
  • Spojené království
      • Salford, Spojené království, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California Irvine Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota Medical School
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Poskytněte písemný informovaný souhlas a oprávnění k používání chráněných zdravotních informací v souladu s národními a místními předpisy na ochranu soukromí
  • Muži nebo ženy ve věku ≥ 18 let
  • V současné době na ERT za použití pravidelných infuzí rekombinantního lidského GAA po dobu alespoň 18 měsíců před screeningem
  • Zdokumentovaná anamnéza klinicky středně těžké Pompeho choroby s pozdním nástupem.

Kritéria vyloučení:

  • Infekce HIV v anamnéze
  • Vyžaduje jakoukoli invazivní ventilaci (jinou než BiPAP v noci) nebo neinvazivní ventilaci v bdělém stavu a ve vzpřímené poloze
  • Dříve přijaté SPK-3006
  • Dříve užívané jakýmkoli zkoušeným nebo schváleným přípravkem pro genovou terapii kdykoli nebo léčeny zkoušeným lékem během posledních 12 týdnů (studie očkování jsou přijímány)
  • Jakýkoli souběžný klinicky významný stav, který by potenciálnímu účastníkovi neumožnil dokončit vyšetření 1. dne, nebo jiný stav, který podle názoru zkoušejícího a/nebo sponzora činí subjekt nevhodným pro účast ve studii
  • Neschopnost nebo ochotu dodržet plán návštěv a/nebo hodnocení studie popsaný v klinickém protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Promítání
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Účastníci s pozdním nástupem Pompeho choroby
Jedná se o multicentrickou, nízkointervenční studii s retrospektivní složkou u účastníků s LOPD. Během jediné studijní návštěvy budou provedena hodnocení zahrnující, ale bez omezení, zdraví jater, neutralizační protilátky proti kapsidě SPK-3006 a GAA, anti-GAA vazebné protilátky, aktivitu GAA a hladiny antigenu GAA. Budou shromážděny další informace, které umožní retrospektivní hodnocení týkající se zánětu a/nebo poranění svalů a jater. Historické údaje týkající se Pompeho choroby budou shromažďovány ze zdravotních záznamů. Shromážděné retrospektivní a laboratorní údaje mohou pomoci při poskytování výchozích informací pro budoucí výzkumnou studii genové terapie.
Diagnostický test: Neutralizační protilátka na kapsidu SPK-3006
Shromážděno během jediné studijní návštěvy ke stanovení výskytu neutralizačních protilátek proti kapsidě SPK-3006 u účastníků s LOPD v režimu substituce enzymů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Neutralizační protilátky titrují kapsidu SPK-3006
Časové okno: 1 den
Titr neutralizačních protilátek proti SPK-3006 se měří jednou prospektivně při jedné návštěvě.
1 den
Výskyt neutralizačních protilátek proti kapsidu SPK-3006
Časové okno: 1 den
Podíl účastníků, kteří mají neutralizační protilátky ke kapsidu SPK-3006.
1 den

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anti-GAA vazebné protilátky Titr
Časové okno: 1 den
Titr anti-GAA vazebných protilátek se měří jednou prospektivně při jedné návštěvě.
1 den
Výskyt anti-GAA vazebných protilátek mezi účastníky
Časové okno: 1 den
Podíl účastníků, kteří mají anti-GAA vazebné protilátky.
1 den
Neutralizační protilátky proti cirkulujícímu titru GAA
Časové okno: 1 den
Neutralizační protilátky proti cirkulujícímu titru GAA se měří jednou prospektivně při jedné návštěvě na místě a, je-li k dispozici, zpětně ze zdravotní dokumentace, která je do 24 měsíců od podpisu informovaného souhlasu.
1 den
Výskyt neutralizačních protilátek proti cirkulujícímu GAA
Časové okno: 1 den
Podíl účastníků, kteří mají neutralizační protilátky proti cirkulujícímu GAA.
1 den
Úroveň aktivity GAA
Časové okno: 1 den
Úroveň aktivity GAA (procento normálu) se měří jednou prospektivně při jedné návštěvě na místě a, je-li k dispozici, zpětně ze zdravotních záznamů, které jsou do 24 měsíců od podpisu informovaného souhlasu.
1 den
Hladina antigenu GAA
Časové okno: 1 den
Hladina antigenu GAA (procento normálu) se měří jednou prospektivně při jedné návštěvě na místě a pokud je k dispozici, zpětně ze zdravotní dokumentace, která je do 24 měsíců od podpisu informovaného souhlasu.
1 den

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Spark Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. června 2019

Primární dokončení (Aktuální)

27. října 2020

Dokončení studie (Aktuální)

27. října 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. března 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. března 2019

První zveřejněno (Aktuální)

28. března 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. března 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. března 2023

Naposledy ověřeno

1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SPK-GAA-100

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit