Semlegesítő antitest szeroprevalencia vizsgálat retrospektív komponenssel késői Pompe-kórban szenvedő résztvevőknél
2023. március 23. frissítette: Spark Therapeutics
Többközpontú, alacsony beavatkozást igénylő vizsgálat retrospektív komponenssel a késői Pompe-kórban szenvedő résztvevők körében
Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy információkat szerezzen a vizsgált SPK-3006 kapszid és GAA elleni antitestek előfordulásáról, a GAA aktivitásról és a GAA antigénszintekről a késői megjelenésű Pompe-kór (LOPD) résztvevőinél enzimpótló kezelés alatt. .
Ezen túlmenően, a LOPD-ben szenvedő betegek laboratóriumi és funkcionális vizsgálatainak gondos értékelése információkat szolgáltathat a betegség jellemzőinek jobb megértéséhez, és jobban elősegítheti a jövőbeni intervenciós vizsgáló génterápiás vizsgálat tervezését.
A LOPD-ben szenvedő egyének máj- és izomegészségügyi állapotának megértése a génterápiás vizsgálatok során a legjobb megfigyeléshez is szolgálhat.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
61
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Salford, Egyesült Királyság, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- University of California Irvine Health
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- University of Minnesota Medical School
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
-
-
-
Marseille, Franciaország, 13385
- Assistance Publique Hopitaux de Marseille
-
Nice, Franciaország, 06001
- CHU Nice
-
-
Hauts-de-Seine
-
Garches, Hauts-de-Seine, Franciaország, 92380
- Hôpital Raymond-Poincaré
-
-
-
-
-
Rotterdam, Hollandia, 3015 CE
- Erasmus University Medical Center
-
-
-
-
-
München, Németország, 80333
- Klinikum der Universität München
-
-
-
-
-
Messina, Olaszország, 98125
- Universita degli Studi di Messina
-
Milano, Olaszország, 20122
- Universita degli Studi di Milano - Clinica Oculistica I
-
Napoli, Olaszország, 80131
- Universita degli Studi di Napoli Federico II
-
Pavia, Olaszország, 27100
- Fondazione Mondino Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
-
Pisa, Olaszország, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
Torino, Olaszország, 10126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Adjon írásos beleegyezést és felhatalmazást a védett egészségügyi információk felhasználására a nemzeti és helyi adatvédelmi előírásokkal összhangban
- Férfiak vagy nők ≥18 éves kortól
- Jelenleg ERT-ben, rendszeres rekombináns humán GAA-infúzióval legalább 18 hónapig a szűrés előtt
- Klinikailag mérsékelt, késői megjelenésű Pompe-kór dokumentált anamnézisében.
Kizárási kritériumok:
- HIV-fertőzés története
- Bármilyen invazív lélegeztetést igényel (az éjszakai BiPAP kivételével) vagy nem invazív lélegeztetést ébren és álló helyzetben
- Korábban kapott SPK-3006
- Korábban bármely vizsgált vagy jóváhagyott génterápiás termékkel bármikor, vagy az elmúlt 12 hétben vizsgálati gyógyszerrel kezelték (oltási vizsgálatokat elfogadunk)
- Bármilyen egyidejű, klinikailag jelentős állapot, amely nem teszi lehetővé a potenciális résztvevő számára az 1. napi vizsgálatok elvégzését, vagy egyéb olyan állapot, amely a vizsgáló és/vagy a szponzor véleménye szerint alkalmatlanná teszi az alanyt a vizsgálatban való részvételre
- Képtelen vagy nem hajlandó betartani a klinikai protokollban leírt látogatások és/vagy vizsgálati értékelések ütemtervét.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Szűrés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: Késői Pompe-kórban szenvedők
Ez egy többközpontú, alacsony beavatkozást igénylő vizsgálat retrospektív komponenssel a LOPD-ben szenvedő résztvevők körében.
Egyetlen vizsgálati látogatás során értékeléseket végeznek, beleértve, de nem kizárólagosan a máj egészségét, az SPK-3006 kapszid és GAA elleni semlegesítő antitesteket, az anti-GAA-kötő antitesteket, a GAA aktivitást és a GAA antigénszinteket.
További információkat gyűjtenek az izom- és májgyulladással és/vagy sérüléssel kapcsolatos retrospektív értékelések biztosításához.
A Pompe-kórral kapcsolatos történelmi adatokat az orvosi feljegyzésekből gyűjtjük össze.
Az összegyűjtött retrospektív és laboratóriumi adatok segíthetnek egy jövőbeli vizsgáló génterápiás vizsgálat alapinformációinak nyújtásában.
|
Egyetlen vizsgálati látogatás során gyűjtötték össze, hogy megállapítsák az SPK-3006 kapszid elleni neutralizáló antitestek előfordulását az enzimpótló kezelés során LOPD-ben szenvedő résztvevőknél.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
SPK-3006 kapszid elleni semlegesítő antitest-titer
Időkeret: 1 nap
|
Az SPK-3006 elleni neutralizáló antitestek titerét prospektív módon, egy helyszíni látogatás alkalmával egyszer mérjük.
|
1 nap
|
|
SPK-3006 kapszid elleni semlegesítő antitestek előfordulása
Időkeret: 1 nap
|
Azon résztvevők aránya, akiknek SPK-3006 kapszid elleni semlegesítő antitestjei vannak.
|
1 nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Anti-GAA-kötő antitestek titere
Időkeret: 1 nap
|
Az anti-GAA-kötő antitestek titerét prospektív módon, egy helyszíni látogatás alkalmával egyszer mérjük.
|
1 nap
|
|
Anti-GAA-kötő antitestek előfordulása a résztvevők között
Időkeret: 1 nap
|
Azon résztvevők aránya, akik rendelkeznek anti-GAA-kötő antitestekkel.
|
1 nap
|
|
Semlegesítő antitestek a keringő GAA-titer ellen
Időkeret: 1 nap
|
A keringő GAA-titert semlegesítő antitesteket prospektív módon, egyszer, egy helyszíni látogatás alkalmával mérik, és ha rendelkezésre állnak, akkor visszamenőleg az orvosi feljegyzésekből, amelyek a tájékoztatáson alapuló beleegyezés aláírásától számított 24 hónapon belül vannak.
|
1 nap
|
|
A keringő GAA elleni semlegesítő antitestek előfordulása
Időkeret: 1 nap
|
Azon résztvevők aránya, akik semlegesítő antitestekkel rendelkeznek a keringő GAA ellen.
|
1 nap
|
|
GAA aktivitási szint
Időkeret: 1 nap
|
A GAA aktivitási szintjét (a normál érték százalékában) egyszer prospektívan mérik egy helyszíni látogatás alkalmával, és ha rendelkezésre állnak, akkor visszamenőlegesen az orvosi feljegyzésekből, amelyek a tájékoztatáson alapuló beleegyezés aláírásától számított 24 hónapon belül vannak.
|
1 nap
|
|
GAA antigén szint
Időkeret: 1 nap
|
A GAA-antigénszintet (a normál érték százalékában) egyszer prospektív módon, egy helyszíni látogatás alkalmával mérik, és ha rendelkezésre állnak, akkor visszamenőlegesen az orvosi feljegyzésekből, amelyek a beleegyező nyilatkozat aláírásától számított 24 hónapon belül vannak.
|
1 nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. június 12.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2020. október 27.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2020. október 27.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. március 11.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. március 26.
Első közzététel (Tényleges)
2019. március 28.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. március 24.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. március 23.
Utolsó ellenőrzés
2023. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Szénhidrát anyagcsere, veleszületett hibák
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Lizoszómális raktározási betegségek, idegrendszer
- Anyagcsere-betegségek
- Lizoszómális raktározási betegségek
- Glikogén tárolási betegség II
- Glikogén tárolási betegség
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Immunológiai tényezők
- Antitestek
- Antitestek, blokkolók
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SPK-GAA-100
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .