Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование серопревалентности нейтрализующих антител с ретроспективным компонентом у участников с поздним началом болезни Помпе

23 марта 2023 г. обновлено: Spark Therapeutics

Многоцентровое малоинтервенционное исследование с ретроспективным компонентом у участников с поздним началом болезни Помпе

Целью данного исследования является получение информации, касающейся наличия антител к исследуемому капсиду SPK-3006 и уровней GAA, активности GAA и антигена GAA в обычных условиях ухода за участниками с поздним началом болезни Помпе (LOPD), получающими заместительную ферментную терапию. . Кроме того, тщательная оценка лабораторных и функциональных тестов у пациентов с LOPD может предоставить информацию, позволяющую лучше понять особенности заболевания и лучше спланировать будущее интервенционное исследовательское исследование генной терапии. Понимание основного состояния здоровья печени и мышц у людей с LOPD также может помочь в наилучшем наблюдении во время проведения испытаний генной терапии.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

61

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • München, Германия, 80333
        • Klinikum der Universität München
  • Италия
      • Messina, Италия, 98125
        • Università degli Studi di Messina
      • Milano, Италия, 20122
        • Universita degli Studi di Milano - Clinica Oculistica I
      • Napoli, Италия, 80131
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Pavia, Италия, 27100
        • Fondazione Mondino Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
      • Pisa, Италия, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Torino, Италия, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
  • Нидерланды
      • Rotterdam, Нидерланды, 3015 CE
        • Erasmus University Medical Center
  • Соединенное Королевство
      • Salford, Соединенное Королевство, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California Irvine Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota Medical School
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
  • Франция
      • Marseille, Франция, 13385
        • Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
      • Nice, Франция, 06001
        • CHU NICE
    • Hauts-de-Seine
      • Garches, Hauts-de-Seine, Франция, 92380
        • Hôpital Raymond-Poincaré

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Предоставьте письменное информированное согласие и разрешение на использование защищенной медицинской информации в соответствии с национальными и местными правилами конфиденциальности.
  • Мужчины или женщины ≥18 лет
  • В настоящее время на ФЗТ с использованием регулярных инфузий рекомбинантных человеческих ГАА в течение как минимум 18 месяцев до скрининга
  • Документально подтвержденный анамнез клинически умеренной болезни Помпе с поздним началом.

Критерий исключения:

  • История ВИЧ-инфекции
  • Требуется любая инвазивная вентиляция (кроме BiPAP ночью) или неинвазивная вентиляция в бодрствующем и вертикальном положении
  • Ранее получил СПК-3006
  • Предыдущие дозы любого исследуемого или одобренного продукта генной терапии в любое время или лечение исследуемым препаратом в течение последних 12 недель (принимаются исследования вакцинации)
  • Любое одновременное клинически значимое состояние, которое не позволит потенциальному участнику пройти обследование в первый день, или другое состояние, которое, по мнению исследователя и/или спонсора, делает субъекта непригодным для участия в исследовании.
  • Неспособность или нежелание соблюдать график посещений и/или оценок исследования, описанных в клиническом протоколе.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Скрининг
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Участники с поздним началом болезни Помпе
Это многоцентровое малоинтервенционное исследование с ретроспективным компонентом у участников с LOPD. Во время одного исследовательского визита будут проводиться оценки, включая, помимо прочего, здоровье печени, нейтрализующие антитела к капсиду SPK-3006 и GAA, связывающие антитела против GAA, активность GAA и уровни антигена GAA. Будет собрана дополнительная информация для проведения ретроспективных оценок воспаления и/или повреждения мышц и печени. Исторические данные, касающиеся болезни Помпе, будут собираться из медицинских карт. Собранные ретроспективные и лабораторные данные могут помочь в предоставлении исходной информации для будущих экспериментальных исследований генной терапии.
Диагностический тест: Нейтрализующее антитело к капсиду SPK-3006
Собраны во время одного исследовательского визита для установления наличия нейтрализующих антител к капсиду SPK-3006 у участников с LOPD, получающих заместительную ферментную терапию.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Титр нейтрализующих антител к капсиду СПК-3006
Временное ограничение: 1 день
Титр нейтрализующих антител к SPK-3006 измеряют однократно проспективно при одном визите.
1 день
Наличие нейтрализующих антител к капсиду СПК-3006
Временное ограничение: 1 день
Доля участников, у которых есть нейтрализующие антитела к капсиду SPK-3006.
1 день

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Титр связывающих антител против GAA
Временное ограничение: 1 день
Титр анти-GAA-связывающих антител измеряют один раз проспективно при одном посещении учреждения.
1 день
Появление антител, связывающих анти-GAA, у участников
Временное ограничение: 1 день
Доля участников, у которых есть связывающие антитела против GAA.
1 день
Нейтрализующие антитела к циркулирующему титру GAA
Временное ограничение: 1 день
Титр нейтрализующих антител к циркулирующим ГАА измеряется однократно проспективно при одном посещении учреждения и, при наличии, ретроспективно по медицинским записям, сделанным в течение 24 месяцев после подписания информированного согласия.
1 день
Появление нейтрализующих антител к циркулирующим ГАА
Временное ограничение: 1 день
Доля участников, у которых есть нейтрализующие антитела к циркулирующим ГАА.
1 день
Уровень активности ГАА
Временное ограничение: 1 день
Уровень активности ГАА (в процентах от нормы) измеряется один раз проспективно при одном посещении учреждения и, если доступно, ретроспективно на основе медицинских записей, которые были сделаны в течение 24 месяцев после подписания информированного согласия.
1 день
Уровень антигена ГАА
Временное ограничение: 1 день
Уровень антигена GAA (в процентах от нормы) измеряется один раз проспективно при одном посещении учреждения и, если доступно, ретроспективно по медицинским записям, сделанным в течение 24 месяцев после подписания информированного согласия.
1 день

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Spark Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 июня 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

27 октября 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

27 октября 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 марта 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 марта 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 марта 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 марта 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 марта 2023 г.

Последняя проверка

1 марта 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SPK-GAA-100

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться