Badanie seroprewalencji przeciwciał neutralizujących z elementem retrospektywnym u uczestników z późną postacią choroby Pompego
23 marca 2023 zaktualizowane przez: Spark Therapeutics
Wieloośrodkowe, niskointerwencyjne badanie z elementem retrospektywnym u uczestników z późną postacią choroby Pompego
Celem tego badania jest uzyskanie informacji dotyczących występowania przeciwciał przeciwko badanemu kapsydowi SPK-3006 i poziomom GAA, aktywności GAA i antygenu GAA w zwykłych warunkach opieki nad uczestnikami późnej choroby Pompego (LOPD) w schemacie wymiany enzymów .
Ponadto dokładna ocena testów laboratoryjnych i funkcjonalnych u pacjentów z LOPD może dostarczyć informacji pozwalających lepiej zrozumieć cechy choroby i lepiej ukierunkować projekt przyszłej interwencyjnej próby badawczej terapii genowej.
Zrozumienie podstawowego stanu zdrowia wątroby i mięśni u osób z LOPD może również zapewnić najlepszy nadzór podczas przeprowadzania prób terapii genowej.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
61
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Marseille, Francja, 13385
- Assistance Publique Hopitaux de Marseille
-
Nice, Francja, 06001
- CHU Nice
-
-
Hauts-de-Seine
-
Garches, Hauts-de-Seine, Francja, 92380
- Hôpital Raymond-Poincaré
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandia, 3015 CE
- Erasmus University Medical Center
-
-
-
-
-
München, Niemcy, 80333
- Klinikum der Universität München
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- University of California Irvine Health
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- University of Minnesota Medical School
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
-
-
-
Messina, Włochy, 98125
- Universita degli Studi di Messina
-
Milano, Włochy, 20122
- Universita degli Studi di Milano - Clinica Oculistica I
-
Napoli, Włochy, 80131
- Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
-
Pavia, Włochy, 27100
- Fondazione Mondino Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
-
Pisa, Włochy, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
Torino, Włochy, 10126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino
-
-
-
-
-
Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wyraź pisemną świadomą zgodę i upoważnienie do wykorzystania chronionych informacji zdrowotnych zgodnie z krajowymi i lokalnymi przepisami dotyczącymi prywatności
- Mężczyźni lub kobiety w wieku ≥18 lat
- Obecnie na ERT przy użyciu regularnych infuzji rekombinowanego ludzkiego GAA przez co najmniej 18 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Udokumentowana historia klinicznie umiarkowanej choroby Pompego o późnym początku.
Kryteria wyłączenia:
- Historia zakażenia wirusem HIV
- Wymaga dowolnej wentylacji inwazyjnej (innej niż BiPAP w nocy) lub wentylacji nieinwazyjnej, gdy nie śpi i jest w pozycji pionowej
- Wcześniej otrzymany SPK-3006
- Wcześniej leczony jakimkolwiek badanym lub zatwierdzonym produktem terapii genowej lub leczony badanym lekiem w ciągu ostatnich 12 tygodni (akceptowane są badania dotyczące szczepień)
- Każdy współistniejący klinicznie istotny stan, który uniemożliwiałby potencjalnemu uczestnikowi ukończenie badań Dnia 1 lub inny stan, który w opinii Badacza i/lub Sponsora sprawia, że uczestnik nie nadaje się do udziału w badaniu
- Niezdolność lub niechęć do przestrzegania harmonogramu wizyt i/lub ocen badań opisanych w protokole klinicznym.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Ekranizacja
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: Uczestnicy z późną postacią choroby Pompego
Jest to wieloośrodkowe, niskointerwencyjne badanie z elementem retrospektywnym u uczestników z LOPD.
Podczas jednej wizyty studyjnej zostaną przeprowadzone oceny obejmujące między innymi stan wątroby, przeciwciała neutralizujące kapsyd SPK-3006 i GAA, przeciwciała wiążące anty-GAA, aktywność GAA i poziom antygenu GAA.
Zostaną zebrane dodatkowe informacje w celu dostarczenia retrospektywnych ocen dotyczących zapalenia i/lub urazu mięśni i wątroby.
Historyczne dane dotyczące choroby Pompego będą zbierane z dokumentacji medycznej.
Zebrane dane retrospektywne i laboratoryjne mogą pomóc w dostarczeniu podstawowych informacji dla przyszłych badań nad terapią genową.
|
Zebrane podczas jednej wizyty badawczej w celu ustalenia występowania przeciwciał neutralizujących przeciwko kapsydowi SPK-3006 u uczestników z LOPD w schemacie wymiany enzymów.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Miano przeciwciał neutralizujących wobec kapsydu SPK-3006
Ramy czasowe: 1 dzień
|
Miano przeciwciał neutralizujących SPK-3006 jest mierzone prospektywnie raz podczas jednej wizyty w ośrodku.
|
1 dzień
|
|
Występowanie przeciwciał neutralizujących przeciwko kapsydowi SPK-3006
Ramy czasowe: 1 dzień
|
Odsetek uczestników, którzy mają przeciwciała neutralizujące przeciwko kapsydowi SPK-3006.
|
1 dzień
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Miano przeciwciał wiążących anty-GAA
Ramy czasowe: 1 dzień
|
Miano przeciwciał wiążących anty-GAA jest mierzone prospektywnie raz podczas jednej wizyty w ośrodku.
|
1 dzień
|
|
Występowanie przeciwciał wiążących anty-GAA u uczestników
Ramy czasowe: 1 dzień
|
Odsetek uczestników, którzy mają przeciwciała wiążące anty-GAA.
|
1 dzień
|
|
Neutralizujące przeciwciała do krążącego miana GAA
Ramy czasowe: 1 dzień
|
Neutralizujące miano przeciwciał przeciwko krążącemu GAA jest mierzone jednorazowo prospektywnie podczas jednej wizyty w ośrodku i, jeśli to możliwe, retrospektywnie na podstawie dokumentacji medycznej, która jest w ciągu 24 miesięcy od podpisania świadomej zgody.
|
1 dzień
|
|
Występowanie przeciwciał neutralizujących przeciwko krążącemu GAA
Ramy czasowe: 1 dzień
|
Odsetek uczestników, którzy mają neutralizujące przeciwciała przeciwko krążącemu GAA.
|
1 dzień
|
|
Poziom aktywności GAA
Ramy czasowe: 1 dzień
|
Poziom aktywności GAA (procent normy) jest mierzony jednorazowo prospektywnie podczas jednej wizyty w ośrodku i, jeśli jest dostępna, retrospektywnie na podstawie dokumentacji medycznej, która jest w ciągu 24 miesięcy od podpisania świadomej zgody.
|
1 dzień
|
|
Poziom antygenu GAA
Ramy czasowe: 1 dzień
|
Poziom antygenu GAA (procent normy) jest mierzony jednorazowo prospektywnie podczas jednej wizyty w ośrodku i, jeśli to możliwe, retrospektywnie na podstawie dokumentacji medycznej, która jest w ciągu 24 miesięcy od podpisania świadomej zgody.
|
1 dzień
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
12 czerwca 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
27 października 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
27 października 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
11 marca 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
26 marca 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
28 marca 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
24 marca 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 marca 2023
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Metabolizm węglowodanów, błędy wrodzone
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Choroby metaboliczne
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II
- Choroba spichrzeniowa glikogenu
- Fizjologiczne skutki leków
- Czynniki immunologiczne
- Przeciwciała
- Przeciwciała, Blokowanie
Inne numery identyfikacyjne badania
- SPK-GAA-100
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .