Estudio de seroprevalencia de anticuerpos neutralizantes con un componente retrospectivo en participantes con enfermedad de Pompe de aparición tardía
23 de marzo de 2023 actualizado por: Spark Therapeutics
Un estudio multicéntrico de baja intervención con un componente retrospectivo en participantes con enfermedad de Pompe de aparición tardía
El propósito de este estudio es obtener información relacionada con la aparición de anticuerpos contra la cápside de SPK-3006 en investigación y los niveles de GAA, actividad de GAA y antígeno de GAA en el entorno de atención habitual de los participantes con enfermedad de Pompe de aparición tardía (LOPD) en un régimen de reemplazo enzimático. .
Además, una evaluación cuidadosa de las pruebas de laboratorio y funcionales en pacientes con LOPD puede proporcionar información para comprender mejor las características de la enfermedad e impulsar mejor el diseño de un futuro ensayo de terapia génica de investigación intervencionista.
Una comprensión del estado subyacente de la salud del hígado y los músculos en personas con LOPD también puede informar mejor la vigilancia durante la realización de ensayos de terapia génica.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
61
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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München, Alemania, 80333
- Klinikum der Universität München
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Barrow Neurological Institute
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- University of California Irvine Health
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota Medical School
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Marseille, Francia, 13385
- Assistance Publique Hopitaux de Marseille
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Nice, Francia, 06001
- CHU Nice
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Hauts-de-Seine
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Garches, Hauts-de-Seine, Francia, 92380
- Hôpital Raymond-Poincaré
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Messina, Italia, 98125
- Universita degli Studi di Messina
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Milano, Italia, 20122
- Universita degli Studi di Milano - Clinica Oculistica I
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Napoli, Italia, 80131
- Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
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Pavia, Italia, 27100
- Fondazione Mondino Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
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Pisa, Italia, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
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Torino, Italia, 10126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino
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Rotterdam, Países Bajos, 3015 CE
- Erasmus University Medical Center
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Salford, Reino Unido, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Brindar consentimiento informado por escrito y autorización para usar información de salud protegida de acuerdo con las regulaciones de privacidad nacionales y locales.
- Hombres o mujeres ≥18 años de edad
- Actualmente en ERT usando infusiones regulares de GAA humano recombinante durante al menos 18 meses antes de la selección
- Antecedentes documentados de enfermedad de Pompe clínicamente moderada de aparición tardía.
Criterio de exclusión:
- Historial de infección por VIH
- Requiere ventilación invasiva (que no sea BiPAP por la noche) o ventilación no invasiva mientras está despierto y en posición vertical
- Recibido previamente SPK-3006
- Previamente dosificado con cualquier producto de terapia génica en investigación o aprobado en cualquier momento o tratado con un fármaco en investigación en las últimas 12 semanas (se aceptan estudios de vacunación)
- Cualquier condición concurrente clínicamente significativa que no le permita al posible participante completar los exámenes del Día 1 u otra condición que, en opinión del Investigador y/o el Patrocinador, haga que el sujeto no sea apto para participar en el estudio.
- Incapaz o no dispuesto a cumplir con el programa de visitas y/o evaluaciones del estudio descrito en el protocolo clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Poner en pantalla
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: Participantes con enfermedad de Pompe de aparición tardía
Se trata de un estudio multicéntrico de bajo intervencionismo con componente retrospectivo en participantes con LOPD.
Durante una sola visita de estudio, se realizarán evaluaciones que incluyen, entre otras, salud hepática, anticuerpos neutralizantes contra la cápside SPK-3006 y GAA, anticuerpos de unión anti-GAA, actividad de GAA y niveles de antígeno de GAA.
Se recopilará información adicional para proporcionar evaluaciones retrospectivas relacionadas con la inflamación y/o lesión muscular y hepática.
Los datos históricos relacionados con la enfermedad de Pompe se recopilarán de los registros médicos.
Los datos retrospectivos y de laboratorio recopilados pueden ayudar a proporcionar información de referencia para un futuro estudio de investigación de terapia génica.
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Recolectados durante una única visita de estudio para establecer la aparición de anticuerpos neutralizantes contra la cápside SPK-3006 en participantes con LOPD en un régimen de reemplazo enzimático.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Título de anticuerpos neutralizantes para la cápside de SPK-3006
Periodo de tiempo: 1 día
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El título de anticuerpos neutralizantes para SPK-3006 se mide una vez prospectivamente en una visita al sitio.
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1 día
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Ocurrencia de anticuerpos neutralizantes contra la cápside de SPK-3006
Periodo de tiempo: 1 día
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La proporción de participantes que tienen anticuerpos neutralizantes contra la cápside de SPK-3006.
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1 día
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Título de anticuerpos de unión anti-GAA
Periodo de tiempo: 1 día
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El título de anticuerpos de unión anti-GAA se mide una vez prospectivamente en una visita al sitio.
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1 día
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Ocurrencia de anticuerpos de unión Anti-GAA entre los participantes
Periodo de tiempo: 1 día
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La proporción de participantes que tienen anticuerpos de unión Anti-GAA.
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1 día
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Anticuerpos neutralizantes contra el título de GAA circulante
Periodo de tiempo: 1 día
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Los anticuerpos neutralizantes contra el título de GAA circulante se miden una vez prospectivamente en una visita al sitio y, si están disponibles, retrospectivamente a partir de los registros médicos que se encuentran dentro de los 24 meses posteriores a la firma del consentimiento informado.
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1 día
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Ocurrencia de anticuerpos neutralizantes contra GAA circulante
Periodo de tiempo: 1 día
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La proporción de participantes que tienen anticuerpos neutralizantes contra GAA circulante.
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1 día
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Nivel de actividad GAA
Periodo de tiempo: 1 día
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El nivel de actividad de GAA (porcentaje de lo normal) se mide una vez prospectivamente en una visita al sitio y, si está disponible, retrospectivamente a partir de los registros médicos que se encuentran dentro de los 24 meses posteriores a la firma del consentimiento informado.
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1 día
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Nivel de antígeno GAA
Periodo de tiempo: 1 día
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El nivel de antígeno GAA (porcentaje de lo normal) se mide una vez prospectivamente en una visita al sitio y, si está disponible, retrospectivamente a partir de los registros médicos que se encuentran dentro de los 24 meses posteriores a la firma del consentimiento informado.
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1 día
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de junio de 2019
Finalización primaria (Actual)
27 de octubre de 2020
Finalización del estudio (Actual)
27 de octubre de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de marzo de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de marzo de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
28 de marzo de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de marzo de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de marzo de 2023
Última verificación
1 de marzo de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Factores inmunológicos
- Anticuerpos
- Anticuerpos, Bloqueo
Otros números de identificación del estudio
- SPK-GAA-100
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .