Neutralisoivan vasta-aineen seroprevalenssitutkimus retrospektiivisellä komponentilla osallistujilla, joilla on myöhään alkanut Pompen tauti
torstai 23. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Spark Therapeutics
Monikeskus, vähän interventioita vaativa tutkimus, jossa on retrospektiivinen komponentti osallistujille, joilla on myöhään alkanut Pompen tauti
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on saada tietoa SPK-3006-kapsidin ja GAA:n vasta-aineiden esiintymisestä, GAA-aktiivisuudesta ja GAA-antigeenitasoista entsyymikorvaushoitoa saavien myöhään alkaneen Pompen taudin (LOPD) tavanomaisessa hoitoympäristössä. .
Lisäksi LOPD-potilaiden laboratorio- ja toiminnallisten testien huolellinen arviointi voi tarjota tietoa sairauden ominaisuuksien ymmärtämiseksi paremmin ja tulevan interventiotutkimuksen geeniterapiatutkimuksen suunnittelun paremmin.
LOPD-potilaiden maksan ja lihasten terveyden taustalla olevan tilan ymmärtäminen voi myös olla paras seuranta geeniterapiakokeiden aikana.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
61
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015 CE
- Erasmus University Medical Center
-
-
-
-
-
Messina, Italia, 98125
- Universita degli Studi di Messina
-
Milano, Italia, 20122
- Universita degli Studi di Milano - Clinica Oculistica I
-
Napoli, Italia, 80131
- Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
-
Pavia, Italia, 27100
- Fondazione Mondino Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
-
Pisa, Italia, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
Torino, Italia, 10126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino
-
-
-
-
-
Marseille, Ranska, 13385
- Assistance Publique Hopitaux de Marseille
-
Nice, Ranska, 06001
- CHU Nice
-
-
Hauts-de-Seine
-
Garches, Hauts-de-Seine, Ranska, 92380
- Hôpital Raymond-Poincaré
-
-
-
-
-
München, Saksa, 80333
- Klinikum der Universität München
-
-
-
-
-
Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- University of California Irvine Health
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota Medical School
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Anna kirjallinen tietoinen suostumus ja lupa käyttää suojattuja terveystietoja kansallisten ja paikallisten tietosuojamääräysten mukaisesti
- Miehet tai naiset ≥18-vuotiaat
- Tällä hetkellä ERT-hoidossa käyttäen tavallisia ihmisen rekombinantti-GAA-infuusioita vähintään 18 kuukauden ajan ennen seulontaa
- Kliinisesti kohtalaisen myöhään alkaneen Pompen taudin dokumentoitu historia.
Poissulkemiskriteerit:
- HIV-infektion historia
- Vaatii kaikenlaista invasiivista ventilaatiota (muuta kuin BiPAP yöllä) tai noninvasiivista ventilaatiota hereillä ja pystyasennossa
- Aiemmin saatu SPK-3006
- Aiemmin annosteltu millä tahansa tutkittavalla tai hyväksytyllä geeniterapiatuotteella milloin tahansa tai hoidettu tutkimuslääkkeellä viimeisen 12 viikon aikana (rokotustutkimukset hyväksytään)
- Mikä tahansa samanaikainen kliinisesti merkittävä sairaus, joka ei salli mahdollisen osallistujan suorittaa päivän 1 tutkimuksia, tai muu tila, joka tutkijan ja/tai sponsorin mielestä tekee koehenkilöstä sopimattoman osallistumaan tutkimukseen
- Ei pysty tai halua noudattaa kliinisessä protokollassa kuvattua käyntien ja/tai tutkimusarviointien aikataulua.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Seulonta
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Osallistujat, joilla on myöhäinen Pompen tauti
Tämä on monikeskusinen, vähän interventiota vaativa tutkimus, jossa on retrospektiivinen komponentti LOPD-potilailla.
Yhden tutkimuskäynnin aikana suoritetaan arvioinnit, mukaan lukien, mutta ei niihin rajoittuen, maksan terveys, neutraloivat vasta-aineet SPK-3006 kapsidia ja GAA:ta vastaan, anti-GAA:ta sitovat vasta-aineet, GAA-aktiivisuus ja GAA-antigeenitasot.
Lisätietoa kerätään, jotta voidaan antaa retrospektiivisiä arvioita lihas- ja maksatulehduksista ja/tai vammoista.
Pompen tautiin liittyvät historialliset tiedot kerätään lääketieteellisistä tiedoista.
Kerätyt retrospektiiviset ja laboratoriotiedot voivat auttaa tarjoamaan lähtötilannetietoja tulevaa tutkittavaa geeniterapiatutkimusta varten.
|
Kerätty yhden tutkimuskäynnin aikana SPK-3006-kapsidia neutraloivien vasta-aineiden esiintymisen toteamiseksi osallistujilla, joilla on LOPD entsyymikorvausohjelmalla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Neutralisoivien vasta-aineiden tiitteri SPK-3006 kapsidille
Aikaikkuna: 1 päivä
|
SPK-3006:n neutraloivien vasta-aineiden tiitteri mitataan kerran prospektiivisesti yhdellä paikalla.
|
1 päivä
|
|
SPK-3006-kapsidin neutraloivien vasta-aineiden esiintyminen
Aikaikkuna: 1 päivä
|
Niiden osallistujien osuus, joilla on neutraloivia vasta-aineita SPK-3006 kapsidia vastaan.
|
1 päivä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Anti-GAA:ta sitovien vasta-aineiden tiitteri
Aikaikkuna: 1 päivä
|
Anti-GAA:ta sitovien vasta-aineiden tiitteri mitataan kerran prospektiivisesti yhdellä paikalla.
|
1 päivä
|
|
Anti-GAA-sitovien vasta-aineiden esiintyminen osallistujien kesken
Aikaikkuna: 1 päivä
|
Niiden osallistujien osuus, joilla on anti-GAA-sitovia vasta-aineita.
|
1 päivä
|
|
Neutraloivat vasta-aineet kiertävää GAA-tiitteriä vastaan
Aikaikkuna: 1 päivä
|
Neutralisoivat vasta-aineet kiertävää GAA-tiitteriä vastaan mitataan kerran prospektiivisesti yhdellä tarkastuskäynnillä ja mikäli mahdollista, takautuvasti lääketieteellisistä tiedoista, jotka ovat 24 kuukauden sisällä tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta.
|
1 päivä
|
|
Neutraloivien vasta-aineiden esiintyminen kiertävää GAA:ta vastaan
Aikaikkuna: 1 päivä
|
Niiden osallistujien osuus, joilla on neutraloivia vasta-aineita kiertävää GAA:ta vastaan.
|
1 päivä
|
|
GAA-aktiivisuustaso
Aikaikkuna: 1 päivä
|
GAA-aktiivisuustaso (prosentti normaalista) mitataan kerran prospektiivisesti yhdellä paikan päällä tehdyllä käynnillä ja, jos mahdollista, takautuvasti potilaskertomuksista, jotka ovat 24 kuukauden sisällä tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta.
|
1 päivä
|
|
GAA-antigeenitaso
Aikaikkuna: 1 päivä
|
GAA-antigeenitaso (prosentti normaalista) mitataan kerran prospektiivisesti yhdellä käyntikerralla ja, jos mahdollista, takautuvasti lääketieteellisistä tiedoista, jotka ovat 24 kuukauden sisällä tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta.
|
1 päivä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 12. kesäkuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 27. lokakuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 27. lokakuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 11. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 26. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 28. maaliskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 24. maaliskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 23. maaliskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Metaboliset sairaudet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II
- Glykogeenin varastointisairaus
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunologiset tekijät
- Vasta-aineet
- Vasta-aineet, esto
Muut tutkimustunnusnumerot
- SPK-GAA-100
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .