Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Nøytraliserende antistoff seroprevalensstudie med en retrospektiv komponent hos deltakere med sent-debuterende Pompe-sykdom

23. mars 2023 oppdatert av: Spark Therapeutics

En multisenter, lavintervensjonell studie med en retrospektiv komponent hos deltakere med sent oppstått Pompe-sykdom

Hensikten med denne studien er å skaffe informasjon om forekomsten av antistoffer mot SPK-3006-kapsid og GAA, GAA-aktivitet og GAA-antigennivåer i den vanlige omsorgssituasjonen til deltakere med sent oppstått Pompe Disease (LOPD) på et enzymerstatningsregime. . I tillegg kan en nøye evaluering av laboratorie- og funksjonstesting hos pasienter med LOPD gi informasjon for bedre å forstå sykdomstrekkene og bedre drive utformingen av en fremtidig intervensjonell undersøkelse av genterapi. En forståelse av den underliggende statusen til lever- og muskelhelse hos individer med LOPD kan også informere best overvåking under gjennomføringen av genterapiforsøk.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

61

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California Irvine Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota Medical School
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Assistance Publique Hopitaux de Marseille
      • Nice, Frankrike, 06001
        • CHU Nice
    • Hauts-de-Seine
      • Garches, Hauts-de-Seine, Frankrike, 92380
        • Hôpital Raymond-Poincaré
  • Italia
      • Messina, Italia, 98125
        • Universita degli Studi di Messina
      • Milano, Italia, 20122
        • Universita degli Studi di Milano - Clinica Oculistica I
      • Napoli, Italia, 80131
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Pavia, Italia, 27100
        • Fondazione Mondino Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
      • Pisa, Italia, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Torino, Italia, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 CE
        • Erasmus University Medical Center
  • Storbritannia
      • Salford, Storbritannia, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • München, Tyskland, 80333
        • Klinikum der Universität München

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Gi skriftlig informert samtykke og tillatelse til å bruke beskyttet helseinformasjon i samsvar med nasjonale og lokale personvernforskrifter
  • Hanner eller kvinner ≥18 år
  • For tiden på ERT ved bruk av vanlige rekombinante humane GAA-infusjoner i minst 18 måneder før screening
  • Dokumentert historie med klinisk moderat sent oppstått Pompes sykdom.

Ekskluderingskriterier:

  • Historie med HIV-infeksjon
  • Krever all invasiv ventilasjon (annet enn BiPAP om natten) eller ikke-invasiv ventilasjon mens du er våken og oppreist
  • Tidligere mottatt SPK-3006
  • Tidligere dosert med et hvilket som helst undersøkelses- eller godkjent genterapiprodukt til enhver tid eller behandlet med et undersøkelsesmiddel i løpet av de siste 12 ukene (vaksinasjonsstudier er akseptert)
  • Enhver samtidig klinisk signifikant tilstand som ikke vil tillate den potensielle deltakeren å fullføre dag 1-undersøkelsene, eller andre tilstander som etter etterforskeren og/eller sponsorens oppfatning gjør forsøkspersonen uegnet for deltakelse i studien
  • Kan ikke eller vil ikke overholde tidsplanen for besøk og/eller studievurderinger beskrevet i den kliniske protokollen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Screening
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Deltakere med sent oppstått Pompes sykdom
Dette er en multisenter, lavintervensjonsstudie med en retrospektiv komponent hos deltakere med LOPD. Under et enkelt studiebesøk vil vurderinger inkludert, men ikke begrenset til, leverhelse, nøytraliserende antistoffer mot SPK-3006-kapsid og GAA, anti-GAA-bindende antistoffer, GAA-aktivitet og GAA-antigennivåer bli utført. Ytterligere informasjon vil bli samlet inn for å gi retrospektive evalueringer knyttet til muskel- og leverbetennelse og/eller skade. Historiske data knyttet til Pompes sykdom vil bli samlet inn fra medisinske journaler. Retrospektive data og laboratoriedata som samles inn, kan hjelpe til med å gi grunnlagsinformasjon for en fremtidig undersøkelse av genterapi.
Diagnostisk test: Nøytraliserende antistoff mot SPK-3006 kapsid
Samlet under et enkelt studiebesøk for å fastslå forekomsten av nøytraliserende antistoffer mot SPK-3006-kapsid hos deltakere med LOPD på et enzymerstatningsregime.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Titer for nøytraliserende antistoffer mot SPK-3006-kapsid
Tidsramme: 1 dag
Titeren for nøytraliserende antistoffer mot SPK-3006 måles en gang prospektivt ved ett besøk på stedet.
1 dag
Forekomst av nøytraliserende antistoffer mot SPK-3006-kapsid
Tidsramme: 1 dag
Andelen deltakere som har nøytraliserende antistoffer mot SPK-3006-kapsid.
1 dag

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Anti-GAA bindende antistoffer Titer
Tidsramme: 1 dag
Anti-GAA-bindende antistofftiter måles én gang prospektivt ved ett besøk på stedet.
1 dag
Forekomst av anti-GAA-bindende antistoffer på tvers av deltakere
Tidsramme: 1 dag
Andelen deltakere som har anti-GAA-bindende antistoffer.
1 dag
Nøytraliserende antistoffer mot sirkulerende GAA-titer
Tidsramme: 1 dag
Nøytraliserende antistoffer mot sirkulerende GAA-titer måles én gang prospektivt ved ett besøk på stedet og, hvis tilgjengelig, retrospektivt fra medisinske journaler som er innen 24 måneder etter signering av det informerte samtykket.
1 dag
Forekomst av nøytraliserende antistoffer mot sirkulerende GAA
Tidsramme: 1 dag
Andelen deltakere som har nøytraliserende antistoffer mot sirkulerende GAA.
1 dag
GAA aktivitetsnivå
Tidsramme: 1 dag
GAA-aktivitetsnivå (prosent av normalt) måles én gang prospektivt ved ett besøk på stedet og, hvis tilgjengelig, retrospektivt fra medisinske journaler som er innen 24 måneder etter signering av det informerte samtykket.
1 dag
GAA antigennivå
Tidsramme: 1 dag
GAA-antigennivå (prosent av normalt) måles én gang prospektivt ved ett besøk på stedet og, hvis tilgjengelig, retrospektivt fra medisinske journaler som er innen 24 måneder etter signering av det informerte samtykket.
1 dag

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Spark Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. juni 2019

Primær fullføring (Faktiske)

27. oktober 2020

Studiet fullført (Faktiske)

27. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. mars 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. mars 2019

Først lagt ut (Faktiske)

28. mars 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. mars 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. mars 2023

Sist bekreftet

1. mars 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SPK-GAA-100

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Lysosomale lagringssykdommer

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Singapore

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere