후기 발병 폼페병 참가자의 후향적 요소를 사용한 중화 항체 혈청 유병률 연구
2023년 3월 23일 업데이트: Spark Therapeutics
후기 발병 폼페병 참가자의 후향적 요소를 사용한 다기관, 저중재 연구
이 연구의 목적은 효소 대체 요법에 대한 후기 발병 폼페병(LOPD) 참가자의 일반적인 치료 환경에서 조사 SPK-3006 캡시드 및 GAA, GAA 활성 및 GAA 항원 수준에 대한 항체의 발생에 관한 정보를 얻는 것입니다. .
또한 LOPD 환자의 검사실 및 기능 검사에 대한 신중한 평가는 질병 특징을 더 잘 이해하고 향후 개입 조사 유전자 치료 시험의 설계를 더 잘 추진할 수 있는 정보를 제공할 수 있습니다.
LOPD를 가진 개인의 간 및 근육 건강의 기본 상태에 대한 이해는 유전자 치료 시험을 수행하는 동안 최상의 감시를 알릴 수도 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
61
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드, 3015 CE
- Erasmus University Medical Center
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München, 독일, 80333
- Klinikum der Universität München
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85013
- Barrow Neurological Institute
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- University of California Irvine Health
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota Medical School
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Salford, 영국, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Messina, 이탈리아, 98125
- Università degli Studi di Messina
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Milano, 이탈리아, 20122
- Universita degli Studi di Milano - Clinica Oculistica I
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Napoli, 이탈리아, 80131
- Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
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Pavia, 이탈리아, 27100
- Fondazione Mondino Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
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Pisa, 이탈리아, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
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Torino, 이탈리아, 10126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
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Marseille, 프랑스, 13385
- Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
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Nice, 프랑스, 06001
- CHU NICE
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Hauts-de-Seine
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Garches, Hauts-de-Seine, 프랑스, 92380
- Hôpital Raymond-Poincaré
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 국가 및 지역 개인 정보 보호 규정에 따라 보호 대상 건강 정보를 사용하기 위한 서면 동의서 및 승인을 제공합니다.
- 만 18세 이상의 남성 또는 여성
- 스크리닝 전 최소 18개월 동안 정기적인 재조합 인간 GAA 주입을 사용하는 ERT 현재
- 임상적으로 중등도인 후기 발병 폼페병의 기록된 병력.
제외 기준:
- HIV 감염의 역사
- 침습적 인공호흡(야간 BiPAP 제외) 또는 깨어 있고 똑바로 선 상태에서 비침습적 인공호흡이 필요합니다.
- 이전에 받은 SPK-3006
- 이전에 시험용 또는 승인된 유전자 치료 제품을 언제든지 투여했거나 지난 12주 이내에 시험용 약물로 치료를 받은 경우(백신 접종 연구가 허용됨)
- 잠재적 참가자가 1일차 검사를 완료하는 것을 허용하지 않는 동시 임상적으로 중요한 상태 또는 조사자 및/또는 후원자의 의견으로 피험자가 연구 참여에 적합하지 않게 만드는 기타 상태
- 방문 일정 및/또는 임상 프로토콜에 설명된 연구 평가를 준수할 수 없거나 준수하지 않으려는 경우.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 상영
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 후기 발병 폼페병 환자
이것은 LOPD 참가자의 후 향적 구성 요소가 있는 다기관 저 개입 연구입니다.
단일 연구 방문 동안 간 건강, SPK-3006 캡시드 및 GAA에 대한 중화 항체, 항-GAA 결합 항체, GAA 활성 및 GAA 항원 수준을 포함하되 이에 국한되지 않는 평가가 수행됩니다.
근육 및 간 염증 및/또는 부상과 관련된 후향적 평가를 제공하기 위해 추가 정보가 수집됩니다.
폼페병과 관련된 역사적 데이터는 의료 기록에서 수집됩니다.
수집된 후향적 및 실험실 데이터는 향후 조사 유전자 치료 연구를 위한 기준 정보를 제공하는 데 도움이 될 수 있습니다.
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효소 대체 요법에 대한 LOPD 참가자에서 SPK-3006 캡시드에 대한 중화 항체의 발생을 확립하기 위해 단일 연구 방문 중에 수집되었습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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SPK-3006 캡시드에 대한 중화 항체 역가
기간: 1 일
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SPK-3006에 대한 중화 항체 역가는 한 사이트 방문에서 전향적으로 한 번 측정됩니다.
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1 일
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SPK-3006 캡시드에 대한 중화항체 발생
기간: 1 일
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SPK-3006 캡시드에 대한 중화 항체를 가진 참가자의 비율.
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1 일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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항-GAA 결합 항체 역가
기간: 1 일
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항-GAA 결합 항체 역가는 한 사이트 방문에서 전향적으로 한 번 측정됩니다.
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1 일
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참가자 전체에서 Anti-GAA 결합 항체 발생
기간: 1 일
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Anti-GAA 결합 항체가 있는 참가자의 비율.
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1 일
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순환하는 GAA 역가에 대한 중화 항체
기간: 1 일
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순환하는 GAA 역가에 대한 중화 항체는 1회 현장 방문 시 전향적으로 한 번 측정하고, 가능한 경우 정보에 입각한 동의서에 서명한 후 24개월 이내의 의료 기록에서 후향적으로 측정합니다.
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1 일
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순환하는 GAA에 대한 중화항체의 발생
기간: 1 일
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순환하는 GAA에 대한 중화 항체를 가진 참가자의 비율.
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1 일
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GAA 활동 수준
기간: 1 일
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GAA 활동 수준(정상 비율)은 한 번의 현장 방문에서 전향적으로 한 번 측정되며, 가능한 경우 정보에 입각한 동의서에 서명한 후 24개월 이내의 의료 기록에서 소급적으로 측정됩니다.
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1 일
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GAA 항원 수준
기간: 1 일
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GAA 항원 수준(정상의 퍼센트)은 한 사이트 방문에서 전향적으로 한 번 측정되며, 가능한 경우 정보에 입각한 동의서에 서명한 후 24개월 이내의 의료 기록에서 후향적으로 측정됩니다.
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1 일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 6월 12일
기본 완료 (실제)
2020년 10월 27일
연구 완료 (실제)
2020년 10월 27일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 3월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 3월 26일
처음 게시됨 (실제)
2019년 3월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 3월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 3월 23일
마지막으로 확인됨
2023년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SPK-GAA-100
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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