Neutralisierende Antikörper-Seroprävalenzstudie mit einer retrospektiven Komponente bei Teilnehmern mit Morbus Pompe mit spätem Beginn
23. März 2023 aktualisiert von: Spark Therapeutics
Eine multizentrische, niedriginterventionelle Studie mit einer retrospektiven Komponente bei Teilnehmern mit Morbus Pompe mit spätem Ausbruch
Der Zweck dieser Studie besteht darin, Informationen über das Auftreten von Antikörpern gegen SPK-3006-Kapsid und GAA, GAA-Aktivität und GAA-Antigenspiegel in der üblichen Pflegeumgebung von Teilnehmern mit spät einsetzender Pompe-Krankheit (LOPD) zu erhalten, die sich einer Enzymersatztherapie unterziehen .
Darüber hinaus kann eine sorgfältige Auswertung von Labor- und Funktionstests bei Patienten mit LOPD Informationen liefern, um die Krankheitsmerkmale besser zu verstehen und das Design einer zukünftigen interventionellen Gentherapiestudie voranzutreiben.
Ein Verständnis des zugrunde liegenden Zustands der Leber- und Muskelgesundheit bei Personen mit LOPD kann auch die beste Überwachung während der Durchführung von Gentherapiestudien ermöglichen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
61
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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München, Deutschland, 80333
- Klinikum der Universität München
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Marseille, Frankreich, 13385
- Assistance Publique Hopitaux de Marseille
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Nice, Frankreich, 06001
- CHU Nice
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Hauts-de-Seine
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Garches, Hauts-de-Seine, Frankreich, 92380
- Hôpital Raymond-Poincaré
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Messina, Italien, 98125
- Universita degli Studi di Messina
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Milano, Italien, 20122
- Universita degli Studi di Milano - Clinica Oculistica I
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Napoli, Italien, 80131
- Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
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Pavia, Italien, 27100
- Fondazione Mondino Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
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Pisa, Italien, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
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Torino, Italien, 10126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino
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Rotterdam, Niederlande, 3015 CE
- Erasmus University Medical Center
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
- Barrow Neurological Institute
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California
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Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
- University of California Irvine Health
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
- University of Minnesota Medical School
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Oregon
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Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Salford, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Erteilen Sie eine schriftliche Einverständniserklärung und Autorisierung zur Verwendung geschützter Gesundheitsinformationen gemäß den nationalen und lokalen Datenschutzbestimmungen
- Männer oder Frauen im Alter von ≥ 18 Jahren
- Derzeit auf ERT mit regelmäßigen rekombinanten humanen GAA-Infusionen für mindestens 18 Monate vor dem Screening
- Dokumentierte Vorgeschichte von klinisch mäßigem, spät einsetzendem Morbus Pompe.
Ausschlusskriterien:
- Geschichte der HIV-Infektion
- Erfordert eine invasive Beatmung (außer BiPAP nachts) oder eine nichtinvasive Beatmung im Wachzustand und aufrechten Zustand
- Zuvor SPK-3006 erhalten
- Zuvor mit einem Prüfpräparat oder zugelassenen Gentherapieprodukt behandelt oder innerhalb der letzten 12 Wochen mit einem Prüfpräparat behandelt (Impfstudien werden akzeptiert)
- Jeder gleichzeitige klinisch signifikante Zustand, der es dem potenziellen Teilnehmer nicht ermöglichen würde, die Untersuchungen an Tag 1 abzuschließen, oder ein anderer Zustand, der nach Meinung des Prüfarztes und/oder Sponsors den Probanden für die Teilnahme an der Studie ungeeignet macht
- Unfähig oder nicht bereit, den im klinischen Protokoll beschriebenen Zeitplan für Besuche und / oder Studienbewertungen einzuhalten.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Screening
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Sonstiges: Teilnehmer mit Late Onset Pompe-Krankheit
Dies ist eine multizentrische, wenig interventionelle Studie mit einer retrospektiven Komponente bei Teilnehmern mit LOPD.
Während eines einzigen Studienbesuchs werden Bewertungen einschließlich, aber nicht beschränkt auf Lebergesundheit, neutralisierende Antikörper gegen SPK-3006-Kapsid und GAA, Anti-GAA-bindende Antikörper, GAA-Aktivität und GAA-Antigenspiegel durchgeführt.
Zusätzliche Informationen werden gesammelt, um retrospektive Bewertungen in Bezug auf Muskel- und Leberentzündungen und/oder -verletzungen bereitzustellen.
Historische Daten in Bezug auf die Pompe-Krankheit werden aus Krankenakten gesammelt.
Die gesammelten retrospektiven und Labordaten können bei der Bereitstellung von Ausgangsinformationen für eine zukünftige Gentherapie-Untersuchungsstudie hilfreich sein.
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Gesammelt während eines einzigen Studienbesuchs, um das Auftreten von neutralisierenden Antikörpern gegen SPK-3006-Kapsid bei Teilnehmern mit LOPD unter Enzymersatztherapie festzustellen.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Neutralisierende Antikörper Titer gegen SPK-3006-Kapsid
Zeitfenster: 1 Tag
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Der Titer neutralisierender Antikörper gegen SPK-3006 wird einmal prospektiv bei einem Besuch vor Ort gemessen.
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1 Tag
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Auftreten von neutralisierenden Antikörpern gegen SPK-3006-Kapsid
Zeitfenster: 1 Tag
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Der Anteil der Teilnehmer, die neutralisierende Antikörper gegen SPK-3006-Kapsid haben.
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1 Tag
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Titer der Anti-GAA-bindenden Antikörper
Zeitfenster: 1 Tag
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Der Titer der Anti-GAA-bindenden Antikörper wird einmal prospektiv bei einem Besuch vor Ort gemessen.
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1 Tag
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Auftreten von Anti-GAA-bindenden Antikörpern bei den Teilnehmern
Zeitfenster: 1 Tag
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Der Anteil der Teilnehmer mit Anti-GAA-bindenden Antikörpern.
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1 Tag
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Neutralisierende Antikörper gegen zirkulierenden GAA-Titer
Zeitfenster: 1 Tag
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Der Titer von neutralisierenden Antikörpern gegen zirkulierende GAA wird einmal prospektiv bei einem Besuch vor Ort und, falls verfügbar, rückwirkend aus medizinischen Aufzeichnungen gemessen, die innerhalb von 24 Monaten nach Unterzeichnung der Einverständniserklärung vorliegen.
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1 Tag
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Auftreten von neutralisierenden Antikörpern gegen zirkulierendes GAA
Zeitfenster: 1 Tag
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Der Anteil der Teilnehmer, die neutralisierende Antikörper gegen zirkulierende GAA aufweisen.
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1 Tag
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GAA-Aktivitätsniveau
Zeitfenster: 1 Tag
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Das GAA-Aktivitätsniveau (Prozent des Normalwerts) wird einmal prospektiv bei einem Besuch vor Ort und, falls verfügbar, rückwirkend aus medizinischen Aufzeichnungen gemessen, die innerhalb von 24 Monaten nach Unterzeichnung der Einverständniserklärung vorliegen.
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1 Tag
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GAA-Antigenspiegel
Zeitfenster: 1 Tag
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Der GAA-Antigenspiegel (Prozent des Normalwerts) wird einmal prospektiv bei einem Besuch vor Ort und, falls verfügbar, rückwirkend aus medizinischen Aufzeichnungen gemessen, die innerhalb von 24 Monaten nach Unterzeichnung der Einverständniserklärung vorliegen.
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1 Tag
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
12. Juni 2019
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
27. Oktober 2020
Studienabschluss (Tatsächlich)
27. Oktober 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
11. März 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
26. März 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
28. März 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
24. März 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
23. März 2023
Zuletzt verifiziert
1. März 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Kohlenhydratstoffwechsel, angeborene Fehler
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Lysosomale Speicherkrankheiten, Nervensystem
- Stoffwechselerkrankungen
- Lysosomale Speicherkrankheiten
- Glykogenspeicherkrankheit Typ II
- Glykogenspeicherkrankheit
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Immunologische Faktoren
- Antikörper
- Antikörper, Blockierung
Andere Studien-ID-Nummern
- SPK-GAA-100
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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